Długoterminowe badanie żelu NPC-12G w nerwiakowłókniakowatości typu I

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci z rozpoznaniem nerwiakowłókniakowatości typu 1 na podstawie klinicznych kryteriów diagnostycznych zawartych w wytycznych Japońskiego Towarzystwa Dermatologicznego
2. Pacjenci uczestniczyli w zainicjowanym przez badacza badaniu klinicznym fazy II/III dotyczącym nerwiakowłókniakowatości typu I (OSD-001-004), którzy chcą kontynuować leczenie badanym lekiem
3. W momencie rejestracji pacjenci, którzy są w stanie wybrać dziesięć dających się ocenić docelowych zmian chorobowych pod kątem skuteczności (co najmniej 5).
4. Pacjenci z możliwymi do oceny nerwiakowłókniakami skóry na początku badania.
5. Mężczyźni i kobiety, którzy w momencie wyrażenia świadomej zgody mają co najmniej 3 lata.
6. Pacjenci, którzy (lub których opiekunowie) wyrazili pisemną świadomą zgodę, rozumiejąc i wyrażając wolę, po otrzymaniu wystarczających wyjaśnień dotyczących udziału w badaniu.
7. Pacjenci, których stosowanie lub dalsze stosowanie badanego leku zostało uznane przez głównego badacza lub badacza pomocniczego za uzasadnione.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci, u których wystąpiły poważne działania niepożądane, którzy przerwali badanie z powodu działań niepożądanych lub którzy przerwali badanie z powodu wycofania zgody w zainicjowanym przez badacza badaniu fazy II/III nerwiakowłókniakowatości typu I (OSD-001-004)
2. Pacjenci z nieprawidłowymi wynikami (np. zapaleniem płuc) w wynikach prześwietlenia klatki piersiowej w czasie badania przesiewowego
3. Pacjenci z klirensem kreatyniny poniżej 50 ml/min
4. Pacjenci ze słabo kontrolowaną dyslipidemią (trójglicerydy w surowicy >500 mg/dl lub cholesterol LDL >190 mg/dl nawet przy leczeniu)
5. Pacjenci z powikłaniami, takimi jak zakażenia, choroby serca, wątroby, płuc, nerek lub hematologiczne oraz nowotwory złośliwe, którzy zostali uznani za niekwalifikujących się do udziału w tym badaniu.
6. Pacjenci z nadwrażliwością na alkohol lub alergią na składnik badanego leku (Sirolimus)
7. Pacjentki, które są w ciąży, mogą być w ciąży lub karmią piersią
8. Pacjenci (w tym pacjenci płci męskiej mający płodnego partnera), którzy nie mogą wyrazić zgody na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji od daty wyrażenia zgody do 12 tygodni po zakończeniu leczenia
9. Pacjenci, którzy uczestniczyli w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym lub badaniu klinicznym innym niż badanie OSD-001-004 i przyjmowali badany lub eksperymentalny lek w ciągu 6 miesięcy przed datą wyrażenia zgody
10. Pacjenci biorący udział w badaniu obserwacyjnym podczas tego badania
11. Pacjenci uznani przez badacza za nieodpowiednich do udziału w tym badaniu