Eine Langzeitstudie von NPC-12G Gel bei Neurofibromatose Typ I

Einschlusskriterien:

1. Patienten, bei denen Neurofibromatose Typ 1 diagnostiziert wurde, basierend auf den klinischen diagnostischen Kriterien in den Leitlinien der Japanese Dermatological Association
2. Patienten, die an einer von Prüfärzten initiierten klinischen Phase-II/III-Studie für Neurofibromatose Typ I (OSD-001-004) teilgenommen haben und die Behandlung mit dem Prüfpräparat fortsetzen möchten
3. Patienten, die zum Zeitpunkt der Aufnahme in der Lage sind, zehn auswertbare Zielläsionen für die Wirksamkeit auszuwählen (mindestens 5).
4. Patienten mit auswertbaren Neurofibromen der Haut zu Studienbeginn.
5. Männer und Frauen, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung 3 Jahre oder älter sind.
6. Patienten, die (oder deren Erziehungsberechtigte) nach ausreichender Aufklärung über die Studienteilnahme eine schriftliche Einverständniserklärung in Verständnis und Bereitschaft abgeben.
7. Patienten, deren Anwendung oder fortgesetzte Anwendung des Prüfpräparats vom Hauptprüfer oder Unterprüfer als angemessen beurteilt wird.

Ausschlusskriterien:

1. Patienten, bei denen schwerwiegende Nebenwirkungen auftraten, die die Studie aufgrund von Nebenwirkungen abbrachen oder die die Studie abbrachen, weil sie ihr Einverständnis in der Phase-II/III-Studie zu Neurofibromatose Typ I (OSD-001-004) widerrufen hatten.
2. Patienten mit auffälligen Befunden (z. B. Lungenentzündung) in den Ergebnissen der Röntgenaufnahme des Brustkorbs zum Zeitpunkt des Screenings
3. Patienten mit einer Kreatinin-Clearance von weniger als 50 ml/min
4. Patienten mit schlecht kontrollierter Dyslipidämie (Serumtriglyceride >500 mg/dl oder LDL-Cholesterin >190 mg/dl, selbst bei Behandlung)
5. Patienten mit Komplikationen wie Infektionen, Herz-, Leber-, Lungen-, Nieren- oder hämatologischen Erkrankungen und bösartigen Tumoren, die für die Teilnahme an dieser Studie als ungeeignet erachtet werden.
6. Patienten mit Alkoholempfindlichkeit oder Allergie gegen einen Inhaltsstoff des Studienmedikaments (Sirolimus)
7. Patientinnen, die schwanger sind, möglicherweise schwanger sind oder stillen
8. Patienten (einschließlich männlicher Patienten mit einem fruchtbaren Partner), die der Anwendung einer angemessenen Empfängnisverhütung ab dem Datum der Einwilligung bis 12 Wochen nach Behandlungsende nicht zustimmen können
9. Patienten, die an einer anderen klinischen Studie oder klinischen Studie als der OSD-001-004-Studie teilgenommen haben und innerhalb von 6 Monaten vor dem Datum der Einwilligung ein Prüf- oder Prüfpräparat eingenommen haben
10. Patienten, die während dieser Studie an einer Beobachtungsstudie teilnehmen
11. Patienten, die vom Prüfarzt als ungeeignet für die Teilnahme an dieser Studie angesehen werden