Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование KER-050 для лечения анемии из-за миелодиспластических синдромов очень низкого, низкого или промежуточного риска

20 августа 2026 г. обновлено: Takeda

Фаза 2, открытое исследование возрастающей дозы KER-050 для лечения анемии у пациентов с миелодиспластическими синдромами очень низкого, низкого или промежуточного риска (МДС)

Целью данного исследования является оценка влияния KER-050 на анемию у пациентов с МДС очень низкого, низкого или промежуточного риска.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

KER-050 представляет собой терапевтический белок, предназначенный для увеличения выработки эритроцитов и тромбоцитов путем ингибирования передачи сигналов подмножества белков семейства трансформирующих факторов роста бета (TGF-ß) для стимуляции кроветворения. Он разрабатывается для лечения низкого количества клеток крови или цитопении, включая анемию и тромбоцитопению, у пациентов с миелодиспластическим синдромом (МДС) и миелофиброзом (МФ).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

160

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Takeda Contact
  • Номер телефона: +1-877-825-3327
  • Электронная почта: medinfoUS@takeda.com

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Австралия, 2640
        • Рекрутинг
        • Border Medical Oncology Research
        • Главный следователь:
          • Anish Puliyayil
        • Контакт:
      • Tweed Heads, New South Wales, Австралия, 2485
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Рекрутинг
        • Westmead Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • John Kwan
    • Queensland
      • Douglas, Queensland, Австралия, 4814
        • Завершенный
        • Townsville University Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
        • Рекрутинг
        • Royal Adelaide Hospital
        • Главный следователь:
          • Devendra Hiwase
        • Контакт:
      • Bedford Park, South Australia, Австралия, 5042
        • Рекрутинг
        • Flinders Medical Centre
        • Главный следователь:
          • David Ross
        • Контакт:
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Австралия, 3128
        • Рекрутинг
        • Boxhill Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Tse-Chieh Teh
      • Geelong, Victoria, Австралия, 3220
        • Рекрутинг
        • University Hospital Geelong
        • Главный следователь:
          • Hannah Rose
        • Контакт:
      • Heidelberg, Victoria, Австралия, 3084
        • Рекрутинг
        • Austin Health
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Chun Yew Fong
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3050
        • Рекрутинг
        • Royal Melbourne Hospital
        • Главный следователь:
          • Lynette Chee
        • Контакт:
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3065
        • Рекрутинг
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Shuhying Tan
      • Wendouree, Victoria, Австралия, 3355
        • Завершенный
        • Ballarat Oncology & Haematology Service
  • Германия
      • Bayreuth, Германия
        • Рекрутинг
        • Klinikum Bayreuth GmbH
        • Главный следователь:
          • Alexander Kiani
        • Контакт:
      • Berlin, Германия
        • Еще не набирают
        • Charite-Campus Benjamin Franklin
        • Главный следователь:
          • Kathrin Rieger
        • Контакт:
      • Berlin, Германия
        • Еще не набирают
        • Praxis am Volkspark Berlin
        • Главный следователь:
          • Jan-Piet Habbel
        • Контакт:
      • Bonn, Германия
        • Еще не набирают
        • University Hospital Bonn
        • Главный следователь:
          • Karin Mayer
        • Контакт:
      • Düsseldorf, Германия
        • Рекрутинг
        • Marien Hospital Dusseldorf GMBH
        • Главный следователь:
          • Aristoteles Giagounidis
        • Контакт:
      • Düsseldorf, Германия
        • Завершенный
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
      • Esslingen am Neckar, Германия
        • Рекрутинг
        • Klinikum Esslingen GmbH
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Swen Wessendorf
      • Halle, Германия
        • Еще не набирают
        • University Hospital Halle (Saale)
        • Главный следователь:
          • Haifa Al-Ali
        • Контакт:
      • Leipzig, Германия
        • Завершенный
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
      • Mainz, Германия
        • Рекрутинг
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Daniel Sasca
      • Rostock, Германия
        • Завершенный
        • Universitaetsmedizin Rostock
  • Израиль
      • Ramat Gan, Израиль, 52621
        • Рекрутинг
        • Sheba Medical Center - Sheba Fund for Health Services and Research
        • Главный следователь:
          • Drorit Merkel
        • Контакт:
      • Tel Aviv, Израиль, 6423906
        • Завершенный
        • Sourasky Medical Center - Infrastructure and Health Services Fund of the Tel Aviv Medical Center
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Главный следователь:
          • David Valcarcel Ferreiras
        • Контакт:
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
        • Главный следователь:
          • Montserrat Arnan Sangerman
        • Контакт:
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Central de Asturias
        • Главный следователь:
          • Teresa Bernal del Castillo
        • Контакт:
      • Salamanca, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario de Salamanca
        • Главный следователь:
          • Maria Diez Campelo
        • Контакт:
      • Seville, Испания
        • Завершенный
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Главный следователь:
          • Elvira Mora Castera
        • Контакт:
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 2025
        • Завершенный
        • Middlemore Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Hot Springs, Arkansas, Соединенные Штаты, 71913
        • Рекрутинг
        • Genesis Cancer and Blood Institute
        • Главный следователь:
          • Lingyi Chen
        • Контакт:
    • California
      • Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
        • Рекрутинг
        • City of Hope National Medical Center
        • Главный следователь:
          • Andrew Artz
        • Контакт:
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Рекрутинг
        • University of Miami School of Medicine Sylvester Comprehensive Cancer Center (SCCC)
        • Главный следователь:
          • Mikkael Sekeres
        • Контакт:
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Рекрутинг
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Center
        • Главный следователь:
          • Rami Komrokji
        • Контакт:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817
        • Рекрутинг
        • The Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Bethesda
        • Главный следователь:
          • Victor Priego
        • Контакт:
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48910
        • Завершенный
        • Karmanos Cancer Institute at McLaren Greater Lansing
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Рекрутинг
        • Hackensack Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Jamie Koprivnikar
    • New York
      • Shirley, New York, Соединенные Штаты, 11967
        • Рекрутинг
        • New York Cancer and Blood
        • Главный следователь:
          • Richard Zuniga
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Завершенный
        • University of Pittsburgh Medical Health Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38120
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Univ of Texas MD Anderson Cancer Center, Division of Cancer Medicine
        • Главный следователь:
          • Guillermo Garcia-Manero
        • Контакт:
  • Франция
      • Angers, Франция
        • Завершенный
        • CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
      • Nantes, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU de Nantes - Hotel Dieu
        • Главный следователь:
          • Alice Garnier
        • Контакт:
      • Nice, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
        • Главный следователь:
          • Thomas Cluzeau
        • Контакт:
      • Paris, Франция
        • Рекрутинг
        • Hôpital Saint-Louis
        • Главный следователь:
          • Lionel Ades
        • Контакт:
      • Pontoise, Франция
        • Рекрутинг
        • CH Rene-Dubos
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Riad Benramdane
      • Talence, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU de Bordeaux - Hopital Haut-Leveque
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sophie Dimicoli Salazar
      • Épagny, Франция
        • Завершенный
        • Centre Hospitalier de la Region dAnnecy
  • Чехия
      • Brno, Чехия
        • Завершенный
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Prague, Чехия
        • Рекрутинг
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • Главный следователь:
          • Olga Cerna
        • Контакт:
      • Prague, Чехия
        • Завершенный
        • Vseobecna fakultni nemocnice Praha

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Диагностика МДС в соответствии с классификацией Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ)/франко-американской британской (FAB), которая соответствует классификации заболеваний с очень низким, низким или промежуточным риском согласно пересмотренной международной системе прогностической оценки (IPSS-R).
  2. < 5% бластов в костном мозге.
  3. Количество лейкоцитов в периферической крови (WBC) < 13 000/мкл.

  4. Анемия определяется как:

    • У участников, не получавших трансфузии, не получавших переливаний эритроцитов в течение 8 недель, концентрация Hgb ≤ 10,0 г/дл ИЛИ
    • У участников LTB, получивших от 1 до 3 единиц эритроцитов для Hgb ≤ 9,0 г/дл в течение 8 недель ИЛИ
    • У участников HTB, получивших ≥ 4 единиц эритроцитов для Hgb ≤ 9,0 г/дл в течение 8 недель
  5. Состояние эффективности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) 0, 1 или 2 (если это связано с анемией.
  6. Женщины детородного возраста и сексуально активные мужчины должны дать согласие на использование эффективных методов контрацепции.

Ключевые критерии исключения:

  1. Любая активная инфекция, требующая парентеральной антибиотикотерапии в течение 28 дней до 1-го дня цикла или пероральных антибиотиков в течение 14 дней после 1-го дня цикла.
  2. Диагноз вторичного МДС (т. е. МДС, о котором известно, что он возник в результате химического повреждения или лечения химиотерапией и/или лучевой терапией по поводу других заболеваний).
  3. Дефицит витамина В12.
  4. Предшествующее лечение азацитидином, децитабином, леналидомидом, луспатерцептом или сотатерцептом.

  5. Лечение в течение 28 дней до цикла 1, день 1:

    1. Стимулятор эритропоэза (ESA) ИЛИ
    2. Гранулоцитарный колониестимулирующий фактор (G-CSF) ИЛИ
    3. Гранулоцитарно-макрофагальный колониестимулирующий фактор (ГМ-КСФ)
  6. Терапия хелатированием железа, если она начата в течение 8 недель до цикла 1, день 1.
  7. Терапия витамином B12 в течение 8 недель до цикла 1, день 1.
  8. Лечение другим исследуемым лекарственным средством или устройством или утвержденной терапией для исследовательского использования < или = 28 дней до 1-го дня цикла или, если период полувыведения предыдущего препарата известен, в пределах 5-кратного периода полувыведения до 1-го дня цикла 1, в зависимости от того, что длиннее.
  9. Количество тромбоцитов > 450 x 10*9/л или < 30 x 10*9/л.
  10. Насыщение трансферрина <15%.
  11. Ферритин < 50 мкг/л.
  12. Фолат < 4,5 нмоль/л (< 2,0 нг/мл).
  13. Витамин B12 < 148 пмоль/л (< 200 пг/мл).
  14. Расчетная скорость клубочковой фильтрации (СКФ) < 40 мл/мин/1,73 м2 (по данным Сотрудничества по эпидемиологии хронических заболеваний почек [CKD-EPI].
  15. Беременные или кормящие самки.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть 1: Когорта 1 Элритерцепта
Участникам будет вводиться элитрирецепт в дозе 0,75 миллиграммов на килограмм (мг/кг) подкожно (ПК) каждые 4 недели в День 1 каждого цикла до 4 циклов (каждый цикл = 28 дней). После указанного режима дозирования участники продолжат получать элитрирецепт, вводимый подкожно, в День 1 каждые 4 недели до 24 циклов (каждый цикл = 28 дней).
Лекарство: Элритерцепт
Инъекция Элритерцепта подкожно.
Другие имена:
  • КЕР-050
  • ТАК-226
Экспериментальный: Часть 1: Когорта 2 Элритерцепта
Участникам будет вводиться элитрирецепт в дозе 1,5 мг/кг подкожно каждые 4 недели в День 1 каждого цикла в течение до 4 циклов (каждый цикл = 28 дней). После указанного режима дозирования участники продолжат получать элитрирецепт, вводимый подкожно, в День 1 каждые 4 недели до 24 циклов (каждый цикл = 28 дней).
Лекарство: Элритерцепт
Инъекция Элритерцепта подкожно.
Другие имена:
  • КЕР-050
  • ТАК-226
Экспериментальный: Часть 1: Когорта 3 Элритерцепта
Участникам будет вводиться элитрирецепт в дозе 2,5 мг/кг подкожно каждые 4 недели в День 1 каждого цикла до 4 циклов (каждый цикл = 28 дней). После указанного режима дозирования участники продолжат получать элитрирецепт, вводимый подкожно, в День 1 каждые 4 недели до 24 циклов (каждый цикл = 28 дней).
Лекарство: Элритерцепт
Инъекция Элритерцепта подкожно.
Другие имена:
  • КЕР-050
  • ТАК-226
Экспериментальный: Часть 1: Когорта 4 Элритрецепта
Участникам будет вводиться элритерецепт в дозе 3,75 мг/кг подкожно каждые 4 недели в День 1 каждого цикла до 4 циклов (каждый цикл = 28 дней). После указанного режима дозирования участники продолжат получать элритерецепт, вводимый подкожно, в День 1 каждые 4 недели до 24 циклов (каждый цикл = 28 дней).
Лекарство: Элритерцепт
Инъекция Элритерцепта подкожно.
Другие имена:
  • КЕР-050
  • ТАК-226
Экспериментальный: Часть 1: Когорта 5 Элритерцепта
Участники будут получать элритерцепт в дозе 5,0 мг/кг подкожно в 1-й день каждого цикла с интервалом 4 недели до 4 циклов (каждый цикл = 28 дней). После указанного режима дозирования участники продолжат получать элритерцепт подкожно в 1-й день с интервалом 4 недели до 24 циклов (каждый цикл = 28 дней).
Лекарство: Элритерцепт
Инъекция Элритерцепта подкожно.
Другие имена:
  • КЕР-050
  • ТАК-226
Экспериментальный: Часть 2: Когорта A подтверждения дозы Элритерепта
Участники с кольцевыми сидеробластами (КС)-положительным миелодиспластическим синдромом (МДС), которым требуются трансфузии эритроцитов (ЭК), будут получать Элритерцепт в дозе 3,75 мг/кг, подкожная инъекция, в 1-й день, каждые 4 недели до 24 циклов (каждый цикл = 28 дней). Доза может быть изменена на основе реакции участника.
Лекарство: Элритерцепт
Инъекция Элритерцепта подкожно.
Другие имена:
  • КЕР-050
  • ТАК-226
Экспериментальный: Часть 2: Когорта B подтверждения дозы Элритерцепта
Участникам с миелодиспластическим синдромом без кольцевых сидеробластов, которым требуются переливания эритроцитарной массы, будет вводиться Элитрерпцепт в дозе 3,75 мг/кг подкожно в 1-й день каждые 4 недели до 24 циклов (каждый цикл = 28 дней). Дозу можно корректировать в зависимости от ответа участника.
Лекарство: Элритерцепт
Инъекция Элритерцепта подкожно.
Другие имена:
  • КЕР-050
  • ТАК-226
Экспериментальный: Часть 2: Когорта C подтверждения дозы Элритерцепта
Участники, не получавшие трансфузии, с либо RS-положительным MDS, либо не-RS MDS, будут получать Элритерцепт в дозе 3,75 мг/кг, подкожную инъекцию, в День 1, каждые 4 недели до 24 циклов (каждый цикл = 28 дней). Дозу можно корректировать на основе ответа участника.
Лекарство: Элритерцепт
Инъекция Элритерцепта подкожно.
Другие имена:
  • КЕР-050
  • ТАК-226
Экспериментальный: Экспериментальная часть 2: Когорта подтверждения дозы Элритецепта D
Участники с хроническим миеломоноцитарным лейкозом (ХММЛ) и анемией будут получать Элритрецепт в дозе 3,75 мг/кг, подкожную инъекцию, в День 1, каждые 4 недели до 24 циклов (каждый цикл = 28 дней). Дозу можно корректировать в зависимости от реакции участника.
Лекарство: Элритерцепт
Инъекция Элритерцепта подкожно.
Другие имена:
  • КЕР-050
  • ТАК-226
Экспериментальный: Часть 2: Когорта подтверждения дозы Элритецепта E
Пациентам с МДС (как с положительной, так и с отрицательной РС), которым требуются трансфузии эритроцитов, имеющим перегрузку железом и получающим хелатную терапию железом, будет вводиться Элитрерцепт в дозе 3,75 мг/кг подкожно в 1-й день, каждые 4 недели до 24 циклов (каждый цикл = 28 дней). Доза может быть скорректирована на основе ответа пациента.
Лекарство: Элритерцепт
Инъекция Элритерцепта подкожно.
Другие имена:
  • КЕР-050
  • ТАК-226
Экспериментальный: Часть 2: Когорта F подтверждения дозы Элритецепта
Участники с МДС (как с положительной РС, так и без РС), которым требуются переливания эритроцитов, имеют перегрузку железом и не получают хелатную терапию железом, будут получать Элритерцепт в дозе 3,75 мг/кг, подкожная инъекция, в 1-й день, каждые 4 недели до 24 циклов (каждый цикл = 28 дней). Доза может быть изменена на основе ответа участника.
Лекарство: Элритерцепт
Инъекция Элритерцепта подкожно.
Другие имена:
  • КЕР-050
  • ТАК-226
Экспериментальный: Часть 2: Когорта подтверждения дозы Элритерцепта G
Участники с МДС (как с положительным РС, так и без РС), которым требуются переливания эритроцитов и у которых либо произошел рецидив, развилась рефрактерность или непереносимость терапии луспатерцептом первой линии, будут получать Элитерцепт в дозе 3,75 мг/кг подкожно в 1-й день каждые 4 недели до 24 циклов (каждый цикл = 28 дней). Доза может быть изменена в зависимости от ответа участника.
Лекарство: Элритерцепт
Инъекция Элритерцепта подкожно.
Другие имена:
  • КЕР-050
  • ТАК-226
Экспериментальный: Когорта долгосрочного продолжения
Участники из когорт Части 1 и 2, которые, по мнению Исследователя, могут получить потенциальную пользу от продолжения лечения элритерцептом, могут выбрать продолжение участия в ДПИ в той же дозе, которую они получали в Части 1 и 2, подкожная инъекция, в день 1, каждые 4 недели до конца лечения (ПЛ) (приблизительно 122 месяца).
Лекарство: Элритерцепт
Инъекция Элритерцепта подкожно.
Другие имена:
  • КЕР-050
  • ТАК-226

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯЛ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С момента начала лечения до конца исследования (до 11,2 лет)
НЛР определяется как любое неблагоприятное медицинское событие, возникающее у участника клинического исследования, которому вводится лекарственный препарат, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с этим лечением. Таким образом, НЛР может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая патологическую лабораторную находку), симптомом или заболеванием, временно связанным с применением лекарственного (исследуемого) препарата, независимо от того, связано ли оно с лекарственным (исследуемым) препаратом. ТНЛР представляет собой любое неблагоприятное медицинское событие, которое в любой дозе: приводит к смерти, угрожает жизни, требует госпитализации или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, является врожденной аномалией/пороком развития, представляет собой событие, имеющее важное медицинское значение.
С момента начала лечения до конца исследования (до 11,2 лет)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с прогрессированием в MDS более высокого риска или острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)
Временное ограничение: С 1-го дня исследования до конца исследования (до 11,2 лет)
Прогрессирование в MDS высокого риска или AML будет оцениваться в соответствии с критериями Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) 2016 года.
С 1-го дня исследования до конца исследования (до 11,2 лет)
Процент участников с низкой трансфузионной нагрузкой (НТН) и высокой трансфузионной нагрузкой (ВТН), достигших независимости от трансфузии эритроцитов (НТ)
Временное ограничение: С 1-го дня исследования до конца исследования (до 11,2 лет)
Участники с НТБ и ВТБ, достигшие TI ЭК больше или равно (≥) 8 недель, общий TI ЭК и на основе статуса RS будут оценены.
С 1-го дня исследования до конца исследования (до 11,2 лет)
Процент участников, достигших гематологического улучшения эритроидного (HI-E) ответа на основе модифицированной Международной рабочей группы 2006 года (IWG)
Временное ограничение: С 1-го дня исследования до окончания исследования (до 11,2 лет)
Ответ определяется как среднее увеличение гемоглобина (Hb) на ≥1,5 грамма на децилитр (г/дл) от исходного уровня в течение любого 8-недельного периода в ходе периода лечения для участников LTB и участников с нетрансфузионной анемией, и определяется как снижение на ≥4 единиц трансфузированных эритроцитов в течение любого 8-недельного периода исследования по сравнению с 8-недельным периодом до цикла 1 дня 1 исследования (C1D1) (длина цикла = 28 дней) для участников HTB. Участники, достигшие общего ответа HI-E и основанные на статусе RS, будут оценены.
С 1-го дня исследования до окончания исследования (до 11,2 лет)
Процент участников, достигших общего эритроидного ответа
Временное ограничение: До приблизительно 11,2 лет
Ответ определяется как среднее увеличение гемоглобина (Hgb) на ≥1,5 грамма на децилитр (г/дл) от исходного уровня в течение любого 8-недельного периода в период лечения для участников LTB и участников с нетрансфузионной анемией, и определяется как снижение на ≥4 единиц перелитых эритроцитов в течение любого 8-недельного периода исследования по сравнению с 8-недельным периодом до дня 1 цикла 1 исследования (C1D1) (длина цикла = 28 дней) для участников HTB. ТИ определяется как независимость от переливания эритроцитов в течение ≥8 недель. Общий эритроидный ответ определяется как HI-E или ТИ в течение любого 8-недельного периода. Участники, достигшие общего эритроидного ответа и основанные на статусе RS, будут оценены.
До приблизительно 11,2 лет
Процент участников, достигших эритропоэтического улучшения
Временное ограничение: До приблизительно 11,2 лет
Улучшение определяется как среднее увеличение уровня гемоглобина на ≥1,5 г/дл от исходного уровня в течение ≥14 дней (при отсутствии переливаний эритроцитов) для участников с ЛТБ и участников с нетерансфузионной анемией, а для участников с ХТБ определяется как снижение на ≥50% или ≥4 единиц перелитых эритроцитов по сравнению с периодом до лечения за 8-недельный период. Участники, достигшие общего улучшения и основанные на статусе РС, будут оценены.
До приблизительно 11,2 лет
Среднее изменение от исходного уровня гемоглобина
Временное ограничение: Базовый уровень, несколько временных точек после лечения до 11,2 лет
На каждом визите будет рассчитываться среднее значение изменения уровня гемоглобина (Hgb) от исходного уровня среди участников.
Базовый уровень, несколько временных точек после лечения до 11,2 лет
Время до достижения HI-E ответа
Временное ограничение: До примерно 11,2 лет
Ответ определяется как среднее увеличение гемоглобина (Hgb) на ≥1,5 грамма на децилитр (г/дл) от исходного уровня в течение любого 8-недельного периода в период лечения для участников LTB и участников с нетрансфузионной анемией, и определяется как снижение на ≥4 единиц перелитых эритроцитов в течение любого 8-недельного периода исследования по сравнению с 8-недельным периодом до цикла 1 дня 1 исследования (C1D1) (длина цикла = 28 дней) для участников HTB.
До примерно 11,2 лет
Длительность ВИ-Э ответа
Временное ограничение: До приблизительно 11,2 лет
Ответ определяется как среднее увеличение гемоглобина (Hgb) на ≥1,5 грамма на децилитр (г/дл) от исходного уровня в течение любого 8-недельного периода в период лечения для участников LTB и участников с нетрансфузионной анемией, и определяется как снижение на ≥4 единиц трансфузированных эритроцитов в течение любого 8-недельного периода исследования по сравнению с 8-недельным периодом до цикла 1 дня 1 исследования (C1D1) (длина цикла = 28 дней) для участников HTB.
До приблизительно 11,2 лет
Время до ответа ТИ
Временное ограничение: До примерно 11,2 лет
TI определяется как независимость от трансфузии эритроцитов в течение ≥ 8 недель.
До примерно 11,2 лет
Продолжительность ответа ТИ
Временное ограничение: До приблизительно 11,2 лет
TI определяется как независимость от трансфузии эритроцитов в течение ≥ 8 недель.
До приблизительно 11,2 лет
Процент участников с НТБ и ВТБ, достигших ТИ
Временное ограничение: Недели 12, 16, 24 и 48
Недели 12, 16, 24 и 48
Количество участников с изменением показателей красных клеток крови по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До примерно 11,2 лет
Будут оценены параметры красных клеток, включая количество ретикулоцитов, средний объем эритроцитов (MCV), среднее содержание гемоглобина в эритроците (MCH) и гемоглобин ретикулоцитов.
До примерно 11,2 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 августа 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 октября 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 октября 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 июня 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 июня 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 июня 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • KER050-MD-201
  • 2023 (Грант/контракт NIH США: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507469-24-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Такеда предоставляет доступ к обезличенным индивидуальным данным участников (IPD) по подходящим исследованиям, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Такады по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Эти IPD будут предоставлены в защищенной исследовательской среде после одобрения запроса на обмен данными и на условиях соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

Индивидуальные данные пациентов (IPD) из соответствующих исследований будут предоставлены квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процедурой, описанной на https://vivli.org/ourmember/takeda/. Для одобренных запросов исследователям будет предоставлен доступ к анонимизированным данным (с целью соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и нормативными актами) и с информацией, необходимой для достижения целей исследования, на условиях соглашения о совместном использовании данных.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться