En långtidsstudie av NPC-12G Gel vid neurofibromatos typ I

Inklusionskriterier:

1. Patienter som diagnostiserats som neurofibromatosis typ 1 baserat på de kliniska diagnostiska kriterierna i riktlinjerna från Japanese Dermatological Association
2. Patienter deltog i en fas II/III-utredare initierad klinisk prövning för neurofibromatos typ I (OSD-001-004) som önskar fortsätta behandlingen av det undersökta läkemedlet
3. Vid tidpunkten för inskrivningen, patienter som kan välja tio utvärderbara målskador för effekt (minst 5).
4. Patienter som har utvärderbara neurofibromer i huden vid baslinjen.
5. Hanar och kvinnor som är 3 år gamla eller äldre vid tidpunkten för informerat samtycke.
6. Patienter som (eller vars vårdnadshavare) ger ett skriftligt informerat samtycke i förståelse och villighet efter att ha fått tillräcklig förklaring angående studiedeltagandet.
7. Patienter vars användning eller fortsatta användning av prövningsläkemedlet bedöms vara rimligt av huvudutredaren eller underutredaren.

Exklusions kriterier:

1. Patienter som inträffade allvarliga biverkningar, som avbröt behandlingen på grund av biverkningar, eller som avbröt prövningen på grund av att de drog tillbaka sitt samtycke i den fas II/III-utredarinitierade studien av neurofibromatos typ I (OSD-001-004)
2. Patienter med onormala fynd (t.ex. lunginflammation) i resultaten av lungröntgen vid tidpunkten för screening
3. Patienter med kreatininclearance på mindre än 50 ml/min
4. Patienter med dåligt kontrollerad dyslipidemi (serumtriglycerider >500 mg/dL eller LDL-kolesterol >190 mg/dL även med behandling)
5. Patienter som har komplikationer såsom infektion, hjärt-, lever-, lung-, njur- eller hematologiska sjukdomar och maligna tumörer som anses olämpliga för att delta i denna studie.
6. Patienter med alkoholkänslighet eller allergi mot en ingrediens i studieläkemedlet (Sirolimus)
7. Kvinnliga patienter som är gravida, kan vara gravida eller ammar
8. Patienter (inklusive manliga patienter med en fertil partner) som inte kan samtycka till att använda adekvat preventivmedel från datum för samtycke till 12 veckor efter avslutad behandling
9. Patienter som deltog i någon annan klinisk prövning eller klinisk studie, förutom OSD-001-004-studien, och som har tagit ett prövnings- eller prövningsläkemedel inom 6 månader före datumet för samtycket
10. Patienter som deltar i en observationsstudie under denna studie
11. Patienter som av utredaren anses olämpliga för att delta i denna studie