Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av KER-050 for å behandle anemi på grunn av myelodysplastiske syndromer med svært lav, lav eller middels risiko

11. mars 2024 oppdatert av: Keros Therapeutics, Inc.

En fase 2, åpen, stigende dosestudie av KER-050 for behandling av anemi hos pasienter med myelodysplastiske syndromer med svært lav, lav eller middels risiko (MDS)

Formålet med denne studien er å evaluere effekten av KER-050 på anemi hos pasienter med svært lav, lav eller middels risiko MDS.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

KER-050 er et terapeutisk protein designet for å øke produksjonen av røde blodlegemer og blodplater ved å hemme signaleringen av en undergruppe av den transformerende vekstfaktor beta (TGF-ß) familien av proteiner for å fremme hematopoiesis. Det utvikles for behandling av lavt antall blodceller, eller cytopenier inkludert anemi og trombocytopeni hos pasienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) og myelofibrose (MF).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

140

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Australia, 2640
        • Rekruttering
        • Border Medical Oncology Research Unit
        • Ta kontakt med:
          • Anish Puliyayil
      • Tweed Heads, New South Wales, Australia, 2485
        • Rekruttering
        • The Tweed Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Alejandro Arbelaez
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Rekruttering
        • Westmead Hospital
        • Ta kontakt med:
          • John Kwan
    • Queensland
      • Douglas, Queensland, Australia, 4814
        • Rekruttering
        • Townsville University Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Joel Wight
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Devendra Hiwase
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Rekruttering
        • Flinders Medical Centre
        • Ta kontakt med:
          • David Ross, MD
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Rekruttering
        • Box Hill Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Tse-Chieh Teh
      • Geelong, Victoria, Australia, 3220
        • Rekruttering
        • University Hospital Geelong
        • Ta kontakt med:
          • Hannah Rose
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Rekruttering
        • Austin Health
        • Ta kontakt med:
          • Chun Fong
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Rekruttering
        • Royal Melbourne Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Lynette Chee
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3065
        • Rekruttering
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Ta kontakt med:
          • Shuh Ying Tan
      • Wendouree, Victoria, Australia, 3355
        • Rekruttering
        • Ballarat Oncology and Haematology Service
        • Ta kontakt med:
          • George Kannourakis, MD
  • Forente stater
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • Rekruttering
        • City of Hope National Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew Artz
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Mikkael A Sekeres, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Mikkael A Sekeres, MD
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Har ikke rekruttert ennå
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Center
        • Ta kontakt med:
          • Rami Komrokji
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Forente stater, 48910
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Karmanos Cancer Institute at McLaren Greater Lansing
        • Hovedetterforsker:
          • Daniel Isaac
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Pittsburgh Medical Health Center
        • Ta kontakt med:
          • Robert Redner
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
        • Ta kontakt med:
          • Sylvain Thepot
      • Nantes, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Nantes - Hotel Dieu
        • Ta kontakt med:
          • Alice Garnier
      • Nice, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet
        • Ta kontakt med:
          • Thomas Cluzeau
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital Saint-Louis
        • Ta kontakt med:
          • Lionel Ades
      • Pontoise, Frankrike
        • Rekruttering
        • CH René-Dubos
        • Ta kontakt med:
          • Riad Benramdane
      • Talence, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Bordeaux - Hopital Haut-Lévêque
        • Ta kontakt med:
          • Sophie Dimicoli Salazar
      • Épagny, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier de la Région d'Annecy
        • Ta kontakt med:
          • Natacha Mauz
        • Ta kontakt med:
          • Charlotte Doublet
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Rekruttering
        • Sheba Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Drorit Merkel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekruttering
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Yakir Moshe
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 2025
        • Rekruttering
        • Middlemore Hospital
        • Ta kontakt med:
          • James Liang
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Ta kontakt med:
          • David V Ferreiras
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Ico L'Hospitalet - Hospital Duran I Reynals
        • Ta kontakt med:
          • Montserrat Sangerman
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Central de Asturias
        • Ta kontakt med:
          • Teresa Bernal del Castillo
      • Salamanca, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario de Salamanca
        • Ta kontakt med:
          • Maria Campelo
      • Sevilla, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
        • Ta kontakt med:
          • Jose Gonzalez
      • Valencia, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Ta kontakt med:
          • Guillermo Santillana
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
        • Rekruttering
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Ta kontakt med:
          • Jiri Mayer
      • Praha, Tsjekkia
        • Rekruttering
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • Ta kontakt med:
          • Olga Cerna
      • Praha, Tsjekkia
        • Rekruttering
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice Praha
        • Ta kontakt med:
          • Anna Jonasova
  • Tyskland
      • Bayreuth, Tyskland
        • Rekruttering
        • Klinikum Bayreuth GmbH
        • Ta kontakt med:
          • Alexander Kiani
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Rekruttering
        • Marien Hospital Dusseldorf GMBH
        • Ta kontakt med:
          • Aristoteles Giagounidis
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
        • Ta kontakt med:
          • Ulrich Germing
      • Esslingen, Tyskland
        • Rekruttering
        • Klinikum Esslingen GmbH
        • Ta kontakt med:
          • Swen Wessendorf
      • Leipzig, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
        • Ta kontakt med:
          • Anne Kubasch
      • Mainz, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
        • Ta kontakt med:
          • Daniel Sasca
      • Rostock, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsmedizin Rostock
        • Ta kontakt med:
          • Christoph Wittke

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Diagnose av MDS i henhold til Verdens helseorganisasjon (WHO)/French American British (FAB) klassifisering som oppfyller Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) klassifisering av svært lav, lav eller middels risiko sykdom.
  2. < 5 % blaster i benmarg.
  3. Antall perifere hvite blodlegemer (WBC) < 13 000/µL.

  4. Anemi definert som:

    • Hos ikke-transfunderte deltakere som ikke har mottatt transfusjoner av røde blodlegemer (RBC) innen 8 uker Hgb-konsentrasjon ≤ 10,0 g/dL ELLER
    • Hos LTB-deltakere, etter å ha mottatt 1 til 3 enheter RBC for Hgb ≤ 9,0 g/dL innen 8 uker ELLER
    • Hos HTB-deltakere, etter å ha mottatt ≥ 4 enheter RBC for Hgb ≤ 9,0 g/dL innen 8 uker
  5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på 0, 1 eller 2 (hvis relatert til anemi.
  6. Kvinner i fertil alder og seksuelt aktive menn må godta å bruke effektive prevensjonsmetoder.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Enhver aktiv infeksjon som krever parenteral antibiotikabehandling innen 28 dager før syklus 1 dag 1 eller orale antibiotika innen 14 dager etter syklus 1 dag 1.
  2. Diagnose av sekundær MDS (dvs. MDS kjent for å ha oppstått som et resultat av kjemisk skade eller behandling med kjemoterapi og/eller stråling for andre sykdommer).
  3. Vitamin B12-mangel.
  4. Tidligere behandling med azacitidin, decitabin, lenalidomid, luspatercept eller sotatercept.

  5. Behandling innen 28 dager før syklus 1 dag 1 med:

    1. Erytropoesestimulerende middel (ESA) ELLER
    2. Granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) ELLER
    3. Granulocytt-makrofag kolonistimulerende faktor (GM-CSF)
  6. Jernkelatbehandling dersom den startes innen 8 uker før syklus 1 dag 1.
  7. Vitamin B12-behandling innen 8 uker før syklus 1 dag 1.
  8. Behandling med et annet undersøkelsesmiddel eller utstyr eller godkjent terapi for undersøkelsesbruk < eller = 28 dager før syklus 1 dag 1, eller hvis halveringstiden til det forrige preparatet er kjent, innen 5 ganger halveringstiden før syklus 1 dag 1, avhengig av hva som er lengst.
  9. Blodplateantall > 450 x 10*9/L eller < 30 x 10*9/L.
  10. Transferrinmetning < 15 %.
  11. Ferritin < 50 µg/L.
  12. Folat < 4,5 nmol/L (< 2,0 ng/mL).
  13. Vitamin B12 < 148 pmol/L (< 200 pg/mL).
  14. Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 (som bestemt av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI].
  15. Drektige eller ammende kvinner.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: KER-050 Kohort 1
Økende doser av KER-050 administrert subkutant hver 4. uke i opptil 4 sykluser. Deltakere har muligheten til å fortsette å motta KER-050 når 4 sykluser er fullført i opptil 24 sykluser. Kvalifiserte deltakere kan være i stand til å fortsette å motta subkutant administrert KER-050 etter å ha fullført 24 sykluser.
Legemiddel: KER-050
KER-050 administrert subkutant hver 4. uke i opptil 24 sykluser. Kvalifiserte deltakere kan være i stand til å fortsette å motta subkutant administrert KER-050 etter å ha fullført 24 sykluser i en langtidsforlengelse.
Eksperimentell: KER-050 Kohort 2
Økende doser av KER-050 administrert subkutant hver 4. uke i opptil 4 sykluser. Deltakere har muligheten til å fortsette å motta KER-050 når 4 sykluser er fullført i opptil 24 sykluser. Kvalifiserte deltakere kan være i stand til å fortsette å motta subkutant administrert KER-050 etter å ha fullført 24 sykluser.
Legemiddel: KER-050
KER-050 administrert subkutant hver 4. uke i opptil 24 sykluser. Kvalifiserte deltakere kan være i stand til å fortsette å motta subkutant administrert KER-050 etter å ha fullført 24 sykluser i en langtidsforlengelse.
Eksperimentell: KER-050 Kohort 3
Økende doser av KER-050 administrert subkutant hver 4. uke i opptil 24 sykluser. Kvalifiserte deltakere kan være i stand til å fortsette å motta subkutant administrert KER-050 etter å ha fullført 24 sykluser.
Legemiddel: KER-050
KER-050 administrert subkutant hver 4. uke i opptil 24 sykluser. Kvalifiserte deltakere kan være i stand til å fortsette å motta subkutant administrert KER-050 etter å ha fullført 24 sykluser i en langtidsforlengelse.
Eksperimentell: KER-050 Kohort 4
Økende doser av KER-050 administrert subkutant hver 4. uke i opptil 24 sykluser. Kvalifiserte deltakere kan være i stand til å fortsette å motta subkutant administrert KER-050 etter å ha fullført 24 sykluser.
Legemiddel: KER-050
KER-050 administrert subkutant hver 4. uke i opptil 24 sykluser. Kvalifiserte deltakere kan være i stand til å fortsette å motta subkutant administrert KER-050 etter å ha fullført 24 sykluser i en langtidsforlengelse.
Eksperimentell: KER-050 Kohort 5
Økende doser av KER-050 administrert subkutant hver 4. uke i opptil 24 sykluser. Kvalifiserte deltakere kan være i stand til å fortsette å motta subkutant administrert KER-050 etter å ha fullført 24 sykluser.
Legemiddel: KER-050
KER-050 administrert subkutant hver 4. uke i opptil 24 sykluser. Kvalifiserte deltakere kan være i stand til å fortsette å motta subkutant administrert KER-050 etter å ha fullført 24 sykluser i en langtidsforlengelse.
Eksperimentell: KER-050 Dosebekreftelseskohort
Deltakerne skal motta KER-050 administrert subkutant hver 4. uke i opptil 24 sykluser. Kvalifiserte deltakere kan være i stand til å fortsette å motta subkutant administrert KER-050 etter å ha fullført 24 sykluser.
Legemiddel: KER-050
KER-050 administrert subkutant hver 4. uke i opptil 24 sykluser. Kvalifiserte deltakere kan være i stand til å fortsette å motta subkutant administrert KER-050 etter å ha fullført 24 sykluser i en langtidsforlengelse.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE).
Tidsramme: Fra behandlingsstart til studieslutt, ca. 2 år
Type, frekvens, alvorlighetsgrad av AE og forholdet AE til KER-050
Fra behandlingsstart til studieslutt, ca. 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimale konsentrasjoner av KER-050
Tidsramme: Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Farmakokinetikk av KER-050
Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Erytroidrespons hos deltakere med lav transfusjonsbelastning (LTB) og høy transfusjonsbyrde (HTB).
Tidsramme: Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år

Hos LTB-deltakere, andelen deltakere som har en hemoglobinøkning på ≥ 1,5 g/dL fra baseline i ≥ 14 dager (i fravær av RBC-transfusjoner).

Hos HTB-deltakere var andelen deltakere som hadde en reduksjon på ≥ 50 % eller ≥ 4 RBC-enheter transfundert sammenlignet med forbehandling over en 8-ukers periode.
Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Forekomst av progresjon til høyere risiko MDS eller AML i henhold til Verdens helseorganisasjons 2016 kriterier
Tidsramme: Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Endring i baseline laboratorievurderinger før behandling med KER-050 og etter behandling med KER-050
Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Forekomst av progresjon til høyere risiko MDS eller AML i henhold til Verdens helseorganisasjons 2016 kriterier
Tidsramme: Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Endring i baseline benmargsvurderinger før behandling med KER-050 og etter behandling med KER-050
Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Modifisert 2006 International Working Group (IWG) Hematologic Improvement Erythroid (HI-E) respons
Tidsramme: Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år

Hos LTB-deltakere, andelen deltakere med en økning på ≥ 1,5 g/dL fra hemoglobin før behandling i løpet av en 8-ukers periode på studien sammenlignet med baseline.

Hos HTB-deltakere var andelen deltakere som hadde en reduksjon med ≥ 4 enheter RBC transfundert (for hemoglobin ≤ 9,0 g/dL) i løpet av en 8-ukers periode på studien, sammenlignet med 8-ukers perioden før studien syklus 1 dag 1.
Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Endring i utgangshemoglobin før behandling med KER-050 og etter behandling med KER-050
Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Tid til erytroidrespons og modifisert 2006 IWG HI-E-respons
Tidsramme: Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Tid til erytroidrespons før behandling med KER-050 og etter behandling med KER-050
Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Varighet av erytroidrespons og modifisert 2006 IWG HI-E-respons
Tidsramme: Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Varighet av erytroidrespons før behandling med KER-050 og etter behandling med KER-050
Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Hyppighet av røde blodlegemer (RBC) transfusjoner og hastighet av RBC transfusjon uavhengighet ≥ 8 uker
Tidsramme: Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Hyppighet og frekvens av RBC-transfusjoner før behandling med KER-050 og etter behandling med KER-050
Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Endring fra baseline i RBC-tall og retikulocytter
Tidsramme: Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år
Endring i baseline RBC-tall og retikulocytter før behandling med KER-050 og etter behandling med KER-050
Målt på flere tidspunkt i løpet av studiet fra studiedag 1 til studieslutt, ca. 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Keros Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. august 2020

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2025

Studiet fullført (Antatt)

30. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

5. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KER050-MD-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelodysplastiske syndromer

Kliniske studier på KER-050

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Estonia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere