Recherche clinique sur le schéma thérapeutique de réduction de l'UCDA dans la CBP stable (UDCA PBC)

La cholangite biliaire primitive est une maladie hépatique chronique et évolutive d'origine auto-immune caractérisée par une destruction non purulente du canal intrahépatique, une infiltration lymphatique de la zone porte et une cholestase intrahépatique à long terme conduisant à une fibrose hépatique et à une cirrhose en l'absence de traitement. Le diagnostic est posé devant la présence d'anticorps anti-mitochondries (AMA) couplés à une augmentation de la phosphatase alcaline (ALP), une confirmation histologique n'étant obligatoire qu'en cas de séronégatif ou de syndrome de chevauchement. Le traitement repose sur l'acide ursodésoxycholique (UDCA) et l'acide obéticholique, qui se sont révélés efficaces pour améliorer l'indice biochimique et prévenir la progression de la maladie. Alors que l'acide obéticholique n'est approuvé qu'aux États-Unis et au Canada, l'UDCA semble être le seul choix pour les patients atteints de CBP en Chine. Une étude a montré que l'on peut s'attendre à une amélioration de la fonction hépatique dans six à neuf mois lorsque les patients reçoivent une dose standard (13 à 15 mg/kg/j) d'UDCA. La récupération de la fonction hépatique prend deux ans chez 20 % des patients et cinq ans chez 15 % à 35 % des patients. La médication à vie est recommandée chez les patients qui répondent bien à l'UDCA, tandis que le coût élevé a imposé un lourd fardeau aux patients ainsi qu'au système de services médicaux. L'exploration du schéma thérapeutique réducteur de l'UDCA chez les patients stables atteints de CBP est d'une grande importance dans ces circonstances. Dans notre étude, les 90 patients recrutés atteints de CBP réfractaire seront répartis aléatoirement en deux groupes expérimentaux et un groupe témoin. Les deux groupes expérimentaux recevront une dose réduite d'UDCA à 250 mg bid et 250 mg qd respectivement, tandis que le groupe témoin recevra une dose standard d'UDCA. L'effet du traitement sera évalué tous les trois mois, ce qui comprend l'évaluation des symptômes, la qualité de vie, la progression de la maladie, la formule sanguine complète, l'analyse d'urine, les marqueurs biochimiques hépatiques (ALT, AST, ALP, GGT, TBIL, DBIL, TP, ALB), lipides sanguins (CHO, TG, LDL, HDL), immunoglobulines, ESR, AMA, morphologie du foie et degré de cirrhose, ainsi que sous-populations de lymphocytes T périphériques et test de cytokines.