Een langetermijnstudie van NPC-12G-gel bij neurofibromatose type I

Inclusiecriteria:

1. Patiënten gediagnosticeerd als neurofibromatose type 1 op basis van de klinische diagnostische criteria in de richtlijn van de Japanese Dermatological Association
2. Patiënten namen deel aan een fase II/III door een onderzoeker geïnitieerd klinisch onderzoek naar neurofibromatose type I (OSD-001-004) die de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel willen voortzetten
3. Op het moment van inschrijving, patiënten die in staat zijn om tien evalueerbare doellaesies te kiezen voor werkzaamheid (minstens 5).
4. Patiënten met evalueerbare huidneurofibromen bij baseline.
5. Mannetjes en vrouwtjes die 3 jaar of ouder zijn op het moment van geïnformeerde toestemming.
6. Patiënten die (of wiens voogd) een schriftelijke geïnformeerde toestemming geven in begrip en bereidheid na voldoende uitleg te hebben gekregen over de studiedeelname.
7. Patiënten bij wie het gebruik of voortgezet gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel als redelijk wordt beoordeeld door de hoofdonderzoeker of subonderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten bij wie ernstige bijwerkingen optraden, die stopten met het onderzoek vanwege bijwerkingen, of die stopten met het onderzoek omdat ze hun toestemming hadden ingetrokken in het door de onderzoeker geïnitieerde fase II/III-onderzoek naar neurofibromatose type I (OSD-001-004)
2. Patiënten met abnormale bevindingen (bijv. longontsteking) in de resultaten van thoraxfoto's op het moment van screening
3. Patiënten met een creatinineklaring van minder dan 50 ml/min
4. Patiënten met slecht gecontroleerde dyslipidemie (serumtriglyceriden >500 mg/dl of LDL-cholesterol >190 mg/dl, zelfs met behandeling)
5. Patiënten met complicaties zoals infectie, hart-, lever-, long-, nier- of hematologische aandoeningen en kwaadaardige tumoren die ongeschikt worden geacht voor deelname aan dit onderzoek.
6. Patiënten met alcoholgevoeligheid of allergie voor een ingrediënt van het onderzoeksgeneesmiddel (Sirolimus)
7. Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn, mogelijk zwanger zijn of borstvoeding geven
8. Patiënten (inclusief mannelijke patiënten met een vruchtbare partner) die niet kunnen instemmen met het gebruik van adequate anticonceptie vanaf de datum van toestemming tot 12 weken na het einde van de behandeling
9. Patiënten die hebben deelgenomen aan een andere klinische proef of klinische studie, anders dan de OSD-001-004-studie, en die binnen 6 maanden voorafgaand aan de datum van toestemming een onderzoeks- of onderzoeksgeneesmiddel hebben gebruikt
10. Patiënten die deelnemen aan een observationele studie tijdens deze studie
11. Patiënten die door de onderzoeker als ongeschikt worden beschouwd voor deelname aan dit onderzoek