Un estudio a largo plazo del gel NPC-12G en neurofibromatosis tipo I
17 de mayo de 2022 actualizado por: Nobelpharma
El propósito de este ensayo es evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento a largo plazo con gel NPC-12G en pacientes con neurofibromatosis tipo I.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Un estudio multicéntrico de fase 3, abierto, no controlado, para evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento a largo plazo con gel NPC-12G para pacientes con neurofibromatosis tipo I. Los pacientes que cumplen con todos los criterios de ingreso para este ensayo aplican el gel NPC-12G dos veces al día durante 52 semanas o más.
Se inscribirán aproximadamente 100 pacientes elegibles.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
100
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Fukuoka, Japón
- Fukuoka University Hospital
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Tottori, Japón
- Tottori University Hospital
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Osaka
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Suita-shi, Osaka, Japón, 565-0871
- Osaka University Hospital
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Tokyo
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Minato-ku, Tokyo, Japón
- Jikei University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes diagnosticados como neurofibromatosis tipo 1 según los criterios de diagnóstico clínico en la guía de la Asociación Dermatológica Japonesa
- Los pacientes participaron en un ensayo clínico de fase II/III iniciado por un investigador para la neurofibromatosis tipo I (OSD-001-004) que desean continuar el tratamiento con el fármaco en investigación
- En el momento de la inscripción, los pacientes que puedan elegir diez lesiones diana evaluables para la eficacia (al menos 5).
- Pacientes que tienen neurofibromas de piel evaluables al inicio del estudio.
- Hombres y mujeres que tengan 3 años o más al momento del consentimiento informado.
- Pacientes que (o cuyo tutor) den un consentimiento informado por escrito en entendimiento y voluntad después de haber recibido suficiente explicación sobre la participación en el estudio.
- Pacientes cuyo uso o uso continuado del fármaco en investigación se considere razonable por el investigador principal o subinvestigador.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que presentaron efectos adversos graves, que interrumpieron el estudio debido a efectos adversos o que interrumpieron el ensayo debido a que retiraron su consentimiento en el estudio de neurofibromatosis tipo I de fase II/III iniciado por el investigador (OSD-001-004)
- Pacientes con resultados anormales (p. ej., neumonía) en los resultados de la radiografía de tórax en el momento de la selección
- Pacientes con aclaramiento de creatinina inferior a 50 ml/min
- Pacientes con dislipemia mal controlada (triglicéridos séricos > 500 mg/dl o colesterol LDL > 190 mg/dl incluso con tratamiento)
- Pacientes que tengan complicaciones como infecciones, enfermedades cardíacas, hepáticas, pulmonares, renales o hematológicas y tumores malignos que se consideren no aptos para participar en este ensayo.
- Pacientes con sensibilidad al alcohol o alergia a un ingrediente del fármaco del estudio (sirolimus)
- Pacientes mujeres que están embarazadas, pueden estar embarazadas o están amamantando
- Pacientes (incluidos los pacientes varones con una pareja fértil) que no pueden dar su consentimiento para usar un método anticonceptivo adecuado desde la fecha del consentimiento hasta 12 semanas después de finalizar el tratamiento
- Pacientes que participaron en cualquier otro ensayo clínico o estudio clínico, que no sea el estudio OSD-001-004, y hayan tomado un fármaco en investigación o en investigación dentro de los 6 meses anteriores a la fecha del consentimiento.
- Pacientes que participan en un estudio observacional durante este ensayo
- Pacientes que el investigador considere inadecuados para participar en este ensayo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Gel NPC-12G
El gel NPC-12G contiene 0,2 % de sirolimus
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El gel NPC-12G contiene 0,2 % de sirolimus
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de discontinuación asociada a eventos adversos (método de Kaplan-Meier)
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Número de eventos adversos que llevaron a la interrupción
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de julio de 2020
Finalización primaria (Actual)
7 de diciembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
7 de diciembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de julio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de julio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
8 de julio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de mayo de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de mayo de 2022
Última verificación
1 de mayo de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Neoplasias de la vaina nerviosa
- Síndromes neurocutáneos
- Neoplasias del Sistema Nervioso Periférico
- Neurofibromatosis
- Neurofibromatosis 1
- Neurofibroma
Otros números de identificación del estudio
- NPC-12G-5
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Indeciso
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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