Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Avatrombopag voor de behandeling van trombocytopenie bij pediatrische patiënten met immuuntrombocytopenie gedurende ≥6 maanden

15 mei 2026 bijgewerkt door: Sobi, Inc.

Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met open-label verlengingsfase om de werkzaamheid en veiligheid van Avatrombopag te evalueren voor de behandeling van trombocytopenie bij pediatrische proefpersonen met immuuntrombocytopenie gedurende ≥6 maanden

Een fase 3b-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Avatrombopag voor de behandeling van trombocytopenie bij pediatrische proefpersonen met immuuntrombocytopenie gedurende ≥6 maanden

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefpersonen zullen gerandomiseerd worden in een geblindeerde behandeling met avatrombopag of placebo in een verhouding van 3:1 gedurende een periode van 12 weken. Proefpersonen die de behandelingsperiode van 12 weken voltooien en in aanmerking komen, kunnen doorgaan naar de open-label extensiefase die 2 jaar zal duren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

75

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 79106
        • Site 301
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Duitsland, 20246
        • Site 302
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Duitsland, 24105
        • Site 303
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Duitsland, 13353
        • Site 304
  • Frankrijk
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Frankrijk, 31059
        • Site 201
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankrijk, 75019
        • Site 202
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1094
        • Site 801
      • Miskolc, Hongarije, 3526
        • Site 802
      • Pécs, Hongarije, 7623
        • Site 803
  • Oekraïne
      • Vinnytsia, Oekraïne, 21029
        • Site 952
    • Kharkiv Oblast
      • Kharkiv, Kharkiv Oblast, Oekraïne, 61000
        • Site 954
  • Polen
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polen, 85-667
        • Site 502
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-091
        • Site 503
    • Silesian Voivodeship
      • Zabrze, Silesian Voivodeship, Polen, 41-800
        • Site 505
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polen, 10-561
        • Site 501
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polen, 91-738
        • Site 504
  • Rusland
      • Chelyabinsk, Rusland, 454076
        • Site 907
      • Moscow, Rusland, 117198
        • Site 904
      • Moscow, Rusland, 117997
        • Site 906
      • Moscow, Rusland, 119049
        • Site 901
      • Nizhny Novgorod, Rusland, 603136
        • Site 902
      • Saint Petersburg, Rusland, 197022
        • Site 905
      • Volgograd, Rusland, 400138
        • Site 903
  • Turkije (Türkiye)
      • Adana, Turkije (Türkiye), 01330
        • Site 701
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06230
        • Site 704
      • Antalya, Turkije (Türkiye), 07059
        • Site 706
      • Antalya, Turkije (Türkiye), 07160
        • Site 702
      • Denizli, Turkije (Türkiye), 20160
        • Site 705
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
        • Site 709
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
        • Site 710
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34764
        • Site 703
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35100
        • Site 707
      • Mersin, Turkije (Türkiye), 33110
        • Site 708
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • Birmingham, England, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Site 405
      • Liverpool, England, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
        • Site 408
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Site 403
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
        • Site 410
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Site 407
      • Manchester, England, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Site 402
      • Sheffield, England, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Site 401
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • Site 406
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Site 112
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Site 103
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Site 119
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Site 109
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Site 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Site 111
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Site 120
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Site 117
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Site 116
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61615
        • Site 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Site 104
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Site 105
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • Site 114
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89135
        • Site 102
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Site 108
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Site 118
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Site 113
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Site 106
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Site 121
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Site 110
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Site 115

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers ≥1 en
  • Deelnemer heeft in de screeningsperiode gemiddeld 2 trombocytengetallen 35×10^9/L

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers mogen geen bekende voorgeschiedenis hebben van secundaire ITP, enige voorgeschiedenis van arteriële of veneuze trombose, inclusief gedeeltelijke of volledige trombose, bekende erfelijke trombocytopenie, een voorgeschiedenis van myelodysplastisch syndroom (MDS) of bekende voorgeschiedenis van aangeboren hartafwijkingen of aritmieën.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimenteel: Avatrombopag dubbelblind
Het onderzoek heeft een randomisatieverhouding van 3:1 (avatrombopag versus placebo). Onderzoeksproduct, eenmaal daags oraal toegediend gedurende 12 weken
Geneesmiddel: Avatrombopag
Orale avatrombopag-tablet of strooicapsule
Andere namen:
  • Doptelet
Placebo-vergelijker: Placebo-vergelijker: Placebo dubbelblind
Het onderzoek heeft een randomisatieverhouding van 3:1 (avatrombopag versus placebo). Onderzoeksproduct, eenmaal daags oraal toegediend gedurende 12 weken
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-vergelijkingstablet of strooicapsule
Experimenteel: Avatrombopag Open Label-extensie
Onderzoeksproduct oraal toegediend gedurende maximaal 2 jaar.
Geneesmiddel: Avatrombopag
Orale avatrombopag-tablet of strooicapsule
Andere namen:
  • Doptelet

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Duurzame bloedplaatjesreactie
Tijdsspanne: Laatste 8 weken van een behandelregime van 12 weken
Het aantal proefpersonen dat ten minste 6 van de 8 wekelijkse bloedplaatjesaantallen bereikt ≥50×10^9/l tijdens de laatste 8 weken van de 12 weken durende behandelingsperiode in de kernfase, bij afwezigheid van noodmedicatie
Laatste 8 weken van een behandelregime van 12 weken
Alternatieve primaire: bloedplaatjesreactie
Tijdsspanne: 12 weken behandeling
Het percentage proefpersonen bij wie ten minste 2 opeenvolgende bloedplaatjesbeoordelingen ≥50×10^9/l zijn gedurende de 12 weken behandeling in de kernfase, bij afwezigheid van noodmedicatie.
12 weken behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage weken aantal bloedplaatjes ≥50×10^9/l
Tijdsspanne: 12 weken behandeling
Het percentage weken dat proefpersonen een aantal bloedplaatjes hebben van ≥50×10^9/l gedurende 12 weken behandeling in de kernfase, bij afwezigheid van noodtherapie.
12 weken behandeling
Bloedplaatjesrespons op dag 8
Tijdsspanne: Dag 8
Het percentage proefpersonen met een aantal bloedplaatjes ≥50×10^9/l op dag 8, bij afwezigheid van noodtherapie.
Dag 8
Percentage weken aantal bloedplaatjes tussen ≥50×10^9/l en ≤150×10^9/l
Tijdsspanne: 12 weken behandeling
Het percentage weken dat proefpersonen een aantal bloedplaatjes hebben tussen ≥50×10^9/l en ≤150×10^9/l, gedurende 12 weken behandeling in de kernfase, bij afwezigheid van noodtherapie.
12 weken behandeling
Reddingsmedicijnen
Tijdsspanne: 12 weken behandeling
Het percentage proefpersonen dat noodmedicatie nodig heeft gedurende een behandeling van 12 weken in de kernfase van het onderzoek.
12 weken behandeling
Incidentie van bloedingen (WHO graad 1-4)
Tijdsspanne: 12 weken behandeling
Totale incidentie van bloedingen geassocieerd met ITP gemeten met behulp van de WHO-bloedingsschaal (graad 1-4).
12 weken behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sobi, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 maart 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 november 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AVA-PED-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren