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Uno studio sul KER-050 per il trattamento dell'anemia dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio

11 marzo 2024 aggiornato da: Keros Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2, in aperto, a dose crescente di KER-050 per il trattamento dell'anemia in pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio molto basso, basso o intermedio

Lo scopo di questo studio è valutare gli effetti di KER-050 sull'anemia in pazienti con MDS a rischio molto basso, basso o intermedio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

KER-050 è una proteina terapeutica progettata per aumentare la produzione di globuli rossi e piastrine inibendo la segnalazione di un sottoinsieme della famiglia di proteine ​​del fattore di crescita trasformante beta (TGF-ß) per promuovere l'emopoiesi. È in fase di sviluppo per il trattamento della bassa conta delle cellule del sangue o delle citopenie, comprese l'anemia e la trombocitopenia, nei pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) e mielofibrosi (MF).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

140

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Australia, 2640
        • Reclutamento
        • Border Medical Oncology Research Unit
        • Contatto:
          • Anish Puliyayil
      • Tweed Heads, New South Wales, Australia, 2485
        • Reclutamento
        • The Tweed Hospital
        • Contatto:
          • Alejandro Arbelaez
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Reclutamento
        • Westmead Hospital
        • Contatto:
          • John Kwan
    • Queensland
      • Douglas, Queensland, Australia, 4814
        • Reclutamento
        • Townsville University Hospital
        • Contatto:
          • Joel Wight
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Reclutamento
        • Royal Adelaide Hospital
        • Contatto:
          • Devendra Hiwase
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Reclutamento
        • Flinders Medical Centre
        • Contatto:
          • David Ross, MD
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Reclutamento
        • Box Hill Hospital
        • Contatto:
          • Tse-Chieh Teh
      • Geelong, Victoria, Australia, 3220
        • Reclutamento
        • University Hospital Geelong
        • Contatto:
          • Hannah Rose
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Reclutamento
        • Austin Health
        • Contatto:
          • Chun Fong
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Reclutamento
        • Royal Melbourne Hospital
        • Contatto:
          • Lynette Chee
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3065
        • Reclutamento
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Contatto:
          • Shuh Ying Tan
      • Wendouree, Victoria, Australia, 3355
        • Reclutamento
        • Ballarat Oncology and Haematology Service
        • Contatto:
          • George Kannourakis, MD
  • Cechia
      • Brno, Cechia
        • Reclutamento
        • Fakultní Nemocnice Brno
        • Contatto:
          • Jiri Mayer
      • Praha, Cechia
        • Reclutamento
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • Contatto:
          • Olga Cerna
      • Praha, Cechia
        • Reclutamento
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice Praha
        • Contatto:
          • Anna Jonasova
  • Francia
      • Angers, Francia
        • Reclutamento
        • CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
        • Contatto:
          • Sylvain Thepot
      • Nantes, Francia
        • Reclutamento
        • CHU de Nantes - Hotel Dieu
        • Contatto:
          • Alice Garnier
      • Nice, Francia
        • Reclutamento
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet
        • Contatto:
          • Thomas Cluzeau
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Hôpital Saint-Louis
        • Contatto:
          • Lionel Ades
      • Pontoise, Francia
        • Reclutamento
        • CH René-Dubos
        • Contatto:
          • Riad Benramdane
      • Talence, Francia
        • Reclutamento
        • CHU de Bordeaux - Hopital Haut-Leveque
        • Contatto:
          • Sophie Dimicoli Salazar
      • Épagny, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier de la Région d'Annecy
        • Contatto:
          • Natacha Mauz
        • Contatto:
          • Charlotte Doublet
  • Germania
      • Bayreuth, Germania
        • Reclutamento
        • Klinikum Bayreuth GmbH
        • Contatto:
          • Alexander Kiani
      • Düsseldorf, Germania
        • Reclutamento
        • Marien Hospital Düsseldorf GmbH
        • Contatto:
          • Aristoteles Giagounidis
      • Düsseldorf, Germania
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
        • Contatto:
          • Ulrich Germing
      • Esslingen, Germania
        • Reclutamento
        • Klinikum Esslingen GmbH
        • Contatto:
          • Swen Wessendorf
      • Leipzig, Germania
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
        • Contatto:
          • Anne Kubasch
      • Mainz, Germania
        • Reclutamento
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
        • Contatto:
          • Daniel Sasca
      • Rostock, Germania
        • Reclutamento
        • Universitaetsmedizin Rostock
        • Contatto:
          • Christoph Wittke
  • Israele
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Reclutamento
        • Sheba Medical Center
        • Contatto:
          • Drorit Merkel
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Reclutamento
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
        • Contatto:
          • Yakir Moshe
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 2025
        • Reclutamento
        • Middlemore Hospital
        • Contatto:
          • James Liang
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Contatto:
          • David V Ferreiras
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • ICO l'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
        • Contatto:
          • Montserrat Sangerman
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Central de Asturias
        • Contatto:
          • Teresa Bernal del Castillo
      • Salamanca, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario de Salamanca
        • Contatto:
          • Maria Campelo
      • Sevilla, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Contatto:
          • Jose Gonzalez
      • Valencia, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Contatto:
          • Guillermo Santillana
  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Reclutamento
        • City of Hope National Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Andrew Artz
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
          • Mikkael A Sekeres, MD
        • Investigatore principale:
          • Mikkael A Sekeres, MD
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Non ancora reclutamento
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Center
        • Contatto:
          • Rami Komrokji
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48910
        • Non ancora reclutamento
        • Karmanos Cancer Institute at McLaren Greater Lansing
        • Investigatore principale:
          • Daniel Isaac
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Non ancora reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Health Center
        • Contatto:
          • Robert Redner

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi di MDS secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS)/franco-americano britannico (FAB) che soddisfa la classificazione IPSS-R (Revisioned International Prognostic Scoring System) di malattia a rischio molto basso, basso o intermedio.
  2. < 5% di blasti nel midollo osseo.
  3. Conta dei globuli bianchi nel sangue periferico (WBC) < 13.000/µL.

  4. Anemia definita come:

    • Nei partecipanti non trasfusi, che non hanno ricevuto trasfusioni di globuli rossi (RBC) entro 8 settimane Concentrazione di Hgb ≤ 10,0 g/dL OPPURE
    • Nei partecipanti LTB, che hanno ricevuto da 1 a 3 unità di globuli rossi per Hgb ≤ 9,0 g/dL entro 8 settimane OPPURE
    • Nei partecipanti HTB, che hanno ricevuto ≥ 4 unità di globuli rossi per Hgb ≤ 9,0 g/dL entro 8 settimane
  5. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0, 1 o 2 (se correlato all'anemia.
  6. Le donne in età fertile e gli uomini sessualmente attivi devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Qualsiasi infezione attiva che richieda una terapia antibiotica parenterale entro 28 giorni prima del Giorno 1 del Ciclo 1 o antibiotici orali entro 14 giorni dal Giorno 1 del Ciclo 1.
  2. Diagnosi di MDS secondaria (cioè, MDS nota per essere insorta come risultato di lesioni chimiche o trattamento con chemioterapia e/o radiazioni per altre malattie).
  3. Carenza di vitamina B12.
  4. Precedente trattamento con azacitidina, decitabina, lenalidomide, luspatercept o sotatercept.

  5. Trattamento entro 28 giorni prima del Ciclo 1 Giorno 1 con:

    1. Agente stimolante l'eritropoiesi (ESA) OR
    2. Fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) OPPURE
    3. Fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF)
  6. Terapia ferrochelante se iniziata entro 8 settimane prima del Giorno 1 del Ciclo 1.
  7. Terapia con vitamina B12 nelle 8 settimane precedenti il ​​Giorno 1 del Ciclo 1.
  8. Trattamento con un altro farmaco o dispositivo sperimentale o terapia approvata per uso sperimentale < o = 28 giorni prima del Giorno 1 del ciclo 1, o se l'emivita del prodotto precedente è nota, entro 5 volte l'emivita prima del Giorno 1 del ciclo 1, qualunque sia il più lungo.
  9. Conta piastrinica > 450 x 10*9/L o < 30 x 10*9/L.
  10. Saturazione della transferrina < 15%.
  11. Ferritina < 50 µg/L.
  12. Folato < 4,5 nmol/L (< 2,0 ng/ml).
  13. Vitamina B12 < 148 pmol/L (< 200 pg/mL).
  14. Velocità di filtrazione glomerulare stimata (GFR) < 40 mL/min/1,73 m2 (come determinato dalla Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI].
  15. Donne in gravidanza o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: KER-050 Coorte 1
Dosi crescenti di KER-050 somministrate per via sottocutanea ogni 4 settimane per un massimo di 4 cicli. I partecipanti hanno la possibilità di continuare a ricevere KER-050 una volta completati 4 cicli per un massimo di 24 cicli. I partecipanti idonei possono continuare a ricevere KER-050 somministrato per via sottocutanea dopo aver completato 24 cicli.
Droga: KER-050
KER-050 somministrato per via sottocutanea ogni 4 settimane per un massimo di 24 cicli. I partecipanti idonei possono continuare a ricevere KER-050 somministrato per via sottocutanea dopo aver completato 24 cicli in un'estensione a lungo termine.
Sperimentale: KER-050 Coorte 2
Dosi crescenti di KER-050 somministrate per via sottocutanea ogni 4 settimane per un massimo di 4 cicli. I partecipanti hanno la possibilità di continuare a ricevere KER-050 una volta completati 4 cicli per un massimo di 24 cicli. I partecipanti idonei possono continuare a ricevere KER-050 somministrato per via sottocutanea dopo aver completato 24 cicli.
Droga: KER-050
KER-050 somministrato per via sottocutanea ogni 4 settimane per un massimo di 24 cicli. I partecipanti idonei possono continuare a ricevere KER-050 somministrato per via sottocutanea dopo aver completato 24 cicli in un'estensione a lungo termine.
Sperimentale: KER-050 Coorte 3
Dosi crescenti di KER-050 somministrate per via sottocutanea ogni 4 settimane fino a 24 cicli. I partecipanti idonei possono continuare a ricevere KER-050 somministrato per via sottocutanea dopo aver completato 24 cicli.
Droga: KER-050
KER-050 somministrato per via sottocutanea ogni 4 settimane per un massimo di 24 cicli. I partecipanti idonei possono continuare a ricevere KER-050 somministrato per via sottocutanea dopo aver completato 24 cicli in un'estensione a lungo termine.
Sperimentale: KER-050 Coorte 4
Dosi crescenti di KER-050 somministrate per via sottocutanea ogni 4 settimane fino a 24 cicli. I partecipanti idonei possono continuare a ricevere KER-050 somministrato per via sottocutanea dopo aver completato 24 cicli.
Droga: KER-050
KER-050 somministrato per via sottocutanea ogni 4 settimane per un massimo di 24 cicli. I partecipanti idonei possono continuare a ricevere KER-050 somministrato per via sottocutanea dopo aver completato 24 cicli in un'estensione a lungo termine.
Sperimentale: KER-050 Coorte 5
Dosi crescenti di KER-050 somministrate per via sottocutanea ogni 4 settimane fino a 24 cicli. I partecipanti idonei possono continuare a ricevere KER-050 somministrato per via sottocutanea dopo aver completato 24 cicli.
Droga: KER-050
KER-050 somministrato per via sottocutanea ogni 4 settimane per un massimo di 24 cicli. I partecipanti idonei possono continuare a ricevere KER-050 somministrato per via sottocutanea dopo aver completato 24 cicli in un'estensione a lungo termine.
Sperimentale: KER-050 Coorte di conferma della dose
I partecipanti riceveranno KER-050 somministrato per via sottocutanea ogni 4 settimane per un massimo di 24 cicli. I partecipanti idonei possono continuare a ricevere KER-050 somministrato per via sottocutanea dopo aver completato 24 cicli.
Droga: KER-050
KER-050 somministrato per via sottocutanea ogni 4 settimane per un massimo di 24 cicli. I partecipanti idonei possono continuare a ricevere KER-050 somministrato per via sottocutanea dopo aver completato 24 cicli in un'estensione a lungo termine.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE).
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla fine dello studio, circa 2 anni
Tipo, frequenza, gravità degli eventi avversi e relazione tra eventi avversi e KER-050
Dall'inizio del trattamento alla fine dello studio, circa 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni massime di KER-050
Lasso di tempo: Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Farmacocinetica di KER-050
Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Risposta eritroide nei partecipanti a basso carico trasfusionale (LTB) e ad alto carico trasfusionale (HTB).
Lasso di tempo: Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni

Nei partecipanti LTB, la percentuale di partecipanti che hanno un aumento dell'emoglobina ≥ 1,5 g/dL rispetto al basale per ≥ 14 giorni (in assenza di trasfusioni di globuli rossi).

Nei partecipanti HTB, la percentuale di partecipanti con una riduzione ≥ 50% o ≥ 4 unità RBC trasfuse rispetto al pretrattamento in un periodo di 8 settimane.
Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Incidenza della progressione verso MDS o AML a rischio più elevato secondo i criteri 2016 dell'Organizzazione mondiale della sanità
Lasso di tempo: Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Modifica delle valutazioni di laboratorio di base prima del trattamento con KER-050 e dopo il trattamento con KER-050
Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Incidenza della progressione verso MDS o AML a rischio più elevato secondo i criteri 2016 dell'Organizzazione mondiale della sanità
Lasso di tempo: Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Modifica delle valutazioni basali del midollo osseo prima del trattamento con KER-050 e dopo il trattamento con KER-050
Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Modificata risposta eritroide di miglioramento ematologico (HI-E) del gruppo di lavoro internazionale (IWG) del 2006 modificata
Lasso di tempo: Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni

Nei partecipanti LTB, la percentuale di partecipanti con un aumento di ≥ 1,5 g/dL dall'emoglobina prima del trattamento durante un periodo di studio di 8 settimane rispetto al basale.

Nei partecipanti HTB, la percentuale di partecipanti con una riduzione di ≥ 4 unità di globuli rossi trasfusi (per un'emoglobina ≤ 9,0 g/dL) durante un periodo di 8 settimane nello studio, rispetto al periodo di 8 settimane prima del giorno del ciclo 1 dello studio 1.
Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Variazione media rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Variazione dell'emoglobina basale prima del trattamento con KER-050 e dopo il trattamento con KER-050
Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Tempo di risposta eritroide e risposta IWG HI-E 2006 modificata
Lasso di tempo: Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Tempo alla risposta eritroide prima del trattamento con KER-050 e dopo il trattamento con KER-050
Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Durata della risposta eritroide e risposta 2006 IWG HI-E modificata
Lasso di tempo: Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Durata della risposta eritroide prima del trattamento con KER-050 e dopo il trattamento con KER-050
Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Frequenza delle trasfusioni di globuli rossi (RBC) e tasso di indipendenza trasfusionale di RBC ≥ 8 settimane
Lasso di tempo: Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Frequenza e frequenza delle trasfusioni di RBC prima del trattamento con KER-050 e dopo il trattamento con KER-050
Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Variazione rispetto al basale della conta dei globuli rossi e dei reticolociti
Lasso di tempo: Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni
Variazione della conta dei globuli rossi e dei reticolociti al basale prima del trattamento con KER-050 e dopo il trattamento con KER-050
Misurato in più punti temporali nel corso dello studio dal giorno 1 dello studio alla fine dello studio, circa 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Keros Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 agosto 2020

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KER050-MD-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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