Avatrombopag thrombocytopenia kezelésére gyermekeknél, akiknél immunthrombocytopenia ≥ 6 hónapig
2026. május 15. frissítette: Sobi, Inc.
Randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat nyílt meghosszabbítási fázissal az Avatrombopag hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére immunthrombocytopeniában szenvedő gyermekeknél 6 hónapnál hosszabb ideig tartó thrombocytopenia kezelésében
3b. fázisú vizsgálat az Avatrombopag hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére immunthrombocytopeniában szenvedő gyermekeknél a thrombocytopenia kezelésében 6 hónapnál hosszabb ideig
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az alanyokat véletlenszerűen besorolják az avatrombopag vagy placebo 3:1 arányú vak terápiájába 12 hétig.
Azok az alanyok, akik befejezték a 12 hetes kezelési időszakot és jogosultak, folytathatják a nyílt meghosszabbítási szakaszt, amely 2 évig tart.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
75
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
England
-
Birmingham, England, Egyesült Királyság, B4 6NH
- Site 405
-
Liverpool, England, Egyesült Királyság, L12 2AP
- Site 408
-
London, England, Egyesült Királyság, SE5 9RS
- Site 403
-
London, England, Egyesült Királyság, W12 0HS
- Site 410
-
London, England, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Site 407
-
Manchester, England, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Site 402
-
Sheffield, England, Egyesült Királyság, S10 2TH
- Site 401
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Egyesült Királyság, CF14 4XW
- Site 406
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
- Site 112
-
-
California
-
Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
- Site 103
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Site 119
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- Site 109
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- Site 101
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Site 111
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
- Site 120
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- Site 117
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Site 116
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61615
- Site 107
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Site 104
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
- Site 105
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
- Site 114
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89135
- Site 102
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
- Site 108
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
- Site 118
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Site 113
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Site 106
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Site 121
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
- Site 110
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Site 115
-
-
-
-
Occitanie
-
Toulouse, Occitanie, Franciaország, 31059
- Site 201
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Franciaország, 75019
- Site 202
-
-
-
-
Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
-
Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Lengyelország, 85-667
- Site 502
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Lengyelország, 02-091
- Site 503
-
-
Silesian Voivodeship
-
Zabrze, Silesian Voivodeship, Lengyelország, 41-800
- Site 505
-
-
Warmian-Masurian Voivodeship
-
Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Lengyelország, 10-561
- Site 501
-
-
Łódź Voivodeship
-
Lodz, Łódź Voivodeship, Lengyelország, 91-738
- Site 504
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1094
- Site 801
-
Miskolc, Magyarország, 3526
- Site 802
-
Pécs, Magyarország, 7623
- Site 803
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Németország, 79106
- Site 301
-
-
Free and Hanseatic City of Hamburg
-
Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Németország, 20246
- Site 302
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Németország, 24105
- Site 303
-
-
State of Berlin
-
Berlin, State of Berlin, Németország, 13353
- Site 304
-
-
-
-
-
Chelyabinsk, Oroszország, 454076
- Site 907
-
Moscow, Oroszország, 117198
- Site 904
-
Moscow, Oroszország, 117997
- Site 906
-
Moscow, Oroszország, 119049
- Site 901
-
Nizhny Novgorod, Oroszország, 603136
- Site 902
-
Saint Petersburg, Oroszország, 197022
- Site 905
-
Volgograd, Oroszország, 400138
- Site 903
-
-
-
-
-
Adana, Törökország (Türkiye), 01330
- Site 701
-
Ankara, Törökország (Türkiye), 06230
- Site 704
-
Antalya, Törökország (Türkiye), 07059
- Site 706
-
Antalya, Törökország (Türkiye), 07160
- Site 702
-
Denizli, Törökország (Türkiye), 20160
- Site 705
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34093
- Site 709
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34093
- Site 710
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34764
- Site 703
-
Izmir, Törökország (Türkiye), 35100
- Site 707
-
Mersin, Törökország (Türkiye), 33110
- Site 708
-
-
-
-
-
Vinnytsia, Ukrajna, 21029
- Site 952
-
-
Kharkiv Oblast
-
Kharkiv, Kharkiv Oblast, Ukrajna, 61000
- Site 954
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy női résztvevők ≥1 és
- A résztvevőnek átlagosan 2 vérlemezkeszáma van 35×10^9/l a szűrési időszakban
Kizárási kritériumok:
- A résztvevők anamnézisében nem szerepelhet másodlagos ITP, artériás vagy vénás trombózis, beleértve a részleges vagy teljes trombózist, ismert öröklött thrombocytopenia, myelodysplasiás szindróma (MDS) vagy veleszületett szívelégtelenség vagy aritmiák.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kísérleti: Avatrombopag Double Blind
A vizsgálat 3:1 randomizációs arány (avatrombopag és placebo).
Vizsgálati készítmény, naponta egyszer, szájon át 12 héten keresztül
|
Orális avatrombopag tabletta vagy szórható kapszula
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo-összehasonlító: Placebo kettős vak
A vizsgálat 3:1 randomizációs arány (avatrombopag és placebo).
Vizsgálati készítmény, naponta egyszer, szájon át 12 héten keresztül
|
Placebo-komparátor tabletta vagy szórható kapszula
|
|
Kísérleti: Avatrombopag Open Label Extension
Orálisan beadható vizsgálati készítmény 2 évig.
|
Orális avatrombopag tabletta vagy szórható kapszula
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Tartós vérlemezke-válasz
Időkeret: A 12 hetes kezelés utolsó 8 hete
|
Azon alanyok aránya, akiknél a heti 8-ból legalább 6 vérlemezkeszám ≥50×10^9/l volt a 12 hetes kezelési periódus utolsó 8 hetében az alapfázisban, mentőgyógyszer hiányában
|
A 12 hetes kezelés utolsó 8 hete
|
|
Alternatív elsődleges: Thrombocyta-válasz
Időkeret: 12 hetes kezelés
|
Azon alanyok aránya, akiknél legalább 2 egymást követő vérlemezke-értékelés ≥50×10^9/l a 12 hetes kezelés alatt a Core fázisban, mentőgyógyszer hiányában.
|
12 hetes kezelés
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hetek százalékos vérlemezkeszáma ≥50×10^9/L
Időkeret: 12 hetes kezelés
|
A hetes alanyok százalékos vérlemezkeszáma ≥50 × 10^9/l volt a 12 hetes kezelés alatt a Core fázisban, mentőterápia hiányában.
|
12 hetes kezelés
|
|
Thrombocyta-válasz a 8. napon
Időkeret: 8. nap
|
Azon alanyok aránya, akiknél a vérlemezkeszám ≥50×10^9/l volt a 8. napon, mentőterápia hiányában.
|
8. nap
|
|
Hetek százalékos vérlemezkeszáma ≥50×10^9/l és ≤150×10^9/l között
Időkeret: 12 hetes kezelés
|
A hetes alanyok százalékos vérlemezkeszáma ≥50×10^9/l és ≤150×10^9/l között van a 12 hetes kezelés alatt a Core fázisban, mentőterápia hiányában.
|
12 hetes kezelés
|
|
Mentőgyógyszerek
Időkeret: 12 hetes kezelés
|
Azon alanyok aránya, akiknek mentőgyógyszerre volt szükségük a 12 hetes kezelés során a vizsgálat alapfázisában.
|
12 hetes kezelés
|
|
Bármilyen vérzéses esemény előfordulása (WHO 1-4. fokozat)
Időkeret: 12 hetes kezelés
|
Az ITP-vel kapcsolatos vérzéses események összesített előfordulása a WHO vérzési skálájával mérve (1-4. fokozat).
|
12 hetes kezelés
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Leblebisatan, G. G., Aydinok, Y., Äcenal, Ş., Grainger, J., Grimes, A., Lambert, M., Zhang, J., Jamieson, B., Vredenburg, M., & Kolodny, S. (2025). PB0364: Evaluation of efficacy and safety of avatrombopag in children with ITP based on disease duration. RPTH, 9(Suppl 2).
- Leblebisatan, G. G., Aydinok, Y., Ünal Cangül, Ş., Grainger, J., Grimes, A., Lambert, M., Zhang, J., Jamieson, B., Vredenburg, M., & Kolodny, S. (2025). PB0348: Consistent response to avatrombopag for pediatric ITP across various baseline characteristics. RPTH, 9(Suppl 2).
- Grace, R. F., Leblebisatan, G., Aydinok, Y., Ünal Cangül, Ş., Grainger, J., Zhang, J., Alkhori Franzén, L., & Skuban, N. (2025). PS2234: Efficacy and safety of avatrombopag for the treatment of pediatric immune thrombocytopenia in the open-label extension of a Phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled trial. HemaSphere, 9(Suppl 1), 4067.
- Scott Kolodny, Rachael Grace, Göksel Leblebisatan, Yesim Aydinok, Şule Ünal, John Grainger, Amanda Grimes, Michelle Lambert, Jessica Zhang, Brian Jamieson, Michael Vredenburg. Baseline Correlates With Durability of Avatrombopag Response in Pediatric Immune Thrombocytopenia. Pediatr Blood Cancer. 2025;72(Suppl S94):e31765. Abstract [# 304].
- Scott Kolodny, Rachael Grace, Göksel Leblebisatan, YesimAydinok, Şule Ünal, John Grainger, Amanda Grimes, Michele Lambert, Jessica Zhang, Brian Jamieson, Michael Vredenburg. Clinically Meaningful Response to Avatrombopag for Treatment of Pediatric Immune Thrombocytopenia. Pediatr Blood Cancer. 2025;72(Suppl S06):e31765. Abstract [# 2011].
- Grace RF, Leblebisatan G, Aydinok Y, Unal S, Grainger JD, Zhang J, Smallwood L, de Leon E, Jamieson BD; AVA-PED-301 Study Group. Avatrombopag for the treatment of children and adolescents with immune thrombocytopenia (AVA-PED-301): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3b study. Lancet Haematol. 2025 Jul;12(7):e494-e504. doi: 10.1016/S2352-3026(25)00107-3. Epub 2025 May 23.
- Grace RF, Leblebisatan G, Aydinok Y, Unal S, Grainger JD, Zhang J, Smallwood L, de Leon E, Jamieson BD, DiRaimo J. Avatrombopag for treating children and adolescents with immune thrombocytopenia: a plain language summary. Expert Rev Hematol. 2026 Feb;19(2):107-116. doi: 10.1080/17474086.2025.2604524. Epub 2025 Dec 18.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. március 5.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. november 8.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. október 28.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. augusztus 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 14.
Első közzététel (Tényleges)
2020. augusztus 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 15.
Utolsó ellenőrzés
2026. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Citopénia
- Patológiás folyamatok
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Vérzés
- A bőr megnyilvánulásai
- Hematológiai betegségek
- Véralvadási zavarok
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Vérlemezke-rendellenességek
- Trombózisos mikroangiopátiák
- Purpura, thrombocytopeniás
- Purpura
- Thrombocytopenia
- Kóros állapotok, jelek és tünetek
- Jelek és tünetek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Purpura, thrombocytopeniás, idiopátiás
- avatrombopag
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AVA-PED-301
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .