Ricerca clinica dell'UCDA che riduce il regime farmacologico nella PBC stabile (UDCA PBC)

La colangite biliare primitiva è una malattia epatica cronica e progressiva di origine autoimmune caratterizzata da distruzione non purulenta del dotto intraepatico, infiltrazione linfatica dell'area portale e colestasi intraepatica a lungo termine che porta a fibrosi epatica e cirrosi in assenza di trattamento. La diagnosi viene fatta in presenza di anticorpi antimitocondriali (AMA) associati ad un aumento della fosfatasi alcalina (ALP), la conferma istologica è obbligatoria solo nei casi sieronegativi o nella sindrome da sovrapposizione. Il trattamento si basa sull'acido ursodesossicolico (UDCA) e sull'acido obeticolico, che si sono dimostrati efficaci nel migliorare l'indice biochimico e prevenire la progressione della malattia. Mentre l'acido obeticolico è approvato solo negli Stati Uniti e in Canada, l'UDCA sembra essere l'unica scelta per i pazienti affetti da CBP in Cina. Lo studio ha dimostrato che ci si può aspettare un miglioramento della funzionalità epatica in sei-nove mesi quando i pazienti ricevono un dosaggio standard (13-15 mg/kg/giorno) di UDCA. Il recupero della funzionalità epatica richiede due anni nel 20% dei pazienti e cinque anni nel 15-35% dei pazienti. I farmaci a vita sono raccomandati tra i pazienti con una buona risposta all'UDCA, mentre il costo elevato ha gravato pesantemente sui pazienti e sul sistema dei servizi medici. L'esplorazione del regime terapeutico riducente dell'UDCA tra i pazienti con PBC stabile è di grande importanza in questa circostanza. Nel nostro studio, i 90 pazienti reclutati con PBC refrattaria saranno distribuiti casualmente in due gruppi sperimentali e un gruppo di controllo. I due gruppi sperimentali riceveranno un dosaggio ridotto di UDCA rispettivamente a 250 mg bid e 250 mg qd, mentre il gruppo di controllo riceverà un dosaggio standard di UDCA. L'effetto della terapia sarà valutato ogni tre mesi, che include la valutazione dei sintomi, la qualità della vita, la progressione della malattia, l'emocromo completo, l'analisi delle urine, i marcatori biochimici del fegato (ALT, AST, ALP, GGT, TBIL, DBIL, TP, ALB), lipidi nel sangue (CHO, TG, LDL, HDL), immunoglobuline, VES, AMA, morfologia epatica e grado di cirrosi, insieme a sottopopolazioni di linfociti T periferici e test delle citochine.