Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avatrombopagi trombosytopenian hoitoon lapsipotilailla, joilla on immuunitrombosytopenia ≥ 6 kuukauden ajan

perjantai 15. toukokuuta 2026 päivittänyt: Sobi, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa oli avoin jatkovaihe avatrombopagin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi trombosytopenian hoidossa lapsipotilailla, joilla on immuunitrombosytopenia ≥ 6 kuukauden ajan

Vaiheen 3b tutkimus avatrombopagin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi trombosytopenian hoidossa lapsipotilailla, joilla on immuunitrombosytopenia ≥ 6 kuukauden ajan

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat satunnaistetaan saamaan sokkohoitoa avatrombopagilla tai lumelääkeellä suhteessa 3:1 12 viikon ajaksi. Potilaat, jotka suorittavat 12 viikon hoitojakson ja ovat kelpoisia, voivat jatkaa avoimeen jatkovaiheeseen, joka kestää 2 vuotta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

75

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Puola
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Puola, 85-667
        • Site 502
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Puola, 02-091
        • Site 503
    • Silesian Voivodeship
      • Zabrze, Silesian Voivodeship, Puola, 41-800
        • Site 505
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Puola, 10-561
        • Site 501
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Puola, 91-738
        • Site 504
  • Ranska
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Ranska, 31059
        • Site 201
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Ranska, 75019
        • Site 202
  • Saksa
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Saksa, 79106
        • Site 301
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Saksa, 20246
        • Site 302
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Saksa, 24105
        • Site 303
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Saksa, 13353
        • Site 304
  • Turkki (Türkiye)
      • Adana, Turkki (Türkiye), 01330
        • Site 701
      • Ankara, Turkki (Türkiye), 06230
        • Site 704
      • Antalya, Turkki (Türkiye), 07059
        • Site 706
      • Antalya, Turkki (Türkiye), 07160
        • Site 702
      • Denizli, Turkki (Türkiye), 20160
        • Site 705
      • Istanbul, Turkki (Türkiye), 34093
        • Site 709
      • Istanbul, Turkki (Türkiye), 34093
        • Site 710
      • Istanbul, Turkki (Türkiye), 34764
        • Site 703
      • Izmir, Turkki (Türkiye), 35100
        • Site 707
      • Mersin, Turkki (Türkiye), 33110
        • Site 708
  • Ukraina
      • Vinnytsia, Ukraina, 21029
        • Site 952
    • Kharkiv Oblast
      • Kharkiv, Kharkiv Oblast, Ukraina, 61000
        • Site 954
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1094
        • Site 801
      • Miskolc, Unkari, 3526
        • Site 802
      • Pécs, Unkari, 7623
        • Site 803
  • Venäjä
      • Chelyabinsk, Venäjä, 454076
        • Site 907
      • Moscow, Venäjä, 117198
        • Site 904
      • Moscow, Venäjä, 117997
        • Site 906
      • Moscow, Venäjä, 119049
        • Site 901
      • Nizhny Novgorod, Venäjä, 603136
        • Site 902
      • Saint Petersburg, Venäjä, 197022
        • Site 905
      • Volgograd, Venäjä, 400138
        • Site 903
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • Birmingham, England, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Site 405
      • Liverpool, England, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Site 408
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Site 403
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
        • Site 410
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Site 407
      • Manchester, England, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Site 402
      • Sheffield, England, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
        • Site 401
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Site 406
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Site 112
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Site 103
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Site 119
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Site 109
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Site 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Site 111
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Site 120
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Site 117
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Site 116
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61615
        • Site 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Site 104
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Site 105
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • Site 114
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135
        • Site 102
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Site 108
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Site 118
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Site 113
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Site 106
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Site 121
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Site 110
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Site 115

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuolinen osallistuja ≥1 ja
  • Osallistujalla on keskimäärin kaksi verihiutalearvoa 35×10^9/l seulontajakson aikana

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujilla ei saa olla tiedossa sekundaarista ITP:tä, valtimo- tai laskimotromboosia, mukaan lukien osittainen tai täydellinen tromboosi, tunnettu perinnöllinen trombosytopenia, myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) tai tiedossa olevat synnynnäiset sydämen poikkeavuudet tai rytmihäiriöt.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen: Avatrombopag Double Blind
Tutkimus on 3:1 satunnaistussuhde (avatrombopagi plaseboon). Tutkimustuote suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan
Lääke: Avatrombopag
Suun kautta otettava avatrombopag-tabletti tai sprinkle-kapseli
Muut nimet:
  • Doptelet
Placebo Comparator: Placebo-vertailija: Placebo Double Blind
Tutkimus on 3:1 satunnaistussuhde (avatrombopagi plaseboon). Tutkimustuote suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan
Lääke: Plasebo
Plasebovertailutabletti tai sprinkle-kapseli
Kokeellinen: Avatrombopag Open Label Extension
Suun kautta annettu tutkimustuote enintään 2 vuoden ajan.
Lääke: Avatrombopag
Suun kautta otettava avatrombopag-tabletti tai sprinkle-kapseli
Muut nimet:
  • Doptelet

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kestävä verihiutalevaste
Aikaikkuna: Viimeiset 8 viikkoa 12 viikon hoito-ohjelmasta
Niiden potilaiden osuus, joiden viikoittainen verihiutaleiden määrä on vähintään 6 kahdeksasta ≥50 × 10^9/l 12 viikon hoitojakson viimeisen 8 viikon aikana ydinvaiheessa ilman pelastuslääkitystä
Viimeiset 8 viikkoa 12 viikon hoito-ohjelmasta
Vaihtoehtoinen ensisijainen: verihiutalevaste
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoitoa
Niiden potilaiden osuus, joille vähintään kaksi peräkkäistä verihiutaleiden arviointia on ≥50 × 10^9/l 12 viikon hoidon aikana perusvaiheessa ilman pelastuslääkitystä.
12 viikkoa hoitoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus viikoista Verihiutalemäärä ≥50×10^9/l
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoitoa
Viikkojen prosenttiosuudella koehenkilöiden verihiutaleiden määrä on ≥50 × 10^9/l 12 viikon hoidon aikana ydinvaiheessa ilman pelastushoitoa.
12 viikkoa hoitoa
Trombosyyttivaste päivänä 8
Aikaikkuna: Päivä 8
Niiden potilaiden osuus, joiden verihiutaleiden määrä oli ≥ 50 × 10^9/l päivänä 8 ilman pelastushoitoa.
Päivä 8
Prosenttiosuus viikoista verihiutaleiden määrä välillä ≥50×10^9/l ja ≤150×10^9/l
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoitoa
Viikkojen prosenttiosuudella koehenkilöiden verihiutaleiden määrä on välillä ≥50 × 10^9/l ja ≤150 × 10^9/l 12 viikon hoidon aikana perusvaiheessa ilman pelastushoitoa.
12 viikkoa hoitoa
Pelastuslääkkeet
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoitoa
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka tarvitsevat pelastuslääkkeitä 12 viikon hoidon aikana tutkimuksen ydinvaiheessa.
12 viikkoa hoitoa
Minkä tahansa verenvuototapahtuman ilmaantuvuus (WHO-aste 1-4)
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoitoa
ITP:hen liittyvien verenvuototapahtumien kokonaisilmaantuvuus mitattuna WHO:n verenvuotoasteikolla (Grased 1-4).
12 viikkoa hoitoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sobi, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 5. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 8. marraskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. lokakuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 18. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 3. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AVA-PED-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Avatrombopag

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Israel

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa