Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van KER-050 om bloedarmoede te behandelen vanwege myelodysplastische syndromen met een zeer laag, laag of gemiddeld risico

20 augustus 2026 bijgewerkt door: Takeda

Een open-label fase 2-onderzoek met oplopende dosis van KER-050 voor de behandeling van bloedarmoede bij patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS) met een zeer laag, laag of gemiddeld risico

Het doel van deze studie is het evalueren van de effecten van KER-050 op bloedarmoede bij patiënten met MDS met een zeer laag, laag of gemiddeld risico.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

KER-050 is een therapeutisch eiwit dat is ontworpen om de productie van rode bloedcellen en bloedplaatjes te verhogen door de signalering van een subset van de transforming growth factor beta (TGF-ß) familie van eiwitten te remmen om hematopoëse te bevorderen. Het wordt ontwikkeld voor de behandeling van een laag aantal bloedcellen of cytopenieën, waaronder bloedarmoede en trombocytopenie, bij patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS) en myelofibrose (MF).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

160

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Australië, 2640
      • Tweed Heads, New South Wales, Australië, 2485
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
    • Queensland
      • Douglas, Queensland, Australië, 4814
        • Voltooid
        • Townsville University Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5000
      • Bedford Park, South Australia, Australië, 5042
        • Werving
        • Flinders Medical Centre
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Ross
        • Contact:
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australië, 3128
        • Werving
        • Boxhill Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tse-Chieh Teh
      • Geelong, Victoria, Australië, 3220
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3050
        • Werving
        • Royal Melbourne Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lynette Chee
        • Contact:
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3065
        • Werving
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shuhying Tan
      • Wendouree, Victoria, Australië, 3355
        • Voltooid
        • Ballarat Oncology & Haematology Service
  • Duitsland
      • Bayreuth, Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Nog niet aan het werven
        • Charite-Campus Benjamin Franklin
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathrin Rieger
        • Contact:
      • Berlin, Duitsland
      • Bonn, Duitsland
        • Nog niet aan het werven
        • University Hospital Bonn
        • Hoofdonderzoeker:
          • Karin Mayer
        • Contact:
      • Düsseldorf, Duitsland
      • Düsseldorf, Duitsland
        • Voltooid
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
      • Esslingen am Neckar, Duitsland
      • Halle, Duitsland
        • Nog niet aan het werven
        • University Hospital Halle (Saale)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Haifa Al-Ali
        • Contact:
      • Leipzig, Duitsland
        • Voltooid
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
      • Mainz, Duitsland
        • Werving
        • UNIVERSITAETSMEDIZIN der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Daniel Sasca
      • Rostock, Duitsland
        • Voltooid
        • Universitaetsmedizin Rostock
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk
        • Voltooid
        • CHU Angers - Hopital Hotel Dieu
      • Nantes, Frankrijk
      • Nice, Frankrijk
        • Werving
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas Cluzeau
        • Contact:
      • Paris, Frankrijk
        • Werving
        • Hôpital Saint-Louis
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lionel Ades
        • Contact:
      • Pontoise, Frankrijk
      • Talence, Frankrijk
      • Épagny, Frankrijk
        • Voltooid
        • Centre Hospitalier de la Region dAnnecy
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Werving
        • Sheba Medical Center - Sheba Fund for Health Services and Research
        • Hoofdonderzoeker:
          • Drorit Merkel
        • Contact:
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Voltooid
        • Sourasky Medical Center - Infrastructure and Health Services Fund of the Tel Aviv Medical Center
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 2025
        • Voltooid
        • Middlemore Hospital
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Valcarcel Ferreiras
        • Contact:
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
        • Hoofdonderzoeker:
          • Montserrat Arnan Sangerman
        • Contact:
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Central de Asturias
        • Hoofdonderzoeker:
          • Teresa Bernal del Castillo
        • Contact:
      • Salamanca, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario de Salamanca
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maria Diez Campelo
        • Contact:
      • Seville, Spanje
        • Voltooid
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitari I Politècnic La Fe
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elvira Mora Castera
        • Contact:
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië
        • Voltooid
        • Fakultní Nemocnice Brno
      • Prague, Tsjechië
        • Werving
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • Hoofdonderzoeker:
          • Olga Cerna
        • Contact:
      • Prague, Tsjechië
        • Voltooid
        • Vseobecna fakultni nemocnice Praha
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Hot Springs, Arkansas, Verenigde Staten, 71913
        • Werving
        • Genesis Cancer and Blood Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lingyi Chen
        • Contact:
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • Werving
        • City of Hope National Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andrew Artz
        • Contact:
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • University of Miami School of Medicine Sylvester Comprehensive Cancer Center (SCCC)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mikkael Sekeres
        • Contact:
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Werving
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rami Komrokji
        • Contact:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Werving
        • The Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Bethesda
        • Hoofdonderzoeker:
          • Victor Priego
        • Contact:
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48910
        • Voltooid
        • Karmanos Cancer Institute at McLaren Greater Lansing
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
    • New York
      • Shirley, New York, Verenigde Staten, 11967
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Voltooid
        • University of Pittsburgh Medical Health Center
    • Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Univ of Texas MD Anderson Cancer Center, Division of Cancer Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Guillermo Garcia-Manero
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Diagnose van MDS volgens de classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO)/Frans-Amerikaans-Brits (FAB) die voldoet aan de Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R)-classificatie van ziekten met een zeer laag, laag of intermediair risico.
  2. < 5% blasten in het beenmerg.
  3. Aantal witte bloedcellen (WBC) in perifeer bloed < 13.000/µL.

  4. Bloedarmoede gedefinieerd als:

    • Bij niet-getransfundeerde deelnemers die binnen 8 weken geen rode bloedceltransfusies (RBC) hebben gekregen Hgb-concentratie ≤ 10,0 g/dL OF
    • Bij LTB-deelnemers die binnen 8 weken 1 tot 3 eenheden RBC's voor Hgb ≤ 9,0 g/dL hebben gekregen OF
    • Bij HTB-deelnemers die binnen 8 weken ≥ 4 eenheden RBC's voor Hgb ≤ 9,0 g/dL hebben gekregen
  5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus van 0, 1 of 2 (indien gerelateerd aan bloedarmoede.
  6. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd en seksueel actieve mannen moeten ermee instemmen effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Elke actieve infectie die parenterale antibioticatherapie vereist binnen 28 dagen voorafgaand aan cyclus 1 dag 1 of orale antibiotica binnen 14 dagen na cyclus 1 dag 1.
  2. Diagnose van secundaire MDS (d.w.z. MDS waarvan bekend is dat het is ontstaan ​​als gevolg van chemisch letsel of behandeling met chemotherapie en/of bestraling voor andere ziekten).
  3. Vitamine B12-tekort.
  4. Eerdere behandeling met azacitidine, decitabine, lenalidomide, luspatercept of sotatercept.

  5. Behandeling binnen 28 dagen voorafgaand aan Cyclus 1 Dag 1 met:

    1. Erytropoëse-stimulerend middel (ESA) OF
    2. Granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF) OF
    3. Granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF)
  6. IJzerchelatietherapie indien gestart binnen 8 weken voorafgaand aan cyclus 1 dag 1.
  7. Vitamine B12-therapie binnen 8 weken voorafgaand aan Cyclus 1 Dag 1.
  8. Behandeling met een ander geneesmiddel of hulpmiddel in onderzoek of goedgekeurde therapie voor gebruik in onderzoek < of = 28 dagen voorafgaand aan cyclus 1 dag 1, of als de halfwaardetijd van het vorige product bekend is, binnen 5 keer de halfwaardetijd voorafgaand aan cyclus 1 dag 1, afhankelijk van welke langer is.
  9. Aantal bloedplaatjes > 450 x 10*9/L of < 30 x 10*9/L.
  10. Transferrineverzadiging < 15%.
  11. Ferritine < 50 µg/L.
  12. Foliumzuur < 4,5 nmol/L (< 2,0 ng/mL).
  13. Vitamine B12 < 148 pmol/L (< 200 pg/mL).
  14. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) < 40 ml/min/1,73 m2 (zoals bepaald door de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI].
  15. Zwangere of zogende vrouwtjes.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel 1: Elritercept Cohort 1
De deelnemers krijgen elritercept toegediend in een dosering van 0,75 milligram per kilogram (mg/kg), subcutaan (SC) geïnjecteerd, elke 4 weken op dag 1 van elke cyclus gedurende maximaal 4 cycli (elke cyclus = 28 dagen). Na het bovenstaande doseringsschema zullen de deelnemers elritercept blijven ontvangen, subcutaan (SC) toegediend, op dag 1, elke 4 weken tot 24 cycli (elke cyclus = 28 dagen).
Geneesmiddel: Elritercept
Elritercept SC-injectie.
Andere namen:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimenteel: Deel 1: Elritercept Cohort 2
Deelnemers krijgen elritercept toegediend in een dosering van 1,5 mg/kg, via subcutane injectie, elke 4 weken op dag 1 van elke cyclus voor maximaal 4 cycli (elke cyclus = 28 dagen). Na bovenstaand doseringsschema zullen deelnemers elritercept blijven ontvangen, toegediend via subcutane injectie, op dag 1, elke 4 weken tot 24 cycli (elke cyclus = 28 dagen).
Geneesmiddel: Elritercept
Elritercept SC-injectie.
Andere namen:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimenteel: Deel 1: Elritercept Cohort 3
Deelnemers krijgen elritercept toegediend in een dosering van 2,5 mg/kg, via subcutane injectie, elke 4 weken op dag 1 van elke cyclus gedurende maximaal 4 cycli (elke cyclus = 28 dagen). Na het bovengenoemde doseringsregime zullen deelnemers elritercept blijven ontvangen, toegediend via subcutane injectie, op dag 1, elke 4 weken tot 24 cycli (elke cyclus = 28 dagen).
Geneesmiddel: Elritercept
Elritercept SC-injectie.
Andere namen:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimenteel: Deel 1: Elritercept Cohort 4
Deelnemers krijgen elritercept toegediend in een dosering van 3,75 mg/kg, subcutane injectie, elke 4 weken op dag 1 van elke cyclus gedurende maximaal 4 cycli (elke cyclus = 28 dagen). Na het bovenstaande doseringsschema zullen deelnemers elritercept blijven ontvangen, subcutaan toegediend, op dag 1, elke 4 weken tot 24 cycli (elke cyclus = 28 dagen).
Geneesmiddel: Elritercept
Elritercept SC-injectie.
Andere namen:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimenteel: Deel 1: Elritercept Cohort 5
Deelnemers krijgen elritercept toegediend in een dosering van 5,0 mg/kg, via subcutane injectie, elke 4 weken op dag 1 van elke cyclus voor maximaal 4 cycli (elke cyclus = 28 dagen). Na bovenstaand doseringsschema zullen deelnemers doorgaan met het ontvangen van elritercept, toegediend via subcutane injectie, op dag 1, elke 4 weken tot 24 cycli (elke cyclus = 28 dagen).
Geneesmiddel: Elritercept
Elritercept SC-injectie.
Andere namen:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimenteel: Deel 2: Elritercept Dosisbevestigingscohort A
Deelnemers met ringvormige sideroblasten (RS)-positief myelodysplastisch syndroom (MDS) die rode bloedcel (RBC)-transfusies nodig hebben, krijgen Elritercept toegediend in een dosering van 3,75 mg/kg, subcutane injectie, op dag 1, elke 4 weken gedurende maximaal 24 cycli (elke cyclus = 28 dagen). De dosis kan worden aangepast op basis van de respons van de deelnemer.
Geneesmiddel: Elritercept
Elritercept SC-injectie.
Andere namen:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimenteel: Deel 2: Elritercept Dosisbevestigingscohort B
Deelnemers met niet-RS MDS die rodebloedceltransfusies nodig hebben, krijgen Elritercept toegediend in een dosering van 3,75 mg/kg, subcutane injectie, op dag 1, elke 4 weken gedurende maximaal 24 cycli (elke cyclus = 28 dagen). De dosering kan worden aangepast op basis van de respons van de deelnemer.
Geneesmiddel: Elritercept
Elritercept SC-injectie.
Andere namen:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimenteel: Deel 2: Elritercept Dosisbevestigingscohort C
Deelnemers die niet zijn getransfundeerd met RS-positief MDS of niet-RS MDS zullen Elritercept krijgen toegediend in een dosering van 3,75 mg/kg, via subcutane injectie, op dag 1, elke 4 weken gedurende maximaal 24 cycli (elke cyclus = 28 dagen). De dosering kan worden aangepast op basis van de respons van de deelnemer.
Geneesmiddel: Elritercept
Elritercept SC-injectie.
Andere namen:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimenteel: Experimenteel: Deel 2: Elritercept Dosisbevestigingscohort D
Deelnemers met chronische myelomonocytaire leukemie (CMML) en bloedarmoede krijgen Elritercept toegediend in een dosering van 3,75 mg/kg, via subcutane injectie, op dag 1, elke 4 weken gedurende maximaal 24 cycli (elke cyclus = 28 dagen). De dosis kan worden aangepast op basis van de respons van de deelnemer.
Geneesmiddel: Elritercept
Elritercept SC-injectie.
Andere namen:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimenteel: Deel 2: Elritercept Dosisbevestigingscohort E
Deelnemers met MDS (zowel RS-positief als niet-RS) die rodebloedceltransfusies nodig hebben, ijzerstapeling hebben en ijzerchelatiebehandeling krijgen, krijgen Elritercept toegediend in een dosis van 3,75 mg/kg, via subcutane injectie, op dag 1, elke 4 weken gedurende maximaal 24 cycli (elke cyclus = 28 dagen). De dosis kan worden aangepast op basis van de respons van de deelnemer.
Geneesmiddel: Elritercept
Elritercept SC-injectie.
Andere namen:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimenteel: Deel 2: Elritercept Dosisbevestigingscohort F
Deelnemers met MDS (zijnde RS-positief of niet-RS) die rodebloedceltransfusies nodig hebben, ijzerstapeling hebben en geen ijzerchelatie therapie ontvangen, krijgen Elritercept toegediend in een dosering van 3,75 mg/kg, via subcutane injectie, op dag 1, elke 4 weken gedurende maximaal 24 cycli (elke cyclus = 28 dagen). De dosering kan worden aangepast op basis van de respons van de deelnemer.
Geneesmiddel: Elritercept
Elritercept SC-injectie.
Andere namen:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimenteel: Deel 2: Elritercept Dosisbevestigingscohort G
Patiënten met MDS (zowel RS-positief als non-RS) die rodebloedceltransfusies nodig hebben en ofwel een terugval hebben gehad, refractair zijn geworden voor, of intolerant zijn voor eerstelijns luspatercept-behandeling, krijgen Elritercept toegediend in een dosering van 3,75 mg/kg, subcutane injectie, op dag 1, elke 4 weken gedurende maximaal 24 cycli (elke cyclus = 28 dagen). De dosis kan worden aangepast op basis van de respons van de patiënt.
Geneesmiddel: Elritercept
Elritercept SC-injectie.
Andere namen:
  • KER-050
  • TAK-226
Experimenteel: Langetermijn-vervolgcohort
Deelnemers uit cohorten van deel 1 en 2 die, naar het oordeel van de onderzoeker, mogelijk baat kunnen hebben bij voortgezette behandeling met elritercept, kunnen ervoor kiezen om deel te nemen aan de LTE met dezelfde dosering als die zij in deel 1 en 2 kregen toegediend, subcutane injectie, op dag 1, elke 4 weken tot het einde van de behandeling (EOT) (ongeveer 122 maanden).
Geneesmiddel: Elritercept
Elritercept SC-injectie.
Andere namen:
  • KER-050
  • TAK-226

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Van start behandeling tot einde studie (tot 11,2 jaar)
Een AE wordt gedefinieerd als elk ongunstig medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie aan wie een geneesmiddel wordt toegediend, dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte zijn die tijdelijk samenhangt met het gebruik van een (onderzoeks)geneesmiddel, ongeacht of het verband houdt met het (onderzoeks)geneesmiddel. Een SAE is elk ongunstig medisch voorval dat, bij elke dosering: leidt tot overlijden, levensbedreigend is, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, leidt tot aanhoudende of significante invaliditeit/arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is, of een medisch belangrijk voorval is.
Van start behandeling tot einde studie (tot 11,2 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met progressie naar hoger risico MDS of acute myeloïde leukemie (AML)
Tijdsspanne: Van studiedag 1 tot en met het einde van de studie (tot 11,2 jaar)
De progressie naar MDS met hoger risico of AML zal worden beoordeeld volgens de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) 2016-criteria.
Van studiedag 1 tot en met het einde van de studie (tot 11,2 jaar)
Percentage van deelnemers met lage transfusiebelasting (LTB) en hoge transfusiebelasting (HTB) die transfusieonafhankelijkheid (TI) van rode bloedcellen bereiken
Tijdsspanne: Van studiedag 1 tot het einde van de studie (tot 11,2 jaar)
Deelnemers met LTB en HTB die RBC TI bereiken van groter dan of gelijk aan (≥) 8 weken, algemene RBC TI en op basis van RS-status zullen worden beoordeeld.
Van studiedag 1 tot het einde van de studie (tot 11,2 jaar)
Percentage van deelnemers die hematologische verbetering erytroïde (HI-E) respons bereiken op basis van de gewijzigde International Working Group (IWG) 2006
Tijdsspanne: Van studiedag 1 tot einde van de studie (tot 11,2 jaar)
De respons wordt gedefinieerd als een gemiddelde hemoglobine (Hgb) toename van ≥1,5 gram per deciliter (g/dL) ten opzichte van de baseline tijdens elke 8-weken periode gedurende de behandelingsperiode voor LTB-deelnemers en deelnemers met niet-getransfuseerde anemie, en wordt gedefinieerd als een vermindering van ≥4 eenheden rode bloedcellen (RBC's) getransfundeerd tijdens elke 8-weken periode in de studie vergeleken met de 8-weken periode voorafgaand aan studicyclus 1 dag 1 (C1D1) (cyclustijd = 28 dagen) voor HTB-deelnemers. Deelnemers die een algehele HI-E respons bereiken en op basis van RS-status zullen worden beoordeeld.
Van studiedag 1 tot einde van de studie (tot 11,2 jaar)
Percentage van deelnemers die een algemene erytroïde respons bereiken
Tijdsspanne: Tot ongeveer 11,2 jaar
De respons wordt gedefinieerd als een gemiddelde hemoglobine (Hgb) toename van ≥1,5 gram per deciliter (g/dL) ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende elke 8-weken periode tijdens de behandelingsperiode voor LTB-deelnemers en deelnemers met niet-getransfuseerde anemie, en wordt gedefinieerd als een reductie van ≥4 eenheden rode bloedcellen (RBC's) getransfundeerd gedurende elke 8-weken periode tijdens de studie vergeleken met de 8-weken periode voorafgaand aan studiecyclus 1 dag 1 (C1D1) (cyclustijd = 28 dagen) voor HTB-deelnemers. TI wordt gedefinieerd als onafhankelijkheid van RBC-transfusie voor ≥8 weken. De algehele erytroïde respons wordt gedefinieerd als HI-E of TI gedurende elke 8-weken periode. Deelnemers die een algehele erytroïde respons bereiken en op basis van RS-status zullen worden beoordeeld.
Tot ongeveer 11,2 jaar
Percentage van deelnemers die erytropoëtische verbetering bereiken
Tijdsspanne: Tot ongeveer 11,2 jaar
De verbetering wordt gedefinieerd als een gemiddelde Hgb-stijging van ≥1,5 g/dL ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende ≥14 dagen (bij afwezigheid van erytrocytentransfusies) voor LTB-deelnemers en deelnemers met niet-getransfundeerde anemie, en wordt gedefinieerd als een reductie van ≥50% of ≥4 erytrocyteneenheden getransfundeerd vergeleken met de prebehandeling gedurende een periode van 8 weken voor HTB-deelnemers. Deelnemers die algemene verbetering bereiken en op basis van RS-status zullen worden beoordeeld.
Tot ongeveer 11,2 jaar
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in Hgb
Tijdsspanne: Baseline, meerdere tijdstippen na de behandeling tot 11,2 jaar
Bij elk bezoek wordt het gemiddelde van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Hgb berekend over de deelnemers.
Baseline, meerdere tijdstippen na de behandeling tot 11,2 jaar
Tijd tot HI-E respons
Tijdsspanne: Tot ongeveer 11,2 jaar
De respons wordt gedefinieerd als een gemiddelde hemoglobine (Hgb) stijging van ≥1,5 gram per deciliter (g/dL) ten opzichte van de baseline tijdens elke 8-weken periode in de behandelingsperiode voor LTB-deelnemers en deelnemers met niet-getransfundeerde anemie, en wordt gedefinieerd als een vermindering van ≥4 eenheden rode bloedcellen (RBC's) getransfundeerd tijdens elke 8-weken periode in de studie vergeleken met de 8-weken periode voorafgaand aan studiedag 1 van cyclus 1 (C1D1) (cyclustijd = 28 dagen) voor HTB-deelnemers.
Tot ongeveer 11,2 jaar
Duur van HI-E-respons
Tijdsspanne: Tot ongeveer 11,2 jaar
De respons wordt gedefinieerd als een gemiddelde hemoglobine (Hgb)-toename van ≥1,5 gram per deciliter (g/dL) ten opzichte van de baseline gedurende een willekeurige 8-weken periode tijdens de behandelingsperiode voor LTB-deelnemers en deelnemers met niet-getransfundeerde anemie, en wordt gedefinieerd als een vermindering van ≥4 eenheden rode bloedcellen (RBC's) getransfundeerd gedurende een willekeurige 8-weken periode tijdens de studie in vergelijking met de 8-weken periode vóór studiedag 1 van cyclus 1 (C1D1) (cyclustijd = 28 dagen) voor HTB-deelnemers.
Tot ongeveer 11,2 jaar
Tijd tot TI-respons
Tijdsspanne: Tot ongeveer 11,2 jaar
TI wordt gedefinieerd als onafhankelijkheid van RBC-transfusie gedurende ≥ 8 weken.
Tot ongeveer 11,2 jaar
Duur van TI-respons
Tijdsspanne: Tot ongeveer 11,2 jaar
TI wordt gedefinieerd als onafhankelijkheid van RBC-transfusie gedurende ≥ 8 weken.
Tot ongeveer 11,2 jaar
Percentage van LTB- en HTB-deelnemers die TI bereiken
Tijdsspanne: Weken 12, 16, 24 en 48
Weken 12, 16, 24 en 48
Aantal deelnemers met verandering ten opzichte van baseline in rodecelparameters
Tijdsspanne: Tot ongeveer 11,2 jaar
De rode bloedcelparameters, inclusief het aantal reticulocyten, het gemiddelde corpusculaire volume (MCV), het gemiddelde corpusculaire hemoglobine (MCH) en het hemoglobinegehalte van de reticulocyt, zullen worden beoordeeld.
Tot ongeveer 11,2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 augustus 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

30 oktober 2029

Studie voltooiing (Geschat)

30 oktober 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KER050-MD-201
  • 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507469-24-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het aanpakken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Deze IPD's worden verstrekt in een veilige onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevensdeling en onder de voorwaarden van een gegevensdelingscontract.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende studies wordt gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met toepasselijke wetten en regelgeving) en met informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te bereiken onder de voorwaarden van een data-delingsovereenkomst.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren