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Uno studio a lungo termine sul gel NPC-12G nella neurofibromatosi di tipo I

17 maggio 2022 aggiornato da: Nobelpharma
Lo scopo di questo tria è valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine con gel NPC-12G nei pazienti con neurofibromatosi di tipo I.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio di fase 3, in aperto, non controllato, multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine con il gel NPC-12G per i pazienti con neurofibromatosi di tipo I. I pazienti che soddisfano tutti i criteri di ingresso per questo studio applicano il gel NPC-12G due volte al giorno per 52 settimane o più. Saranno arruolati circa 100 pazienti idonei.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

100

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone
        • Fukuoka University Hospital
      • Tottori, Giappone
        • Tottori University Hospital
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Giappone
        • Jikei University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con diagnosi di neurofibromatosi di tipo 1 sulla base dei criteri diagnostici clinici nelle linee guida della Japanese Dermatological Association
  2. Pazienti che hanno partecipato a uno studio clinico di fase II/III avviato dallo sperimentatore per la neurofibromatosi di tipo I (OSD-001-004) che desiderano continuare il trattamento con il farmaco sperimentale
  3. Al momento dell'arruolamento, i pazienti che sono in grado di scegliere dieci lesioni bersaglio valutabili per l'efficacia (almeno 5)..
  4. Pazienti con neurofibromi cutanei valutabili al basale.
  5. Maschi e femmine di età pari o superiore a 3 anni al momento del consenso informato.
  6. Pazienti che (o il cui tutore) danno un consenso informato scritto in segno di comprensione e disponibilità dopo aver ricevuto sufficienti spiegazioni in merito alla partecipazione allo studio.
  7. Pazienti il ​​cui uso o uso continuato del farmaco sperimentale è giudicato ragionevole dal ricercatore principale o dal ricercatore secondario.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti che hanno manifestato effetti avversi gravi, che hanno interrotto lo studio a causa di effetti avversi o che hanno interrotto lo studio a causa della revoca del consenso nello studio di Fase II/III avviato dallo sperimentatore sulla neurofibromatosi di tipo I (OSD-001-004)
  2. Pazienti con risultati anormali (ad es. Polmonite) nei risultati della radiografia del torace al momento dello screening
  3. Pazienti con clearance della creatinina inferiore a 50 ml/min
  4. Pazienti con dislipidemia scarsamente controllata (trigliceridi sierici >500 mg/dL o colesterolo LDL >190 mg/dL anche con trattamento)
  5. Pazienti che presentano complicanze come infezioni, malattie cardiache, epatiche, polmonari, renali o ematologiche e tumori maligni che sono considerati non idonei alla partecipazione a questo studio.
  6. Pazienti con sensibilità all'alcol o allergia a un ingrediente del farmaco in studio (Sirolimus)
  7. Pazienti di sesso femminile in gravidanza, possibile gravidanza o in allattamento
  8. Pazienti (compresi i pazienti di sesso maschile con un partner fertile) che non possono acconsentire all'uso di un contraccettivo adeguato dalla data del consenso fino a 12 settimane dopo la fine del trattamento
  9. Pazienti che hanno partecipato a qualsiasi altra sperimentazione clinica o studio clinico, diverso dallo studio OSD-001-004, e hanno assunto un farmaco sperimentale o sperimentale entro 6 mesi prima della data del consenso
  10. Pazienti che stanno partecipando a uno studio osservazionale durante questo studio
  11. Pazienti che sono considerati dallo sperimentatore non idonei alla partecipazione a questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gel NPC-12G
Il gel NPC-12G contiene lo 0,2% di Sirolimus
Droga: Gel NPC-12G
Il gel NPC-12G contiene lo 0,2% di Sirolimus

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di interruzione associato a eventi avversi (metodo di Kaplan-Meier)
Lasso di tempo: 52 settimane
Numero di eventi avversi che hanno portato all'interruzione
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nobelpharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 luglio 2020

Completamento primario (Effettivo)

7 dicembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

7 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

8 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NPC-12G-5

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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