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KER-050 ​​治疗极低、低或中等风险骨髓增生异常综合征引起的贫血的研究

2024年3月11日 更新者：Keros Therapeutics, Inc.

KER-050 ​​治疗极低、低或中等风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者贫血的第 2 期、开放标签、递增剂量研究

本研究的目的是评估 KER-050 ​​对极低、低或中等风险 MDS 患者贫血的影响。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

KER-050 ​​是一种治疗性蛋白质，旨在通过抑制转化生长因子 β (TGF-ß) 蛋白质家族子集的信号转导促进造血来增加红细胞和血小板的产生。 它正在开发用于治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 和骨髓纤维化 (MF) 患者的低血细胞计数或血细胞减少症，包括贫血和血小板减少症。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

140

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 以色列
      • Ramat Gan、以色列、52621
        • 招聘中
        • Sheba Medical Center
        • 接触：
          • Drorit Merkel
      • Tel Aviv、以色列、6423906
        • 招聘中
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
        • 接触：
          • Yakir Moshe
  • 德国
      • Bayreuth、德国
        • 招聘中
        • Klinikum Bayreuth GmbH
        • 接触：
          • Alexander Kiani
      • Düsseldorf、德国
        • 招聘中
        • Marien Hospital Dusseldorf GMBH
        • 接触：
          • Aristoteles Giagounidis
      • Düsseldorf、德国
        • 招聘中
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
        • 接触：
          • Ulrich Germing
      • Esslingen、德国
        • 招聘中
        • Klinikum Esslingen GmbH
        • 接触：
          • Swen Wessendorf
      • Leipzig、德国
        • 招聘中
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
        • 接触：
          • Anne Kubasch
      • Mainz、德国
        • 招聘中
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
        • 接触：
          • Daniel Sasca
      • Rostock、德国
        • 招聘中
        • Universitaetsmedizin Rostock
        • 接触：
          • Christoph Wittke
  • 捷克语
      • Brno、捷克语
        • 招聘中
        • Fakultni nemocnice Brno
        • 接触：
          • Jiri Mayer
      • Praha、捷克语
        • 招聘中
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • 接触：
          • Olga Cerna
      • Praha、捷克语
        • 招聘中
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice Praha
        • 接触：
          • Anna Jonasova
  • 新西兰
      • Auckland、新西兰、2025
        • 招聘中
        • Middlemore Hospital
        • 接触：
          • James Liang
  • 法国
      • Angers、法国
        • 招聘中
        • CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
        • 接触：
          • Sylvain Thepot
      • Nantes、法国
        • 招聘中
        • CHU de Nantes - Hotel Dieu
        • 接触：
          • Alice Garnier
      • Nice、法国
        • 招聘中
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet
        • 接触：
          • Thomas Cluzeau
      • Paris、法国
        • 招聘中
        • Hopital Saint-Louis
        • 接触：
          • Lionel Ades
      • Pontoise、法国
        • 招聘中
        • CH René-Dubos
        • 接触：
          • Riad Benramdane
      • Talence、法国
        • 招聘中
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
        • 接触：
          • Sophie Dimicoli Salazar
      • Épagny、法国
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier de la Région d'Annecy
        • 接触：
          • Natacha Mauz
        • 接触：
          • Charlotte Doublet
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Albury、New South Wales、澳大利亚、2640
        • 招聘中
        • Border Medical Oncology Research Unit
        • 接触：
          • Anish Puliyayil
      • Tweed Heads、New South Wales、澳大利亚、2485
        • 招聘中
        • The Tweed Hospital
        • 接触：
          • Alejandro Arbelaez
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
        • 招聘中
        • Westmead Hospital
        • 接触：
          • John Kwan
    • Queensland
      • Douglas、Queensland、澳大利亚、4814
        • 招聘中
        • Townsville University Hospital
        • 接触：
          • Joel Wight
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
        • 招聘中
        • Royal Adelaide Hospital
        • 接触：
          • Devendra Hiwase
      • Bedford Park、South Australia、澳大利亚、5042
        • 招聘中
        • Flinders Medical Centre
        • 接触：
          • David Ross, MD
    • Victoria
      • Box Hill、Victoria、澳大利亚、3128
        • 招聘中
        • Box Hill Hospital
        • 接触：
          • Tse-Chieh Teh
      • Geelong、Victoria、澳大利亚、3220
        • 招聘中
        • University Hospital Geelong
        • 接触：
          • Hannah Rose
      • Heidelberg、Victoria、澳大利亚、3084
        • 招聘中
        • Austin Health
        • 接触：
          • Chun Fong
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3050
        • 招聘中
        • Royal Melbourne Hospital
        • 接触：
          • Lynette Chee
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3065
        • 招聘中
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • 接触：
          • Shuh Ying Tan
      • Wendouree、Victoria、澳大利亚、3355
        • 招聘中
        • Ballarat Oncology and Haematology Service
        • 接触：
          • George Kannourakis, MD
  • 美国
    • California
      • Duarte、California、美国、91010
        • 招聘中
        • City of Hope National Medical Center
        • 首席研究员：
          • Andrew Artz
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 招聘中
        • University of Miami, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • 接触：
          • Mikkael A Sekeres, MD
        • 首席研究员：
          • Mikkael A Sekeres, MD
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • 尚未招聘
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Center
        • 接触：
          • Rami Komrokji
    • Michigan
      • Lansing、Michigan、美国、48910
        • 尚未招聘
        • Karmanos Cancer Institute at McLaren Greater Lansing
        • 首席研究员：
          • Daniel Isaac
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • 尚未招聘
        • University of Pittsburgh Medical Health Center
        • 接触：
          • Robert Redner
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • 接触：
          • David V Ferreiras
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Ico L'Hospitalet - Hospital Duran I Reynals
        • 接触：
          • Montserrat Sangerman
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Central de Asturias
        • 接触：
          • Teresa Bernal del Castillo
      • Salamanca、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Universitario de Salamanca
        • 接触：
          • Maria Campelo
      • Sevilla、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • 接触：
          • Jose Gonzalez
      • Valencia、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • 接触：
          • Guillermo Santillana

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  1. 根据世界卫生组织 (WHO)/法国美国英国 (FAB) 分类诊断 MDS，符合修订后的国际预后评分系统 (IPSS-R) 对极低、低或中等风险疾病的分类。
  2. < 5% 的骨髓原始细胞。
  3. 外周血白细胞 (WBC) 计数 < 13,000/µL。

  4. 贫血定义为：

    • 在未输血的参与者中，8 周内未接受红细胞 (RBC) 输血 Hgb 浓度 ≤ 10.0 g/dL 或
    • 在 LTB 参与者中，在 8 周内因 Hgb ≤ 9.0 g/dL 接受了 1 至 3 个单位的 RBC 或
    • 在 HTB 参与者中，在 8 周内因 Hgb ≤ 9.0 g/dL 而接受了 ≥ 4 个单位的红细胞
  5. 东部肿瘤协作组 (ECOG) 体能状态为 0、1 或 2（如果与贫血有关。
  6. 有生育潜力的女性和性活跃的男性必须同意使用有效的避孕方法。

关键排除标准：

  1. 在第 1 周期第 1 天之前的 28 天内需要肠胃外抗生素治疗或在第 1 周期第 1 天之后的 14 天内需要口服抗生素的任何活动性感染。
  2. 继发性 MDS 的诊断（即，已知由于化学损伤或其他疾病的化学疗法和/或放射疗法引起的 MDS）。
  3. 维生素 B12 缺乏症。
  4. 先前接受过阿扎胞苷、地西他滨、来那度胺、luspatercept 或 sotatercept 的治疗。

  5. 在第 1 周期第 1 天之前的 28 天内使用：

    1. 红细胞生成刺激剂 (ESA) 或
    2. 粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 或
    3. 粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF)
  6. 如果在第 1 周期第 1 天之前的 8 周内开始铁螯合疗法。
  7. 在第 1 周期第 1 天之前的 8 周内接受维生素 B12 治疗。
  8. 在第 1 周期第 1 天之前 < 或 = 28 天，或者如果已知先前产品的半衰期，则在第 1 周期第 1 天之前的半衰期的 5 倍内使用另一种研究药物或设备或经批准的研究治疗进行治疗1，以较长者为准。
  9. 血小板计数 > 450 x 10*9/L 或 < 30 x 10*9/L。
  10. 转铁蛋白饱和度 < 15%。
  11. 铁蛋白 < 50 µg/L。
  12. 叶酸 < 4.5 nmol/L (< 2.0 ng/mL)。
  13. 维生素 B12 < 148 pmol/L (< 200 pg/mL)。
  14. 估计肾小球滤过率 (GFR) < 40 mL/min/1.73 m2（由慢性肾脏病流行病学协作 [CKD-EPI] 确定。
  15. 怀孕或哺乳期的女性。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：KER-050 ​​队列 1
每 4 周皮下注射一次递增剂量的 KER-050，最多 4 个周期。 一旦完成 4 个周期最多 24 个周期，参与者可以选择继续接收 KER-050。 符合条件的参与者可能能够在完成 24 个周期后继续接受皮下给药的 KER-050。
药品：KER-050
KER-050 ​​每 4 周皮下给药一次，最多 24 个周期。 在长期扩展中完成 24 个周期后，符合条件的参与者可能能够继续接受皮下注射的 KER-050。
实验性的：KER-050 ​​队列 2
每 4 周皮下注射一次递增剂量的 KER-050，最多 4 个周期。 一旦完成 4 个周期最多 24 个周期，参与者可以选择继续接收 KER-050。 符合条件的参与者在完成 24 个周期后可能能够继续接受皮下给药的 KER-050。
药品：KER-050
KER-050 ​​每 4 周皮下给药一次，最多 24 个周期。 在长期扩展中完成 24 个周期后，符合条件的参与者可能能够继续接受皮下注射的 KER-050。
实验性的：KER-050 ​​队列 3
每 4 周皮下注射一次递增剂量的 KER-050，最多 24 个周期。 符合条件的参与者可能能够在完成 24 个周期后继续接受皮下给药的 KER-050。
药品：KER-050
KER-050 ​​每 4 周皮下给药一次，最多 24 个周期。 在长期扩展中完成 24 个周期后，符合条件的参与者可能能够继续接受皮下注射的 KER-050。
实验性的：KER-050 ​​队列 4
每 4 周皮下注射一次递增剂量的 KER-050，最多 24 个周期。 符合条件的参与者可能能够在完成 24 个周期后继续接受皮下给药的 KER-050。
药品：KER-050
KER-050 ​​每 4 周皮下给药一次，最多 24 个周期。 在长期扩展中完成 24 个周期后，符合条件的参与者可能能够继续接受皮下注射的 KER-050。
实验性的：KER-050 ​​队列 5
每 4 周皮下注射一次递增剂量的 KER-050，最多 24 个周期。 符合条件的参与者可能能够在完成 24 个周期后继续接受皮下给药的 KER-050。
药品：KER-050
KER-050 ​​每 4 周皮下给药一次，最多 24 个周期。 在长期扩展中完成 24 个周期后，符合条件的参与者可能能够继续接受皮下注射的 KER-050。
实验性的：KER-050 ​​剂量确认队列
参与者每 4 周皮下注射一次 KER-050，最多 24 个周期。 符合条件的参与者可能能够在完成 24 个周期后继续接受皮下给药的 KER-050。
药品：KER-050
KER-050 ​​每 4 周皮下给药一次，最多 24 个周期。 在长期扩展中完成 24 个周期后，符合条件的参与者可能能够继续接受皮下注射的 KER-050。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率。
大体时间：从治疗开始到研究结束，大约 2 年
AE 的类型、频率、严重程度以及 AE 与 KER-050 ​​的关系
从治疗开始到研究结束，大约 2 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
KER-050 ​​的最大浓度
大体时间：从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
KER-050 ​​的药代动力学
从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
低输血负担 (LTB) 和高输血负担 (HTB) 参与者的红细胞反应。
大体时间：从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量

在 LTB 参与者中，血红蛋白从基线增加 ≥ 1.5 g/dL ≥ 14 天的参与者比例（在没有红细胞输注的情况下）。

在 HTB 参与者中，与治疗前相比，在 8 周内输血减少≥ 50% 或≥ 4 个红细胞单位的参与者比例。
从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
根据世界卫生组织 2016 年标准，进展为高风险 MDS 或 AML 的发生率
大体时间：从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
KER-050 ​​治疗前和 KER-050 ​​治疗后基线实验室评估的变化
从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
根据世界卫生组织 2016 年标准，进展为高风险 MDS 或 AML 的发生率
大体时间：从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
KER-050 ​​治疗前和 KER-050 ​​治疗后基线骨髓评估的变化
从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
修改后的 2006 年国际工作组 (IWG) 血液学改善红细胞 (HI-E) 反应
大体时间：从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量

在 LTB 参与者中，与基线相比，在任何 8 周的研究期间，治疗前血红蛋白增加 ≥ 1.5 g/dL 的参与者比例。

在 HTB 参与者中，与研究周期 1 天前的 8 周相比，在任何 8 周的研究期间输注红细胞减少 ≥ 4 个单位（血红蛋白 ≤ 9.0 g/dL）的参与者比例1.
从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
血红蛋白相对于基线的平均变化
大体时间：从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
KER-050 ​​治疗前和 KER-050 ​​治疗后基线血红蛋白的变化
从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
红细胞反应时间和修改后的 2006 IWG HI-E 反应
大体时间：从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
KER-050 ​​治疗前和 KER-050 ​​治疗后红细胞反应时间
从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
红细胞反应的持续时间和修改后的 2006 IWG HI-E 反应
大体时间：从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
KER-050 ​​治疗前和 KER-050 ​​治疗后红细胞反应的持续时间
从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
红细胞 (RBC) 输注频率和红细胞输注独立率 ≥ 8 周
大体时间：从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
KER-050 ​​治疗前和 KER-050 ​​治疗后红细胞输注的频率和速率
从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
红细胞计数和网织红细胞相对于基线的变化
大体时间：从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量
KER-050 ​​治疗前和 KER-050 ​​治疗后基线红细胞计数和网织红细胞的变化
从学习第 1 天到学习结束，大约 2 年，在学习过程中的多个时间点进行测量

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Keros Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年8月19日

初级完成 (估计的)

2025年6月30日

研究完成 (估计的)

2025年11月30日

研究注册日期

首次提交

2020年6月3日

首先提交符合 QC 标准的

2020年6月3日

首次发布 (实际的)

2020年6月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月11日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • KER050-MD-201

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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