Avatrombopag för behandling av trombocytopeni hos pediatriska patienter med immun trombocytopeni i ≥6 månader
15 maj 2026 uppdaterad av: Sobi, Inc.
Randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie med öppen förlängningsfas för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Avatrombopag för behandling av trombocytopeni hos pediatriska patienter med immun trombocytopeni i ≥6 månader
En fas 3b-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Avatrombopag för behandling av trombocytopeni hos pediatriska patienter med immun trombocytopeni i ≥6 månader
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Försökspersoner kommer att randomiseras till blindad behandling av avatrombopag eller placebo i ett förhållande på 3:1 under en period av 12 veckor.
Försökspersoner som slutför den 12 veckor långa behandlingsperioden och är berättigade kan fortsätta till den öppna förlängningsfasen som kommer att pågå i 2 år.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
75
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Occitanie
-
Toulouse, Occitanie, Frankrike, 31059
- Site 201
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Frankrike, 75019
- Site 202
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
- Site 112
-
-
California
-
Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
- Site 103
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Site 119
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- Site 109
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- Site 101
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Site 111
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
- Site 120
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- Site 117
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Site 116
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61615
- Site 107
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Site 104
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
- Site 105
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
- Site 114
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89135
- Site 102
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
- Site 108
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
- Site 118
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Site 113
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Site 106
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Site 121
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
- Site 110
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Site 115
-
-
-
-
Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
-
Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polen, 85-667
- Site 502
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-091
- Site 503
-
-
Silesian Voivodeship
-
Zabrze, Silesian Voivodeship, Polen, 41-800
- Site 505
-
-
Warmian-Masurian Voivodeship
-
Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polen, 10-561
- Site 501
-
-
Łódź Voivodeship
-
Lodz, Łódź Voivodeship, Polen, 91-738
- Site 504
-
-
-
-
-
Chelyabinsk, Ryssland, 454076
- Site 907
-
Moscow, Ryssland, 117198
- Site 904
-
Moscow, Ryssland, 117997
- Site 906
-
Moscow, Ryssland, 119049
- Site 901
-
Nizhny Novgorod, Ryssland, 603136
- Site 902
-
Saint Petersburg, Ryssland, 197022
- Site 905
-
Volgograd, Ryssland, 400138
- Site 903
-
-
-
-
England
-
Birmingham, England, Storbritannien, B4 6NH
- Site 405
-
Liverpool, England, Storbritannien, L12 2AP
- Site 408
-
London, England, Storbritannien, SE5 9RS
- Site 403
-
London, England, Storbritannien, W12 0HS
- Site 410
-
London, England, Storbritannien, WC1N 3JH
- Site 407
-
Manchester, England, Storbritannien, M13 9WL
- Site 402
-
Sheffield, England, Storbritannien, S10 2TH
- Site 401
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Storbritannien, CF14 4XW
- Site 406
-
-
-
-
-
Adana, Turkiet (Türkiye), 01330
- Site 701
-
Ankara, Turkiet (Türkiye), 06230
- Site 704
-
Antalya, Turkiet (Türkiye), 07059
- Site 706
-
Antalya, Turkiet (Türkiye), 07160
- Site 702
-
Denizli, Turkiet (Türkiye), 20160
- Site 705
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34093
- Site 709
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34093
- Site 710
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34764
- Site 703
-
Izmir, Turkiet (Türkiye), 35100
- Site 707
-
Mersin, Turkiet (Türkiye), 33110
- Site 708
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 79106
- Site 301
-
-
Free and Hanseatic City of Hamburg
-
Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Tyskland, 20246
- Site 302
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland, 24105
- Site 303
-
-
State of Berlin
-
Berlin, State of Berlin, Tyskland, 13353
- Site 304
-
-
-
-
-
Vinnytsia, Ukraina, 21029
- Site 952
-
-
Kharkiv Oblast
-
Kharkiv, Kharkiv Oblast, Ukraina, 61000
- Site 954
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1094
- Site 801
-
Miskolc, Ungern, 3526
- Site 802
-
Pécs, Ungern, 7623
- Site 803
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga deltagare ≥1 och
- Deltagaren har i genomsnitt 2 trombocytantal 35×10^9/L under screeningsperioden
Exklusions kriterier:
- Deltagarna får inte ha en känd historia av sekundär ITP, någon historia av arteriell eller venös trombos, inklusive partiell eller fullständig trombos, känd ärftlig trombocytopeni, en historia av myelodysplastiskt syndrom (MDS) eller känd historia av medfödda hjärtavvikelser eller arytmier.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Experimentell: Avatrombopag Double Blind
Studien är 3:1 randomiseringsförhållande (avatrombopag till placebo).
Undersökningsprodukt administreras oralt en gång dagligen i 12 veckor
|
Oral avatrombopag tablett eller strö kapsel
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo Comparator: Placebo Double Blind
Studien är 3:1 randomiseringsförhållande (avatrombopag till placebo).
Undersökningsprodukt administreras oralt en gång dagligen i 12 veckor
|
Placebo-komparatortablett eller strökapsel
|
|
Experimentell: Avatrombopag Open Label Extension
Undersökningsprodukt administreras oralt i upp till 2 år.
|
Oral avatrombopag tablett eller strö kapsel
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hållbar blodplättsrespons
Tidsram: Sista 8 veckorna av 12 veckors behandling
|
Andelen patienter som uppnår minst 6 av 8 trombocyter i veckan ≥50×10^9/L under de sista 8 veckorna av den 12 veckor långa behandlingsperioden i kärnfasen, i frånvaro av räddningsmedicin
|
Sista 8 veckorna av 12 veckors behandling
|
|
Alternativ primär: Trombocytrespons
Tidsram: 12 veckors behandling
|
Andelen försökspersoner för vilka minst 2 på varandra följande trombocytbedömningar är ≥50×10^9/L under de 12 veckornas behandling i kärnfasen i frånvaro av räddningsmedicin.
|
12 veckors behandling
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procent av veckor Trombocytantal ≥50×10^9/L
Tidsram: 12 veckors behandling
|
Procentandelen av försökspersonerna i veckor har ett trombocytantal ≥50×10^9/L under 12 veckors behandling i kärnfasen, i frånvaro av räddningsterapi.
|
12 veckors behandling
|
|
Trombocytrespons på dag 8
Tidsram: Dag 8
|
Andelen försökspersoner med ett trombocytantal ≥50×10^9/L på dag 8, i frånvaro av räddningsterapi.
|
Dag 8
|
|
Procentandel av veckorna blodplättar mellan ≥50×10^9/L och ≤150×10^9/L
Tidsram: 12 veckors behandling
|
Procentandelen av försökspersonerna i veckor har ett trombocytantal mellan ≥50×10^9/L och ≤150×10^9/L, under 12 veckors behandling i kärnfasen, i frånvaro av räddningsterapi.
|
12 veckors behandling
|
|
Räddningsmediciner
Tidsram: 12 veckors behandling
|
Andelen försökspersoner som behöver räddningsmediciner under 12 veckors behandling i kärnfasen av studien.
|
12 veckors behandling
|
|
Förekomst av blödningshändelser (WHO grad 1-4)
Tidsram: 12 veckors behandling
|
Total förekomst av blödningshändelser associerade med ITP mätt med WHO:s blödningsskala (grad 1-4).
|
12 veckors behandling
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Leblebisatan, G. G., Aydinok, Y., Äcenal, Ş., Grainger, J., Grimes, A., Lambert, M., Zhang, J., Jamieson, B., Vredenburg, M., & Kolodny, S. (2025). PB0364: Evaluation of efficacy and safety of avatrombopag in children with ITP based on disease duration. RPTH, 9(Suppl 2).
- Leblebisatan, G. G., Aydinok, Y., Ünal Cangül, Ş., Grainger, J., Grimes, A., Lambert, M., Zhang, J., Jamieson, B., Vredenburg, M., & Kolodny, S. (2025). PB0348: Consistent response to avatrombopag for pediatric ITP across various baseline characteristics. RPTH, 9(Suppl 2).
- Grace, R. F., Leblebisatan, G., Aydinok, Y., Ünal Cangül, Ş., Grainger, J., Zhang, J., Alkhori Franzén, L., & Skuban, N. (2025). PS2234: Efficacy and safety of avatrombopag for the treatment of pediatric immune thrombocytopenia in the open-label extension of a Phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled trial. HemaSphere, 9(Suppl 1), 4067.
- Scott Kolodny, Rachael Grace, Göksel Leblebisatan, Yesim Aydinok, Şule Ünal, John Grainger, Amanda Grimes, Michelle Lambert, Jessica Zhang, Brian Jamieson, Michael Vredenburg. Baseline Correlates With Durability of Avatrombopag Response in Pediatric Immune Thrombocytopenia. Pediatr Blood Cancer. 2025;72(Suppl S94):e31765. Abstract [# 304].
- Scott Kolodny, Rachael Grace, Göksel Leblebisatan, YesimAydinok, Şule Ünal, John Grainger, Amanda Grimes, Michele Lambert, Jessica Zhang, Brian Jamieson, Michael Vredenburg. Clinically Meaningful Response to Avatrombopag for Treatment of Pediatric Immune Thrombocytopenia. Pediatr Blood Cancer. 2025;72(Suppl S06):e31765. Abstract [# 2011].
- Grace RF, Leblebisatan G, Aydinok Y, Unal S, Grainger JD, Zhang J, Smallwood L, de Leon E, Jamieson BD; AVA-PED-301 Study Group. Avatrombopag for the treatment of children and adolescents with immune thrombocytopenia (AVA-PED-301): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3b study. Lancet Haematol. 2025 Jul;12(7):e494-e504. doi: 10.1016/S2352-3026(25)00107-3. Epub 2025 May 23.
- Grace RF, Leblebisatan G, Aydinok Y, Unal S, Grainger JD, Zhang J, Smallwood L, de Leon E, Jamieson BD, DiRaimo J. Avatrombopag for treating children and adolescents with immune thrombocytopenia: a plain language summary. Expert Rev Hematol. 2026 Feb;19(2):107-116. doi: 10.1080/17474086.2025.2604524. Epub 2025 Dec 18.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
5 mars 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
8 november 2023
Avslutad studie (Faktisk)
28 oktober 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 augusti 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 augusti 2020
Första postat (Faktisk)
18 augusti 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 maj 2026
Senast verifierad
1 maj 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Cytopeni
- Patologiska processer
- Autoimmuna sjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Blödning
- Hudmanifestationer
- Hematologiska sjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar
- Hemorragiska störningar
- Blodplättssjukdomar
- Trombotiska mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Trombocytopeni
- Patologiska tillstånd, tecken och symtom
- Tecken och symtom
- Hemiska och lymfsjukdomar
- Purpura, Trombocytopenisk, Idiopatisk
- avatrombopag
Andra studie-ID-nummer
- AVA-PED-301
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .