Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Аватромбопаг для лечения тромбоцитопении у детей с иммунной тромбоцитопенией в течение ≥6 месяцев

15 мая 2026 г. обновлено: Sobi, Inc.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с открытой дополнительной фазой для оценки эффективности и безопасности аватромбопага для лечения тромбоцитопении у детей с иммунной тромбоцитопенией в течение ≥6 месяцев

Исследование фазы 3b по оценке эффективности и безопасности аватромбопага для лечения тромбоцитопении у детей с иммунной тромбоцитопенией в течение ≥6 месяцев

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Субъекты будут рандомизированы для слепой терапии аватромбопагом или плацебо в соотношении 3:1 в течение 12 недель. Субъекты, завершившие 12-недельный период лечения и соответствующие критериям, могут продолжить открытую расширенную фазу, которая продлится 2 года.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

75

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1094
        • Site 801
      • Miskolc, Венгрия, 3526
        • Site 802
      • Pécs, Венгрия, 7623
        • Site 803
  • Германия
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Германия, 79106
        • Site 301
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Германия, 20246
        • Site 302
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Германия, 24105
        • Site 303
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Германия, 13353
        • Site 304
  • Польша
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Польша, 85-667
        • Site 502
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Польша, 02-091
        • Site 503
    • Silesian Voivodeship
      • Zabrze, Silesian Voivodeship, Польша, 41-800
        • Site 505
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Польша, 10-561
        • Site 501
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Польша, 91-738
        • Site 504
  • Россия
      • Chelyabinsk, Россия, 454076
        • Site 907
      • Moscow, Россия, 117198
        • Site 904
      • Moscow, Россия, 117997
        • Site 906
      • Moscow, Россия, 119049
        • Site 901
      • Nizhny Novgorod, Россия, 603136
        • Site 902
      • Saint Petersburg, Россия, 197022
        • Site 905
      • Volgograd, Россия, 400138
        • Site 903
  • Соединенное Королевство
    • England
      • Birmingham, England, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Site 405
      • Liverpool, England, Соединенное Королевство, L12 2AP
        • Site 408
      • London, England, Соединенное Королевство, SE5 9RS
        • Site 403
      • London, England, Соединенное Королевство, W12 0HS
        • Site 410
      • London, England, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Site 407
      • Manchester, England, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Site 402
      • Sheffield, England, Соединенное Королевство, S10 2TH
        • Site 401
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Site 406
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Site 112
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Site 103
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Site 119
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Site 109
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • Site 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Site 111
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Site 120
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • Site 117
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Site 116
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61615
        • Site 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Site 104
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Site 105
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • Site 114
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89135
        • Site 102
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
        • Site 108
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
        • Site 118
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Site 113
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Site 106
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Site 121
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02903
        • Site 110
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Site 115
  • Турция (Туркие)
      • Adana, Турция (Туркие), 01330
        • Site 701
      • Ankara, Турция (Туркие), 06230
        • Site 704
      • Antalya, Турция (Туркие), 07059
        • Site 706
      • Antalya, Турция (Туркие), 07160
        • Site 702
      • Denizli, Турция (Туркие), 20160
        • Site 705
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Site 709
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Site 710
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34764
        • Site 703
      • Izmir, Турция (Туркие), 35100
        • Site 707
      • Mersin, Турция (Туркие), 33110
        • Site 708
  • Украина
      • Vinnytsia, Украина, 21029
        • Site 952
    • Kharkiv Oblast
      • Kharkiv, Kharkiv Oblast, Украина, 61000
        • Site 954
  • Франция
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Франция, 31059
        • Site 201
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Франция, 75019
        • Site 202

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужского или женского пола ≥1 и
  • Участник имеет в среднем 2 числа тромбоцитов 35 × 10 ^ 9 / л в период скрининга.

Критерий исключения:

  • Участники не должны иметь в анамнезе вторичную ИТП, какие-либо истории артериального или венозного тромбоза, включая частичный или полный тромбоз, известную наследственную тромбоцитопению, миелодиспластический синдром (МДС) в анамнезе или врожденные аномалии сердца или аритмии в анамнезе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экспериментальный метод: двойной слепой метод аватромбопага
В исследовании соотношение рандомизации 3:1 (аватромбопаг и плацебо). Исследуемый продукт вводился перорально один раз в день в течение 12 недель.
Лекарство: Аватромбопаг
Таблетка аватромбопага для перорального применения или капсула для присыпки
Другие имена:
  • Двойник
Плацебо Компаратор: Сравнительный анализ плацебо: двойной слепой метод плацебо
В исследовании соотношение рандомизации 3:1 (аватромбопаг и плацебо). Исследуемый продукт вводился перорально один раз в день в течение 12 недель.
Лекарство: Плацебо
Таблетка сравнения плацебо или капсула для присыпки
Экспериментальный: Расширение открытой этикетки аватромбопага
Исследуемый продукт вводился перорально на срок до 2 лет.
Лекарство: Аватромбопаг
Таблетка аватромбопага для перорального применения или капсула для присыпки
Другие имена:
  • Двойник

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Устойчивый ответ тромбоцитов
Временное ограничение: Последние 8 недель 12-недельного режима лечения
Доля субъектов, достигших по крайней мере 6 из 8 еженедельных показателей тромбоцитов ≥50×10^9/л в течение последних 8 недель 12-недельного периода лечения в основной фазе при отсутствии неотложных лекарств.
Последние 8 недель 12-недельного режима лечения
Альтернативный первичный: ответ тромбоцитов
Временное ограничение: 12 недель лечения
Доля субъектов, у которых по крайней мере 2 последовательных анализа тромбоцитов составили ≥50×10^9/л в течение 12 недель лечения в основной фазе при отсутствии препаратов неотложной помощи.
12 недель лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент количества тромбоцитов в неделях ≥50×10^9/л
Временное ограничение: 12 недель лечения
Процент субъектов, в течение которых количество тромбоцитов составляло ≥50×10^9/л в течение 12 недель лечения в основной фазе при отсутствии спасательной терапии.
12 недель лечения
Реакция тромбоцитов на 8-й день
Временное ограничение: День 8
Доля субъектов с количеством тромбоцитов ≥50×10^9/л на 8-й день при отсутствии спасательной терапии.
День 8
Процент количества тромбоцитов в неделях между ≥50×10^9/л и ≤150×10^9/л
Временное ограничение: 12 недель лечения
Процент субъектов, в течение которых количество тромбоцитов составляло от ≥50×10^9/л до ≤150×10^9/л, в течение 12 недель лечения в основной фазе при отсутствии спасательной терапии.
12 недель лечения
Спасательные лекарства
Временное ограничение: 12 недель лечения
Доля субъектов, которым требуются лекарства неотложной помощи в течение 12 недель лечения на основной фазе исследования.
12 недель лечения
Частота возникновения любого кровотечения (степень 1–4 по ВОЗ)
Временное ограничение: 12 недель лечения
Общая частота кровотечений, связанных с ИТП, измеряется с использованием шкалы кровотечений ВОЗ (степень 1–4).
12 недель лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sobi, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 марта 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

8 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 октября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 августа 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 августа 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 августа 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AVA-PED-301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться