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Avatrombopag para el tratamiento de la trombocitopenia en sujetos pediátricos con trombocitopenia inmunitaria durante ≥6 meses

15 de mayo de 2026 actualizado por: Sobi, Inc.

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo con fase de extensión abierta para evaluar la eficacia y la seguridad de avatrombopag para el tratamiento de la trombocitopenia en sujetos pediátricos con trombocitopenia inmunitaria durante ≥6 meses

Un estudio de fase 3b para evaluar la eficacia y la seguridad de avatrombopag para el tratamiento de la trombocitopenia en sujetos pediátricos con trombocitopenia inmunitaria durante ≥6 meses

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los sujetos serán aleatorizados para recibir una terapia ciega de avatrombopag o placebo en una proporción de 3:1 durante un período de 12 semanas. Los sujetos que completen el período de tratamiento de 12 semanas y sean elegibles pueden continuar con la fase de extensión de etiqueta abierta que durará 2 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

75

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Alemania, 79106
        • Site 301
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Alemania, 20246
        • Site 302
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Alemania, 24105
        • Site 303
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Alemania, 13353
        • Site 304
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Site 112
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Site 103
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Site 119
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Site 109
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Site 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Site 111
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Site 120
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Site 117
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Site 116
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
        • Site 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Site 104
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Site 105
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Site 114
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Site 102
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Site 108
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Site 118
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Site 113
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Site 106
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Site 121
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Site 110
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Site 115
  • Francia
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francia, 31059
        • Site 201
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francia, 75019
        • Site 202
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1094
        • Site 801
      • Miskolc, Hungría, 3526
        • Site 802
      • Pécs, Hungría, 7623
        • Site 803
  • Polonia
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polonia, 85-667
        • Site 502
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 02-091
        • Site 503
    • Silesian Voivodeship
      • Zabrze, Silesian Voivodeship, Polonia, 41-800
        • Site 505
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polonia, 10-561
        • Site 501
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polonia, 91-738
        • Site 504
  • Reino Unido
    • England
      • Birmingham, England, Reino Unido, B4 6NH
        • Site 405
      • Liverpool, England, Reino Unido, L12 2AP
        • Site 408
      • London, England, Reino Unido, SE5 9RS
        • Site 403
      • London, England, Reino Unido, W12 0HS
        • Site 410
      • London, England, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Site 407
      • Manchester, England, Reino Unido, M13 9WL
        • Site 402
      • Sheffield, England, Reino Unido, S10 2TH
        • Site 401
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Reino Unido, CF14 4XW
        • Site 406
  • Rusia
      • Chelyabinsk, Rusia, 454076
        • Site 907
      • Moscow, Rusia, 117198
        • Site 904
      • Moscow, Rusia, 117997
        • Site 906
      • Moscow, Rusia, 119049
        • Site 901
      • Nizhny Novgorod, Rusia, 603136
        • Site 902
      • Saint Petersburg, Rusia, 197022
        • Site 905
      • Volgograd, Rusia, 400138
        • Site 903
  • Turquía (Türkiye)
      • Adana, Turquía (Türkiye), 01330
        • Site 701
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06230
        • Site 704
      • Antalya, Turquía (Türkiye), 07059
        • Site 706
      • Antalya, Turquía (Türkiye), 07160
        • Site 702
      • Denizli, Turquía (Türkiye), 20160
        • Site 705
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34093
        • Site 709
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34093
        • Site 710
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34764
        • Site 703
      • Izmir, Turquía (Türkiye), 35100
        • Site 707
      • Mersin, Turquía (Türkiye), 33110
        • Site 708
  • Ucrania
      • Vinnytsia, Ucrania, 21029
        • Site 952
    • Kharkiv Oblast
      • Kharkiv, Kharkiv Oblast, Ucrania, 61000
        • Site 954

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos o femeninos ≥1 y
  • El participante tiene un promedio de 2 recuentos de plaquetas 35 × 10^9/L en el período de selección

Criterio de exclusión:

  • Los participantes no deben tener antecedentes conocidos de PTI secundaria, antecedentes de trombosis arterial o venosa, incluida la trombosis parcial o completa, trombocitopenia hereditaria conocida, antecedentes de síndrome mielodisplásico (SMD) o antecedentes conocidos de anomalías cardíacas congénitas o arritmias.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Experimental: Avatrombopag doble ciego
El estudio tiene una proporción de aleatorización de 3:1 (avatrombopag frente a placebo). Producto en investigación administrado por vía oral una vez al día durante 12 semanas.
Droga: Avatrombopag
Tableta oral de avatrombopag o cápsula espolvoreada
Otros nombres:
  • Doptelet
Comparador de placebos: Comparador de placebo: Placebo doble ciego
El estudio tiene una proporción de aleatorización de 3:1 (avatrombopag frente a placebo). Producto en investigación administrado por vía oral una vez al día durante 12 semanas.
Droga: Placebo
Tableta comparadora de placebo o cápsula para espolvorear
Experimental: Extensión de etiqueta abierta Avatrombopag
Producto en investigación administrado por vía oral por hasta 2 años.
Droga: Avatrombopag
Tableta oral de avatrombopag o cápsula espolvoreada
Otros nombres:
  • Doptelet

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta plaquetaria duradera
Periodo de tiempo: Últimas 8 semanas del régimen de tratamiento de 12 semanas
La proporción de sujetos que lograron al menos 6 de 8 recuentos de plaquetas semanales ≥50×10^9/L durante las últimas 8 semanas del Período de Tratamiento de 12 semanas en la Fase Central, en ausencia de medicación de rescate.
Últimas 8 semanas del régimen de tratamiento de 12 semanas
Primario alternativo: respuesta plaquetaria
Periodo de tiempo: 12 semanas de tratamiento
La proporción de sujetos para quienes al menos 2 evaluaciones de plaquetas consecutivas son ≥50×10^9/L durante las 12 semanas de tratamiento en la Fase Central en ausencia de medicación de rescate.
12 semanas de tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de semanas Recuento de plaquetas ≥50×10^9/L
Periodo de tiempo: 12 semanas de tratamiento
El porcentaje de semanas en que los sujetos tienen un recuento de plaquetas ≥50×10^9/L durante 12 semanas de tratamiento en la Fase Central, en ausencia de terapia de rescate.
12 semanas de tratamiento
Respuesta plaquetaria el día 8
Periodo de tiempo: Día 8
La proporción de sujetos con un recuento de plaquetas ≥50 × 10^9/l el día 8, en ausencia de terapia de rescate.
Día 8
Porcentaje de semanas Recuento de plaquetas entre ≥50×10^9/L y ≤150×10^9/L
Periodo de tiempo: 12 semanas de tratamiento
El porcentaje de semanas en que los sujetos tienen un recuento de plaquetas entre ≥50×10^9/L y ≤150×10^9/L, durante 12 semanas de tratamiento en la Fase Central, en ausencia de terapia de rescate.
12 semanas de tratamiento
Medicamentos de rescate
Periodo de tiempo: 12 semanas de tratamiento
La proporción de sujetos que requieren medicamentos de rescate durante 12 semanas de tratamiento en la Fase Central del estudio.
12 semanas de tratamiento
Incidencia de cualquier evento hemorrágico (grados 1 a 4 de la OMS)
Periodo de tiempo: 12 semanas de tratamiento
Incidencia general de eventos hemorrágicos asociados con la PTI medida mediante la Escala de Hemorragia de la OMS (Grado 1-4).
12 semanas de tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sobi, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de marzo de 2021

Finalización primaria (Actual)

8 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

28 de octubre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

18 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AVA-PED-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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