Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 3-studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av AL001 vid frontotemporal demens (INFRONT-3)

18 mars 2024 uppdaterad av: Alector Inc.

En fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av AL001 hos individer med risk för eller med frontotemporal demens på grund av heterozygota mutationer i progranulingenen

En fas 3 dubbelblind, placebokontrollerad studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av AL001 hos deltagare med risk för eller med frontotemporal demens på grund av heterozygota mutationer i progranulingenen.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 3 dubbelblind, placebokontrollerad studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av AL001 administrerat intravenöst hos deltagare med risk för eller med frontotemporal demens på grund av heterozygota mutationer i progranulingenen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

110

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 2325
        • Fundación para la Lucha contra las Enfermedades Neurológicas de la Infancia
      • San Juan, Argentina, C1015ABR
        • INECO Castaño
    • Ciudad Autónoma De BuenosAires
      • Retiro, Ciudad Autónoma De BuenosAires, Argentina, C1058AAJ
        • CENydET S.R.L.
  • Australien
      • Box Hill, Australien, 3128
        • Box Hill Hospital
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Woodville, Australien
        • The Queen Elizabeth Hospital
  • Belgien
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • CHU de Bordeaux
      • Lille, Frankrike
        • CHRU Lille
      • Paris, Frankrike
        • Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Frankrike, 31059
        • CHU de Toulouse Hopital PURPAN
    • Seinne-Maritime
      • Rouen, Seinne-Maritime, Frankrike, 76000
        • Hopital Charles Nicolle - Hospital
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Dignity Health
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093-0648
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • University of Kansas Alzheimer's Disease Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Comprehensive Cancer Center - PPDS
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Irving Institute for Clinical and Translational Research
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599-7025
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Case Western Reserve University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Houston Methodist Institute for Academic Medicine
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Froedtert and The Medical College of Wisconsin
  • Grekland
    • Attica
      • Athens, Attica, Grekland, 115 28
        • Eginitio University General Hospital of Athens - 1st University Neurology Clinic
    • Evros
      • Alexandroupoli, Evros, Grekland, 68100
        • University General Hospital of Alexandroupolis - Department of Neurology
  • Italien
      • Baggiovara, Italien
        • Nuovo Ospedale Civile S. Agostino-Estense di Baggiovara
      • Bologna, Italien, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
      • Brescia, Italien
        • IRCCS - Centro S. Giovanni di Dio Fatebenefratelli
      • Brescia, Italien
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia
      • Milano, Italien
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italien
        • Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Tricase, Italien
        • PIA Fondazione Panico
    • Emilia Romagna
      • Reggio Emilia, Emilia Romagna, Italien, 42122
        • Azienda Unita Sanita Locale (ASL) di Reggio Emilia - IRCCS
    • Palermo
      • Cefalù, Palermo, Italien, 90015
        • Fondazione Istituto G.Giglio
  • Kalkon
    • Balcova
      • Izmir, Balcova, Kalkon, 35330
        • Dokuz Eylül University
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Kalkon, 34093
        • Istanbul University Medical Faculty
  • Kanada
      • London, Kanada
        • The University of Western Ontario
      • Toronto, Kanada
        • Sunnybrook Research Institute - University of Toronto
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna
        • Erasmus MC
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Lisboa, Portugal
        • Hospital Cuf Descobertas
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto - Hospital de Santo António
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • Felix Platter Spital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Donostia-san Sebastián, Spanien
        • Hospital Universitario de Donostia
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Hospital Universitario de la Princesa
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanien, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • University College London
  • Sverige
      • Huddinge, Sverige
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge - PPDS
  • Tyskland
      • Köln, Tyskland, 50937
        • Uniklinik Köln
      • Ulm, Tyskland
        • Universitätsklinikum Ulm

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

25 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Personer med en progranulingenmutation och som riskerar att utveckla FTD-symtom, vilket framgår av en biomarkör, eller personer med en progranulingenmutation och diagnostiserad med FTD.
  • Om symtomatisk, ett eller flera av kriterierna för diagnos av möjlig beteendevariant FTD, eller en diagnos av primär progressiv afasi.
  • Studiepartner som samtycker till studiedeltagande och som vårdar/besöker deltagaren dagligen under minst 5 timmar per vecka.
  • Skriftligt informerat samtycke måste inhämtas och dokumenteras (från deltagaren eller, där jurisdiktionerna tillåter det, från deras lagliga beslutsfattare).

Exklusions kriterier:

  • Demens på grund av ett annat tillstånd än FTD inklusive, men inte begränsat till, Alzheimers sjukdom, Parkinsons sjukdom, demens med Lewy-kroppar, Huntingtons sjukdom eller vaskulär demens.
  • Känd historia av allvarliga allergiska, anafylaktiska eller andra överkänslighetsreaktioner mot chimära, humana eller humaniserade antikroppar eller fusionsproteiner.
  • Aktuell okontrollerad hypertoni, diabetes mellitus eller sköldkörtelsjukdom. Kliniskt signifikant hjärtsjukdom, leversjukdom eller njursjukdom. Historik eller bevis för annan kliniskt signifikant hjärnsjukdom än FTD.
  • Kvinnor som är gravida eller ammar, eller planerar att bli gravida inom studieperioden.
  • Varje experimentellt vaccin eller genterapi.
  • Historik av cancer under de senaste 5 åren.
  • Nuvarande användning av antikoagulerande mediciner (t.ex. kumadin, heparinoider, apixaban).
  • Bo på en kvalificerad vårdanstalt, konvalescenthem eller långtidsvårdsanstalt vid screening; eller kräver kontinuerlig omvårdnad.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: AL001
AL001 var fjärde vecka
Läkemedel: AL001
Administreras via intravenös (IV) infusion
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo var 4:e vecka
Läkemedel: Placebo
Administreras via intravenös (IV) infusion
Experimentell: Öppen etikett - AL001
AL001 var fjärde vecka
Läkemedel: Öppen etikett - AL001
Administreras via intravenös (IV) infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av effektiviteten av AL001 mätt med CDR® plus NACC FTLD-SB
Tidsram: Genom avslutad studie, i genomsnitt upp till 96 veckor
The Clinical Dementia Rating Dementia Staging Instrument PLUS National Alzheimers Disease Coordinating Center frontotemporal lobar degeneration Beteende & språkdomäner Sum of Boxes (CDR® plus NACC FTLD-SB) administreras av en sjukvårdspersonal och baseras på individuella betyg av de åtta domänerna: minne, orientering, omdöme och problemlösning, samhällsfrågor, hem och fritidsintressen, personlig omvårdnad, språk och beteende. Nedsättningen bedöms på en skala där ingen = 0, tveksam = 0,5, mild = 1, måttlig = 2 och svår = 3. De 8 individuella domänbetygen, eller "boxpoäng", lades samman för att ge CDR® plus NACC FTLD-SB som sträcker sig från 0-24. Högre poäng indikerar allvarlig funktionsnedsättning.
Genom avslutad studie, i genomsnitt upp till 96 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)-poäng
Tidsram: Baslinje till 96 veckor
CGI-S används av en läkare för att bedöma svårighetsgraden av en deltagares sjukdom i förhållande till läkarens tidigare erfarenhet av patienter som har samma sjukdom med hjälp av en ordinalskala som sträcker sig från 1=normal, inte alls sjuk; 2=gränsen sjuk; 3=lindrigt sjuk; 4=måttligt sjuk; 5 = påtagligt sjuk; 6=svårt sjuk; och 7=bland de mest extremt sjuka patienterna. Högre poäng tyder på försämring.
Baslinje till 96 veckor
Förändring i Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-poäng
Tidsram: Baslinje till 96 veckor
CGI-I används av en läkare för att bedöma hur mycket en deltagares sjukdom har förbättrats eller förvärrats i förhållande till baslinjen med hjälp av en ordinalskala som sträcker sig från 1=mycket förbättrad; 2=mycket förbättrad; 3=minimalt förbättrad; 4=ingen förändring från baslinjen; 5=minst sämre; 6= mycket sämre; och 7=mycket mycket sämre. Högre poäng tyder på försämring.
Baslinje till 96 veckor
Ändring av repeterbart batteri för bedömning av neuropsykologisk status (RBANS).
Tidsram: Baslinje till 96 veckor
RBANS är ett 20 till 25 minuters batteri utvecklat för kognitiv bedömning, upptäckt och karakterisering av demens. RBANS inkluderar 12 deltest som mäter följande 5 index: (1)Attention Index, sammansatt av Digit Span och Coding; (2) Språkindex, bestående av bildnamn och deltest för semantiskt flyt; (3)Visuospatial/Construction Index, som består av deltest för figurkopiering och linjeorientering; (4) Omedelbart minnesindex, sammansatt av listinlärnings- och berättelseminnesundertest, och (5) fördröjt minnesindex, bestående av liståterställning, listigenkänning, berättelseåterkallelse och figuråterkallelse. Genomförande av RBANS ger 5 indexpoäng baserade på deltagarnas prestation på olika deltest, samt ett sammansatt totalindexpoäng för batteri. Totala indexpoäng varierar från 40 till 160 och är normaliserade till ett medelvärde av 100 och standardavvikelse (SD) på 15. Högre poäng indikerar mindre funktionsnedsättning.
Baslinje till 96 veckor
Farmakodynamiska biomarkörer
Tidsram: Baslinje till 96 veckor
Förändring i magnetisk resonanstomografi och blodbaserade biomarkörer och valfria CSF-biomarkörer (neurofilament lätt kedja och progranulin)
Baslinje till 96 veckor
Utvärdering av säkerhet och tolerabilitet av AL001: Incidens av biverkningar
Tidsram: Baslinje till 96 veckor
Förekomst av biverkningar
Baslinje till 96 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Valfri Open-Label-förlängning
Tidsram: 96 veckor
Bedöm den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten för AL001 hos deltagare som har avslutat 96 veckors behandling
96 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alector Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: TBD TBD

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 juli 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2025

Avslutad studie (Beräknad)

11 oktober 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 april 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 april 2020

Första postat (Faktisk)

5 maj 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AL001-3

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Frontotemporal demens

Kliniska prövningar på AL001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera