Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A KER-050 vizsgálata a nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú mielodiszpláziás szindrómák miatti vérszegénység kezelésére

2026. augusztus 20. frissítette: Takeda

A KER-050 2. fázisú, nyílt, növekvő dózisú vizsgálata anémia kezelésére nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú myelodysplasiás szindrómában (MDS) szenvedő betegeknél

E tanulmány célja a KER-050 vérszegénységre gyakorolt ​​hatásának értékelése nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú MDS-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A KER-050 egy terápiás fehérje, amelyet arra terveztek, hogy fokozza a vörösvértestek és vérlemezkék termelését azáltal, hogy gátolja a transzformáló növekedési faktor béta (TGF-ß) fehérjecsalád egy alcsoportjának jelátvitelét a vérképzés elősegítése érdekében. Alacsony vérsejtszám vagy citopéniák, köztük vérszegénység és thrombocytopenia kezelésére fejlesztették ki myelodysplasiás szindrómában (MDS) és myelofibrosisban (MF) szenvedő betegeknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

160

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Ausztrália, 2640
      • Tweed Heads, New South Wales, Ausztrália, 2485
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
    • Queensland
      • Douglas, Queensland, Ausztrália, 4814
        • Befejezve
        • Townsville University Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5000
        • Toborzás
        • Royal Adelaide Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Devendra Hiwase
        • Kapcsolatba lépni:
      • Bedford Park, South Australia, Ausztrália, 5042
        • Toborzás
        • Flinders Medical Centre
        • Kutatásvezető:
          • David Ross
        • Kapcsolatba lépni:
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Ausztrália, 3128
        • Toborzás
        • Boxhill Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Tse-Chieh Teh
      • Geelong, Victoria, Ausztrália, 3220
      • Heidelberg, Victoria, Ausztrália, 3084
        • Toborzás
        • Austin Health
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Chun Yew Fong
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3050
        • Toborzás
        • Royal Melbourne Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Lynette Chee
        • Kapcsolatba lépni:
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3065
        • Toborzás
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Shuhying Tan
      • Wendouree, Victoria, Ausztrália, 3355
        • Befejezve
        • Ballarat Oncology & Haematology Service
  • Csehország
      • Brno, Csehország
        • Befejezve
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Prague, Csehország
        • Toborzás
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • Kutatásvezető:
          • Olga Cerna
        • Kapcsolatba lépni:
      • Prague, Csehország
        • Befejezve
        • Vseobecna fakultni nemocnice Praha
  • Egyesült Államok
    • Arkansas
      • Hot Springs, Arkansas, Egyesült Államok, 71913
        • Toborzás
        • Genesis Cancer and Blood Institute
        • Kutatásvezető:
          • Lingyi Chen
        • Kapcsolatba lépni:
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • Toborzás
        • City of Hope National Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Andrew Artz
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Toborzás
        • University of Miami School of Medicine Sylvester Comprehensive Cancer Center (SCCC)
        • Kutatásvezető:
          • Mikkael Sekeres
        • Kapcsolatba lépni:
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • Toborzás
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Center
        • Kutatásvezető:
          • Rami Komrokji
        • Kapcsolatba lépni:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20817
        • Toborzás
        • The Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Bethesda
        • Kutatásvezető:
          • Victor Priego
        • Kapcsolatba lépni:
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48910
        • Befejezve
        • Karmanos Cancer Institute at McLaren Greater Lansing
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Toborzás
        • Hackensack Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jamie Koprivnikar
    • New York
      • Shirley, New York, Egyesült Államok, 11967
        • Toborzás
        • New York Cancer and Blood
        • Kutatásvezető:
          • Richard Zuniga
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Befejezve
        • University of Pittsburgh Medical Health Center
    • Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • Univ of Texas MD Anderson Cancer Center, Division of Cancer Medicine
        • Kutatásvezető:
          • Guillermo Garcia-Manero
        • Kapcsolatba lépni:
  • Franciaország
      • Angers, Franciaország
        • Befejezve
        • Chu Angers - Hôpital Hôtel Dieu
      • Nantes, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
        • Kutatásvezető:
          • Alice Garnier
        • Kapcsolatba lépni:
      • Nice, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
        • Kutatásvezető:
          • Thomas Cluzeau
        • Kapcsolatba lépni:
      • Paris, Franciaország
        • Toborzás
        • Hôpital Saint-Louis
        • Kutatásvezető:
          • Lionel Ades
        • Kapcsolatba lépni:
      • Pontoise, Franciaország
      • Talence, Franciaország
      • Épagny, Franciaország
        • Befejezve
        • Centre Hospitalier de la Region dAnnecy
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Toborzás
        • Sheba Medical Center - Sheba Fund for Health Services and Research
        • Kutatásvezető:
          • Drorit Merkel
        • Kapcsolatba lépni:
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Befejezve
        • Sourasky Medical Center - Infrastructure and Health Services Fund of the Tel Aviv Medical Center
  • Németország
      • Bayreuth, Németország
      • Berlin, Németország
        • Még nincs toborzás
        • Charite-Campus Benjamin Franklin
        • Kutatásvezető:
          • Kathrin Rieger
        • Kapcsolatba lépni:
      • Berlin, Németország
      • Bonn, Németország
        • Még nincs toborzás
        • University Hospital Bonn
        • Kutatásvezető:
          • Karin Mayer
        • Kapcsolatba lépni:
      • Düsseldorf, Németország
      • Düsseldorf, Németország
        • Befejezve
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
      • Esslingen am Neckar, Németország
      • Halle, Németország
        • Még nincs toborzás
        • University Hospital Halle (Saale)
        • Kutatásvezető:
          • Haifa Al-Ali
        • Kapcsolatba lépni:
      • Leipzig, Németország
        • Befejezve
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
      • Mainz, Németország
        • Toborzás
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Daniel Sasca
      • Rostock, Németország
        • Befejezve
        • Universitaetsmedizin Rostock
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Kutatásvezető:
          • David Valcarcel Ferreiras
        • Kapcsolatba lépni:
      • Barcelona, Spanyolország
        • Toborzás
        • ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
        • Kutatásvezető:
          • Montserrat Arnan Sangerman
        • Kapcsolatba lépni:
      • Barcelona, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Central de Asturias
        • Kutatásvezető:
          • Teresa Bernal del Castillo
        • Kapcsolatba lépni:
      • Salamanca, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario De Salamanca
        • Kutatásvezető:
          • Maria Diez Campelo
        • Kapcsolatba lépni:
      • Seville, Spanyolország
        • Befejezve
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Kutatásvezető:
          • Elvira Mora Castera
        • Kapcsolatba lépni:
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland, 2025
        • Befejezve
        • Middlemore Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. Az MDS diagnózisa az Egészségügyi Világszervezet (WHO)/francia-amerikai brit (FAB) besorolása szerint, amely megfelel a felülvizsgált nemzetközi prognosztikus pontozási rendszer (IPSS-R) nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú betegségek osztályozásának.
  2. < 5% blastok a csontvelőben.
  3. A perifériás vér fehérvérsejtjei (WBC) < 13 000/µl.

  4. Anémia meghatározása:

    • Azoknál a résztvevőknél, akik nem kaptak vérátömlesztést, 8 héten belül nem kaptak vörösvértest-transzfúziót, Hgb-koncentráció ≤ 10,0 g/dl VAGY
    • Az LTB résztvevőinél, akik 1-3 egység vörösvértestet kaptak Hgb ≤ 9,0 g/dl 8 héten belül VAGY
    • Azoknál a HTB-ben résztvevőknél, akik 8 héten belül ≥ 4 egység vörösvértestet kaptak ≤ ​​9,0 g/dl Hgb-re
  5. Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménye 0, 1 vagy 2 (ha vérszegénységgel kapcsolatos).
  6. A fogamzóképes korú nőknek és a szexuálisan aktív férfiaknak bele kell állniuk a hatékony fogamzásgátlási módszerek alkalmazásába.

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Bármilyen aktív fertőzés, amely parenterális antibiotikum kezelést igényel az 1. ciklus 1. napját megelőző 28 napon belül, vagy orális antibiotikumokat az 1. ciklus 1. napját követő 14 napon belül.
  2. Másodlagos MDS (azaz olyan MDS, amelyről ismert, hogy kémiai sérülés vagy más betegségek kemoterápiás és/vagy sugárkezelése eredményeként keletkezett) diagnózisa.
  3. B12-vitamin hiány.
  4. Előzetes azacitidinnel, decitabinnal, lenalidomiddal, luspatercepttel vagy sotatercepttel végzett kezelés.

  5. Kezelés az 1. ciklust megelőző 28 napon belül, 1. nap:

    1. Erythropoiesis stimuláló szer (ESA) VAGY
    2. Granulocyta telep-stimuláló faktor (G-CSF) VAGY
    3. Granulocita-makrofág telep-stimuláló faktor (GM-CSF)
  6. Vaskelátképző terápia, ha az 1. ciklust megelőző 8 héten belül kezdődik, 1. nap.
  7. B12-vitamin terápia az 1. ciklust megelőző 8 héten belül, 1. nap.
  8. Kezelés más vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel, vagy vizsgálati célra engedélyezett terápia < vagy = 28 nappal az 1. ciklus 1. napja előtt, vagy ha az előző termék felezési ideje ismert, az 1. ciklust megelőző felezési idő 5-szörösén belül 1, amelyik hosszabb.
  9. Thrombocytaszám > 450 x 10*9/L vagy < 30 x 10*9/L.
  10. Transzferrin telítettség < 15%.
  11. Ferritin < 50 µg/L.
  12. Folát < 4,5 nmol/l (< 2,0 ng/ml).
  13. B12-vitamin < 148 pmol/L (< 200 pg/ml).
  14. Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (GFR) < 40 ml/perc/1,73 m2 (a Krónikus Vesebetegség Epidemiológiai Együttműködése [CKD-EPI] szerint.
  15. Terhes vagy szoptató nőstények.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. rész: Elritercept 1. kohorsz
A résztvevők 0,75 milligramm/kilogramm (mg/kg) dózisban kapják az elriterceptet, bőr alá (SC) beadva, 4 hetente, minden ciklus 1. napján, legfeljebb 4 cikluson keresztül (minden ciklus = 28 nap). A fenti dózisrend szerinti kezelést követően a résztvevők továbbra is kapják az elriterceptet, bőr alá (SC) beadva, 1. napon, 4 hetente, akár 24 cikluson keresztül (minden ciklus = 28 nap).
Drog: Elritercept
Elritercept SC injekció.
Más nevek:
  • KER-050
  • TAK-226
Kísérleti: 1. rész: Elritercept 2. kohorsz
A résztvevőknek 1,5 mg/kg elriterceptet adnak majd szubkután injekció formájában, 4 hetente, minden ciklus 1. napján, legfeljebb 4 cikluson át (minden ciklus = 28 nap). A fenti adagolási rendszer szerint a résztvevők továbbra is kapják majd az elriterceptet szubkután alkalmazásban, 1. napon, 4 hetente, akár 24 ciklusig (minden ciklus = 28 nap).
Drog: Elritercept
Elritercept SC injekció.
Más nevek:
  • KER-050
  • TAK-226
Kísérleti: 1. rész: Elritercept 3. kohorsz
A résztvevők 2,5 mg/kg elriterceptet kapnak szubkután injekció formájában, minden 4. héten, minden ciklus 1. napján, legfeljebb 4 cikluson keresztül (minden ciklus = 28 nap). A fenti adagolási rendszer alapján a résztvevők továbbra is elriterceptet kapnak szubkután beadásban, az 1. napon, minden 4. héten, akár 24 cikluson keresztül (minden ciklus = 28 nap).
Drog: Elritercept
Elritercept SC injekció.
Más nevek:
  • KER-050
  • TAK-226
Kísérleti: 1. rész: Elritercept 4. kohorsz
A résztvevőknek 3,75 mg/kg adagban, subcután (SC) injekció formájában, minden ciklus 1. napján, legfeljebb 4 ciklusig (minden ciklus = 28 nap) adják be az elriterceptet. A fenti adagolási rendszer után a résztvevők továbbra is kapják az elriterceptet, subcután (SC) beadásban, 1. napon, 4 hetente, akár 24 ciklusig (minden ciklus = 28 nap).
Drog: Elritercept
Elritercept SC injekció.
Más nevek:
  • KER-050
  • TAK-226
Kísérleti: 1. rész: Elritercept 5. kohorsz
A résztvevők elriterceptet kapnak 5,0 mg/kg dózisban, SC injekció formájában, 4 hetente, minden ciklus 1. napján, legfeljebb 4 ciklusig (minden ciklus = 28 nap). A fenti dózisrezsimet követően a résztvevők továbbra is elriterceptet kapnak, SC formában, az 1. napon, 4 hetente, akár 24 ciklusig (minden ciklus = 28 nap).
Drog: Elritercept
Elritercept SC injekció.
Más nevek:
  • KER-050
  • TAK-226
Kísérleti: 2. rész: Elritercept dózis megerősítő A kohorsz
A gyűrűs szideroblasztok (RS) pozitív Myelodysplasiás szindrómával (MDS) rendelkező résztvevők, akik vörösvértest (RBC) transzfúziókat igényelnek, Elriterceptet kapnak 3,75 mg/kg adagban, SC injekció formájában, 1. napon, minden 4. héten, legfeljebb 24 cikluson át (minden ciklus = 28 nap). Az adag a résztvevő reakciója alapján módosítható.
Drog: Elritercept
Elritercept SC injekció.
Más nevek:
  • KER-050
  • TAK-226
Kísérleti: 2. rész: Elritercept dózis megerősítő kohorsz B
Azok a résztvevők, akik nem RS MDS-ben szenvednek és vörösvértest-transzfúzióra van szükségük, Elriterceptet kapnak 3,75 mg/kg adagban, SC injekció formájában, az 1. napon, minden 4. hétenként, legfeljebb 24 cikluson át (minden ciklus = 28 nap). Az adag módosítható a résztvevő reakciója alapján.
Drog: Elritercept
Elritercept SC injekció.
Más nevek:
  • KER-050
  • TAK-226
Kísérleti: 2. rész: Elritercept dózis megerősítő kohorsz C
Azok a résztvevők, akik nem kaptak vérátömlesztést és akár RS-pozitív MDS, akár nem-RS MDS-ben szenvednek, 3,75 mg/kg adagban kapják az Elriterceptet, SC injekció formájában, az 1. napon, 4 hetente, legfeljebb 24 cikluson át (minden ciklus = 28 nap). Az adag a résztvevő reakciója alapján módosítható.
Drog: Elritercept
Elritercept SC injekció.
Más nevek:
  • KER-050
  • TAK-226
Kísérleti: Kísérleti: 2. rész: Elritercept adag megerősítő kohorsz D
A krónikus mielomonocitás leukémiával (CMML) és vérszegénységgel küzdő résztvevők számára Elriterceptet adnak be 3,75 mg/kg dózisban, szubkután injekció formájában, az 1. napon, 4 hetente, legfeljebb 24 cikluson keresztül (minden ciklus = 28 nap). A dózis módosítható a résztvevő reakciója alapján.
Drog: Elritercept
Elritercept SC injekció.
Más nevek:
  • KER-050
  • TAK-226
Kísérleti: 2. rész: Elritercept adag megerősítő kohorsz E
Az MDS-ben szenvedő résztvevőket (akár RS-pozitív, akár nem RS) akik vörösvértest-transzfúzióra szorulnak, vasfelhalmozódásban szenvednek és vaskelátor kezelésben részesülnek, Elritercepttel kezeljük 3,75 mg/kg adagban, SC injekció formájában, az 1. napon, 4 hetente, legfeljebb 24 cikluson át (minden ciklus = 28 nap). Az adag módosítható a résztvevő reakciója alapján.
Drog: Elritercept
Elritercept SC injekció.
Más nevek:
  • KER-050
  • TAK-226
Kísérleti: 2. rész: Elritercept dózis megerősítő kohorsz F
Az MDS-sel (akár RS-pozitív, akár nem RS) rendelkező résztvevőket, akik vörösvértest-transzfúzióra van szükségük, vasfelhalmozódásban szenvednek, és nem kapnak vaskelátor kezelést, Elritercepttel kezelik 3,75 mg/kg adagban, SC injekció formájában, 1. napon, 4 hetente akár 24 cikluson át (minden ciklus = 28 nap). Az adag a résztvevő válasza alapján módosítható.
Drog: Elritercept
Elritercept SC injekció.
Más nevek:
  • KER-050
  • TAK-226
Kísérleti: 2. rész: Elritercept adag megerősítő kohorsz G
Azok a résztvevők, akiknél MDS-t (akár RS-pozitív, akár nem RS) diagnosztizáltak, és akik vörösvértest-transzfúzióra szorulnak, valamint akiknél első vonalbeli luspatercept kezelés után relapszus következett be, refrakterekké váltak vagy intoleránsak lettek, Elriterceptet kapnak 3,75 mg/kg adagban, SC injekció formájában, az 1. napon, 4 hetente, legfeljebb 24 cikluson át (minden ciklus = 28 nap). Az adag a résztvevő reakciója alapján módosítható.
Drog: Elritercept
Elritercept SC injekció.
Más nevek:
  • KER-050
  • TAK-226
Kísérleti: Hosszú Távú Bővítő Kohorsz
Az 1. és 2. részből származó résztvevők, akiknek a Vizsgáló véleménye szerint potenciális haszna származhat a folytatott elritercept kezelésből, választhatják, hogy ugyanazon dózison folytatják az LTE-ben, amelyet az 1. és 2. részben kaptak, bőr alatti injekció formájában, az 1. napon, 4 hetente a kezelés végéig (EOT) (kb. 122 hónapig).
Drog: Elritercept
Elritercept SC injekció.
Más nevek:
  • KER-050
  • TAK-226

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevők számának kezelés során fellépő mellékhatások (TEAE) és súlyos mellékhatások (SAE) szerint
Időkeret: A kezelés megkezdésétől a vizsgálat végéig (akár 11,2 évig)
Az AE (kíméletlen esemény) olyan kedvezőtlen orvosi eseményt jelent, amely egy klinikai vizsgálatban részt vevő betegnél fordul elő gyógyszeralkalmazás során, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a kezeléssel. Az AE tehát bármilyen kedvezőtlen és nem szándékos jel (beleértve az abnormális laboratóriumi eredményt), tünet vagy betegség lehet, amely időben összefügg a (vizsgálati) gyógyszeralkalmazással, függetlenül attól, hogy kapcsolatban áll-e a (vizsgálati) gyógyszerrel. Az SAE (súlyos kíméletlen esemény) olyan kedvezőtlen orvosi esemény, amely bármilyen dózis esetén: halált okoz, életveszélyes, kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényel, tartós vagy jelentős rokkantságot/építőképtelenséget okoz, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, vagy orvosilag jelentős esemény.
A kezelés megkezdésétől a vizsgálat végéig (akár 11,2 évig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A magasabb kockázatú MDS-re vagy akut myeloid leukémiára (AML) progresszióval érintett résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálat 1. napjától a vizsgálat végéig (legfeljebb 11,2 évig)
A magasabb kockázatú MDS-be vagy AML-be való progressziót a Világ Egészségügyi Szervezet (WHO) 2016-os kritériumai szerint értékelik.
A vizsgálat 1. napjától a vizsgálat végéig (legfeljebb 11,2 évig)
Az alacsony transzfúziós terhelés (LTB) és a magas transzfúziós terhelés (HTB) miatt résztvevők százalékos aránya, akik elérik a vörösvértest-transzfúzió függetlenségét (TI)
Időkeret: A vizsgálat 1. napjától a vizsgálat végéig (legfeljebb 11,2 évig)
A résztvevők, akiknél LTB és HTB esetén a vörösvértest-transzfúzió függetlenség (RBC TI) elérte a nagyobb vagy egyenlő (≥) 8 hetet, az összesített RBC TI és az RS státusz alapján lesz kiértékelve.
A vizsgálat 1. napjától a vizsgálat végéig (legfeljebb 11,2 évig)
A résztvevők százalékos aránya, akik hematológiai javulást értek el vörösvértest (HI-E) válaszként a módosított 2006-os Nemzetközi Munkacsoport (IWG) értékelése alapján
Időkeret: A vizsgálat 1. napjától a vizsgálat végéig (legfeljebb 11,2 évig)
A választ úgy definiáljuk, mint legalább 1,5 gramm/deciliter (g/dL) átlagos hemoglobinszint (Hgb) növekedést a kiindulási értékhez képest bármely 8 hetes időszakban a kezelési periódus alatt az LTB résztvevők és a nem transzfúziós anémiás résztvevők esetében, és úgy definiáljuk, mint legalább 4 egységnyi RBC transzfúzió csökkenést bármely 8 hetes vizsgálati időszakban a vizsgálati 1. ciklus 1. napja (C1D1) előtti 8 hetes időszakhoz képest (ciklushossz = 28 nap) a HTB résztvevők esetében. Az általános HI-E választ elérő résztvevők és az RS állapot alapján történik az értékelés.
A vizsgálat 1. napjától a vizsgálat végéig (legfeljebb 11,2 évig)
A résztvevők százalékos aránya, akik általános erythroid választ érnek el
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 11,2 év
A válasz a kezelési időszak bármely 8 hetes időszakában a kiindulási értékhez képest átlagosan ≥1,5 gramm per deciliter (g/dL) hemoglobinnövekedésként (Hgb) van meghatározva az LTB résztvevők és a nem vérátömlesztéses anémiás résztvevők számára, és ≥4 egységgel csökkentett vörösvértest-átömlesztés (RBC)ként van meghatározva a vizsgálat bármely 8 hetes időszakában a vizsgálati ciklus 1 napja 1 (C1D1) előtti 8 hetes időszakhoz képest (ciklushossz = 28 nap) a HTB résztvevők számára. A TI ≥8 hétre szóló RBC-átömlesztés-függetlenségként van meghatározva. Az összes eritro válasz HI-E vagy TI-ként van meghatározva bármely 8 hetes időszak alatt. Az összes eritro választ elérő résztvevők és RS státusz alapján történik az értékelés.
Legfeljebb körülbelül 11,2 év
A résztvevők százalékos aránya, akik eritropoetikus javulást érnek el
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 11,2 év
A javulás a LTB résztvevők és a nem vérátömlesztéses anémiás résztvevők esetében az alaphormonhoz képest átlagosan ≥1,5 g/dL Hgb-növekedésként definiálódik ≥14 napig (vörösvértest-transzfúziók hiányában), míg a HTB résztvevők esetében a kezelés előtti időszakhoz képest ≥50%-os vagy ≥4 RBC-egység transzfúziós csökkenésként definiálódik egy 8 hetes időszak alatt. A teljes javulást elérő résztvevőket és az RS-állapot alapján értékelni fogják.
Legfeljebb körülbelül 11,2 év
Átlagos változás a kiindulási Hgb értékhez képest
Időkeret: Alapvonal, több időpont a kezelést követően akár 11,2 évig
Minden vizit során a Hgb alapértékhez viszonyított változásának átlagát számítják ki a résztvevők között.
Alapvonal, több időpont a kezelést követően akár 11,2 évig
HI-E válasz ideje
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 11,2 év
A választ a kezelési időszak bármely 8 hetes időszakában a LTB résztvevőknél és a nem vérátömlesztéses anémiás résztvevőknél az alapvonalhoz képest átlagosan ≥1,5 gramm/deciliter (g/dL) hemoglobinszint (Hgb) növekedésként definiálják, míg a HTB résztvevőknél a választ a vizsgálati ciklus 1. napja (C1D1) előtti 8 hetes időszakhoz képest a vizsgálat bármely 8 hetes időszakában ≥4 egységgel történő vörösvértest-átömlesztés csökkenéseként definiálják (ciklushossz = 28 nap).
Legfeljebb körülbelül 11,2 év
A HI-E válasz időtartama
Időkeret: Körülbelül 11,2 évig
A válasz a kezelési időszak bármely 8 hetes időszakában az alapértékhez képest átlagosan ≥1,5 gramm/deciliter (g/dL) hemoglobinszint (Hgb) emelkedésként van meghatározva az LTB résztvevők és a nem vérátömlesztéses anémiás résztvevők esetében, valamint a vizsgálati ciklus 1. napja (C1D1) előtti 8 hetes időszakhoz képest a vizsgálat bármely 8 hetes időszakában ≥4 egységgel csökkentett vörösvértest-átömlesztés (RBC) csökkenéseként van meghatározva a HTB résztvevők számára (ciklushossz = 28 nap).
Körülbelül 11,2 évig
Idő a TI válaszadásig
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 11,2 év
A TI az vörösvértest-transzfúziótól való függetlenséget jelenti ≥ 8 hétig.
Legfeljebb körülbelül 11,2 év
A TI válasz időtartama
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 11,2 év
A TI definíció szerint legalább 8 hétig tartó vörösvértest-transzfúzió függetlenséget jelent.
Legfeljebb körülbelül 11,2 év
Az LTB és HTB résztvevők százalékos aránya, akik elérik a TI-t
Időkeret: 12., 16., 24. és 48. hét
12., 16., 24. és 48. hét
A résztvevők száma a vörösvértest paraméterek alapértékhez képest bekövetkezett változásával
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 11,2 év
A vörösvértest-paraméterek, beleértve a retikulociták számát, az átlagos vörösvértest-térfogatot (MCV), az átlagos vörösvértest-hemoglobint (MCH) és a retikulocita-hemoglobint, értékelésre kerülnek.
Legfeljebb körülbelül 11,2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Takeda

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. augusztus 19.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. október 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2031. október 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. június 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 3.

Első közzététel (Tényleges)

2020. június 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 20.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • KER050-MD-201
  • 2023 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507469-24-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít a névtelenített egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) jogosult tanulmányok esetében, hogy támogassa a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (a Takeda adatmegosztási elkötelezettsége elérhető a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5 címen). Ezeket az IPD adatokat biztonságos kutatási környezetben biztosítjuk egy adatmegosztási kérelem jóváhagyása, valamint egy adatmegosztási megállapodás feltételei alapján.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult tanulmányok egyéni betegadatai a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumok és folyamat szerint kerülnek megosztásra minősített kutatókkal. Az engedélyezett kérelmek esetén a kutatók hozzáférhetnek anonimizált adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartására vonatkozó alkalmazandó törvények és rendeletek szerint), valamint a kutatási célok megvalósításához szükséges információkhoz egy adatmegosztási megállapodás keretein belül.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel