En langtidsstudie av NPC-12G Gel i Neurofibromatosis Type I

Inklusjonskriterier:

1. Pasienter diagnostisert som nevrofibromatose type 1 basert på de kliniske diagnostiske kriteriene i retningslinjene til Japanese Dermatological Association
2. Pasienter deltok i en fase II/III-utforsker-initiert klinisk studie for nevrofibromatose type I (OSD-001-004) som ønsker å fortsette behandlingen av undersøkelsesmedisinen
3. På tidspunktet for registreringen, pasienter som er i stand til å velge ti evaluerbare mållesjoner for effekt (minst 5).
4. Pasienter som har evaluerbare hudnevrofibromer ved baseline.
5. Menn og kvinner som er 3 år eller eldre på tidspunktet for informert samtykke.
6. Pasienter som (eller hvis verge) gir et skriftlig informert samtykke i forståelse og vilje etter å ha fått nok forklaring angående studiedeltakelsen.
7. Pasienter hvis bruk eller fortsatte bruk av det undersøkelseslegemidlet er vurdert til å være rimelig av hovedetterforskeren eller underetterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter som oppsto alvorlige bivirkninger, som avbrøt behandlingen på grunn av bivirkninger, eller som avbrøt studien på grunn av at de trakk tilbake samtykket i den fase II/III-utforsker-initierte studien av nevrofibromatose type I (OSD-001-004)
2. Pasienter med unormale funn (f.eks. lungebetennelse) i resultatene av røntgen av thorax på tidspunktet for screening
3. Pasienter med kreatininclearance på mindre enn 50 ml/min
4. Pasienter med dårlig kontrollert dyslipidemi (serumtriglyserider >500 mg/dL eller LDL-kolesterol >190 mg/dL selv med behandling)
5. Pasienter som har komplikasjoner som infeksjon, hjerte-, lever-, lunge-, nyre- eller hematologiske sykdommer og ondartede svulster som anses som uegnet for deltakelse i denne studien.
6. Pasienter med alkoholfølsomhet eller allergi mot en ingrediens i studiemedisinen (Sirolimus)
7. Kvinnelige pasienter som er gravide, kan være gravide eller ammende
8. Pasienter (inkludert mannlige pasienter med en fertil partner) som ikke kan samtykke til bruk av adekvat prevensjon fra samtykkets dato til 12 uker etter avsluttet behandling
9. Pasienter som deltok i andre kliniske studier eller kliniske studier enn OSD-001-004-studien, og som har tatt et undersøkelses- eller undersøkelseslegemiddel innen 6 måneder før datoen for samtykket.
10. Pasienter som deltar i en observasjonsstudie under denne studien
11. Pasienter som av etterforskeren anses som uegnet for deltakelse i denne studien