Аватромбопаг для лечения тромбоцитопении у детей с иммунной тромбоцитопенией в течение ≥6 месяцев
24 января 2024 г. обновлено: Sobi, Inc.
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с открытой дополнительной фазой для оценки эффективности и безопасности аватромбопага для лечения тромбоцитопении у детей с иммунной тромбоцитопенией в течение ≥6 месяцев
Исследование фазы 3b по оценке эффективности и безопасности аватромбопага для лечения тромбоцитопении у детей с иммунной тромбоцитопенией в течение ≥6 месяцев
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Субъекты будут рандомизированы для слепой терапии аватромбопагом или плацебо в соотношении 3:1 в течение 12 недель.
Субъекты, завершившие 12-недельный период лечения и соответствующие критериям, могут продолжить открытую расширенную фазу, которая продлится 2 года.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
75
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Sobi Inc
- Номер телефона: 919-765-6671
- Электронная почта: NAClincal@Sobi.com
Места учебы
-
-
-
Budapest, Венгрия, 1094
- Site 801
-
Miskolc, Венгрия, 3526
- Site 802
-
Pécs, Венгрия, 7623
- Site 803
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 13353
- Site 304
-
Hamburg, Германия, 20246
- Site 302
-
-
Baden-Württemberg
-
Freiburg, Baden-Württemberg, Германия, 79106
- Site 301
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Германия, 24105
- Site 303
-
-
-
-
Kujawsko-Pomorskie
-
Bydgoszcz, Kujawsko-Pomorskie, Польша, 85-667
- Site 502
-
-
Mazowieckie
-
Warszawa, Mazowieckie, Польша, 02-091
- Site 503
-
-
Warmińsko-Mazurskie
-
Olsztyn, Warmińsko-Mazurskie, Польша, 10-561
- Site 501
-
-
Łódzkie
-
Łódź, Łódzkie, Польша, 91-738
- Site 504
-
-
Śląskie
-
Zabrze, Śląskie, Польша, 41-800
- Site 505
-
-
-
-
-
Chelyabinsk, Российская Федерация, 454076
- Site 907
-
Moscow, Российская Федерация, 117198
- Site 904
-
Moscow, Российская Федерация, 117997
- Site 906
-
Moscow, Российская Федерация, 119049
- Site 901
-
Nizhny Novgorod, Российская Федерация, 603136
- Site 902
-
Saint-Petersburg, Российская Федерация, 197022
- Site 905
-
Volgograd, Российская Федерация, 400138
- Site 903
-
-
-
-
England
-
Birmingham, England, Соединенное Королевство, B4 6NH
- Site 405
-
Liverpool, England, Соединенное Королевство, L12 2AP
- Site 408
-
London, England, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- Site 403
-
London, England, Соединенное Королевство, W12 0HS
- Site 410
-
London, England, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Site 407
-
Manchester, England, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Site 402
-
Sheffield, England, Соединенное Королевство, S10 2TH
- Site 401
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Соединенное Королевство, CF14 4XW
- Site 406
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Site 112
-
-
California
-
Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
- Site 103
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Site 119
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- Site 109
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- Site 101
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Site 111
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
- Site 120
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- Site 117
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Site 116
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61615
- Site 107
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Site 104
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Site 105
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
- Site 114
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89135
- Site 102
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
- Site 108
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
- Site 118
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Site 113
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Site 106
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Site 121
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02903
- Site 110
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Site 115
-
-
-
-
-
Adana, Турция, 01330
- Site 701
-
Ankara, Турция, 06230
- Site 704
-
Antalya, Турция, 07059
- Site 706
-
Antalya, Турция, 07160
- Site 702
-
Denizli, Турция, 20160
- Site 705
-
Istanbul, Турция, 34093
- Site 709
-
Istanbul, Турция, 34093
- Site 710
-
Istanbul, Турция, 34764
- Site 703
-
Izmir, Турция, 35100
- Site 707
-
Mersin, Турция, 33110
- Site 708
-
-
-
-
-
Vinnytsia, Украина, 21029
- Site 952
-
-
Kharkiv Region
-
Kharkiv, Kharkiv Region, Украина, 61000
- Site 954
-
-
-
-
Occitanie
-
Toulouse, Occitanie, Франция, 31059
- Site 201
-
-
Île-de-France
-
Paris, Île-de-France, Франция, 75019
- Site 202
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участники мужского или женского пола ≥1 и
- Участник имеет в среднем 2 числа тромбоцитов 35 × 10 ^ 9 / л в период скрининга.
Критерий исключения:
- Участники не должны иметь в анамнезе вторичную ИТП, какие-либо истории артериального или венозного тромбоза, включая частичный или полный тромбоз, известную наследственную тромбоцитопению, миелодиспластический синдром (МДС) в анамнезе или врожденные аномалии сердца или аритмии в анамнезе.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Экспериментальный: Аватромбопаг
Исследование представляет собой соотношение рандомизации 3:1 (аватромбопаг к плацебо).
Исследуемый продукт вводили перорально один раз в день в течение 12 недель.
|
Пероральный аватромбопаг Таблетка
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо Компаратор: Плацебо
Исследование представляет собой соотношение рандомизации 3:1 (аватромбопаг к плацебо).
Исследуемый продукт вводили перорально один раз в день в течение 12 недель.
|
Таблетка сравнения плацебо
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Устойчивый ответ тромбоцитов
Временное ограничение: Последние 8 недель из 12-недельного режима лечения
|
Доля субъектов, достигших по крайней мере 6 из 8 еженедельных уровней тромбоцитов ≥50×10^9/л в течение последних 8 недель 12-недельного периода лечения в основной фазе при отсутствии медикаментозного лечения
|
Последние 8 недель из 12-недельного режима лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество тромбоцитов
Временное ограничение: 12 недель лечения
|
Процент недель, в течение которых субъекты имели количество тромбоцитов ≥50×10^9/л в течение 12 недель лечения в основной фазе при отсутствии терапии спасения.
|
12 недель лечения
|
|
Тромбоцитарная реакция
Временное ограничение: День 8
|
Доля субъектов с количеством тромбоцитов ≥50×10^9/л на 8-й день при отсутствии терапии спасения.
|
День 8
|
|
Процент тромбоцитов
Временное ограничение: 12 недель
|
Процент недель, в течение которых субъекты имели количество тромбоцитов от ≥50×10^9/л до ≤150×10^9/л в течение 12 недель лечения в основной фазе при отсутствии терапии спасения.
|
12 недель
|
|
Спасательные препараты
Временное ограничение: 12 недель
|
Доля субъектов, которым требуются препараты для экстренной помощи в течение 12 недель лечения на основной фазе исследования.
|
12 недель
|
|
Симптомы кровотечения
Временное ограничение: На протяжении всего обучения
|
Частота и тяжесть симптомов кровотечения, связанных с иммунной тромбоцитопенией (ИТП), измерялась с использованием шкалы кровотечения Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ).
|
На протяжении всего обучения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 марта 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
8 ноября 2023 г.
Завершение исследования (Оцененный)
28 ноября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 августа 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 августа 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 августа 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
25 января 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 января 2024 г.
Последняя проверка
1 января 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Гематологические заболевания
- Кровотечение
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови
- Кожные проявления
- Заболевания тромбоцитов крови
- Тромботические микроангиопатии
- Пурпура, тромбоцитопеническая
- Пурпура
- Пурпура, тромбоцитопеническая, идиопатическая
- Тромбоцитопения
Другие идентификационные номера исследования
- AVA-PED-301
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .