Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude du KER-050 pour traiter l'anémie due à des syndromes myélodysplasiques à risque très faible, faible ou intermédiaire

20 août 2026 mis à jour par: Takeda

Une étude de phase 2, ouverte, à dose croissante de KER-050 pour le traitement de l'anémie chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à risque très faible, faible ou intermédiaire

Le but de cette étude est d'évaluer les effets du KER-050 sur l'anémie chez les patients atteints de SMD à risque très faible, faible ou intermédiaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

KER-050 est une protéine thérapeutique conçue pour augmenter la production de globules rouges et de plaquettes en inhibant la signalisation d'un sous-ensemble de la famille de protéines du facteur de croissance transformant bêta (TGF-ß) pour favoriser l'hématopoïèse. Il est en cours de développement pour le traitement du faible nombre de cellules sanguines ou des cytopénies, notamment l'anémie et la thrombocytopénie, chez les patients atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) et de la myélofibrose (MF).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

160

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bayreuth, Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Pas encore de recrutement
        • Charite-Campus Benjamin Franklin
        • Chercheur principal:
          • Kathrin Rieger
        • Contact:
      • Berlin, Allemagne
      • Bonn, Allemagne
        • Pas encore de recrutement
        • University Hospital Bonn
        • Chercheur principal:
          • Karin Mayer
        • Contact:
      • Düsseldorf, Allemagne
      • Düsseldorf, Allemagne
        • Complété
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
      • Esslingen am Neckar, Allemagne
      • Halle, Allemagne
        • Pas encore de recrutement
        • University Hospital Halle (Saale)
        • Chercheur principal:
          • Haifa Al-Ali
        • Contact:
      • Leipzig, Allemagne
        • Complété
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
      • Mainz, Allemagne
        • Recrutement
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Daniel Sasca
      • Rostock, Allemagne
        • Complété
        • Universitaetsmedizin Rostock
  • Australie
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Australie, 2640
      • Tweed Heads, New South Wales, Australie, 2485
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
    • Queensland
      • Douglas, Queensland, Australie, 4814
        • Complété
        • Townsville University Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie, 5000
        • Recrutement
        • Royal Adelaide Hospital
        • Chercheur principal:
          • Devendra Hiwase
        • Contact:
      • Bedford Park, South Australia, Australie, 5042
        • Recrutement
        • Flinders Medical Centre
        • Chercheur principal:
          • David Ross
        • Contact:
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australie, 3128
        • Recrutement
        • Boxhill Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Tse-Chieh Teh
      • Geelong, Victoria, Australie, 3220
      • Heidelberg, Victoria, Australie, 3084
        • Recrutement
        • Austin Health
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Chun Yew Fong
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3050
        • Recrutement
        • Royal Melbourne Hospital
        • Chercheur principal:
          • Lynette Chee
        • Contact:
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3065
        • Recrutement
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shuhying Tan
      • Wendouree, Victoria, Australie, 3355
        • Complété
        • Ballarat Oncology & Haematology Service
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Chercheur principal:
          • David Valcarcel Ferreiras
        • Contact:
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
        • Chercheur principal:
          • Montserrat Arnan Sangerman
        • Contact:
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Central de Asturias
        • Chercheur principal:
          • Teresa Bernal del Castillo
        • Contact:
      • Salamanca, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario de Salamanca
        • Chercheur principal:
          • Maria Diez Campelo
        • Contact:
      • Seville, Espagne
        • Complété
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Chercheur principal:
          • Elvira Mora Castera
        • Contact:
  • France
      • Angers, France
        • Complété
        • CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
      • Nantes, France
      • Nice, France
        • Recrutement
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
        • Chercheur principal:
          • Thomas Cluzeau
        • Contact:
      • Paris, France
        • Recrutement
        • Hôpital Saint-Louis
        • Chercheur principal:
          • Lionel Ades
        • Contact:
      • Pontoise, France
      • Talence, France
      • Épagny, France
        • Complété
        • Centre Hospitalier de la Region dAnnecy
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Recrutement
        • Sheba Medical Center - Sheba Fund for Health Services and Research
        • Chercheur principal:
          • Drorit Merkel
        • Contact:
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Complété
        • Sourasky Medical Center - Infrastructure and Health Services Fund of the Tel Aviv Medical Center
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 2025
        • Complété
        • Middlemore Hospital
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie
        • Complété
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Prague, Tchéquie
        • Recrutement
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • Chercheur principal:
          • Olga Cerna
        • Contact:
      • Prague, Tchéquie
        • Complété
        • Vseobecna fakultni nemocnice Praha
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Hot Springs, Arkansas, États-Unis, 71913
        • Recrutement
        • Genesis Cancer and Blood Institute
        • Chercheur principal:
          • Lingyi Chen
        • Contact:
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • Recrutement
        • City of Hope National Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Andrew Artz
        • Contact:
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • University of Miami School of Medicine Sylvester Comprehensive Cancer Center (SCCC)
        • Chercheur principal:
          • Mikkael Sekeres
        • Contact:
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Recrutement
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Center
        • Chercheur principal:
          • Rami Komrokji
        • Contact:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
        • Recrutement
        • The Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Bethesda
        • Chercheur principal:
          • Victor Priego
        • Contact:
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, États-Unis, 48910
        • Complété
        • Karmanos Cancer Institute at McLaren Greater Lansing
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Recrutement
        • Hackensack Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jamie Koprivnikar
    • New York
      • Shirley, New York, États-Unis, 11967
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Complété
        • University of Pittsburgh Medical Health Center
    • Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Univ of Texas MD Anderson Cancer Center, Division of Cancer Medicine
        • Chercheur principal:
          • Guillermo Garcia-Manero
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Diagnostic de SMD selon la classification de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)/française américaine britannique (FAB) qui répond à la classification révisée du système de notation pronostique international (IPSS-R) des maladies à risque très faible, faible ou intermédiaire.
  2. < 5 % de blastes dans la moelle osseuse.
  3. Nombre de globules blancs (GB) dans le sang périphérique < 13 000/µL.

  4. Anémie définie comme :

    • Chez les participants non transfusés, n'ayant reçu aucune transfusion de globules rouges (GR) dans les 8 semaines concentration Hgb ≤ 10,0 g/dL OU
    • Chez les participants LTB, ayant reçu 1 à 3 unités de globules rouges pour Hgb ≤ 9,0 g/dL dans les 8 semaines OU
    • Chez les participants HTB, ayant reçu ≥ 4 unités de globules rouges pour Hgb ≤ 9,0 g/dL dans les 8 semaines
  5. Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2 (si lié à l'anémie.
  6. Les femmes en âge de procréer et les hommes sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception efficaces.

Critères d'exclusion clés :

  1. Toute infection active nécessitant une antibiothérapie parentérale dans les 28 jours précédant le cycle 1 jour 1 ou des antibiotiques oraux dans les 14 jours suivant le cycle 1 jour 1.
  2. Diagnostic d'un SMD secondaire (c'est-à-dire un SMD dont on sait qu'il est apparu à la suite d'une blessure chimique ou d'un traitement par chimiothérapie et/ou radiothérapie pour d'autres maladies).
  3. Carence en vitamine B12.
  4. Traitement antérieur par azacitidine, décitabine, lénalidomide, luspatercept ou sotatercept.

  5. Traitement dans les 28 jours précédant le Cycle 1 Jour 1 avec :

    1. Agent stimulant l'érythropoïèse (ASE) OU
    2. Facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) OU
    3. Facteur stimulant les colonies de granulocytes-macrophages (GM-CSF)
  6. Thérapie par chélation du fer si elle est initiée dans les 8 semaines précédant le Cycle 1 Jour 1.
  7. Thérapie à la vitamine B12 dans les 8 semaines précédant le cycle 1 jour 1.
  8. Traitement avec un autre médicament ou dispositif expérimental ou thérapie approuvée pour une utilisation expérimentale < ou = 28 jours avant le Cycle 1 Jour 1, ou si la demi-vie du produit précédent est connue, dans les 5 fois la demi-vie avant le Cycle 1 Jour 1, selon la plus longue.
  9. Numération plaquettaire > 450 x 10*9/L ou < 30 x 10*9/L.
  10. Saturation de la transferrine < 15 %.
  11. Ferritine < 50 µg/L.
  12. Folates < 4,5 nmol/L (< 2,0 ng/mL).
  13. Vitamine B12 < 148 pmol/L (< 200 pg/mL).
  14. Débit de filtration glomérulaire estimé (GFR) < 40 mL/min/1,73 m2 (tel que déterminé par la Collaboration en épidémiologie des maladies rénales chroniques [CKD-EPI].
  15. Femelles gestantes ou allaitantes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie 1 : Cohort 1 d'Elritercept
Les participants recevront de l'elritercept à raison de 0,75 milligramme par kilogramme (mg/kg), par injection sous-cutanée (SC), toutes les 4 semaines le jour 1 de chaque cycle pendant jusqu'à 4 cycles (chaque cycle = 28 jours). Suite au schéma posologique ci-dessus, les participants continueront à recevoir de l'elritercept, administré par voie SC, le jour 1, toutes les 4 semaines jusqu'à 24 cycles (chaque cycle = 28 jours).
Médicament: Élritércept
Injection sous-cutanée d'Elritercept.
Autres noms:
  • KER-050
  • TAK-226
Expérimental: Partie 1 : Cohorte 2 d'Elritercept
Les participants recevront de l'élritercapt à la dose de 1,5 mg/kg, par injection sous-cutanée, toutes les 4 semaines le jour 1 de chaque cycle pendant jusqu'à 4 cycles (chaque cycle = 28 jours). Suite au schéma posologique ci-dessus, les participants continueront à recevoir de l'élritercapt, administré par voie sous-cutanée, le jour 1, toutes les 4 semaines jusqu'à 24 cycles (chaque cycle = 28 jours).
Médicament: Élritércept
Injection sous-cutanée d'Elritercept.
Autres noms:
  • KER-050
  • TAK-226
Expérimental: Partie 1 : Cohorte 3 d'Elritercept
Les participants recevront de l'élritércept à 2,5 mg/kg, en injection sous-cutanée, toutes les 4 semaines le jour 1 de chaque cycle, jusqu'à 4 cycles (chaque cycle = 28 jours). Suite au régime posologique ci-dessus, les participants continueront à recevoir de l'élritércept, administré en sous-cutané, le jour 1, toutes les 4 semaines jusqu'à 24 cycles (chaque cycle = 28 jours).
Médicament: Élritércept
Injection sous-cutanée d'Elritercept.
Autres noms:
  • KER-050
  • TAK-226
Expérimental: Partie 1 : Cohorte 4 d'Elritercept
Les participants recevront de l'elritercept à la dose de 3,75 mg/kg, par injection sous-cutanée, toutes les 4 semaines le jour 1 de chaque cycle pendant jusqu'à 4 cycles (chaque cycle = 28 jours). Suite au schéma posologique ci-dessus, les participants continueront à recevoir de l'elritercept, administré par voie sous-cutanée, le jour 1, toutes les 4 semaines jusqu'à 24 cycles (chaque cycle = 28 jours).
Médicament: Élritércept
Injection sous-cutanée d'Elritercept.
Autres noms:
  • KER-050
  • TAK-226
Expérimental: Partie 1 : Cohort 5 d'Elritercept
Les participants recevront de l'elritercept à raison de 5,0 mg/kg, par injection SC, toutes les 4 semaines le jour 1 de chaque cycle pendant jusqu'à 4 cycles (chaque cycle = 28 jours). Suite au schéma posologique ci-dessus, les participants continueront à recevoir de l'elritercept, administré par voie SC, le jour 1, toutes les 4 semaines jusqu'à 24 cycles (chaque cycle = 28 jours).
Médicament: Élritércept
Injection sous-cutanée d'Elritercept.
Autres noms:
  • KER-050
  • TAK-226
Expérimental: Partie 2 : Cohorte A de confirmation de la dose d'Elritercept
Les participants atteints d'un syndrome myélodysplasique (SMD) positif aux sidéroblastes en couronne (RS) nécessitant des transfusions de globules rouges recevront de l'Elritercept à la dose de 3,75 mg/kg, en injection sous-cutanée, le jour 1, toutes les 4 semaines jusqu'à 24 cycles (chaque cycle = 28 jours). La dose peut être modifiée en fonction de la réponse du participant.
Médicament: Élritércept
Injection sous-cutanée d'Elritercept.
Autres noms:
  • KER-050
  • TAK-226
Expérimental: Partie 2 : Cohorte B de confirmation de dose d'Elritercept
Les participants atteints de SMD non-RS nécessitant des transfusions de globules rouges recevront de l'Elritercept à la dose de 3,75 mg/kg, par injection sous-cutanée, le jour 1, toutes les 4 semaines pendant jusqu'à 24 cycles (chaque cycle = 28 jours). La dose peut être modifiée en fonction de la réponse du participant.
Médicament: Élritércept
Injection sous-cutanée d'Elritercept.
Autres noms:
  • KER-050
  • TAK-226
Expérimental: Partie 2 : Cohorte de confirmation de dose d'Elritercept C
Les participants non transfusés atteints de MDS positif pour les sidéroblastes en couronne (RS) ou de MDS sans RS recevront de l'Elritercept à 3,75 mg/kg, par injection sous-cutanée, le jour 1, toutes les 4 semaines pendant jusqu'à 24 cycles (chaque cycle = 28 jours). La dose peut être modifiée en fonction de la réponse du participant.
Médicament: Élritércept
Injection sous-cutanée d'Elritercept.
Autres noms:
  • KER-050
  • TAK-226
Expérimental: Expérimental : Partie 2 : Cohorte de confirmation de dose d'Elritercept D
Les participants atteints de leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC) et d'anémie recevront de l'Elritercept à la dose de 3,75 mg/kg, en injection sous-cutanée, le jour 1, toutes les 4 semaines pendant jusqu'à 24 cycles (chaque cycle = 28 jours). La dose peut être modifiée en fonction de la réponse du participant.
Médicament: Élritércept
Injection sous-cutanée d'Elritercept.
Autres noms:
  • KER-050
  • TAK-226
Expérimental: Partie 2 : Cohorte E de confirmation de dose d'Elritercept
Les participants atteints de SMD (soit RS-positifs ou non RS) nécessitant des transfusions de globules rouges, présentant une surcharge en fer et recevant un traitement chélateur du fer recevront de l'Elritercept à la dose de 3,75 mg/kg, en injection sous-cutanée, le jour 1, toutes les 4 semaines jusqu'à 24 cycles (chaque cycle = 28 jours). La dose peut être modifiée en fonction de la réponse du participant.
Médicament: Élritércept
Injection sous-cutanée d'Elritercept.
Autres noms:
  • KER-050
  • TAK-226
Expérimental: Partie 2 : Cohorte F de confirmation de la dose d'Elritercept
Les participants atteints de SMD (soit RS-positif ou non-RS) qui nécessitent des transfusions de globules rouges, présentent une surcharge en fer et ne reçoivent pas de traitement par chélateur de fer recevront de l'Elritercept à 3,75 mg/kg, par injection SC, le jour 1, toutes les 4 semaines pendant jusqu'à 24 cycles (chaque cycle = 28 jours). La dose peut être modifiée en fonction de la réponse du participant.
Médicament: Élritércept
Injection sous-cutanée d'Elritercept.
Autres noms:
  • KER-050
  • TAK-226
Expérimental: Partie 2 : Cohorte de confirmation de dose d'Elritercept G
Les participants atteints de SMD (soit RS-positif ou non RS) nécessitant des transfusions de globules rouges et ayant soit rechuté, soit développé une résistance ou une intolérance au traitement de première intention par luspatercept recevront de l'Elritercept à la dose de 3,75 mg/kg, par injection SC, le jour 1, toutes les 4 semaines pendant jusqu'à 24 cycles (chaque cycle = 28 jours). La dose peut être modifiée en fonction de la réponse du participant.
Médicament: Élritércept
Injection sous-cutanée d'Elritercept.
Autres noms:
  • KER-050
  • TAK-226
Expérimental: Cohorte d'extension à long terme
Les participants des cohortes des Parties 1 et 2 qui pourraient bénéficier potentiellement d'un traitement continu par l'élritércept, selon l'avis de l'Investigator, peuvent choisir de poursuivre dans l'étude de suivi à long terme (LTE) à la même dose qui leur était administrée dans les Parties 1 et 2, par injection sous-cutanée, le jour 1, toutes les 4 semaines jusqu'à la fin du traitement (EOT) (environ 122 mois).
Médicament: Élritércept
Injection sous-cutanée d'Elritercept.
Autres noms:
  • KER-050
  • TAK-226

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de Participants avec des Événements Indésirables Émergents du Traitement (EIET) et des Événements Indésirables Graves (EIG)
Délai: De l'initiation du traitement jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 11,2 ans)
Un événement indésirable (EI) est défini comme toute manifestation médicale fâcheuse survenant chez un participant à une étude clinique ayant reçu un produit médicinal, sans qu'il y ait nécessairement un lien de causalité avec ce traitement.
Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un produit médicinal (expérimental), qu'il soit lié ou non au produit médicinal (expérimental).
Un événement indésirable grave (EIG) est toute manifestation médicale fâcheuse qui, à n'importe quelle dose : entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou prolonge une hospitalisation existante, entraîne une incapacité ou un handicap persistant ou significatif, est une anomalie congénitale/malformation congénitale, ou constitue un événement médicalement important.
De l'initiation du traitement jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 11,2 ans)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant présenté une progression vers un SMD de risque plus élevé ou une leucémie myéloïde aiguë (LMA)
Délai: Du jour 1 de l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 11,2 ans)
La progression vers un SMD à haut risque ou une LAM sera évaluée selon les critères de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) de 2016.
Du jour 1 de l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 11,2 ans)
Pourcentage de participants avec une faible charge transfusionnelle (LTB) et une charge transfusionnelle élevée (HTB) qui atteignent l'indépendance transfusionnelle érythrocytaire (TI)
Délai: Du jour 1 de l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 11,2 ans)
Les participants atteints de LTB et HTB atteignant une TI d'érythrocytes supérieure ou égale à (≥) 8 semaines, la TI d'érythrocytes globale et selon le statut RS seront évalués.
Du jour 1 de l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 11,2 ans)
Pourcentage de participants atteignant une amélioration hématologique érythroïde (HI-E) selon les critères modifiés 2006 du Groupe de travail international (IWG)
Délai: Du jour 1 de l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 11,2 ans)
La réponse est définie comme une augmentation moyenne de l'hémoglobine (Hgb) de ≥1,5 grammes par décilitre (g/dL) par rapport à la valeur initiale pendant toute période de 8 semaines au cours de la période de traitement pour les participants LTB et les participants atteints d'anémie non transfusée, et est définie comme une réduction de ≥4 unités de concentrés érythrocytaires transfusées pendant toute période de 8 semaines de l'étude par rapport à la période de 8 semaines précédant le jour 1 du cycle 1 (C1D1) (durée du cycle = 28 jours) pour les participants HTB. Les participants atteignant une réponse HI-E globale et basée sur le statut RS seront évalués.
Du jour 1 de l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 11,2 ans)
Pourcentage de participants atteignant une réponse érythroïde globale
Délai: Jusqu'à environ 11,2 ans
La réponse est définie comme une augmentation moyenne de l'hémoglobine (Hgb) de ≥1,5 grammes par décilitre (g/dL) par rapport à la valeur initiale pendant toute période de 8 semaines durant la période de traitement pour les participants LTB et les participants avec une anémie non transfusée, et est définie comme une réduction de ≥ 4 unités de globules rouges transfusées pendant toute période de 8 semaines de l'étude par rapport à la période de 8 semaines précédant le jour 1 du cycle 1 (C1D1) (durée du cycle = 28 jours) pour les participants HTB. L'indépendance transfusionnelle (IT) est définie comme l'absence de transfusion de globules rouges pendant ≥ 8 semaines. La réponse érythroïde globale est définie comme une amélioration hématologique (HI-E) ou une IT sur toute période de 8 semaines. Les participants atteignant une réponse érythroïde globale et basés sur le statut RS seront évalués.
Jusqu'à environ 11,2 ans
Pourcentage de participants qui obtiennent une amélioration érythropoïétique
Délai: Jusqu'à environ 11,2 ans
L'amélioration est définie comme une augmentation moyenne de l'Hgb d'au moins 1,5 g/dL par rapport à la valeur de base pendant au moins 14 jours (en l'absence de transfusions de globules rouges) pour les participants LTB et les participants souffrant d'anémie non transfusée, et est définie comme une réduction d'au moins 50 % ou d'au moins 4 unités de globules rouges transfusées par rapport à la période prétraitement sur une période de 8 semaines pour les participants HTB. Les participants atteignant une amélioration globale et basés sur le statut RS seront évalués.
Jusqu'à environ 11,2 ans
Variation moyenne par rapport à la valeur initiale de l'hémoglobine (Hgb)
Délai: Ligne de base, multiples points temporels post-traitement jusqu'à 11,2 ans
À chaque visite, la moyenne du changement par rapport à la valeur initiale de l'Hgb sera calculée pour l'ensemble des participants.
Ligne de base, multiples points temporels post-traitement jusqu'à 11,2 ans
Temps jusqu'à la réponse HI-E
Délai: Jusqu'à environ 11,2 ans
La réponse est définie comme une augmentation moyenne de l'hémoglobine (Hgb) ≥ 1,5 grammes par décilitre (g/dL) par rapport à la valeur de base pendant toute période de 8 semaines au cours de la période de traitement pour les participants LTB et les participants atteints d'anémie non transfusée, et est définie comme une réduction ≥ 4 unités de globules rouges transfusées pendant toute période de 8 semaines de l'étude par rapport à la période de 8 semaines précédant le jour 1 du cycle 1 de l'étude (C1D1) (durée du cycle = 28 jours) pour les participants HTB.
Jusqu'à environ 11,2 ans
Durée de la réponse HI-E
Délai: Jusqu'à environ 11,2 ans
La réponse est définie comme une augmentation moyenne de l'hémoglobine (Hgb) de ≥1,5 grammes par décilitre (g/dL) par rapport à la valeur de base au cours de toute période de 8 semaines pendant la période de traitement pour les participants LTB et les participants atteints d'anémie non transfusée, et est définie comme une réduction de ≥4 unités de globules rouges (GR) transfusées au cours de toute période de 8 semaines de l'étude par rapport à la période de 8 semaines précédant le jour 1 du cycle 1 de l'étude (C1D1) (durée du cycle = 28 jours) pour les participants HTB.
Jusqu'à environ 11,2 ans
Temps jusqu'à la réponse TI
Délai: Jusqu'à environ 11,2 ans
TI est défini comme une indépendance transfusionnelle de GR pendant ≥ 8 semaines.
Jusqu'à environ 11,2 ans
Durée de la réponse TI
Délai: Jusqu'à environ 11,2 ans
TI est défini comme l'indépendance transfusionnelle de globules rouges pendant ≥ 8 semaines.
Jusqu'à environ 11,2 ans
Pourcentage de participants LTB et HTB atteignant la TI
Délai: Semaines 12, 16, 24 et 48
Semaines 12, 16, 24 et 48
Nombre de participants présentant une variation par rapport à la valeur initiale des paramètres érythrocytaires
Délai: Jusqu'à environ 11,2 ans
Les paramètres érythrocytaires incluant le nombre de réticulocytes, le volume globulaire moyen (VGM), la teneur corpusculaire moyenne en hémoglobine (TCMH) et l'hémoglobine des réticulocytes seront évalués.
Jusqu'à environ 11,2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 août 2020

Achèvement primaire (Estimé)

30 octobre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 octobre 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 juin 2020

Première publication (Réel)

5 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KER050-MD-201
  • 2023 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507469-24-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda offre l'accès aux données individuelles des participants (DIP) anonymisées pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à répondre à des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage des données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Ces DIP seront fournies dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et conformément aux termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les données individuelles des patients (DIP) provenant d'études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés conformément aux critères et au processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche dans le cadre d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner