Une étude visant à étudier l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme du rozanolixizumab chez les participants à l'étude atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire persistante ou chronique (ITP) (myOpportunITy3)
2 février 2024 mis à jour par: UCB Biopharma SRL
Une étude d'extension en ouvert pour étudier l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme du rozanolixizumab chez les participants à l'étude atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire persistante ou chronique (PTI)
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité clinique à long terme du traitement par rozanolixizumab.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
43
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Berlin, Allemagne
- Tp0004 40369
-
-
-
-
-
Fuzhou, Chine
- Tp0004 20179
-
Jinan, Chine
- Tp0004 20185
-
Wuxi, Chine
- Tp0004 20194
-
-
-
-
-
Madrid, Espagne
- Tp0004 40268
-
-
-
-
-
Moscow, Fédération Russe
- Tp0004 20052
-
Saint Petersburg, Fédération Russe
- Tp0004 20053
-
-
-
-
-
Tbilisi, Géorgie
- Tp0004 20050
-
-
-
-
-
Győr, Hongrie
- Tp0004 40202
-
Nyíregyháza, Hongrie
- Tp0004 40178
-
-
-
-
-
Firenze, Italie
- Tp0004 40208
-
-
-
-
-
Iruma-gun, Japon
- Tp0004 20039
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldavie, République de
- Tp0004 20051
-
-
-
-
-
Gdansk, Pologne
- Tp0004 40218
-
Skorzewo, Pologne
- Tp0004 40222
-
Slupsk, Pologne
- Tp0004 40219
-
Warszawa, Pologne
- Tp0004 40223
-
-
-
-
-
Plymouth, Royaume-Uni
- Tp0004 40234
-
-
-
-
-
Taipei, Taïwan
- Tp0004 20099
-
Taipei City, Taïwan
- Tp0004 20095
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ukraine
- Tp0004 20061
-
Dnipropetrovsk, Ukraine
- Tp0004 20060
-
Ivano-frankivsk, Ukraine
- Tp0004 20062
-
Kyiv, Ukraine
- Tp0004 20063
-
Kyiv, Ukraine
- Tp0004 20064
-
Zaporizhzhia, Ukraine
- Tp0004 20100
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Tp0004 50243
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le participant à l'étude a terminé TP0003 [NCT04200456] ou TP0006 [NCT04224688] jusqu'à la visite 27 (semaine 25) et, de l'avis de l'investigateur, s'est conformé aux évaluations de l'étude TP0003 ou TP0006
- Le participant à l'étude est considéré comme fiable et capable de respecter le protocole, le calendrier des visites ou la prise de médicaments selon le jugement de l'investigateur
Les participants à l'étude peuvent être des hommes ou des femmes :
- Un participant de sexe masculin doit accepter d'utiliser une contraception pendant la période de traitement et pendant au moins 3 mois après la dernière dose du traitement à l'étude et s'abstenir de donner du sperme pendant cette période
- Une participante est éligible pour participer si elle n'est pas enceinte comme confirmé par un test de grossesse urinaire négatif et ne prévoit pas de tomber enceinte pendant la participation à l'étude, n'allaite pas, et au moins une des conditions suivantes s'applique :
Pas une femme en âge de procréer (WOCBP) OU une WOCBP qui accepte de suivre les conseils contraceptifs pendant la période de traitement et pendant au moins 3 mois après la dernière dose du traitement à l'étude
Critère d'exclusion:
- Le participant à l'étude présente un événement indésirable grave (EIG) lié au médicament expérimental (IMP) en cours ou un événement indésirable grave lié au traitement (TEAE) lié à l'IMP en cours pendant TP0003 ou TP0006
- Le participant à l'étude a, à la dernière évaluation disponible de TP0003 ou TP0006, 3,0 x la limite supérieure de la normale (LSN) de l'un des éléments suivants : alanine aminotransférase (ALT), aspartate aminotransférase (AST) ou phosphatase alcaline (ALP)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Bras de traitement Rozanolixizumab
Tous les participants à l'étude recevront des doses unitaires fixes de rozanolixizumab pour tous les niveaux de poids corporel à des moments prédéfinis au cours de la période de traitement.
Les doses seront ajustées en fonction des valeurs de la numération plaquettaire ou des besoins médicaux.
|
Les participants à l'étude reçoivent du rozanolixizumab par perfusion sous-cutanée pendant la période de traitement.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: De la ligne de base à la fin de la période de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 60)
|
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un patient ou un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'un médicament expérimental (PMI), qu'il soit ou non considéré comme lié au PMI.
Un EI peut donc être tout signe défavorable et involontaire (y compris un résultat de laboratoire anormal), symptôme ou maladie (nouveau ou exacerbé) temporairement associé à l'utilisation d'IMP.
Les TEAE sont définis comme des EI commençant après la première administration d'IMP jusqu'à 8 semaines (56 jours inclus) après la dose finale.
|
De la ligne de base à la fin de la période de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 60)
|
|
Pourcentage de participants présentant des TEAE conduisant à l'arrêt permanent du rozanolixizumab (c'est-à-dire l'arrêt de l'étude)
Délai: De la ligne de base à la fin de la période de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 60)
|
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un patient ou un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'un médicament expérimental (PMI), qu'il soit ou non considéré comme lié au PMI.
Un EI peut donc être tout signe défavorable et involontaire (y compris un résultat de laboratoire anormal), symptôme ou maladie (nouveau ou exacerbé) temporairement associé à l'utilisation d'IMP.
Les TEAE sont définis comme des EI commençant après la première administration d'IMP jusqu'à 8 semaines (56 jours inclus) après la dose finale.
|
De la ligne de base à la fin de la période de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 60)
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Pourcentage de participants présentant une réponse stable et cliniquement significative sans traitement de secours à ≥ 70 % des visites au cours de la période de traitement prévue de 52 semaines commençant à la semaine 4
Délai: Au cours de la période de traitement de 52 semaines (à partir de la semaine 4)
|
Une réponse stable et cliniquement significative a été définie comme une réponse cliniquement significative (c'est-à-dire une numération plaquettaire ≥50×10^9/L) sans traitement de secours à ≥70 % des visites au cours de la période de traitement prévue de 52 semaines commençant à la semaine 4.
|
Au cours de la période de traitement de 52 semaines (à partir de la semaine 4)
|
|
Changement par rapport à la valeur initiale du questionnaire d'évaluation du patient pour la thrombocytopénie immunitaire (ITP-PAQ) jusqu'au score du domaine des symptômes de la semaine 53 ou 55
Délai: Semaine 53 ou 55, par rapport à la ligne de base
|
L'ITP-PAQ version 1 est un questionnaire de 44 éléments sur la qualité de vie liée à la santé spécifique à une maladie développé pour être utilisé chez les adultes atteints de PTI chronique.
Il comprend 10 échelles, quatre des échelles mesurent la santé physique : symptômes (6 éléments), gêne (3 éléments), fatigue (4 éléments) et activité (2 éléments).
Deux des échelles mesurent la santé émotionnelle : la peur (5 éléments) et la santé psychologique (5 éléments).
Les quatre échelles restantes mesurent d'autres aspects de la qualité de vie (QDV) : QDV au travail (4 éléments), QDV sociale (4 éléments), QDV reproductive des femmes (6 éléments) et QDV globale (5 éléments).
Chaque item est noté sur une échelle de type Likert comportant 4 à 7 réponses.
Tous les scores des éléments sont transformés en un continuum de 0 à 100 et sont pondérés de manière égale pour dériver les scores de l'échelle individuelle et le score total (0-100) est calculé selon la formule : Somme des scores des éléments dans l'échelle/plage de somme brute*100.
Des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé.
|
Semaine 53 ou 55, par rapport à la ligne de base
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: UCB Cares, 001 844 599 2273
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 janvier 2021
Achèvement primaire (Réel)
21 décembre 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
21 décembre 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 octobre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 octobre 2020
Première publication (Réel)
22 octobre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 février 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 février 2024
Dernière vérification
1 janvier 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes
- Maladies hématologiques
- Hémorragie
- Troubles hémorragiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Manifestations cutanées
- Troubles des plaquettes sanguines
- Microangiopathies thrombotiques
- Purpura thrombocytopénique
- Purpura
- Purpura, thrombocytopénique, idiopathique
- Thrombocytopénie
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Rozanolixizumab
Autres numéros d'identification d'étude
- TP0004
- 2019-000883-40 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe, ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai.
Les enquêteurs peuvent demander l'accès à des données individuelles anonymisées sur les patients et à des documents d'essai expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données prêts pour l'analyse, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique.
Avant l'utilisation des données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org
et un accord de partage de données signé devra être signé.
Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe.
Ce plan peut changer si le risque de ré-identification des participants à l'essai est jugé trop élevé une fois l'essai terminé ; dans ce cas et pour protéger les participants, les données individuelles au niveau des patients ne seraient pas disponibles.
Délai de partage IPD
Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai.
Critères d'accès au partage IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès à des IPD anonymisés et à des documents d'étude expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données brutes, des ensembles de données prêts pour l'analyse, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas vierge, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique.
Avant l'utilisation des données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org
et un accord de partage de données signé devra être signé.
Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .