Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Avatrombopag for behandling av trombocytopeni hos pediatriske personer med immun trombocytopeni i ≥6 måneder

24. januar 2024 oppdatert av: Sobi, Inc.

Randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie med åpen utvidelsesfase for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Avatrombopag for behandling av trombocytopeni hos pediatriske personer med immun trombocytopeni i ≥6 måneder

En fase 3b-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Avatrombopag for behandling av trombocytopeni hos pediatriske personer med immun trombocytopeni i ≥6 måneder

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forsøkspersoner vil randomiseres til blindet behandling med avatrombopag eller placebo i forholdet 3:1 i en periode på 12 uker. Forsøkspersoner som fullfører den 12 ukers behandlingsperioden og er kvalifisert kan fortsette til den åpne utvidelsesfasen som vil vare i 2 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Chelyabinsk, Den russiske føderasjonen, 454076
        • Site 907
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 117198
        • Site 904
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 117997
        • Site 906
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 119049
        • Site 901
      • Nizhny Novgorod, Den russiske føderasjonen, 603136
        • Site 902
      • Saint-Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197022
        • Site 905
      • Volgograd, Den russiske føderasjonen, 400138
        • Site 903
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Site 112
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Site 103
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Site 119
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Site 109
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Site 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Site 111
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Site 120
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Site 117
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Site 116
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61615
        • Site 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Site 104
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Site 105
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • Site 114
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89135
        • Site 102
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Site 108
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Site 118
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Site 113
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Site 106
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Site 121
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Site 110
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Site 115
  • Frankrike
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Frankrike, 31059
        • Site 201
    • Île-de-France
      • Paris, Île-de-France, Frankrike, 75019
        • Site 202
  • Polen
    • Kujawsko-Pomorskie
      • Bydgoszcz, Kujawsko-Pomorskie, Polen, 85-667
        • Site 502
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 02-091
        • Site 503
    • Warmińsko-Mazurskie
      • Olsztyn, Warmińsko-Mazurskie, Polen, 10-561
        • Site 501
    • Łódzkie
      • Łódź, Łódzkie, Polen, 91-738
        • Site 504
    • Śląskie
      • Zabrze, Śląskie, Polen, 41-800
        • Site 505
  • Storbritannia
    • England
      • Birmingham, England, Storbritannia, B4 6NH
        • Site 405
      • Liverpool, England, Storbritannia, L12 2AP
        • Site 408
      • London, England, Storbritannia, SE5 9RS
        • Site 403
      • London, England, Storbritannia, W12 0HS
        • Site 410
      • London, England, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Site 407
      • Manchester, England, Storbritannia, M13 9WL
        • Site 402
      • Sheffield, England, Storbritannia, S10 2TH
        • Site 401
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Storbritannia, CF14 4XW
        • Site 406
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 01330
        • Site 701
      • Ankara, Tyrkia, 06230
        • Site 704
      • Antalya, Tyrkia, 07059
        • Site 706
      • Antalya, Tyrkia, 07160
        • Site 702
      • Denizli, Tyrkia, 20160
        • Site 705
      • Istanbul, Tyrkia, 34093
        • Site 709
      • Istanbul, Tyrkia, 34093
        • Site 710
      • Istanbul, Tyrkia, 34764
        • Site 703
      • Izmir, Tyrkia, 35100
        • Site 707
      • Mersin, Tyrkia, 33110
        • Site 708
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Site 304
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Site 302
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Tyskland, 79106
        • Site 301
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland, 24105
        • Site 303
  • Ukraina
      • Vinnytsia, Ukraina, 21029
        • Site 952
    • Kharkiv Region
      • Kharkiv, Kharkiv Region, Ukraina, 61000
        • Site 954
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1094
        • Site 801
      • Miskolc, Ungarn, 3526
        • Site 802
      • Pécs, Ungarn, 7623
        • Site 803

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige deltakere ≥1 og
  • Deltakeren har et gjennomsnitt på 2 blodplatetall 35×10^9/L i screeningsperioden

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakerne må ikke ha en kjent historie med sekundær ITP, noen historie med arteriell eller venøs trombose, inkludert delvis eller fullstendig trombose, kjent arvelig trombocytopeni, en historie med myelodysplastisk syndrom (MDS) eller kjent historie med medfødte hjerteabnormiteter eller arytmier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Eksperimentell: Avatrombopag
Studien er 3:1 randomiseringsforhold (avatrombopag til placebo). Undersøkelsesprodukt gitt oralt én gang daglig i 12 uker
Legemiddel: Avatrombopag
Oral avatrombopag tablett
Andre navn:
  • Doptelet
Placebo komparator: Placebo-komparator: Placebo
Studien er 3:1 randomiseringsforhold (avatrombopag til placebo). Undersøkelsesprodukt gitt oralt én gang daglig i 12 uker
Legemiddel: Placebo
Placebo komparator tablett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Holdbar blodplaterespons
Tidsramme: Siste 8 uker med 12 ukers behandlingsregime
Andelen pasienter som oppnår minst 6 av 8 ukentlige blodplatetall ≥50×10^9/L i løpet av de siste 8 ukene av den 12 ukers behandlingsperioden i kjernefasen, i fravær av redningsmedisiner
Siste 8 uker med 12 ukers behandlingsregime

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall blodplater
Tidsramme: 12 ukers behandling
Prosentandelen av forsøkspersoner har et blodplateantall ≥50×10^9/L i løpet av 12 ukers behandling i kjernefasen, i fravær av redningsterapi.
12 ukers behandling
Blodplaterespons
Tidsramme: Dag 8
Andelen forsøkspersoner med blodplatetall ≥50×10^9/L på dag 8, i fravær av redningsterapi.
Dag 8
Blodplateprosent
Tidsramme: 12 uker
Prosentandelen av forsøkspersoner har et blodplateantall mellom ≥50×10^9/L og ≤150×10^9/L, i løpet av 12 ukers behandling i kjernefasen, i fravær av redningsterapi.
12 uker
Redningsmedisiner
Tidsramme: 12 uker
Andelen forsøkspersoner som trenger redningsmedisiner i løpet av 12 ukers behandling i kjernefasen av studien.
12 uker
Blødningssymptomer
Tidsramme: Gjennom hele studiet
Forekomst og alvorlighetsgrad av blødningssymptomer assosiert med immun trombocytopeni (ITP) målt ved hjelp av Verdens helseorganisasjons (WHO) blødningsskala.
Gjennom hele studiet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sobi, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. mars 2021

Primær fullføring (Faktiske)

8. november 2023

Studiet fullført (Antatt)

28. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

18. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

25. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AVA-PED-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Immun trombocytopeni

Kliniske studier på Avatrombopag

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Paraguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere