Une étude à long terme du gel NPC-12G dans la neurofibromatose de type I

Critère d'intégration:

1. Patients diagnostiqués comme neurofibromatose de type 1 sur la base des critères de diagnostic clinique des directives de l'Association japonaise de dermatologie
2. Les patients ont participé à un essai clinique de phase II/III initié par un chercheur pour la neurofibromatose de type I (OSD-001-004) qui souhaitent poursuivre le traitement du médicament expérimental
3. Au moment de l'inscription, les patients qui sont en mesure de choisir dix lésions cibles évaluables pour l'efficacité (au moins 5).
4. Patients qui ont des neurofibromes cutanés évaluables au départ.
5. Hommes et femmes âgés de 3 ans ou plus au moment du consentement éclairé.
6. Patients qui (ou dont le tuteur) donne un consentement éclairé écrit dans la compréhension et la volonté après avoir reçu suffisamment d'explications concernant la participation à l'étude.
7. Patients dont l'utilisation ou l'utilisation continue du médicament expérimental est jugée raisonnable par l'investigateur principal ou le sous-investigateur.

Critère d'exclusion:

1. Patients qui ont présenté des effets indésirables graves, qui ont interrompu l'étude en raison d'effets indésirables ou qui ont interrompu l'essai en raison du retrait de leur consentement dans l'étude de phase II/III initiée par l'investigateur sur la neurofibromatose de type I (OSD-001-004)
2. Patients présentant des résultats anormaux (par exemple, une pneumonie) dans les résultats de la radiographie pulmonaire au moment du dépistage
3. Patients dont la clairance de la créatinine est inférieure à 50 ml/min
4. Patients présentant une dyslipidémie mal contrôlée (triglycérides sériques > 500 mg/dL ou cholestérol LDL > 190 mg/dL même avec un traitement)
5. Patients présentant des complications telles qu'une infection, des maladies cardiaques, hépatiques, pulmonaires, rénales ou hématologiques et des tumeurs malignes considérées comme inadaptées à la participation à cet essai.
6. Patients présentant une sensibilité à l'alcool ou une allergie à un ingrédient du médicament à l'étude (sirolimus)
7. Patientes enceintes, susceptibles d'être enceintes ou allaitantes
8. Patients (y compris les patients de sexe masculin avec un partenaire fertile) qui ne peuvent pas consentir à utiliser une contraception adéquate à partir de la date du consentement jusqu'à 12 semaines après la fin du traitement
9. Patients ayant participé à tout autre essai clinique ou étude clinique, autre que l'étude OSD-001-004, et ayant pris un médicament expérimental ou expérimental dans les 6 mois précédant la date du consentement
10. Patients participant à une étude observationnelle au cours de cet essai
11. Patients considérés par l'investigateur comme inaptes à participer à cet essai