En studie för att undersöka den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av Rozanolixizumab hos studiedeltagare med persistent eller kronisk primär immun trombocytopeni (ITP) (myOpportunITy3)
2 februari 2024 uppdaterad av: UCB Biopharma SRL
En öppen förlängningsstudie för att undersöka den långsiktiga säkerheten, toleransen och effektiviteten av Rozanolixizumab hos studiedeltagare med persistent eller kronisk primär immun trombocytopeni (ITP)
Syftet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och den kliniska effekten av behandling med rozanolixizumab.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
43
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Tp0004 50243
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien
- Tp0004 20050
-
-
-
-
-
Firenze, Italien
- Tp0004 40208
-
-
-
-
-
Iruma-gun, Japan
- Tp0004 20039
-
-
-
-
-
Fuzhou, Kina
- Tp0004 20179
-
Jinan, Kina
- Tp0004 20185
-
Wuxi, Kina
- Tp0004 20194
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldavien, Republiken
- Tp0004 20051
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Tp0004 40218
-
Skorzewo, Polen
- Tp0004 40222
-
Slupsk, Polen
- Tp0004 40219
-
Warszawa, Polen
- Tp0004 40223
-
-
-
-
-
Moscow, Ryska Federationen
- Tp0004 20052
-
Saint Petersburg, Ryska Federationen
- Tp0004 20053
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien
- Tp0004 40268
-
-
-
-
-
Plymouth, Storbritannien
- Tp0004 40234
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Tp0004 20099
-
Taipei City, Taiwan
- Tp0004 20095
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Tp0004 40369
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ukraina
- Tp0004 20061
-
Dnipropetrovsk, Ukraina
- Tp0004 20060
-
Ivano-frankivsk, Ukraina
- Tp0004 20062
-
Kyiv, Ukraina
- Tp0004 20063
-
Kyiv, Ukraina
- Tp0004 20064
-
Zaporizhzhia, Ukraina
- Tp0004 20100
-
-
-
-
-
Győr, Ungern
- Tp0004 40202
-
Nyíregyháza, Ungern
- Tp0004 40178
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Studiedeltagaren slutförde TP0003 [NCT04200456] eller TP0006 [NCT04224688] fram till besök 27 (vecka 25) och har, enligt utredarens åsikt, varit kompatibel med TP0003- eller TP0006-studiebedömningarna
- Studiedeltagaren anses vara pålitlig och kapabel att följa protokollet, besöksschemat eller medicinintaget enligt utredarens bedömning
Studiedeltagare kan vara män eller kvinnor:
- En manlig deltagare måste gå med på att använda preventivmedel under behandlingsperioden och i minst 3 månader efter den sista dosen av studiebehandlingen och avstå från att donera spermier under denna period
- En kvinnlig deltagare är berättigad att delta om hon inte är gravid, vilket bekräftats av ett negativt uringraviditetstest och inte planerar att bli gravid under deltagandet i studien, inte ammar, och minst ett av följande villkor gäller:
Inte en kvinna i fertil ålder (WOCBP) ELLER EN WOCBP som samtycker till att följa preventivmedelsvägledningen under behandlingsperioden och i minst 3 månader efter den sista dosen av studiebehandlingen
Exklusions kriterier:
- Studiedeltagaren har någon pågående läkemedelsrelaterad (IMP)-relaterad allvarlig biverkning (SAE) eller pågående allvarlig IMP-relaterad behandlings-emergent biverkning (TEAE) som upplevts under TP0003 eller TP0006
- Studiedeltagaren har, äntligen tillgänglig bedömning av TP0003 eller TP0006, 3,0x övre normalgräns (ULN) av något av följande: alaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST) eller alkaliskt fosfatas (ALP)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Rozanolixizumab Behandlingsarm
Alla studiedeltagare kommer att få fasta enhetsdoser av rozanolixizumab över kroppsviktsnivåer vid förutbestämda tidpunkter under behandlingsperioden.
Doserna kommer att justeras baserat på blodplättsvärden eller medicinska behov.
|
Studiedeltagare får rozanolixizumab som subkutan infusion under behandlingsperioden.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel av deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från baslinje till slutet av säkerhetsuppföljningsperioden (upp till vecka 60)
|
En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en patient eller deltagare i en klinisk studie, som är tillfälligt förknippad med användningen av prövningsläkemedlet (IMP), oavsett om det anses relaterat till IMP eller inte.
En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symptom eller sjukdom (ny eller förvärrad) som är tidsmässigt förknippad med användningen av IMP.
TEAE definieras som biverkningar som börjar efter tidpunkten för första IMP-administrering upp till och inklusive 8 veckor (56 dagar) efter den sista dosen.
|
Från baslinje till slutet av säkerhetsuppföljningsperioden (upp till vecka 60)
|
|
Andel deltagare med TEAE som leder till permanent tillbakadragande av Rozanolixizumab (dvs. studieavbrott)
Tidsram: Från baslinje till slutet av säkerhetsuppföljningsperioden (upp till vecka 60)
|
En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en patient eller deltagare i en klinisk studie, som är tillfälligt förknippad med användningen av prövningsläkemedlet (IMP), oavsett om det anses relaterat till IMP eller inte.
En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symptom eller sjukdom (ny eller förvärrad) som är tidsmässigt förknippad med användningen av IMP.
TEAE definieras som biverkningar som börjar efter tidpunkten för första IMP-administrering upp till och inklusive 8 veckor (56 dagar) efter den sista dosen.
|
Från baslinje till slutet av säkerhetsuppföljningsperioden (upp till vecka 60)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med stabilt kliniskt meningsfullt svar utan räddningsterapi vid ≥70 % av besöken under den planerade 52-veckors behandlingsperioden med start vid vecka 4
Tidsram: Under den 52 veckor långa behandlingsperioden (som börjar vid vecka 4)
|
Stabilt kliniskt meningsfullt svar definierades som kliniskt meningsfullt svar (dvs. trombocytantal ≥50×10^9/L) utan räddningsterapi vid ≥70 % av besöken under den planerade 52-veckors behandlingsperioden med start vid vecka 4.
|
Under den 52 veckor långa behandlingsperioden (som börjar vid vecka 4)
|
|
Ändring från baslinje i immuntrombocytopeni-patientbedömningsformulär (ITP-PAQ) till vecka 53 eller 55 symptom domänpoäng
Tidsram: Vecka 53 eller 55, jämfört med Baseline
|
ITP-PAQ version 1 är ett sjukdomsspecifikt frågeformulär för hälsorelaterad livskvalitet med 44 punkter utvecklat för användning hos vuxna med kronisk ITP.
Den innehåller 10 skalor, fyra av skalorna mäter fysisk hälsa: Symtom (6 artiklar), Besvär (3 artiklar), Trötthet (4 artiklar) och Aktivitet (2 artiklar).
Två av skalorna mäter emotionell hälsa: Rädsla (5 punkter) och Psykologisk (5 punkter) Hälsa.
De återstående fyra skalorna mäter andra aspekter av livskvalitet (QOL): Arbete QOL (4 artiklar), Social QOL (4 artiklar), kvinnors reproduktiva QOL (6 objekt) och Övergripande QOL (5 objekt).
Varje objekt är betygsatt på en Likert-skala som innehåller 4 till 7 svar.
Alla objektpoäng omvandlas till ett 0 till 100 kontinuum och viktas lika för att härleda individuella skalpoäng och det totala poängvärdet (0-100) beräknas enligt formeln: Summan av objektpoäng inom skalan/råsummaintervallet*100.
Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd.
|
Vecka 53 eller 55, jämfört med Baseline
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: UCB Cares, 001 844 599 2273
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 januari 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
21 december 2022
Avslutad studie (Faktisk)
21 december 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 oktober 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 oktober 2020
Första postat (Faktisk)
22 oktober 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 februari 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 februari 2024
Senast verifierad
1 januari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Immunsystemets sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Blödning
- Hemorragiska störningar
- Blodkoagulationsstörningar
- Hudmanifestationer
- Blodplättssjukdomar
- Trombotiska mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Purpura, Trombocytopenisk, Idiopatisk
- Trombocytopeni
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Rozanolixizumab
Andra studie-ID-nummer
- TP0004
- 2019-000883-40 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter produktgodkännande i USA och/eller Europa, eller så avbryts den globala utvecklingen och 18 månader efter att testet slutförts.
Utredare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå och redigerade prövningsdokument som kan inkludera: analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport.
Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org
och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas.
Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.
Denna plan kan ändras om risken för att omidentifiera försöksdeltagare bedöms vara för hög efter att försöket har slutförts; i det här fallet och för att skydda deltagarna skulle inte individuella data på patientnivå göras tillgängliga.
Tidsram för IPD-delning
Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter att produktgodkännandet i USA och/eller Europa eller global utveckling har avbrutits, och 18 månader efter att testet slutförts.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysfärdiga datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport.
Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org
och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas.
Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .