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Avatrombopag per il trattamento della trombocitopenia in soggetti pediatrici con trombocitopenia immune da ≥6 mesi

24 gennaio 2024 aggiornato da: Sobi, Inc.

Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con fase di estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Avatrombopag per il trattamento della trombocitopenia in soggetti pediatrici con trombocitopenia immunitaria per ≥6 mesi

Uno studio di fase 3b per valutare l'efficacia e la sicurezza di Avatrombopag per il trattamento della trombocitopenia in soggetti pediatrici con trombocitopenia immune da ≥6 mesi

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti saranno randomizzati alla terapia in cieco di avatrombopag o placebo in un rapporto 3:1 per un periodo di 12 settimane. I soggetti che completano il periodo di trattamento di 12 settimane e sono idonei possono continuare alla fase di estensione in aperto che durerà 2 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

75

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Chelyabinsk, Federazione Russa, 454076
        • Site 907
      • Moscow, Federazione Russa, 117198
        • Site 904
      • Moscow, Federazione Russa, 117997
        • Site 906
      • Moscow, Federazione Russa, 119049
        • Site 901
      • Nizhny Novgorod, Federazione Russa, 603136
        • Site 902
      • Saint-Petersburg, Federazione Russa, 197022
        • Site 905
      • Volgograd, Federazione Russa, 400138
        • Site 903
  • Francia
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francia, 31059
        • Site 201
    • Île-de-France
      • Paris, Île-de-France, Francia, 75019
        • Site 202
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Site 304
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Site 302
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Germania, 79106
        • Site 301
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Germania, 24105
        • Site 303
  • Polonia
    • Kujawsko-Pomorskie
      • Bydgoszcz, Kujawsko-Pomorskie, Polonia, 85-667
        • Site 502
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polonia, 02-091
        • Site 503
    • Warmińsko-Mazurskie
      • Olsztyn, Warmińsko-Mazurskie, Polonia, 10-561
        • Site 501
    • Łódzkie
      • Łódź, Łódzkie, Polonia, 91-738
        • Site 504
    • Śląskie
      • Zabrze, Śląskie, Polonia, 41-800
        • Site 505
  • Regno Unito
    • England
      • Birmingham, England, Regno Unito, B4 6NH
        • Site 405
      • Liverpool, England, Regno Unito, L12 2AP
        • Site 408
      • London, England, Regno Unito, SE5 9RS
        • Site 403
      • London, England, Regno Unito, W12 0HS
        • Site 410
      • London, England, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Site 407
      • Manchester, England, Regno Unito, M13 9WL
        • Site 402
      • Sheffield, England, Regno Unito, S10 2TH
        • Site 401
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Regno Unito, CF14 4XW
        • Site 406
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Site 112
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Site 103
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Site 119
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Site 109
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Site 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Site 111
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Site 120
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Site 117
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Site 116
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61615
        • Site 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Site 104
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Site 105
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Site 114
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Site 102
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Site 108
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Site 118
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Site 113
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Site 106
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Site 121
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Site 110
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Site 115
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01330
        • Site 701
      • Ankara, Tacchino, 06230
        • Site 704
      • Antalya, Tacchino, 07059
        • Site 706
      • Antalya, Tacchino, 07160
        • Site 702
      • Denizli, Tacchino, 20160
        • Site 705
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Site 709
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Site 710
      • Istanbul, Tacchino, 34764
        • Site 703
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Site 707
      • Mersin, Tacchino, 33110
        • Site 708
  • Ucraina
      • Vinnytsia, Ucraina, 21029
        • Site 952
    • Kharkiv Region
      • Kharkiv, Kharkiv Region, Ucraina, 61000
        • Site 954
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1094
        • Site 801
      • Miskolc, Ungheria, 3526
        • Site 802
      • Pécs, Ungheria, 7623
        • Site 803

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti maschi o femmine ≥1 e
  • Il partecipante ha una media di 2 conte piastriniche 35×10^9/L nel periodo di screening

Criteri di esclusione:

  • I partecipanti non devono avere una storia nota di ITP secondaria, alcuna storia di trombosi arteriosa o venosa, inclusa trombosi parziale o completa, trombocitopenia ereditaria nota, una storia di sindrome mielodisplastica (MDS) o storia nota di anomalie cardiache congenite o aritmie.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Sperimentale: Avatrombopag
Lo studio ha un rapporto di randomizzazione 3:1 (avatrombopag rispetto al placebo). Prodotto sperimentale somministrato per via orale una volta al giorno per 12 settimane
Droga: Avatrombopag
Compressa di avatrombopag orale
Altri nomi:
  • Doptlet
Comparatore placebo: Comparatore Placebo:Placebo
Lo studio ha un rapporto di randomizzazione 3:1 (avatrombopag rispetto al placebo). Prodotto sperimentale somministrato per via orale una volta al giorno per 12 settimane
Droga: Placebo
Tablet comparatore placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta piastrinica duratura
Lasso di tempo: Ultime 8 settimane del regime di trattamento di 12 settimane
La percentuale di soggetti che hanno raggiunto almeno 6 su 8 conte piastriniche settimanali ≥50×10^9/L durante le ultime 8 settimane del periodo di trattamento di 12 settimane nella fase principale, in assenza di farmaci di emergenza
Ultime 8 settimane del regime di trattamento di 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conta piastrinica
Lasso di tempo: 12 settimane di trattamento
La percentuale di settimane in cui i soggetti hanno una conta piastrinica ≥50×10^9/L durante 12 settimane di trattamento nella fase centrale, in assenza di terapia di soccorso.
12 settimane di trattamento
Risposta piastrinica
Lasso di tempo: Giorno 8
La proporzione di soggetti con una conta piastrinica ≥50×10^9/L al giorno 8, in assenza di terapia di soccorso.
Giorno 8
Percentuale di piastrine
Lasso di tempo: 12 settimane
La percentuale di settimane in cui i soggetti hanno una conta piastrinica compresa tra ≥50×10^9/L e ≤150×10^9/L, durante 12 settimane di trattamento nella fase centrale, in assenza di terapia di soccorso.
12 settimane
Farmaci di salvataggio
Lasso di tempo: 12 settimane
La percentuale di soggetti che richiedono farmaci di soccorso durante 12 settimane di trattamento nella fase centrale dello studio.
12 settimane
Sintomi di sanguinamento
Lasso di tempo: Durante lo studio
Incidenza e gravità dei sintomi emorragici associati alla trombocitopenia immunitaria (ITP) misurate utilizzando la scala del sanguinamento dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS).
Durante lo studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sobi, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 marzo 2021

Completamento primario (Effettivo)

8 novembre 2023

Completamento dello studio (Stimato)

28 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

18 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

25 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AVA-PED-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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