En langsigtet undersøgelse af NPC-12G Gel i Neurofibromatosis Type I

Inklusionskriterier:

1. Patienter diagnosticeret som neurofibromatosis type 1 baseret på de kliniske diagnostiske kriterier i retningslinjen fra Japanese Dermatological Association
2. Patienter deltog i et fase II/III investigator-initieret klinisk forsøg for neurofibromatose type I (OSD-001-004), som ønsker at fortsætte behandlingen af ​​forsøgslægemidlet
3. På tidspunktet for indskrivningen, patienter, der er i stand til at vælge ti evaluerbare mållæsioner for effektivitet (mindst 5).
4. Patienter, der har evaluerbare hudneurofibromer ved baseline.
5. Mænd og kvinder, der er 3 år eller ældre på tidspunktet for informeret samtykke.
6. Patienter, der (eller hvis værge) giver et skriftligt informeret samtykke i forståelse og vilje efter at have modtaget tilstrækkelig forklaring vedrørende undersøgelsesdeltagelsen.
7. Patienter, hvis brug eller fortsatte brug af forsøgslægemidlet vurderes at være rimeligt af den primære investigator eller sub-investigator.

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter, der forekom alvorlige bivirkninger, som afbrød behandlingen på grund af bivirkninger, eller som afbrød forsøget, fordi de trak deres samtykke tilbage i det fase II/III investigator-initierede studie af neurofibromatose type I (OSD-001-004)
2. Patienter med unormale fund (f.eks. lungebetændelse) i resultaterne af røntgen af ​​thorax på screeningstidspunktet
3. Patienter med kreatininclearance på mindre end 50 ml/min
4. Patienter med dårligt kontrolleret dyslipidæmi (serumtriglycerider >500 mg/dL eller LDL-kolesterol >190 mg/dL selv under behandling)
5. Patienter, som har komplikationer såsom infektion, hjerte-, lever-, lunge-, nyre- eller hæmatologiske sygdomme og ondartede tumorer, der anses for uegnede til at deltage i dette forsøg.
6. Patienter med alkoholfølsomhed eller allergi over for en ingrediens i undersøgelseslægemidlet (Sirolimus)
7. Kvindelige patienter, der er gravide, kan være gravide eller ammende
8. Patienter (inklusive mandlige patienter med en fertil partner), som ikke kan give samtykke til at bruge tilstrækkelig prævention fra samtykkedatoen til 12 uger efter behandlingens afslutning
9. Patienter, der deltog i ethvert andet klinisk forsøg eller klinisk studie, bortset fra OSD-001-004-studiet, og som har taget et forsøgs- eller forsøgslægemiddel inden for 6 måneder før datoen for samtykket
10. Patienter, der deltager i en observationsundersøgelse under dette forsøg
11. Patienter, der af investigator anses for uegnede til at deltage i dette forsøg