Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av KER-050 för att behandla anemi på grund av mycket låg, låg eller medelhög risk för myelodysplastiska syndrom

11 mars 2024 uppdaterad av: Keros Therapeutics, Inc.

En fas 2, öppen, stigande dosstudie av KER-050 för behandling av anemi hos patienter med mycket låg, låg eller medelrisk för myelodysplastiska syndrom (MDS)

Syftet med denna studie är att utvärdera effekterna av KER-050 på anemi hos patienter med mycket låg, låg eller medelrisk MDS.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

KER-050 är ett terapeutiskt protein utformat för att öka produktionen av röda blodkroppar och blodplättar genom att hämma signaleringen av en undergrupp av den transformerande tillväxtfaktor beta (TGF-ß) familjen av proteiner för att främja hematopoiesis. Det utvecklas för behandling av lågt antal blodkroppar eller cytopenier inklusive anemi och trombocytopeni hos patienter med myelodysplastiskt syndrom (MDS) och myelofibros (MF).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

140

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Australien, 2640
        • Rekrytering
        • Border Medical Oncology Research Unit
        • Kontakt:
          • Anish Puliyayil
      • Tweed Heads, New South Wales, Australien, 2485
        • Rekrytering
        • The Tweed Hospital
        • Kontakt:
          • Alejandro Arbelaez
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Rekrytering
        • Westmead Hospital
        • Kontakt:
          • John Kwan
    • Queensland
      • Douglas, Queensland, Australien, 4814
        • Rekrytering
        • Townsville University Hospital
        • Kontakt:
          • Joel Wight
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Rekrytering
        • Royal Adelaide Hospital
        • Kontakt:
          • Devendra Hiwase
      • Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
        • Rekrytering
        • Flinders Medical Centre
        • Kontakt:
          • David Ross, MD
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien, 3128
        • Rekrytering
        • Box Hill Hospital
        • Kontakt:
          • Tse-Chieh Teh
      • Geelong, Victoria, Australien, 3220
        • Rekrytering
        • University Hospital Geelong
        • Kontakt:
          • Hannah Rose
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Rekrytering
        • Austin Health
        • Kontakt:
          • Chun Fong
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3050
        • Rekrytering
        • Royal Melbourne Hospital
        • Kontakt:
          • Lynette Chee
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3065
        • Rekrytering
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Kontakt:
          • Shuh Ying Tan
      • Wendouree, Victoria, Australien, 3355
        • Rekrytering
        • Ballarat Oncology and Haematology Service
        • Kontakt:
          • George Kannourakis, MD
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
        • Kontakt:
          • Sylvain Thepot
      • Nantes, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Nantes - Hotel Dieu
        • Kontakt:
          • Alice Garnier
      • Nice, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet
        • Kontakt:
          • Thomas Cluzeau
      • Paris, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hopital Saint-Louis
        • Kontakt:
          • Lionel Ades
      • Pontoise, Frankrike
        • Rekrytering
        • CH René-Dubos
        • Kontakt:
          • Riad Benramdane
      • Talence, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Bordeaux - Hopital Haut-Leveque
        • Kontakt:
          • Sophie Dimicoli Salazar
      • Épagny, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier de la Région d'Annecy
        • Kontakt:
          • Natacha Mauz
        • Kontakt:
          • Charlotte Doublet
  • Förenta staterna
    • California
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • Rekrytering
        • City of Hope National Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Andrew Artz
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • University of Miami, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Mikkael A Sekeres, MD
        • Huvudutredare:
          • Mikkael A Sekeres, MD
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Har inte rekryterat ännu
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Center
        • Kontakt:
          • Rami Komrokji
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48910
        • Har inte rekryterat ännu
        • Karmanos Cancer Institute at McLaren Greater Lansing
        • Huvudutredare:
          • Daniel Isaac
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Pittsburgh Medical Health Center
        • Kontakt:
          • Robert Redner
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Rekrytering
        • Sheba Medical Center
        • Kontakt:
          • Drorit Merkel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekrytering
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
        • Kontakt:
          • Yakir Moshe
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 2025
        • Rekrytering
        • Middlemore Hospital
        • Kontakt:
          • James Liang
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebrón
        • Kontakt:
          • David V Ferreiras
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • ICO l'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
        • Kontakt:
          • Montserrat Sangerman
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Central de Asturias
        • Kontakt:
          • Teresa Bernal del Castillo
      • Salamanca, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario de Salamanca
        • Kontakt:
          • Maria Campelo
      • Sevilla, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Kontakt:
          • Jose Gonzalez
      • Valencia, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Kontakt:
          • Guillermo Santillana
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien
        • Rekrytering
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Kontakt:
          • Jiri Mayer
      • Praha, Tjeckien
        • Rekrytering
        • Fakultní nemocnice Královské Vinohrady
        • Kontakt:
          • Olga Cerna
      • Praha, Tjeckien
        • Rekrytering
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice Praha
        • Kontakt:
          • Anna Jonasova
  • Tyskland
      • Bayreuth, Tyskland
        • Rekrytering
        • Klinikum Bayreuth GmbH
        • Kontakt:
          • Alexander Kiani
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Rekrytering
        • Marien Hospital Düsseldorf GmbH
        • Kontakt:
          • Aristoteles Giagounidis
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Rekrytering
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
        • Kontakt:
          • Ulrich Germing
      • Esslingen, Tyskland
        • Rekrytering
        • Klinikum Esslingen GmbH
        • Kontakt:
          • Swen Wessendorf
      • Leipzig, Tyskland
        • Rekrytering
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
        • Kontakt:
          • Anne Kubasch
      • Mainz, Tyskland
        • Rekrytering
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
        • Kontakt:
          • Daniel Sasca
      • Rostock, Tyskland
        • Rekrytering
        • Universitaetsmedizin Rostock
        • Kontakt:
          • Christoph Wittke

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Diagnos av MDS enligt Världshälsoorganisationen (WHO)/French American British (FAB) klassificering som uppfyller Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) klassificering av sjukdom med mycket låg, låg eller medelrisk.
  2. < 5 % blaster i benmärg.
  3. Antal vita blodkroppar (WBC) i perifert blod < 13 000/µL.

  4. Anemi definieras som:

    • Hos icke-transfunderade deltagare som inte har fått någon transfusion av röda blodkroppar (RBC) inom 8 veckor Hgb-koncentration ≤ 10,0 g/dL ELLER
    • Hos LTB-deltagare som har fått 1 till 3 enheter RBC för Hgb ≤ 9,0 g/dL inom 8 veckor ELLER
    • Hos HTB-deltagare som fått ≥ 4 enheter RBC för Hgb ≤ 9,0 g/dL inom 8 veckor
  5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus på 0, 1 eller 2 (om relaterat till anemi.
  6. Kvinnor i fertil ålder och sexuellt aktiva män måste gå med på att använda effektiva preventivmedel.

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Alla aktiva infektioner som kräver parenteral antibiotikabehandling inom 28 dagar före cykel 1 dag 1 eller orala antibiotika inom 14 dagar efter cykel 1 dag 1.
  2. Diagnos av sekundär MDS (d.v.s. MDS som är känt för att ha uppstått som ett resultat av kemisk skada eller behandling med kemoterapi och/eller strålning för andra sjukdomar).
  3. Vitamin B12-brist.
  4. Tidigare behandling med azacitidin, decitabin, lenalidomid, luspatercept eller sotatercept.

  5. Behandling inom 28 dagar före cykel 1 Dag 1 med:

    1. Erytropoesstimulerande medel (ESA) ELLER
    2. Granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) ELLER
    3. Granulocyt-makrofager kolonistimulerande faktor (GM-CSF)
  6. Järnkelatbehandling om den påbörjas inom 8 veckor före cykel 1 dag 1.
  7. Vitamin B12-behandling inom 8 veckor före cykel 1 dag 1.
  8. Behandling med annat prövningsläkemedel eller apparat eller godkänd terapi för prövningsändamål < eller = 28 dagar före cykel 1 dag 1, eller om halveringstiden för den tidigare produkten är känd, inom 5 gånger halveringstiden före cykel 1 dag 1, beroende på vilket som är längst.
  9. Trombocytantal > 450 x 10*9/L eller < 30 x 10*9/L.
  10. Transferrinmättnad < 15 %.
  11. Ferritin < 50 µg/L.
  12. Folat < 4,5 nmol/L (< 2,0 ng/ml).
  13. Vitamin B12 < 148 pmol/L (< 200 pg/ml).
  14. Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 (bestämt av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI].
  15. Dräktiga eller ammande honor.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: KER-050 Kohort 1
Eskalerande doser av KER-050 administrerade subkutant var 4:e vecka i upp till 4 cykler. Deltagarna har möjlighet att fortsätta att få KER-050 när 4 cykler har genomförts i upp till 24 cykler. Kvalificerade deltagare kanske kan fortsätta att få subkutant administrerad KER-050 efter att ha genomfört 24 cykler.
Läkemedel: KER-050
KER-050 administreras subkutant var 4:e vecka i upp till 24 cykler. Kvalificerade deltagare kanske kan fortsätta att få subkutant administrerad KER-050 efter att ha genomfört 24 cykler i en långtidsförlängning.
Experimentell: KER-050 Kohort 2
Eskalerande doser av KER-050 administrerade subkutant var 4:e vecka i upp till 4 cykler. Deltagarna har möjlighet att fortsätta att få KER-050 när 4 cykler har genomförts i upp till 24 cykler. Kvalificerade deltagare kanske kan fortsätta att få subkutant administrerad KER-050 efter att ha genomfört 24 cykler.
Läkemedel: KER-050
KER-050 administreras subkutant var 4:e vecka i upp till 24 cykler. Kvalificerade deltagare kanske kan fortsätta att få subkutant administrerad KER-050 efter att ha genomfört 24 cykler i en långtidsförlängning.
Experimentell: KER-050 Kohort 3
Eskalerande doser av KER-050 administrerade subkutant var 4:e vecka i upp till 24 cykler. Kvalificerade deltagare kanske kan fortsätta att få subkutant administrerad KER-050 efter att ha genomfört 24 cykler.
Läkemedel: KER-050
KER-050 administreras subkutant var 4:e vecka i upp till 24 cykler. Kvalificerade deltagare kanske kan fortsätta att få subkutant administrerad KER-050 efter att ha genomfört 24 cykler i en långtidsförlängning.
Experimentell: KER-050 Kohort 4
Eskalerande doser av KER-050 administrerade subkutant var 4:e vecka i upp till 24 cykler. Kvalificerade deltagare kanske kan fortsätta att få subkutant administrerad KER-050 efter att ha genomfört 24 cykler.
Läkemedel: KER-050
KER-050 administreras subkutant var 4:e vecka i upp till 24 cykler. Kvalificerade deltagare kanske kan fortsätta att få subkutant administrerad KER-050 efter att ha genomfört 24 cykler i en långtidsförlängning.
Experimentell: KER-050 Kohort 5
Eskalerande doser av KER-050 administrerade subkutant var 4:e vecka i upp till 24 cykler. Kvalificerade deltagare kanske kan fortsätta att få subkutant administrerad KER-050 efter att ha genomfört 24 cykler.
Läkemedel: KER-050
KER-050 administreras subkutant var 4:e vecka i upp till 24 cykler. Kvalificerade deltagare kanske kan fortsätta att få subkutant administrerad KER-050 efter att ha genomfört 24 cykler i en långtidsförlängning.
Experimentell: KER-050 Dosbekräftelsekohort
Deltagarna ska få KER-050 administrerat subkutant var fjärde vecka i upp till 24 cykler. Kvalificerade deltagare kanske kan fortsätta att få subkutant administrerad KER-050 efter att ha genomfört 24 cykler.
Läkemedel: KER-050
KER-050 administreras subkutant var 4:e vecka i upp till 24 cykler. Kvalificerade deltagare kanske kan fortsätta att få subkutant administrerad KER-050 efter att ha genomfört 24 cykler i en långtidsförlängning.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE).
Tidsram: Från behandlingsstart till studieslut, cirka 2 år
Typ, frekvens, svårighetsgrad av AE och samband mellan AE till KER-050
Från behandlingsstart till studieslut, cirka 2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximala koncentrationer av KER-050
Tidsram: Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Farmakokinetik för KER-050
Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Erytroidsvar hos deltagare med låg transfusionsbörda (LTB) och hög transfusionsbörda (HTB).
Tidsram: Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år

Hos LTB-deltagare, andelen deltagare som har en hemoglobinökning på ≥ 1,5 g/dL från Baseline i ≥ 14 dagar (i frånvaro av RBC-transfusioner).

Hos HTB-deltagare var andelen deltagare som hade en minskning på ≥ 50 % eller ≥ 4 RBC-enheter transfunderade jämfört med förbehandling under en 8-veckorsperiod.
Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Incidensen av progression till högre risk MDS eller AML enligt Världshälsoorganisationens 2016 kriterier
Tidsram: Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Förändring i baslinjelaboratoriebedömningar före behandling med KER-050 och efter behandling med KER-050
Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Incidensen av progression till högre risk MDS eller AML enligt Världshälsoorganisationens 2016 kriterier
Tidsram: Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Förändring i baslinjeutvärdering av benmärg före behandling med KER-050 och efter behandling med KER-050
Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Ändrad 2006 International Working Group (IWG) Hematologic Improvement Erythroid (HI-E) respons
Tidsram: Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år

Hos LTB-deltagare, andelen deltagare med en ökning på ≥ 1,5 g/dL från hemoglobin för behandling under någon 8-veckorsperiod i studien jämfört med Baseline.

Hos HTB-deltagare, andelen deltagare som hade en minskning med ≥ 4 enheter av RBC transfunderade (för ett hemoglobin ≤ 9,0 g/dL) under en 8-veckorsperiod på studien, jämfört med 8-veckorsperioden före studiecykel 1 dag 1.
Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Genomsnittlig förändring från baslinjen i hemoglobin
Tidsram: Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Förändring av hemoglobin vid utgångsläget före behandling med KER-050 och efter behandling med KER-050
Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Tid till erytroidsvar och modifierat 2006 IWG HI-E-svar
Tidsram: Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Tid till erytroidsvar före behandling med KER-050 och efter behandling med KER-050
Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Varaktighet av erytroidsvar och modifierat 2006 IWG HI-E-svar
Tidsram: Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Varaktighet av erytroidsvar före behandling med KER-050 och efter behandling med KER-050
Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Frekvens av transfusioner av röda blodkroppar (RBC) och hastighet av RBC-transfusionsoberoende ≥ 8 veckor
Tidsram: Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Frekvens och hastighet av RBC-transfusioner före behandling med KER-050 och efter behandling med KER-050
Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Ändring från baslinjen i RBC-antal och retikulocyter
Tidsram: Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år
Förändring i utgångsvärdet för RBC-antal och retikulocyter före behandling med KER-050 och efter behandling med KER-050
Mätt vid flera tidpunkter under studietiden från studiedag 1 till studieslut, cirka 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Keros Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 augusti 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2025

Avslutad studie (Beräknad)

30 november 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 juni 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 juni 2020

Första postat (Faktisk)

5 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • KER050-MD-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myelodysplastiska syndrom

Kliniska prövningar på KER-050

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera