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Avatrombopag para o tratamento de trombocitopenia em pacientes pediátricos com trombocitopenia imune por ≥6 meses

15 de maio de 2026 atualizado por: Sobi, Inc.

Estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo com fase de extensão aberta para avaliar a eficácia e a segurança do avatrombopag no tratamento de trombocitopenia em pacientes pediátricos com trombocitopenia imune por ≥6 meses

Um estudo de fase 3b para avaliar a eficácia e a segurança do avatrombopag no tratamento da trombocitopenia em pacientes pediátricos com trombocitopenia imune por ≥6 meses

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os indivíduos serão randomizados para terapia cega de avatrombopag ou placebo em uma proporção de 3:1 por um período de 12 semanas. Os indivíduos que concluírem o período de tratamento de 12 semanas e forem elegíveis podem continuar para a fase de extensão aberta, que durará 2 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

75

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 79106
        • Site 301
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Alemanha, 20246
        • Site 302
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Alemanha, 24105
        • Site 303
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Alemanha, 13353
        • Site 304
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Site 112
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Site 103
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Site 119
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Site 109
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Site 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Site 111
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Site 120
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Site 117
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Site 116
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
        • Site 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Site 104
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Site 105
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Site 114
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Site 102
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Site 108
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Site 118
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Site 113
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Site 106
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Site 121
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Site 110
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Site 115
  • França
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, França, 31059
        • Site 201
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, França, 75019
        • Site 202
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1094
        • Site 801
      • Miskolc, Hungria, 3526
        • Site 802
      • Pécs, Hungria, 7623
        • Site 803
  • Polônia
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polônia, 85-667
        • Site 502
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polônia, 02-091
        • Site 503
    • Silesian Voivodeship
      • Zabrze, Silesian Voivodeship, Polônia, 41-800
        • Site 505
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polônia, 10-561
        • Site 501
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polônia, 91-738
        • Site 504
  • Reino Unido
    • England
      • Birmingham, England, Reino Unido, B4 6NH
        • Site 405
      • Liverpool, England, Reino Unido, L12 2AP
        • Site 408
      • London, England, Reino Unido, SE5 9RS
        • Site 403
      • London, England, Reino Unido, W12 0HS
        • Site 410
      • London, England, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Site 407
      • Manchester, England, Reino Unido, M13 9WL
        • Site 402
      • Sheffield, England, Reino Unido, S10 2TH
        • Site 401
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Reino Unido, CF14 4XW
        • Site 406
  • Rússia
      • Chelyabinsk, Rússia, 454076
        • Site 907
      • Moscow, Rússia, 117198
        • Site 904
      • Moscow, Rússia, 117997
        • Site 906
      • Moscow, Rússia, 119049
        • Site 901
      • Nizhny Novgorod, Rússia, 603136
        • Site 902
      • Saint Petersburg, Rússia, 197022
        • Site 905
      • Volgograd, Rússia, 400138
        • Site 903
  • Turquia (Türkiye)
      • Adana, Turquia (Türkiye), 01330
        • Site 701
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06230
        • Site 704
      • Antalya, Turquia (Türkiye), 07059
        • Site 706
      • Antalya, Turquia (Türkiye), 07160
        • Site 702
      • Denizli, Turquia (Türkiye), 20160
        • Site 705
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34093
        • Site 709
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34093
        • Site 710
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34764
        • Site 703
      • Izmir, Turquia (Türkiye), 35100
        • Site 707
      • Mersin, Turquia (Türkiye), 33110
        • Site 708
  • Ucrânia
      • Vinnytsia, Ucrânia, 21029
        • Site 952
    • Kharkiv Oblast
      • Kharkiv, Kharkiv Oblast, Ucrânia, 61000
        • Site 954

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes do sexo masculino ou feminino ≥1 e
  • O participante tem uma média de 2 contagens de plaquetas 35×10^9/L no período de triagem

Critério de exclusão:

  • Os participantes não devem ter histórico conhecido de PTI secundária, histórico de trombose arterial ou venosa, incluindo trombose parcial ou completa, trombocitopenia hereditária conhecida, histórico de síndrome mielodisplásica (SMD) ou histórico conhecido de anormalidades cardíacas congênitas ou arritmias.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Experimental: Avatrombopag Duplo Cego
O estudo tem uma proporção de randomização de 3:1 (avatrombopag para placebo). Produto experimental administrado por via oral uma vez ao dia durante 12 semanas
Medicamento: Avatrombopag
Comprimido oral de avatrombopag ou cápsula polvilhada
Outros nomes:
  • Doptelet
Comparador de Placebo: Comparador de placebo: Placebo duplo cego
O estudo tem uma proporção de randomização de 3:1 (avatrombopag para placebo). Produto experimental administrado por via oral uma vez ao dia durante 12 semanas
Medicamento: Placebo
Comprimido comparador de placebo ou cápsula polvilhada
Experimental: Extensão de rótulo aberto Avatrombopag
Produto experimental administrado por via oral por até 2 anos.
Medicamento: Avatrombopag
Comprimido oral de avatrombopag ou cápsula polvilhada
Outros nomes:
  • Doptelet

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta plaquetária durável
Prazo: Últimas 8 semanas do regime de tratamento de 12 semanas
A proporção de indivíduos que alcançam pelo menos 6 em 8 contagens semanais de plaquetas ≥50×10^9/L durante as últimas 8 semanas do Período de Tratamento de 12 semanas na Fase Central, na ausência de medicação de resgate
Últimas 8 semanas do regime de tratamento de 12 semanas
Primário Alternativo: Resposta Plaquetária
Prazo: 12 semanas de tratamento
A proporção de indivíduos para os quais pelo menos 2 avaliações plaquetárias consecutivas são ≥50×10^9/L durante as 12 semanas de tratamento na Fase Central na ausência de medicação de resgate.
12 semanas de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de semanas de contagem de plaquetas ≥50×10^9/L
Prazo: 12 semanas de tratamento
A porcentagem de semanas em que os indivíduos apresentam contagem de plaquetas ≥50×10^9/L durante 12 semanas de tratamento na Fase Central, na ausência de terapia de resgate.
12 semanas de tratamento
Resposta plaquetária no dia 8
Prazo: Dia 8
A proporção de indivíduos com contagem de plaquetas ≥50×10^9/L no dia 8, na ausência de terapia de resgate.
Dia 8
Porcentagem de semanas de contagem de plaquetas entre ≥50×10^9/L e ≤150×10^9/L
Prazo: 12 semanas de tratamento
A porcentagem de semanas em que os indivíduos apresentam contagem de plaquetas entre ≥50×10^9/L e ≤150×10^9/L, durante 12 semanas de tratamento na Fase Central, na ausência de terapia de resgate.
12 semanas de tratamento
Medicamentos de resgate
Prazo: 12 semanas de tratamento
A proporção de indivíduos que necessitam de medicamentos de resgate durante 12 semanas de tratamento na Fase Central do estudo.
12 semanas de tratamento
Incidência de qualquer evento hemorrágico (grau 1-4 da OMS)
Prazo: 12 semanas de tratamento
Incidência geral de eventos hemorrágicos associados à PTI medida usando a Escala de Sangramento da OMS (Grau 1-4).
12 semanas de tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sobi, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de março de 2021

Conclusão Primária (Real)

8 de novembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

28 de outubro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

18 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AVA-PED-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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