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Um estudo do KER-050 para tratar a anemia devido a síndromes mielodisplásicas de risco muito baixo, baixo ou intermediário

11 de março de 2024 atualizado por: Keros Therapeutics, Inc.

Um estudo de fase 2, aberto, de dose ascendente de KER-050 para o tratamento de anemia em pacientes com síndromes mielodisplásicas (SMD) de risco muito baixo, baixo ou intermediário

O objetivo deste estudo é avaliar os efeitos do KER-050 na anemia em pacientes com SMD de risco muito baixo, baixo ou intermediário.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

KER-050 é uma proteína terapêutica projetada para aumentar a produção de glóbulos vermelhos e plaquetas, inibindo a sinalização de um subconjunto da família de proteínas do fator de crescimento transformador beta (TGF-ß) para promover a hematopoiese. Ele está sendo desenvolvido para o tratamento de baixas contagens de células sanguíneas ou citopenias, incluindo anemia e trombocitopenia em pacientes com Síndrome Mielodisplásica (SMD) e Mielofibrose (MF).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

140

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bayreuth, Alemanha
        • Recrutamento
        • Klinikum Bayreuth GmbH
        • Contato:
          • Alexander Kiani
      • Düsseldorf, Alemanha
        • Recrutamento
        • Marien Hospital Dusseldorf GMBH
        • Contato:
          • Aristoteles Giagounidis
      • Düsseldorf, Alemanha
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
        • Contato:
          • Ulrich Germing
      • Esslingen, Alemanha
        • Recrutamento
        • Klinikum Esslingen GmbH
        • Contato:
          • Swen Wessendorf
      • Leipzig, Alemanha
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
        • Contato:
          • Anne Kubasch
      • Mainz, Alemanha
        • Recrutamento
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
        • Contato:
          • Daniel Sasca
      • Rostock, Alemanha
        • Recrutamento
        • Universitaetsmedizin Rostock
        • Contato:
          • Christoph Wittke
  • Austrália
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Austrália, 2640
        • Recrutamento
        • Border Medical Oncology Research Unit
        • Contato:
          • Anish Puliyayil
      • Tweed Heads, New South Wales, Austrália, 2485
        • Recrutamento
        • The Tweed Hospital
        • Contato:
          • Alejandro Arbelaez
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Recrutamento
        • Westmead Hospital
        • Contato:
          • John Kwan
    • Queensland
      • Douglas, Queensland, Austrália, 4814
        • Recrutamento
        • Townsville University Hospital
        • Contato:
          • Joel Wight
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
        • Recrutamento
        • Royal Adelaide Hospital
        • Contato:
          • Devendra Hiwase
      • Bedford Park, South Australia, Austrália, 5042
        • Recrutamento
        • Flinders Medical Centre
        • Contato:
          • David Ross, MD
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Austrália, 3128
        • Recrutamento
        • Box Hill Hospital
        • Contato:
          • Tse-Chieh Teh
      • Geelong, Victoria, Austrália, 3220
        • Recrutamento
        • University Hospital Geelong
        • Contato:
          • Hannah Rose
      • Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
        • Recrutamento
        • Austin Health
        • Contato:
          • Chun Fong
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3050
        • Recrutamento
        • Royal Melbourne Hospital
        • Contato:
          • Lynette Chee
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3065
        • Recrutamento
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Contato:
          • Shuh Ying Tan
      • Wendouree, Victoria, Austrália, 3355
        • Recrutamento
        • Ballarat Oncology and Haematology Service
        • Contato:
          • George Kannourakis, MD
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Contato:
          • David V Ferreiras
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Ico L'Hospitalet - Hospital Duran I Reynals
        • Contato:
          • Montserrat Sangerman
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Central de Asturias
        • Contato:
          • Teresa Bernal del Castillo
      • Salamanca, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario de Salamanca
        • Contato:
          • Maria Campelo
      • Sevilla, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Contato:
          • Jose Gonzalez
      • Valencia, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
        • Contato:
          • Guillermo Santillana
  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Recrutamento
        • City of Hope National Medical Center
        • Investigador principal:
          • Andrew Artz
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University of Miami, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
          • Mikkael A Sekeres, MD
        • Investigador principal:
          • Mikkael A Sekeres, MD
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Ainda não está recrutando
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Center
        • Contato:
          • Rami Komrokji
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48910
        • Ainda não está recrutando
        • Karmanos Cancer Institute at McLaren Greater Lansing
        • Investigador principal:
          • Daniel Isaac
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Ainda não está recrutando
        • University of Pittsburgh Medical Health Center
        • Contato:
          • Robert Redner
  • França
      • Angers, França
        • Recrutamento
        • CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
        • Contato:
          • Sylvain Thepot
      • Nantes, França
        • Recrutamento
        • CHU de Nantes - Hotel Dieu
        • Contato:
          • Alice Garnier
      • Nice, França
        • Recrutamento
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet
        • Contato:
          • Thomas Cluzeau
      • Paris, França
        • Recrutamento
        • Hôpital Saint-Louis
        • Contato:
          • Lionel Ades
      • Pontoise, França
        • Recrutamento
        • CH René-Dubos
        • Contato:
          • Riad Benramdane
      • Talence, França
        • Recrutamento
        • CHU de Bordeaux - Hopital Haut-Lévêque
        • Contato:
          • Sophie Dimicoli Salazar
      • Épagny, França
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier de la Région d'Annecy
        • Contato:
          • Natacha Mauz
        • Contato:
          • Charlotte Doublet
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Recrutamento
        • Sheba Medical Center
        • Contato:
          • Drorit Merkel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Recrutamento
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
        • Contato:
          • Yakir Moshe
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 2025
        • Recrutamento
        • Middlemore Hospital
        • Contato:
          • James Liang
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca
        • Recrutamento
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Contato:
          • Jiri Mayer
      • Praha, Tcheca
        • Recrutamento
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • Contato:
          • Olga Cerna
      • Praha, Tcheca
        • Recrutamento
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice Praha
        • Contato:
          • Anna Jonasova

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Diagnóstico de SMD de acordo com a classificação da Organização Mundial da Saúde (OMS)/Franco-Americana Britânica (FAB) que atende à classificação do Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica Revisada (IPSS-R) de doença de risco muito baixo, baixo ou intermediário.
  2. < 5% de blastos na medula óssea.
  3. Contagem de glóbulos brancos (WBC) do sangue periférico < 13.000/µL.

  4. Anemia definida como:

    • Em participantes não transfundidos, não tendo recebido nenhuma transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) em 8 semanas concentração de Hgb ≤ 10,0 g/dL OU
    • Em participantes LTB, tendo recebido 1 a 3 unidades de hemácias para Hgb ≤ 9,0 g/dL em 8 semanas OU
    • Em participantes com HTB, tendo recebido ≥ 4 unidades de hemácias para Hgb ≤ 9,0 g/dL em 8 semanas
  5. Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2 (se relacionado a anemia.
  6. Mulheres com potencial para engravidar e homens sexualmente ativos devem concordar em usar métodos contraceptivos eficazes.

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Qualquer infecção ativa que requeira antibioticoterapia parenteral dentro de 28 dias antes do Ciclo 1 Dia 1 ou antibióticos orais dentro de 14 dias do Ciclo 1 Dia 1.
  2. Diagnóstico de MDS secundária (ou seja, MDS conhecida por ter surgido como resultado de lesão química ou tratamento com quimioterapia e/ou radiação para outras doenças).
  3. Deficiência de vitamina B12.
  4. Tratamento prévio com azacitidina, decitabina, lenalidomida, luspatercept ou sotatercept.

  5. Tratamento dentro de 28 dias antes do Ciclo 1 Dia 1 com:

    1. Agente estimulante da eritropoiese (ESA) OU
    2. Fator estimulante de colônia de granulócitos (G-CSF) OU
    3. Fator estimulante de colônias de granulócitos-macrófagos (GM-CSF)
  6. Terapia de quelação de ferro se iniciada dentro de 8 semanas antes do Ciclo 1 Dia 1.
  7. Terapia com vitamina B12 dentro de 8 semanas antes do Ciclo 1 Dia 1.
  8. Tratamento com outro medicamento ou dispositivo experimental ou terapia aprovada para uso experimental < ou = 28 dias antes do Dia 1 do Ciclo 1, ou se a meia-vida do produto anterior for conhecida, dentro de 5 vezes a meia-vida anterior ao Dia do Ciclo 1 1, o que for mais longo.
  9. Contagem de plaquetas > 450 x 10*9/L ou < 30 x 10*9/L.
  10. Saturação da transferrina < 15%.
  11. Ferritina < 50 µg/L.
  12. Folato < 4,5 nmol/L (< 2,0 ng/mL).
  13. Vitamina B12 < 148 pmol/L (< 200 pg/mL).
  14. Taxa de filtração glomerular estimada (TFG) < 40 mL/min/1,73 m2 (conforme determinado pelo Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI].
  15. Fêmeas grávidas ou lactantes.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: KER-050 Coorte 1
Doses crescentes de KER-050 administradas por via subcutânea a cada 4 semanas por até 4 ciclos. Os participantes têm a opção de continuar a receber o KER-050 após a conclusão de 4 ciclos por até 24 ciclos. Os participantes elegíveis podem continuar a receber KER-050 administrado por via subcutânea após completar 24 ciclos.
Medicamento: KER-050
KER-050 administrado por via subcutânea a cada 4 semanas por até 24 ciclos. Os participantes elegíveis podem continuar a receber KER-050 administrado por via subcutânea após completar 24 ciclos em uma extensão de longo prazo.
Experimental: KER-050 Coorte 2
Doses crescentes de KER-050 administradas por via subcutânea a cada 4 semanas por até 4 ciclos. Os participantes têm a opção de continuar a receber o KER-050 após a conclusão de 4 ciclos por até 24 ciclos. Os participantes elegíveis podem continuar a receber KER-050 administrado por via subcutânea após completar 24 ciclos.
Medicamento: KER-050
KER-050 administrado por via subcutânea a cada 4 semanas por até 24 ciclos. Os participantes elegíveis podem continuar a receber KER-050 administrado por via subcutânea após completar 24 ciclos em uma extensão de longo prazo.
Experimental: KER-050 Coorte 3
Doses crescentes de KER-050 administradas por via subcutânea a cada 4 semanas por até 24 ciclos. Os participantes elegíveis podem continuar a receber KER-050 administrado por via subcutânea após completar 24 ciclos.
Medicamento: KER-050
KER-050 administrado por via subcutânea a cada 4 semanas por até 24 ciclos. Os participantes elegíveis podem continuar a receber KER-050 administrado por via subcutânea após completar 24 ciclos em uma extensão de longo prazo.
Experimental: KER-050 Coorte 4
Doses crescentes de KER-050 administradas por via subcutânea a cada 4 semanas por até 24 ciclos. Os participantes elegíveis podem continuar a receber KER-050 administrado por via subcutânea após completar 24 ciclos.
Medicamento: KER-050
KER-050 administrado por via subcutânea a cada 4 semanas por até 24 ciclos. Os participantes elegíveis podem continuar a receber KER-050 administrado por via subcutânea após completar 24 ciclos em uma extensão de longo prazo.
Experimental: KER-050 Coorte 5
Doses crescentes de KER-050 administradas por via subcutânea a cada 4 semanas por até 24 ciclos. Os participantes elegíveis podem continuar a receber KER-050 administrado por via subcutânea após completar 24 ciclos.
Medicamento: KER-050
KER-050 administrado por via subcutânea a cada 4 semanas por até 24 ciclos. Os participantes elegíveis podem continuar a receber KER-050 administrado por via subcutânea após completar 24 ciclos em uma extensão de longo prazo.
Experimental: Coorte de confirmação de dose KER-050
Os participantes receberão KER-050 administrado por via subcutânea a cada 4 semanas por até 24 ciclos. Os participantes elegíveis podem continuar a receber KER-050 administrado por via subcutânea após completar 24 ciclos.
Medicamento: KER-050
KER-050 administrado por via subcutânea a cada 4 semanas por até 24 ciclos. Os participantes elegíveis podem continuar a receber KER-050 administrado por via subcutânea após completar 24 ciclos em uma extensão de longo prazo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs).
Prazo: Desde o início do tratamento até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Tipo, frequência, gravidade dos EAs e relação dos EAs com o KER-050
Desde o início do tratamento até o final do estudo, aproximadamente 2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentrações máximas de KER-050
Prazo: Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Farmacocinética do KER-050
Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Resposta eritroide em participantes de baixa carga transfusional (LTB) e alta carga transfusional (HTB).
Prazo: Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos

Em participantes LTB, a proporção de participantes que têm um aumento de hemoglobina de ≥ 1,5 g/dL desde a linha de base por ≥ 14 dias (na ausência de transfusões de hemácias).

Em participantes HTB, a proporção de participantes com uma redução de ≥ 50% ou ≥ 4 unidades de hemácias transfundidas em comparação com o pré-tratamento durante um período de 8 semanas.
Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Incidência de progressão para SMD ou LMA de alto risco de acordo com os critérios da Organização Mundial da Saúde de 2016
Prazo: Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Alteração nas avaliações laboratoriais iniciais antes do tratamento com KER-050 e após o tratamento com KER-050
Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Incidência de progressão para SMD ou LMA de alto risco de acordo com os critérios da Organização Mundial da Saúde de 2016
Prazo: Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Alteração nas avaliações basais da medula óssea antes do tratamento com KER-050 e após o tratamento com KER-050
Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Modificado 2006 Grupo de Trabalho Internacional (IWG) Melhora Hematológica Resposta eritroide (HI-E)
Prazo: Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos

Em participantes LTB, a proporção de participantes com um aumento de ≥ 1,5 g/dL da hemoglobina pré-tratamento durante qualquer período de 8 semanas no estudo em comparação com a linha de base.

Em participantes com HTB, a proporção de participantes com redução de ≥ 4 unidades de hemácias transfundidas (para uma hemoglobina ≤ 9,0 g/dL) durante qualquer período de 8 semanas no estudo, em comparação com o período de 8 semanas antes do estudo Ciclo 1 dia 1.
Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Mudança média da linha de base na hemoglobina
Prazo: Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Alteração na hemoglobina basal antes do tratamento com KER-050 e após o tratamento com KER-050
Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Tempo para resposta eritroide e resposta IWG HI-E modificada de 2006
Prazo: Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Tempo para resposta eritróide antes do tratamento com KER-050 e após o tratamento com KER-050
Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Duração da resposta eritroide e resposta IWG HI-E modificada de 2006
Prazo: Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Duração da resposta eritróide antes do tratamento com KER-050 e após o tratamento com KER-050
Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Frequência de transfusões de glóbulos vermelhos (RBC) e taxa de independência de transfusão de hemácias ≥ 8 semanas
Prazo: Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Frequência e taxa de transfusões de hemácias antes do tratamento com KER-050 e após o tratamento com KER-050
Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Alteração da linha de base nas contagens de hemácias e reticulócitos
Prazo: Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos
Alteração nas contagens basais de hemácias e reticulócitos antes do tratamento com KER-050 e após o tratamento com KER-050
Medido em vários pontos de tempo ao longo do estudo, desde o dia 1 até o final do estudo, aproximadamente 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Keros Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de agosto de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

30 de junho de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de novembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de junho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

5 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

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Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • KER050-MD-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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