Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av KER-050 for å behandle anemi på grunn av myelodysplastiske syndromer med svært lav, lav eller middels risiko

20. august 2026 oppdatert av: Takeda

En fase 2, åpen, stigende dosestudie av KER-050 for behandling av anemi hos pasienter med myelodysplastiske syndromer med svært lav, lav eller middels risiko (MDS)

Formålet med denne studien er å evaluere effekten av KER-050 på anemi hos pasienter med svært lav, lav eller middels risiko MDS.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

KER-050 er et terapeutisk protein designet for å øke produksjonen av røde blodlegemer og blodplater ved å hemme signaleringen av en undergruppe av den transformerende vekstfaktor beta (TGF-ß) familien av proteiner for å fremme hematopoiesis. Det utvikles for behandling av lavt antall blodceller, eller cytopenier inkludert anemi og trombocytopeni hos pasienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) og myelofibrose (MF).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

160

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Australia, 2640
        • Rekruttering
        • Border Medical Oncology Research
        • Hovedetterforsker:
          • Anish Puliyayil
        • Ta kontakt med:
      • Tweed Heads, New South Wales, Australia, 2485
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
    • Queensland
      • Douglas, Queensland, Australia, 4814
        • Fullført
        • Townsville University Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Devendra Hiwase
        • Ta kontakt med:
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Rekruttering
        • Flinders Medical Centre
        • Hovedetterforsker:
          • David Ross
        • Ta kontakt med:
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Rekruttering
        • Boxhill Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Tse-Chieh Teh
      • Geelong, Victoria, Australia, 3220
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Rekruttering
        • Austin Health
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Chun Yew Fong
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Rekruttering
        • Royal Melbourne Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Lynette Chee
        • Ta kontakt med:
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3065
        • Rekruttering
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shuhying Tan
      • Wendouree, Victoria, Australia, 3355
        • Fullført
        • Ballarat Oncology & Haematology Service
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Hot Springs, Arkansas, Forente stater, 71913
        • Rekruttering
        • Genesis Cancer and Blood Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Lingyi Chen
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • Rekruttering
        • City of Hope National Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew Artz
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami School of Medicine Sylvester Comprehensive Cancer Center (SCCC)
        • Hovedetterforsker:
          • Mikkael Sekeres
        • Ta kontakt med:
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Rekruttering
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Center
        • Hovedetterforsker:
          • Rami Komrokji
        • Ta kontakt med:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817
        • Rekruttering
        • The Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Bethesda
        • Hovedetterforsker:
          • Victor Priego
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Forente stater, 48910
        • Fullført
        • Karmanos Cancer Institute at McLaren Greater Lansing
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Rekruttering
        • Hackensack Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jamie Koprivnikar
    • New York
      • Shirley, New York, Forente stater, 11967
        • Rekruttering
        • New York Cancer and Blood
        • Hovedetterforsker:
          • Richard Zuniga
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Fullført
        • University of Pittsburgh Medical Health Center
    • Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Univ of Texas MD Anderson Cancer Center, Division of Cancer Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Guillermo Garcia-Manero
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Fullført
        • Chu Angers - Hôpital Hôtel Dieu
      • Nantes, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
        • Hovedetterforsker:
          • Alice Garnier
        • Ta kontakt med:
      • Nice, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
        • Hovedetterforsker:
          • Thomas Cluzeau
        • Ta kontakt med:
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital Saint-Louis
        • Hovedetterforsker:
          • Lionel Ades
        • Ta kontakt med:
      • Pontoise, Frankrike
      • Talence, Frankrike
      • Épagny, Frankrike
        • Fullført
        • Centre Hospitalier de la Region dAnnecy
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Rekruttering
        • Sheba Medical Center - Sheba Fund for Health Services and Research
        • Hovedetterforsker:
          • Drorit Merkel
        • Ta kontakt med:
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Fullført
        • Sourasky Medical Center - Infrastructure and Health Services Fund of the Tel Aviv Medical Center
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 2025
        • Fullført
        • Middlemore Hospital
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Hovedetterforsker:
          • David Valcarcel Ferreiras
        • Ta kontakt med:
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
        • Hovedetterforsker:
          • Montserrat Arnan Sangerman
        • Ta kontakt med:
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Central de Asturias
        • Hovedetterforsker:
          • Teresa Bernal del Castillo
        • Ta kontakt med:
      • Salamanca, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario De Salamanca
        • Hovedetterforsker:
          • Maria Diez Campelo
        • Ta kontakt med:
      • Seville, Spania
        • Fullført
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Hovedetterforsker:
          • Elvira Mora Castera
        • Ta kontakt med:
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
        • Fullført
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Prague, Tsjekkia
        • Rekruttering
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • Hovedetterforsker:
          • Olga Cerna
        • Ta kontakt med:
      • Prague, Tsjekkia
        • Fullført
        • Vseobecna fakultni nemocnice Praha
  • Tyskland
      • Bayreuth, Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Charite-Campus Benjamin Franklin
        • Hovedetterforsker:
          • Kathrin Rieger
        • Ta kontakt med:
      • Berlin, Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University Hospital Bonn
        • Hovedetterforsker:
          • Karin Mayer
        • Ta kontakt med:
      • Düsseldorf, Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Fullført
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
      • Esslingen am Neckar, Tyskland
      • Halle, Tyskland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University Hospital Halle (Saale)
        • Hovedetterforsker:
          • Haifa Al-Ali
        • Ta kontakt med:
      • Leipzig, Tyskland
        • Fullført
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
      • Mainz, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Daniel Sasca
      • Rostock, Tyskland
        • Fullført
        • Universitaetsmedizin Rostock

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Diagnose av MDS i henhold til Verdens helseorganisasjon (WHO)/French American British (FAB) klassifisering som oppfyller Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) klassifisering av svært lav, lav eller middels risiko sykdom.
  2. < 5 % blaster i benmarg.
  3. Antall perifere hvite blodlegemer (WBC) < 13 000/µL.

  4. Anemi definert som:

    • Hos ikke-transfunderte deltakere som ikke har mottatt transfusjoner av røde blodlegemer (RBC) innen 8 uker Hgb-konsentrasjon ≤ 10,0 g/dL ELLER
    • Hos LTB-deltakere, etter å ha mottatt 1 til 3 enheter RBC for Hgb ≤ 9,0 g/dL innen 8 uker ELLER
    • Hos HTB-deltakere, etter å ha mottatt ≥ 4 enheter RBC for Hgb ≤ 9,0 g/dL innen 8 uker
  5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på 0, 1 eller 2 (hvis relatert til anemi.
  6. Kvinner i fertil alder og seksuelt aktive menn må godta å bruke effektive prevensjonsmetoder.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Enhver aktiv infeksjon som krever parenteral antibiotikabehandling innen 28 dager før syklus 1 dag 1 eller orale antibiotika innen 14 dager etter syklus 1 dag 1.
  2. Diagnose av sekundær MDS (dvs. MDS kjent for å ha oppstått som et resultat av kjemisk skade eller behandling med kjemoterapi og/eller stråling for andre sykdommer).
  3. Vitamin B12-mangel.
  4. Tidligere behandling med azacitidin, decitabin, lenalidomid, luspatercept eller sotatercept.

  5. Behandling innen 28 dager før syklus 1 dag 1 med:

    1. Erytropoesestimulerende middel (ESA) ELLER
    2. Granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) ELLER
    3. Granulocytt-makrofag kolonistimulerende faktor (GM-CSF)
  6. Jernkelatbehandling dersom den startes innen 8 uker før syklus 1 dag 1.
  7. Vitamin B12-behandling innen 8 uker før syklus 1 dag 1.
  8. Behandling med et annet undersøkelsesmiddel eller utstyr eller godkjent terapi for undersøkelsesbruk < eller = 28 dager før syklus 1 dag 1, eller hvis halveringstiden til det forrige preparatet er kjent, innen 5 ganger halveringstiden før syklus 1 dag 1, avhengig av hva som er lengst.
  9. Blodplateantall > 450 x 10*9/L eller < 30 x 10*9/L.
  10. Transferrinmetning < 15 %.
  11. Ferritin < 50 µg/L.
  12. Folat < 4,5 nmol/L (< 2,0 ng/mL).
  13. Vitamin B12 < 148 pmol/L (< 200 pg/mL).
  14. Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 (som bestemt av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI].
  15. Drektige eller ammende kvinner.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del 1: Elritercept Kohort 1
Deltakerne vil få administrert elritercept med 0,75 milligram per kilogram (mg/kg), subkutan (SC) injeksjon, hver 4. uke på dag 1 i hver syklus i opptil 4 sykluser (hver syklus = 28 dager). Etter ovenstående doseringsregime vil deltakerne fortsette å motta elritercept, administrert SC, på dag 1, hver 4. uke i opptil 24 sykluser (hver syklus = 28 dager).
Legemiddel: Elritercept
Elritercept SC-injeksjon.
Andre navn:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperimentell: Del 1: Elritercept Kull 2
Deltakerne vil få administrert elritercept i 1,5 mg/kg, subkutan injeksjon, hver 4. uke på dag 1 i hver syklus i opptil 4 sykluser (hver syklus = 28 dager). Etter ovenstående doseringsregime vil deltakerne fortsette å motta elritercept, administrert subkutant, på dag 1, hver 4. uke i opptil 24 sykluser (hver syklus = 28 dager).
Legemiddel: Elritercept
Elritercept SC-injeksjon.
Andre navn:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperimentell: Del 1: Elritercept Kohort 3
Deltakerne vil få administrert elritercept i en dose på 2,5 mg/kg, subkutan injeksjon, hver 4. uke på dag 1 i hver syklus i opptil 4 sykluser (hver syklus = 28 dager). Etter ovenstående doseringsregime vil deltakerne fortsette å motta elritercept, administrert subkutant, på dag 1, hver 4. uke i opptil 24 sykluser (hver syklus = 28 dager).
Legemiddel: Elritercept
Elritercept SC-injeksjon.
Andre navn:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperimentell: Del 1: Elritercept kohort 4
Deltakerne vil få administrert elritercept i 3,75 mg/kg, subkutan injeksjon, hver 4. uke på dag 1 i hver syklus i opptil 4 sykluser (hver syklus = 28 dager). Etter ovenstående doseringsregime vil deltakerne fortsette å motta elritercept, administrert subkutant, på dag 1, hver 4. uke i opptil 24 sykluser (hver syklus = 28 dager).
Legemiddel: Elritercept
Elritercept SC-injeksjon.
Andre navn:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperimentell: Del 1: Elritercept Kohort 5
Deltakerne vil få administrert elritercept i 5,0 mg/kg, subkutan injeksjon, hver 4. uke på dag 1 i hver syklus i opptil 4 sykluser (hver syklus = 28 dager). Etter ovennevnte doseringsregime vil deltakerne fortsette å motta elritercept, administrert subkutant, på dag 1, hver 4. uke i opptil 24 sykluser (hver syklus = 28 dager).
Legemiddel: Elritercept
Elritercept SC-injeksjon.
Andre navn:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperimentell: Del 2: Elritercept-doseringsbekreftelse Kohort A
Deltakere med ring-sideroblast (RS)-positivt myelodysplastisk syndrom (MDS) som krever transfusjoner av røde blodceller (RBC), vil få administrert Elritercept i 3,75 mg/kg, subkutan injeksjon, på dag 1, hver 4. uke i opptil 24 sykluser (hver syklus = 28 dager). Doseringen kan justeres basert på deltakerens respons.
Legemiddel: Elritercept
Elritercept SC-injeksjon.
Andre navn:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperimentell: Del 2: Elritercept-doseringsbekreftelse kohort B
Deltakere med ikke-RS MDS som krever røde blodcelle-transfusjoner vil få administrert Elritercept i 3,75 mg/kg, subkutan injeksjon, på dag 1, hver 4. uke i opptil 24 sykluser (hver syklus = 28 dager). Doseringen kan justeres basert på deltakerens respons.
Legemiddel: Elritercept
Elritercept SC-injeksjon.
Andre navn:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperimentell: Del 2: Elritercept-doseringsbekreftelse kohort C
Deltakere som ikke har fått blodoverføring og som har enten RS-positiv MDS eller ikke-RS MDS, vil få administrert Elritercept i en dose på 3,75 mg/kg, subkutan injeksjon, på dag 1, hver 4. uke i opptil 24 sykluser (hver syklus = 28 dager). Dosen kan justeres basert på deltakerens respons.
Legemiddel: Elritercept
Elritercept SC-injeksjon.
Andre navn:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperimentell: Eksperimentell: Del 2: Elritercept-doseringsbekreftelseskohort D
Deltakere med kronisk myelomonocyttleukemi (CMML) og anemi vil få Elritercept i en dose på 3,75 mg/kg, subkutan injeksjon, på dag 1, hver 4. uke i opptil 24 sykluser (hver syklus = 28 dager). Doseringen kan justeres basert på deltakerens respons.
Legemiddel: Elritercept
Elritercept SC-injeksjon.
Andre navn:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperimentell: Del 2: Elritercept-doseringsbekreftelseskohort E
Deltakere med MDS (enten RS-positiv eller ikke-RS) som krever røde blodcelle-transfusjoner, har jernoverbelastning, og mottar jernkelasjonsterapi, vil få Elritercept i en dose på 3,75 mg/kg, subkutan injeksjon, på dag 1, hver 4. uke i opptil 24 sykluser (hver syklus = 28 dager). Doseringen kan justeres basert på deltakerens respons.
Legemiddel: Elritercept
Elritercept SC-injeksjon.
Andre navn:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperimentell: Del 2: Elritercept-doseringsbekreftelse Kohort F
Deltakere med MDS (enten RS-positive eller ikke-RS) som krever røde blodcelle-transfusjoner, har jernoverbelastning og ikke får jernkelasjonsterapi, vil få Elritercept i en dose på 3,75 mg/kg, subkutan injeksjon, på dag 1, hver 4. uke i opptil 24 sykluser (hver syklus = 28 dager). Dosen kan justeres basert på deltakerens respons.
Legemiddel: Elritercept
Elritercept SC-injeksjon.
Andre navn:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperimentell: Del 2: Elritercept Dosisbekreftelsesgruppe G
Deltakere med MDS (enten RS-positive eller ikke-RS) som krever transfusjoner av røde blodceller og enten har hatt tilbakefall, blitt refraktære eller utviklet intoleranse for førstelinjes behandling med luspatercept, vil få Elritercept i en dose på 3,75 mg/kg, subkutan injeksjon, dag 1, hver 4. uke i opptil 24 sykluser (hver syklus = 28 dager). Dosen kan justeres basert på deltakerens respons.
Legemiddel: Elritercept
Elritercept SC-injeksjon.
Andre navn:
  • KER-050
  • TAK-226
Eksperimentell: Langtidsforlengelseskohort
Deltakere fra kohortene i del 1 og 2 som kan ha potensiell nytte av fortsatt elritercept-behandling, etter vurdering av forskeren, kan velge å fortsette i LTE med samme dose som ble gitt i del 1 og 2, subkutan injeksjon, på dag 1, hver 4. uke inntil behandlingsslutt (EOT) (omtrent 122 måneder).
Legemiddel: Elritercept
Elritercept SC-injeksjon.
Andre navn:
  • KER-050
  • TAK-226

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Fra behandlingsstart til studiens slutt (opptil 11,2 år)
En bivirkning defineres som enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker i en klinisk studie som får et legemiddel, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruk av et legemiddel (forsøkspreparat), uavhengig av om det er relatert til legemiddelet (forsøkspreparatet). En alvorlig bivirkning er enhver uønsket medisinsk hendelse som, ved enhver dose: fører til død, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende innleggelse, fører til varig eller betydelig funksjonshemming/uførhet, er en medfødt anomal/fødselsdefekt, eller er en medisinsk viktig hendelse.
Fra behandlingsstart til studiens slutt (opptil 11,2 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med progresjon til høyere risiko MDS eller akutt myelogen leukemi (AML)
Tidsramme: Fra studiets dag 1 til studiet avsluttes (opptil 11,2 år)
Progresjon til høyere risiko MDS eller AML vil bli vurdert i henhold til Verdens helseorganisasjons (WHO) kriterier fra 2016.
Fra studiets dag 1 til studiet avsluttes (opptil 11,2 år)
Prosentandel av deltakere med lavt transfusjonsnivå (LTB) og høyt transfusjonsnivå (HTB) som oppnår RBC-transfusjonsuavhengighet (TI)
Tidsramme: Fra studiedag 1 gjennom studiens slutt (opptil 11,2 år)
Deltakere med LTB og HTB som oppnår RBC TI større enn eller lik (≥) 8 uker, total RBC TI og basert på RS-status vil bli vurdert.
Fra studiedag 1 gjennom studiens slutt (opptil 11,2 år)
Prosentandel av deltakere som oppnår hematologisk forbedring erytroid (HI-E) respons basert på modifiserte 2006 International Working Group (IWG)
Tidsramme: Fra studie dag 1 til studiens slutt (opptil 11,2 år)
Responsen er definert som en gjennomsnittlig hemoglobinoppgang (Hgb) på ≥1,5 gram per desiliter (g/dL) fra utgangspunktet i løpet av en hvilken som helst 8-ukers periode under behandlingsperioden for LTB-deltakere og deltakere med ikke-transfusjonsavhengig anemi, og er definert som en reduksjon på ≥4 enheter av transfunderte røde blodceller i løpet av en hvilken som helst 8-ukers periode i studien sammenlignet med 8-ukersperioden før studie syklus 1 dag 1 (C1D1) (sykluslengde = 28 dager) for HTB-deltakere. Deltakere som oppnår en samlet HI-E-respons og basert på RS-status vil bli vurdert.
Fra studie dag 1 til studiens slutt (opptil 11,2 år)
Prosentandel av deltakere som oppnår samlet erytroide respons
Tidsramme: Opptil omtrent 11,2 år
Responsen er definert som en gjennomsnittlig hemoglobinoppgang (Hgb) på ≥1,5 gram per desiliter (g/dL) fra utgangspunktet (baseline) i løpet av en hvilken som helst 8-ukers periode under behandlingsperioden for LTB-deltakere og deltakere med ikke-transfusjonsavhengig anemi, og er definert som en reduksjon på ≥4 enheter av transfunderte røde blodceller (RBC) i løpet av en hvilken som helst 8-ukers periode i studien sammenlignet med 8-ukersperioden før studie syklus 1 dag 1 (C1D1) (sykluslengde = 28 dager) for HTB-deltakere. TI er definert som uavhengighet av RBC-transfusjon i ≥8 uker. Total erytroid respons er definert som HI-E eller TI over en hvilken som helst 8-ukers periode. Deltakere som oppnår total erytroid respons og basert på RS-status vil bli vurdert.
Opptil omtrent 11,2 år
Andel deltakere som oppnår erytropoietisk forbedring
Tidsramme: Opptil omtrent 11,2 år
Forbedringen er definert som en gjennomsnittlig Hgb-økning på ≥1,5 g/dL fra utgangspunkt i ≥14 dager (i fravær av RBC-transfusjoner) for LTB-deltakere og deltakere med ikke-transfusjonsavhengig anemi, og er definert som en reduksjon på ≥50 % eller ≥4 RBC-enheter transfundert sammenlignet med før behandling over en 8-ukers periode for HTB-deltakere. Deltakere som oppnår samlet forbedring og basert på RS-status vil bli vurdert.
Opptil omtrent 11,2 år
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i Hgb
Tidsramme: Utgangspunkt, flere tidspunkter etter behandling opp til 11,2 år
Ved hvert besøk vil gjennomsnittet av endringen fra utgangspunktet i Hgb bli beregnet på tvers av deltakerne.
Utgangspunkt, flere tidspunkter etter behandling opp til 11,2 år
Tid til HI-E-respons
Tidsramme: Opptil omtrent 11,2 år
Responsen er definert som en gjennomsnittlig hemoglobin (Hgb)-økning på ≥1,5 gram per desiliter (g/dL) fra utgangspunktet i enhver 8-ukers periode under behandlingsperioden for LTB-deltakere og deltakere med ikke-transfusjonsavhengig anemi, og er definert som en reduksjon på ≥4 enheter RBC-transfusjoner i enhver 8-ukers periode under studien sammenlignet med 8-ukersperioden før studie syklus 1 dag 1 (C1D1) (sykluslengde = 28 dager) for HTB-deltakere.
Opptil omtrent 11,2 år
Varighet av HI-E-respons
Tidsramme: Opptil omtrent 11,2 år
Responsen er definert som en gjennomsnittlig økning i hemoglobin (Hgb) på ≥1,5 gram per desiliter (g/dL) fra utgangspunktet i løpet av en hvilken som helst 8-ukers periode under behandlingsperioden for LTB-deltakere og deltakere med ikke-transfusjonsavhengig anemi, og er definert som en reduksjon på ≥4 enheter av transfunderte røde blodceller i løpet av en hvilken som helst 8-ukers periode i studien sammenlignet med 8-ukersperioden før studie syklus 1 dag 1 (C1D1) (sykluslengde = 28 dager) for HTB-deltakere.
Opptil omtrent 11,2 år
Tid til TI-respons
Tidsramme: Opptil omtrent 11,2 år
TI er definert som uavhengighet av erytrocyttransfusjon i ≥ 8 uker.
Opptil omtrent 11,2 år
Varighet av TI-respons
Tidsramme: Opptil omtrent 11,2 år
TI er definert som uavhengighet av erytrocyttransfusjon i ≥ 8 uker.
Opptil omtrent 11,2 år
Prosentandel av LTB- og HTB-deltakere som oppnår TI
Tidsramme: Uke 12, 16, 24 og 48
Uke 12, 16, 24 og 48
Antall deltakere med endring fra baseline i røde blodcelleparametre
Tidsramme: Opptil omtrent 11,2 år
De røde blodcelleparameterne inkludert retikulocytttelling, gjennomsnittlig korpuskulært volum (MCV), gjennomsnittlig korpuskulært hemoglobin (MCH) og retikulocytt hemoglobin vil bli vurdert.
Opptil omtrent 11,2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. august 2020

Primær fullføring (Antatt)

30. oktober 2029

Studiet fullført (Antatt)

30. oktober 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

5. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KER050-MD-201
  • 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507469-24-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de-identifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datadelingsforpliktelse er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD-ene vil bli gitt i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å adressere forskningsmålene under vilkårene i en datautdelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere