Une étude pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique de l'éflapégrastim chez des participants pédiatriques atteints de tumeurs solides ou de lymphomes et traités par chimiothérapie myélosuppressive
31 août 2026 mis à jour par: Spectrum Pharmaceuticals, Inc
Une étude multicentrique, ouverte, de phase 2 pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique de l'éflapégrastim chez des patients pédiatriques atteints de tumeurs solides ou de lymphomes et traités par chimiothérapie myélosuppressive
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique de l'éflapegrastim chez les participants pédiatriques atteints de tumeurs solides ou de lymphome et traités par chimiothérapie myélosuppressive.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 2, ouverte, sur l'éflapégrastim chez des participants pédiatriques (≥ 1 mois à < 17 ans) atteints de tumeurs solides ou de lymphomes.
Environ 40 participants seront inscrits et affectés à l'une des 4 cohortes basées sur l'âge. Les participants inscrits dans la cohorte 1 seront suivis pour les toxicités limitant la dose (DLT) avant de commencer l'inscription parallèle dans les cohortes 2 à 4.
Tous les participants recevront une chimiothérapie en tant que norme de soins, après quoi une dose sous-cutanée (SC) d'éflapegrastim sera administrée jusqu'à 4 cycles de traitement.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
40
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Howard Franklin, MD
- Numéro de téléphone: 224.419.7106
- E-mail: Hfranklin@assertiotx.com
Lieux d'étude
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New York
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Valhalla, New York, États-Unis, 10595
- Résilié
- New York Medical College
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
- Résilié
- Carolinas Medical Center/ Levine Children's Hospital
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
- Résilié
- Levine Children's Health
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Recrutement
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Résilié
- UT MD Anderson Cancer Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 mois à 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le participant doit avoir une tumeur solide ou un lymphome pathologique / histologique confirmé nouvellement diagnostiqué / en rechute / récurrent sans atteinte de la moelle osseuse.
- Le participant doit être candidat à recevoir une chimiothérapie myélosuppressive, avec un taux de neutropénie fébrile d'au moins 20 %, comme indiqué dans les directives du National Comprehensive Cancer Network (NCCN).
- Le participant a une fonction hématologique, rénale et hépatique adéquate.
- Le participant doit avoir un échocardiogramme (ECHO) ou une acquisition multigate (MUGA) dans les 14 jours suivant le dépistage s'il reçoit un traitement cardiotoxique et avoir une fraction d'éjection cardiaque > 50 %.
- Le participant doit subir une ponction lombaire, si cela est cliniquement indiqué, pour exclure une implication du système nerveux central (SNC) dans les 14 jours suivant l'entrée à l'étude.
- Le participant a un niveau de performance de Karnofsky ≥ 50 % pour les patients âgés de ≥ 16 ans ou un niveau de performance de Lansky ≥ 50 pour les enfants de moins de 16 ans.
Critère d'exclusion:
- Le participant a une infection incontrôlable, a une condition médicale sous-jacente et/ou une autre maladie grave qui nuirait à la capacité du participant à recevoir un traitement spécifié dans le protocole.
- Le participant a déjà été exposé au filgrastim (dans les 7 jours), au pegfilgrastim (dans les 14 jours) ou à d'autres produits de facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) en développement clinique dans les 2 semaines précédant l'administration du médicament à l'étude (éflapegrastim)
- Le participant a besoin d'une radiothérapie concomitante spécifiquement au cycle 1.
- Le participant a déjà subi une greffe de moelle osseuse ou de cellules souches hématopoïétiques et / ou présente une implication concomitante de la moelle osseuse dans sa malignité, y compris la leucémie.
- Le participant a subi une radiothérapie vertébrale dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude.
- Le participant a utilisé des médicaments expérimentaux, des produits biologiques ou des dispositifs dans les 30 jours précédant le traitement de l'étude ou prévoit d'utiliser l'un de ceux-ci pendant l'étude.
- Le participant a une sensibilité connue ou des réactions antérieures à l'un des produits G-CSF.
- Participant avec une maladie active du SNC.
- Le participant ne s'est pas remis des effets indésirables du traitement précédent jusqu'au grade ≤ 1.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte 1 : ≥12 à <17 ans
Les participants recevront une injection SC d'éflapegrastim après la fin de chaque cycle de chimiothérapie jusqu'à quatre cycles de traitement (la durée du cycle peut varier et peut aller jusqu'à 28 jours ou plus en fonction du type de schéma de chimiothérapie sélectionné).
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Eflapegrastim fourni en seringues préremplies à usage unique pour injection SC.
Autres noms:
Les agents chimiothérapeutiques peuvent comprendre la doxorubicine, l'ifosfamide, le docétaxel, le régime CHOP, l'étoposide, le cyclophosphamide et la vincristine qui seront administrés selon les normes de soins du plan de traitement du médecin de premier recours.
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Expérimental: Cohorte 2 : ≥6 à <12 ans
Les participants recevront une injection SC d'eflapegrastim après la fin de chaque cycle de chimiothérapie jusqu'à quatre cycles de traitement (la durée du cycle peut varier et peut aller jusqu'à 28 jours ou plus en fonction du type de schéma de chimiothérapie sélectionné).
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Eflapegrastim fourni en seringues préremplies à usage unique pour injection SC.
Autres noms:
Les agents chimiothérapeutiques peuvent comprendre la doxorubicine, l'ifosfamide, le docétaxel, le régime CHOP, l'étoposide, le cyclophosphamide et la vincristine qui seront administrés selon les normes de soins du plan de traitement du médecin de premier recours.
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Expérimental: Cohorte 3 : ≥2 à <6 ans
Les participants recevront une injection SC d'eflapegrastim après la fin de chaque cycle de chimiothérapie jusqu'à quatre cycles de traitement (la durée du cycle peut varier et peut aller jusqu'à 28 jours ou plus en fonction du type de schéma de chimiothérapie sélectionné).
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Eflapegrastim fourni en seringues préremplies à usage unique pour injection SC.
Autres noms:
Les agents chimiothérapeutiques peuvent comprendre la doxorubicine, l'ifosfamide, le docétaxel, le régime CHOP, l'étoposide, le cyclophosphamide et la vincristine qui seront administrés selon les normes de soins du plan de traitement du médecin de premier recours.
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Expérimental: Cohorte 4 : ≥1 mois à <2 ans
Les participants recevront une injection SC d'eflapegrastim après la fin de chaque cycle de chimiothérapie jusqu'à quatre cycles de traitement (la durée du cycle peut varier et peut aller jusqu'à 28 jours ou plus en fonction du type de schéma de chimiothérapie sélectionné).
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Eflapegrastim fourni en seringues préremplies à usage unique pour injection SC.
Autres noms:
Les agents chimiothérapeutiques peuvent comprendre la doxorubicine, l'ifosfamide, le docétaxel, le régime CHOP, l'étoposide, le cyclophosphamide et la vincristine qui seront administrés selon les normes de soins du plan de traitement du médecin de premier recours.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude à 35 jours après la dernière dose du médicament à l'étude (jusqu'à environ 16 mois)
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Un EI est défini comme tout événement médical indésirable chez un participant ou un participant à l'investigation clinique, temporairement associé à l'utilisation d'un médicament, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament.
Un TEAE est tout EI qui survient à partir de la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 35 jours après la dernière dose du médicament à l'étude, ou le jour d'un schéma de chimiothérapie nouveau/supplémentaire, ou le jour où un autre facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G- LCR) est administré.
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De la première dose du médicament à l'étude à 35 jours après la dernière dose du médicament à l'étude (jusqu'à environ 16 mois)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants atteints de neutropénie sévère au cycle 1
Délai: Cycle 1 (la durée du cycle peut varier et peut aller jusqu'à 28 jours ou plus selon le type de chimiothérapie sélectionné)
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La neutropénie sévère est définie comme un nombre absolu de neutrophiles (ANC) inférieur à 0,5*10^9/litre (L).
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Cycle 1 (la durée du cycle peut varier et peut aller jusqu'à 28 jours ou plus selon le type de chimiothérapie sélectionné)
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Délai de récupération du nombre absolu de neutrophiles (ANC) d'une neutropénie sévère au cours du cycle 1
Délai: Cycle 1 (la durée du cycle peut varier et peut aller jusqu'à 28 jours ou plus selon le type de chimiothérapie sélectionné)
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Le temps de récupération de l'ANC d'une neutropénie sévère est défini comme le temps écoulé entre l'administration de la chimiothérapie et l'augmentation de l'ANC des participants à ≥1,0*10^9/L après le nadir attendu.
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Cycle 1 (la durée du cycle peut varier et peut aller jusqu'à 28 jours ou plus selon le type de chimiothérapie sélectionné)
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Nombre de participants atteints de neutropénie fébrile au cycle 1
Délai: Cycle 1 (la durée du cycle peut varier et peut aller jusqu'à 28 jours ou plus selon le type de chimiothérapie sélectionné)
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La neutropénie fébrile est définie comme un ANC inférieur à 0,5*10^9/L avec une seule température de >38,3 degrés Celsius (°C) ou une température soutenue de ≥38°C pendant plus d'une heure.
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Cycle 1 (la durée du cycle peut varier et peut aller jusqu'à 28 jours ou plus selon le type de chimiothérapie sélectionné)
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Concentration maximale (Cmax) d'Eflapegrastim au cycle 1
Délai: Avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'au jour 9 [cohortes 1-3] et au jour 6 [cohorte 4]) après la dose du cycle 1 (la durée du cycle peut varier et peut aller jusqu'à 28 jours ou plus selon le type de chimiothérapie sélectionné)
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Avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'au jour 9 [cohortes 1-3] et au jour 6 [cohorte 4]) après la dose du cycle 1 (la durée du cycle peut varier et peut aller jusqu'à 28 jours ou plus selon le type de chimiothérapie sélectionné)
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Temps nécessaire pour atteindre la concentration maximale (Tmax) d'Eflapegrastim au cours du cycle 1
Délai: Avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'au jour 9 [cohortes 1-3] et au jour 6 [cohorte 4]) après la dose du cycle 1 (la durée du cycle peut varier et peut aller jusqu'à 28 jours ou plus selon le type de chimiothérapie sélectionné)
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Avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'au jour 9 [cohortes 1-3] et au jour 6 [cohorte 4]) après la dose du cycle 1 (la durée du cycle peut varier et peut aller jusqu'à 28 jours ou plus selon le type de chimiothérapie sélectionné)
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Demi-vie d'élimination (t½) d'Eflapegrastim au cycle 1
Délai: Avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'au jour 9 [cohortes 1-3] et au jour 6 [cohorte 4]) après la dose du cycle 1 (la durée du cycle peut varier et peut aller jusqu'à 28 jours ou plus selon le type de chimiothérapie sélectionné)
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Avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'au jour 9 [cohortes 1-3] et au jour 6 [cohorte 4]) après la dose du cycle 1 (la durée du cycle peut varier et peut aller jusqu'à 28 jours ou plus selon le type de chimiothérapie sélectionné)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 mai 2021
Achèvement primaire (Estimé)
1 octobre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 octobre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 septembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 septembre 2020
Première publication (Réel)
30 septembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SPI-GCF-202
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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