Klinisk forskning av UCDA-reduserende medisiner ved stabil PBC (UDCA PBC)

Primær biliær kolangitt er en kronisk, progressiv leversykdom av autoimmun opprinnelse karakterisert ved ikke-purulent ødeleggelse av intrahepatisk ductule, lymfatisk infiltrasjon av portalområdet og langvarig intrahepatisk kolestase som fører til leverfibrose og skrumplever i fravær av behandling. Diagnosen stilles i nærvær av antimitokondrielle antistoffer (AMA) kombinert med en økning i alkalisk fosfatase (ALP), en histologisk bekreftelse er kun obligatorisk i seronegative tilfeller eller overlappingssyndrom. Behandlingen er basert på ursodeoksykolsyre (UDCA) og obetikolsyre, som har vist seg å være effektive for å forbedre biokjemisk indeks og forhindre sykdomsprogresjon. Mens obeticholsyre kun er godkjent i USA og Canada, ser UDCA ut til å være det eneste valget for PBC-pasienter i Kina. Studie har vist at forbedring av leverfunksjonen kan forventes i løpet av seks til ni måneder når pasienter får standarddosering (13-15 mg/kg/d) UDCA. Gjenoppretting av leverfunksjonen tar to år hos 20 % av pasientene, og fem år hos 15 % til 35 % av pasientene. Livstidsmedisinering anbefales blant pasienter med god respons på UDCA, mens de høye kostnadene har lagt stor belastning på pasienter så vel som det medisinske tjenestesystemet. Utforskning av det reduserende medisineringsregimet av UDCA blant stabile PBC-pasienter er av stor betydning under denne omstendigheten. I vår studie vil de 90 rekrutterte pasientene med refraktær PBC fordeles tilfeldig i to eksperimentelle grupper og en kontrollgruppe. De to eksperimentelle gruppene vil motta redusert dose av UDCA ved henholdsvis 250 mg daglig og 250 mg daglig, mens kontrollgruppen vil motta standarddosering av UDCA. Effekten av behandlingen vil bli evaluert hver tredje måned, som inkluderer vurdering av symptomer, livskvalitet, sykdomsprogresjon, fullstendig blodtelling, urinanalyse, leverbiokjemiske markører (ALT, AST, ALP, GGT, TBIL, DBIL, TP, ALB), blodlipid (CHO, TG, LDL, HDL), immunoglobuliner, ESR, AMA, levermorfologi og cirrhosegrad, sammen med perifere T-lymfocyttsubpopulasjoner og cytokintest.