Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av KER-050 för att behandla anemi på grund av mycket låg, låg eller medelhög risk för myelodysplastiska syndrom

20 augusti 2026 uppdaterad av: Takeda

En fas 2, öppen, stigande dosstudie av KER-050 för behandling av anemi hos patienter med mycket låg, låg eller medelrisk för myelodysplastiska syndrom (MDS)

Syftet med denna studie är att utvärdera effekterna av KER-050 på anemi hos patienter med mycket låg, låg eller medelrisk MDS.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

KER-050 är ett terapeutiskt protein utformat för att öka produktionen av röda blodkroppar och blodplättar genom att hämma signaleringen av en undergrupp av den transformerande tillväxtfaktor beta (TGF-ß) familjen av proteiner för att främja hematopoiesis. Det utvecklas för behandling av lågt antal blodkroppar eller cytopenier inklusive anemi och trombocytopeni hos patienter med myelodysplastiskt syndrom (MDS) och myelofibros (MF).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

160

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Australien, 2640
      • Tweed Heads, New South Wales, Australien, 2485
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
    • Queensland
      • Douglas, Queensland, Australien, 4814
        • Avslutad
        • Townsville University Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
      • Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
        • Rekrytering
        • Flinders Medical Centre
        • Huvudutredare:
          • David Ross
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien, 3128
        • Rekrytering
        • Boxhill Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Tse-Chieh Teh
      • Geelong, Victoria, Australien, 3220
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3050
        • Rekrytering
        • Royal Melbourne Hospital
        • Huvudutredare:
          • Lynette Chee
        • Kontakt:
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3065
        • Rekrytering
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Shuhying Tan
      • Wendouree, Victoria, Australien, 3355
        • Avslutad
        • Ballarat Oncology & Haematology Service
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Avslutad
        • Chu Angers - Hôpital Hôtel Dieu
      • Nantes, Frankrike
      • Nice, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
        • Huvudutredare:
          • Thomas Cluzeau
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hôpital Saint-Louis
        • Huvudutredare:
          • Lionel Ades
        • Kontakt:
      • Pontoise, Frankrike
      • Talence, Frankrike
      • Épagny, Frankrike
        • Avslutad
        • Centre Hospitalier de la Region dAnnecy
  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Hot Springs, Arkansas, Förenta staterna, 71913
        • Rekrytering
        • Genesis Cancer and Blood Institute
        • Huvudutredare:
          • Lingyi Chen
        • Kontakt:
    • California
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • Rekrytering
        • City of Hope National Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Andrew Artz
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • University of Miami School of Medicine Sylvester Comprehensive Cancer Center (SCCC)
        • Huvudutredare:
          • Mikkael Sekeres
        • Kontakt:
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Rekrytering
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Center
        • Huvudutredare:
          • Rami Komrokji
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
        • Rekrytering
        • The Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Bethesda
        • Huvudutredare:
          • Victor Priego
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48910
        • Avslutad
        • Karmanos Cancer Institute at McLaren Greater Lansing
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
    • New York
      • Shirley, New York, Förenta staterna, 11967
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Avslutad
        • University of Pittsburgh Medical Health Center
    • Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Univ of Texas MD Anderson Cancer Center, Division of Cancer Medicine
        • Huvudutredare:
          • Guillermo Garcia-Manero
        • Kontakt:
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Rekrytering
        • Sheba Medical Center - Sheba Fund for Health Services and Research
        • Huvudutredare:
          • Drorit Merkel
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Avslutad
        • Sourasky Medical Center - Infrastructure and Health Services Fund of the Tel Aviv Medical Center
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 2025
        • Avslutad
        • Middlemore Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Huvudutredare:
          • David Valcarcel Ferreiras
        • Kontakt:
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
        • Huvudutredare:
          • Montserrat Arnan Sangerman
        • Kontakt:
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Central de Asturias
        • Huvudutredare:
          • Teresa Bernal del Castillo
        • Kontakt:
      • Salamanca, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario De Salamanca
        • Huvudutredare:
          • Maria Diez Campelo
        • Kontakt:
      • Seville, Spanien
        • Avslutad
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Huvudutredare:
          • Elvira Mora Castera
        • Kontakt:
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien
        • Avslutad
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Prague, Tjeckien
        • Rekrytering
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • Huvudutredare:
          • Olga Cerna
        • Kontakt:
      • Prague, Tjeckien
        • Avslutad
        • Vseobecna fakultni nemocnice Praha
  • Tyskland
      • Bayreuth, Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • Charite-Campus Benjamin Franklin
        • Huvudutredare:
          • Kathrin Rieger
        • Kontakt:
      • Berlin, Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • University Hospital Bonn
        • Huvudutredare:
          • Karin Mayer
        • Kontakt:
      • Düsseldorf, Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Avslutad
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
      • Esslingen am Neckar, Tyskland
      • Halle, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • University Hospital Halle (Saale)
        • Huvudutredare:
          • Haifa Al-Ali
        • Kontakt:
      • Leipzig, Tyskland
        • Avslutad
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
      • Mainz, Tyskland
        • Rekrytering
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Daniel Sasca
      • Rostock, Tyskland
        • Avslutad
        • Universitaetsmedizin Rostock

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Diagnos av MDS enligt Världshälsoorganisationen (WHO)/French American British (FAB) klassificering som uppfyller Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) klassificering av sjukdom med mycket låg, låg eller medelrisk.
  2. < 5 % blaster i benmärg.
  3. Antal vita blodkroppar (WBC) i perifert blod < 13 000/µL.

  4. Anemi definieras som:

    • Hos icke-transfunderade deltagare som inte har fått någon transfusion av röda blodkroppar (RBC) inom 8 veckor Hgb-koncentration ≤ 10,0 g/dL ELLER
    • Hos LTB-deltagare som har fått 1 till 3 enheter RBC för Hgb ≤ 9,0 g/dL inom 8 veckor ELLER
    • Hos HTB-deltagare som fått ≥ 4 enheter RBC för Hgb ≤ 9,0 g/dL inom 8 veckor
  5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus på 0, 1 eller 2 (om relaterat till anemi.
  6. Kvinnor i fertil ålder och sexuellt aktiva män måste gå med på att använda effektiva preventivmedel.

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Alla aktiva infektioner som kräver parenteral antibiotikabehandling inom 28 dagar före cykel 1 dag 1 eller orala antibiotika inom 14 dagar efter cykel 1 dag 1.
  2. Diagnos av sekundär MDS (d.v.s. MDS som är känt för att ha uppstått som ett resultat av kemisk skada eller behandling med kemoterapi och/eller strålning för andra sjukdomar).
  3. Vitamin B12-brist.
  4. Tidigare behandling med azacitidin, decitabin, lenalidomid, luspatercept eller sotatercept.

  5. Behandling inom 28 dagar före cykel 1 Dag 1 med:

    1. Erytropoesstimulerande medel (ESA) ELLER
    2. Granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) ELLER
    3. Granulocyt-makrofager kolonistimulerande faktor (GM-CSF)
  6. Järnkelatbehandling om den påbörjas inom 8 veckor före cykel 1 dag 1.
  7. Vitamin B12-behandling inom 8 veckor före cykel 1 dag 1.
  8. Behandling med annat prövningsläkemedel eller apparat eller godkänd terapi för prövningsändamål < eller = 28 dagar före cykel 1 dag 1, eller om halveringstiden för den tidigare produkten är känd, inom 5 gånger halveringstiden före cykel 1 dag 1, beroende på vilket som är längst.
  9. Trombocytantal > 450 x 10*9/L eller < 30 x 10*9/L.
  10. Transferrinmättnad < 15 %.
  11. Ferritin < 50 µg/L.
  12. Folat < 4,5 nmol/L (< 2,0 ng/ml).
  13. Vitamin B12 < 148 pmol/L (< 200 pg/ml).
  14. Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 (bestämt av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI].
  15. Dräktiga eller ammande honor.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del 1: Elritercept-kohort 1
Deltagarna kommer att administreras elritercept i 0,75 milligram per kilogram (mg/kg), subkutant (SC) injektion, var 4:e vecka på dag 1 i varje cykel i upp till 4 cykler (varje cykel = 28 dagar). Efter ovanstående dosregim kommer deltagarna att fortsätta att få elritercept, administrerat SC, på dag 1, var 4:e vecka i upp till 24 cykler (varje cykel = 28 dagar).
Läkemedel: Elritercept
Elritercept SC-injektion.
Andra namn:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentell: Del 1: Elritercept Kohort 2
Deltagarna kommer att administreras elritercept i dosen 1,5 mg/kg, subkutan injektion, var 4:e vecka på dag 1 i varje cykel i upp till 4 cykler (varje cykel = 28 dagar). Efter ovanstående dosregim kommer deltagarna att fortsätta att få elritercept, administrerat subkutant, på dag 1, var 4:e vecka i upp till 24 cykler (varje cykel = 28 dagar).
Läkemedel: Elritercept
Elritercept SC-injektion.
Andra namn:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentell: Del 1: Elritercept Kohort 3
Deltagarna kommer att administreras elritercept i 2,5 mg/kg, subkutant injicerat, var fjärde vecka på dag 1 i varje cykel i upp till 4 cykler (varje cykel = 28 dagar). Efter ovanstående dosregim kommer deltagarna att fortsätta att få elritercept, administrerat subkutant, på dag 1, var fjärde vecka i upp till 24 cykler (varje cykel = 28 dagar).
Läkemedel: Elritercept
Elritercept SC-injektion.
Andra namn:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentell: Del 1: Elritercept Kohort 4
Deltagarna kommer att få elritercept i en dos av 3,75 mg/kg, subkutant injicerat, var fjärde vecka på dag 1 i varje cykel i upp till 4 cykler (varje cykel = 28 dagar). Efter ovanstående dosregim kommer deltagarna att fortsätta att få elritercept, subkutant administrerat, på dag 1, var fjärde vecka i upp till 24 cykler (varje cykel = 28 dagar).
Läkemedel: Elritercept
Elritercept SC-injektion.
Andra namn:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentell: Del 1: Elritercept Kohort 5
Deltagarna kommer att få elritercept i en dos av 5,0 mg/kg, subkutant injicerat, var fjärde vecka på dag 1 i varje cykel i upp till 4 cykler (varje cykel = 28 dagar). Efter ovanstående dosregim kommer deltagarna att fortsätta få elritercept, subkutant administrerat, på dag 1, var fjärde vecka i upp till 24 cykler (varje cykel = 28 dagar).
Läkemedel: Elritercept
Elritercept SC-injektion.
Andra namn:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentell: Del 2: Elritercept-dosbekräftelse kohort A
Deltagare med ringsideroblast (RS)-positiv myelodysplastiskt syndrom (MDS) som kräver transfusioner av röda blodkroppar (RBC) kommer att få Elritercept i dosen 3,75 mg/kg, subkutant injicerat, på dag 1, var fjärde vecka i upp till 24 cykler (varje cykel = 28 dagar). Doseringen kan justeras baserat på deltagarens respons.
Läkemedel: Elritercept
Elritercept SC-injektion.
Andra namn:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentell: Del 2: Elritercept Dosbekräftelse Kohort B
Deltagare med icke-RS MDS som kräver RBC-transfusioner kommer att administreras Elritercept i 3,75 mg/kg, subkutant injicerat, på dag 1, var fjärde vecka i upp till 24 cykler (varje cykel = 28 dagar). Doseringen kan modifieras baserat på deltagarens respons.
Läkemedel: Elritercept
Elritercept SC-injektion.
Andra namn:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentell: Del 2: Elritercept Dosbekräftelse Kohort C
Deltagare som inte fått transfusion och har antingen RS-positiv MDS eller icke-RS MDS kommer att administreras Elritercept i dosen 3,75 mg/kg, subkutant injektion, på dag 1, var 4:e vecka i upp till 24 cykler (varje cykel = 28 dagar). Doseringen kan justeras baserat på deltagarens respons.
Läkemedel: Elritercept
Elritercept SC-injektion.
Andra namn:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentell: Experimentell: Del 2: Elritercept-dosbekräftelsekohort D
Deltagare med kronisk myelomonocytleukemi (CMML) och anemi kommer att få Elritercept i dosen 3,75 mg/kg, subkutant injektion, på dag 1, var fjärde vecka i upp till 24 cykler (varje cykel = 28 dagar). Doseringen kan justeras baserat på deltagarens respons.
Läkemedel: Elritercept
Elritercept SC-injektion.
Andra namn:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentell: Del 2: Elritercept Doskonfirmeringskohort E
Deltagare med MDS (antingen RS-positiv eller icke-RS) som kräver transfussioner av röda blodkroppar, har järnöverbelastning och får järnkelateringsterapi kommer att administreras Elritercept i 3,75 mg/kg, subkutan injektion, på dag 1, var fjärde vecka i upp till 24 cykler (varje cykel = 28 dagar). Doseringen kan modifieras baserat på deltagarens respons.
Läkemedel: Elritercept
Elritercept SC-injektion.
Andra namn:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentell: Del 2: Elritercept Dosbekräftelse Kohort F
Deltagare med MDS (antingen RS-positiv eller icke-RS) som kräver transfusioner av röda blodkroppar, har järnöverbelastning och inte får järnkelateringsbehandling kommer att få Elritercept i dosen 3,75 mg/kg, subkutant injicerat, på dag 1, var fjärde vecka i upp till 24 cykler (varje cykel = 28 dagar). Doseringen kan modifieras baserat på deltagarens respons.
Läkemedel: Elritercept
Elritercept SC-injektion.
Andra namn:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentell: Del 2: Elritercept Dosbekräftelse Kohort G
Deltagare med MDS (antingen RS-positiv eller icke-RS) som kräver transfusioner av röda blodkroppar och antingen har recidiv, blivit refraktära mot eller inte tolererar förstalinjebehandling med luspatercept kommer att få Elritercept i dosen 3,75 mg/kg, subkutant injicerat, på dag 1, var fjärde vecka i upp till 24 cykler (varje cykel = 28 dagar). Doseringen kan modifieras baserat på deltagarens respons.
Läkemedel: Elritercept
Elritercept SC-injektion.
Andra namn:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimentell: Långtidsförlängningskohort
Deltagare från kohorterna i del 1 och 2 som, enligt utredarens bedömning, kan ha potentiell nytta av fortsatt elriterceptbehandling, kan välja att fortsätta i LTE med samma dos som de fick i del 1 och 2, subkutan injektion, på dag 1, var fjärde vecka till behandlingens slut (EOT) (cirka 122 månader).
Läkemedel: Elritercept
Elritercept SC-injektion.
Andra namn:
  • KER-050
  • TAK-226

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Från behandlingsstart till studiens slut (upp till 11,2 år)
En biverkning definieras som varje medicinskt ofördelaktigt händelseförlopp hos en deltagare i en klinisk studie som har fått ett läkemedel, vilket inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En biverkning kan därför vara vilket som helst ofördelaktigt och oavsett tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symptom eller sjukdom som tidsmässigt sammanfaller med användningen av ett läkemedel (undersökningspreparat), oavsett om det är relaterat till läkemedlet (undersökningspreparatet). En allvarlig biverkning är varje medicinskt ofördelaktigt händelseförlopp som, vid vilken dos som helst: leder till död, är livshotande, kräver inläggning på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, leder till bestående eller betydande funktionsnedsättning/arbets-oförmåga, är en medfödd abnormalitet/födelsedefekt, är en medicinskt betydelsefull händelse.
Från behandlingsstart till studiens slut (upp till 11,2 år)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med progression till högre risk MDS eller akut myeloisk leukemi (AML)
Tidsram: Från studie dag 1 till studieavslut (upp till 11,2 år)
Progressionen till högre risk MDS eller AML kommer att bedömas enligt Världshälsoorganisationens (WHO) kriterier från 2016.
Från studie dag 1 till studieavslut (upp till 11,2 år)
Andel deltagare med låg transfusionsbörda (LTB) och hög transfusionsbörda (HTB) som uppnår transfusionsoberoende (TI) för röda blodkroppar
Tidsram: Från studie dag 1 till slutet av studien (upp till 11,2 år)
Deltagare med LTB och HTB som uppnår RBC TI större än eller lika med (≥) 8 veckor, total RBC TI och baserat på RS-status kommer att utvärderas.
Från studie dag 1 till slutet av studien (upp till 11,2 år)
Andel deltagare som uppnår hematologisk förbättring erytroid (HI-E) respons baserat på modifierad 2006 International Working Group (IWG)
Tidsram: Från studie dag 1 till studiens slut (upp till 11,2 år)
Svaret definieras som en medelökning av hemoglobin (Hgb) på ≥1,5 gram per deciliter (g/dL) från baslinjen under valfri 8-veckorsperiod under behandlingsperioden för LTB-deltagare och deltagare med icke-transfunderad anemi, och definieras som en minskning med ≥4 enheter av transfunderade erytrocyter (RBC) under valfri 8-veckorsperiod under studien jämfört med 8-veckorsperioden före studicykel 1 dag 1 (C1D1) (cykellängd = 28 dagar) för HTB-deltagare. Deltagare som uppnår övergripande HI-E-svar och baserat på RS-status kommer att utvärderas.
Från studie dag 1 till studiens slut (upp till 11,2 år)
Procentandel deltagare som uppnår övergripande erytroidsvar
Tidsram: Upp till cirka 11,2 år
Svaret definieras som ett genomsnittligt hemoglobinoch (Hgb)-ökning på ≥1,5 gram per deciliter (g/dL) från baslinjen under valfri 8-veckorsperiod under behandlingsperioden för LTB-deltagare och deltagare med icke-transfusionsanemi, och definieras som en minskning med ≥4 enheter transfunderade RBC under valfri 8-veckorsperiod i studien jämfört med 8-veckorsperioden före studie cykel 1 dag 1 (C1D1) (cykellängd = 28 dagar) för HTB-deltagare. TI definieras som oberoende av RBC-transfusion under ≥8 veckor. Övergripande erytroid respons definieras som HI-E eller TI under valfri 8-veckorsperiod. Deltagare som uppnår övergripande erytroid respons och baserat på RS-status kommer att utvärderas.
Upp till cirka 11,2 år
Andel deltagare som uppnår erytropoetisk förbättring
Tidsram: Upp till cirka 11,2 år
Förbättringen definieras som en genomsnittlig Hgb-ökning på ≥1,5 g/dL från baslinjen under ≥14 dagar (i frånvaro av RBC-transfusioner) för LTB-deltagare och deltagare med icke-transfunderad anemi, och definieras som en minskning med ≥50 % eller ≥4 RBC-enheter transfunderade jämfört med före behandling under en 8-veckorsperiod för HTB-deltagare. Deltagare som uppnår övergripande förbättring och baserat på RS-status kommer att utvärderas.
Upp till cirka 11,2 år
Genomsnittlig förändring från baslinje i Hgb
Tidsram: Baseline, flera tidpunkter efter behandling upp till 11,2 år
Vid varje besök kommer medelvärdet av förändringen från baslinjen i Hgb att beräknas över deltagarna.
Baseline, flera tidpunkter efter behandling upp till 11,2 år
Tid till HI-E-svar
Tidsram: Upp till cirka 11,2 år
Responsen definieras som ett medelhemoglobin (Hgb)-ökning på ≥1,5 gram per deciliter (g/dL) från baslinjen under valfri 8-veckorsperiod under behandlingsperioden för LTB-deltagare och deltagare med icke-transfunderad anemi, och definieras som en minskning med ≥4 enheter transfunderade erytrocyter (RBC) under valfri 8-veckorsperiod under studien jämfört med 8-veckorsperioden före studicykel 1 dag 1 (C1D1) (cykellängd = 28 dagar) för HTB-deltagare.
Upp till cirka 11,2 år
Varaktighet för HI-E-respons
Tidsram: Upp till cirka 11,2 år
Svaret definieras som ett genomsnittligt hemoglobinoch (Hgb)-ökning på ≥1,5 gram per deciliter (g/dL) från baslinjen under en 8-veckorsperiod under behandlingsperioden för LTB-deltagare och deltagare med icke-transfunderad anemi, och definieras som en minskning med ≥4 enheter transfunderade RBC under en 8-veckorsperiod i studien jämfört med 8-veckorsperioden före studicykel 1 dag 1 (C1D1) (cykellängd = 28 dagar) för HTB-deltagare.
Upp till cirka 11,2 år
Tid till TI-svar
Tidsram: Upp till cirka 11,2 år
TI definieras som oberoende av erytrocyttransfusion i minst 8 veckor.
Upp till cirka 11,2 år
Varaktighet av TI-svar
Tidsram: Upp till cirka 11,2 år
TI definieras som oberoende av RBC-transfusion i ≥ 8 veckor.
Upp till cirka 11,2 år
Andel LTB- och HTB-deltagare som uppnår TI
Tidsram: Vecka 12, 16, 24 och 48
Vecka 12, 16, 24 och 48
Antal deltagare med förändring från baslinjen i erytrocytparametrar
Tidsram: Upp till cirka 11,2 år
De röda blodkroppsparametrarna inklusive retikulocytantal, medelcellvolym (MCV), medelcelligt hemoglobin (MCH) och retikulocytcellens hemoglobin kommer att utvärderas.
Upp till cirka 11,2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 augusti 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

30 oktober 2029

Avslutad studie (Beräknad)

30 oktober 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 juni 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 juni 2020

Första postat (Faktisk)

5 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • KER050-MD-201
  • 2023 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507469-24-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att adressera legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande för datadelning finns på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning, och enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt de kriterier och processer som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att få tillgång till anonymiserade data (för att respektera patienternas integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som behövs för att hantera forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera