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Avatrombopag pour le traitement de la thrombocytopénie chez les sujets pédiatriques atteints de thrombocytopénie immunitaire pendant ≥ 6 mois

15 mai 2026 mis à jour par: Sobi, Inc.

Étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo avec phase d'extension en ouvert pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'avatrombopag pour le traitement de la thrombocytopénie chez les sujets pédiatriques atteints de thrombocytopénie immunitaire pendant ≥ 6 mois

Une étude de phase 3b pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'avatrombopag pour le traitement de la thrombocytopénie chez les sujets pédiatriques atteints de thrombocytopénie immunitaire pendant ≥ 6 mois

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les sujets seront randomisés pour recevoir en aveugle un traitement par avatrombopag ou un placebo dans un rapport de 3:1 pendant une période de 12 semaines. Les sujets qui terminent la période de traitement de 12 semaines et qui sont éligibles peuvent poursuivre la phase d'extension en ouvert qui durera 2 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

75

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 79106
        • Site 301
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Allemagne, 20246
        • Site 302
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Allemagne, 24105
        • Site 303
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Allemagne, 13353
        • Site 304
  • France
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, France, 31059
        • Site 201
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, France, 75019
        • Site 202
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1094
        • Site 801
      • Miskolc, Hongrie, 3526
        • Site 802
      • Pécs, Hongrie, 7623
        • Site 803
  • Pologne
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Pologne, 85-667
        • Site 502
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Pologne, 02-091
        • Site 503
    • Silesian Voivodeship
      • Zabrze, Silesian Voivodeship, Pologne, 41-800
        • Site 505
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Pologne, 10-561
        • Site 501
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Pologne, 91-738
        • Site 504
  • Royaume-Uni
    • England
      • Birmingham, England, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Site 405
      • Liverpool, England, Royaume-Uni, L12 2AP
        • Site 408
      • London, England, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • Site 403
      • London, England, Royaume-Uni, W12 0HS
        • Site 410
      • London, England, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Site 407
      • Manchester, England, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Site 402
      • Sheffield, England, Royaume-Uni, S10 2TH
        • Site 401
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Site 406
  • Russie
      • Chelyabinsk, Russie, 454076
        • Site 907
      • Moscow, Russie, 117198
        • Site 904
      • Moscow, Russie, 117997
        • Site 906
      • Moscow, Russie, 119049
        • Site 901
      • Nizhny Novgorod, Russie, 603136
        • Site 902
      • Saint Petersburg, Russie, 197022
        • Site 905
      • Volgograd, Russie, 400138
        • Site 903
  • Turquie (Türkiye)
      • Adana, Turquie (Türkiye), 01330
        • Site 701
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06230
        • Site 704
      • Antalya, Turquie (Türkiye), 07059
        • Site 706
      • Antalya, Turquie (Türkiye), 07160
        • Site 702
      • Denizli, Turquie (Türkiye), 20160
        • Site 705
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34093
        • Site 709
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34093
        • Site 710
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34764
        • Site 703
      • Izmir, Turquie (Türkiye), 35100
        • Site 707
      • Mersin, Turquie (Türkiye), 33110
        • Site 708
  • Ukraine
      • Vinnytsia, Ukraine, 21029
        • Site 952
    • Kharkiv Oblast
      • Kharkiv, Kharkiv Oblast, Ukraine, 61000
        • Site 954
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Site 112
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Site 103
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Site 119
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Site 109
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Site 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Site 111
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Site 120
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Site 117
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Site 116
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61615
        • Site 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Site 104
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Site 105
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • Site 114
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89135
        • Site 102
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Site 108
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Site 118
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Site 113
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Site 106
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Site 121
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Site 110
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Site 115

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participants masculins ou féminins ≥1 et
  • Le participant a une moyenne de 2 numérations plaquettaires 35 × 10 ^ 9 / L pendant la période de dépistage

Critère d'exclusion:

  • Les participants ne doivent pas avoir d'antécédents connus de PTI secondaire, d'antécédents de thrombose artérielle ou veineuse, y compris de thrombose partielle ou complète, de thrombocytopénie héréditaire connue, d'antécédents de syndrome myélodysplasique (SMD) ou d'antécédents connus d'anomalies cardiaques congénitales ou d'arythmies.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Expérimental : Avatrombopag en double aveugle
L'étude a un rapport de randomisation de 3 : 1 (avatrombopag/placebo). Produit expérimental administré par voie orale une fois par jour pendant 12 semaines
Médicament: Avatrombopag
Comprimé d'avatrombopag oral ou capsule à saupoudrer
Autres noms:
  • Doptelet
Comparateur placebo: Comparateur Placebo : Placebo en double aveugle
L'étude a un rapport de randomisation de 3 : 1 (avatrombopag/placebo). Produit expérimental administré par voie orale une fois par jour pendant 12 semaines
Médicament: Placebo
Comprimé comparateur placebo ou capsule à saupoudrer
Expérimental: Extension en étiquette ouverte d'Avatrombopag
Produit expérimental administré par voie orale jusqu'à 2 ans.
Médicament: Avatrombopag
Comprimé d'avatrombopag oral ou capsule à saupoudrer
Autres noms:
  • Doptelet

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse plaquettaire durable
Délai: 8 dernières semaines d'un schéma thérapeutique de 12 semaines
La proportion de sujets atteignant au moins 6 numérations plaquettaires hebdomadaires sur 8 ≥50×10^9/L au cours des 8 dernières semaines de la période de traitement de 12 semaines dans la phase principale, en l'absence de médicament de secours.
8 dernières semaines d'un schéma thérapeutique de 12 semaines
Primaire alternative : réponse plaquettaire
Délai: 12 semaines de traitement
La proportion de sujets pour lesquels au moins 2 évaluations plaquettaires consécutives sont ≥50×10^9/L au cours des 12 semaines de traitement dans la phase principale en l'absence de médicament de secours.
12 semaines de traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de semaines Numération plaquettaire ≥50×10^9/L
Délai: 12 semaines de traitement
Le pourcentage de semaines de sujets ont une numération plaquettaire ≥50×10^9/L pendant 12 semaines de traitement en phase principale, en l'absence de traitement de secours.
12 semaines de traitement
Réponse plaquettaire au jour 8
Délai: Jour 8
La proportion de sujets ayant une numération plaquettaire ≥50×10^9/L au jour 8, en l'absence de traitement de secours.
Jour 8
Pourcentage de semaines de numération plaquettaire comprise entre ≥50×10^9/L et ≤150×10^9/L
Délai: 12 semaines de traitement
Le pourcentage de semaines où les sujets ont une numération plaquettaire comprise entre ≥50×10^9/L et ≤150×10^9/L, pendant 12 semaines de traitement en phase principale, en l'absence de traitement de secours.
12 semaines de traitement
Médicaments de secours
Délai: 12 semaines de traitement
La proportion de sujets qui ont besoin de médicaments de secours pendant 12 semaines de traitement au cours de la phase principale de l'étude.
12 semaines de traitement
Incidence de tout événement hémorragique (OMS, grades 1 à 4)
Délai: 12 semaines de traitement
Incidence globale des événements hémorragiques associés au PTI mesurée à l'aide de l'échelle de saignement de l'OMS (grade 1-4).
12 semaines de traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sobi, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 mars 2021

Achèvement primaire (Réel)

8 novembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

28 octobre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2020

Première publication (Réel)

18 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AVA-PED-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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