Dlouhodobá studie gelu NPC-12G u neurofibromatózy typu I

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti diagnostikovaní jako neurofibromatóza typu 1 na základě klinických diagnostických kritérií podle doporučení Japonské dermatologické asociace
2. Pacienti se účastnili fáze II/III klinické studie pro neurofibromatózu typu I (OSD-001-004), iniciované zkoušejícím, kteří si přejí pokračovat v léčbě hodnoceným lékem
3. V době zařazení do studie pacienti, kteří jsou schopni zvolit deset hodnotitelných cílových lézí pro účinnost (alespoň 5).
4. Pacienti, kteří mají na začátku hodnotitelné kožní neurofibromy.
5. Muži a ženy, kterým jsou v době informovaného souhlasu 3 roky nebo starší.
6. Pacienti, kteří (nebo jejichž opatrovník) dají písemný informovaný souhlas s porozuměním a ochotou poté, co dostali dostatečné vysvětlení týkající se účasti ve studii.
7. Pacienti, jejichž užívání nebo pokračování v užívání hodnoceného léku hlavní zkoušející nebo dílčí zkoušející posoudí jako přiměřené.

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti, u kterých se vyskytly závažné nežádoucí účinky, kteří přerušili sudy kvůli nežádoucím účinkům nebo kteří přerušili studii z důvodu odvolání svého souhlasu ve fázi II/III studie neurofibromatózy typu I iniciované zkoušejícím (OSD-001-004)
2. Pacienti s abnormálními nálezy (např. pneumonie) ve výsledcích RTG hrudníku v době screeningu
3. Pacienti s clearance kreatininu nižší než 50 ml/min
4. Pacienti se špatně kontrolovanou dyslipidémií (sérové ​​triglyceridy >500 mg/dl nebo LDL cholesterol >190 mg/dl i při léčbě)
5. Pacienti, kteří mají komplikace, jako je infekce, srdeční, jaterní, plicní, renální nebo hematologická onemocnění a maligní nádory, které jsou považovány za nevhodné pro účast v této studii.
6. Pacienti s citlivostí na alkohol nebo alergií na složku studovaného léku (Sirolimus)
7. Pacientky, které jsou těhotné, mohou být těhotné nebo kojící
8. Pacienti (včetně pacientů mužského pohlaví s fertilní partnerkou), kteří nemohou souhlasit s užíváním adekvátní antikoncepce ode dne udělení souhlasu do 12 týdnů po ukončení léčby
9. Pacienti, kteří se zúčastnili jakékoli jiné klinické studie nebo klinické studie, jiné než studie OSD-001-004, a užili zkoušený nebo zkoušený lék během 6 měsíců před datem udělení souhlasu
10. Pacienti, kteří se účastní observační studie během této studie
11. Pacienti, kteří jsou zkoušejícím považováni za nevhodné pro účast v této studii