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Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'inclisiran chez les adolescents atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (ORION-13)

18 décembre 2025 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Étude multicentrique randomisée en deux parties (inclisiran en double aveugle versus placebo [année 1] suivie d'inclisiran en ouvert [année 2]) pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'inclisiran chez les adolescents (12 à moins de 18 ans) atteints d'une famille homozygote Hypercholestérolémie et taux de cholestérol LDL élevé (ORION-13)

Il s'agit d'une étude pivot de phase III conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'inclisiran chez les adolescents atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH) et d'hypercholestérolémie à lipoprotéines de basse densité (LDL-C).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique en deux parties (1 an d'inclisiran en double aveugle versus placebo/1 an d'inclisiran en ouvert) conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'inclisiran chez les adolescents atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH) et d'un taux élevé de lipoprotéines de basse densité. cholestérol (LDL-C) sur un traitement hypolipidémiant de fond stable. L'objectif principal est d'évaluer l'effet de l'inclisiran par rapport au placebo sur la réduction du LDL-C (variation en pourcentage) au jour 330.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 18547
        • Metropolitan Hospital
    • GR
      • Ioannina, GR, Grèce, 455 00
        • University General Hospital Of Ioannina
  • Liban
      • Beirut, Liban, 1107 2020
        • American University of Beirut Medical Center
      • El Achrafiyé, Liban, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Malaisie
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 59100
        • Novartis Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Turquie (Türkiye)
      • Izmir, Turquie (Türkiye), 35100
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Turquie (Türkiye), 34098
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials LLC

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH) diagnostiquée par confirmation génétique
  • LDL-C à jeun > 130 mg/dL (3,4 mmol/L) au moment du dépistage
  • À la dose maximale tolérée de statine (à la discrétion de l'investigateur) avec ou sans autre traitement hypolipémiant ; stable pendant ≥ 30 jours avant le dépistage
  • Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) > 30 mL/min/1,73 m2 à la projection

Critère d'exclusion:

  • Preuve documentée d'une mutation nulle (négative) dans les deux allèles LDLR
  • Hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH)
  • Maladie hépatique active
  • Hypercholestérolémie secondaire, par ex. hypothyroïdie ou syndrome néphrotique
  • Événements cardiovasculaires indésirables majeurs dans le mois précédant la randomisation
  • Traitement antérieur avec des anticorps monoclonaux dirigés contre PCSK9 (dans les 90 jours suivant le dépistage)
  • Traitement par mipomersen ou lomitapide (dans les 5 mois suivant le dépistage)
  • Utilisation récente et/ou prévue d'autres médicaments ou dispositifs expérimentaux

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie 1 - Inclisiran
Injection sous-cutanée (SC) de sodium inclinais 300 mg (SC) (donné aux jours 1, 90 et 270)
Médicament: Inclisiran
Inclisiran sodique 300 mg (équivalent à 284 mg d'inclisiran) dans 1,5 mL de solution pour injection sous-cutanée
Autres noms:
  • KJX839
Comparateur placebo: Partie 1 - Placebo
Injection de placebo SC (donné au jour 1, 90 et 270)
Médicament: Placebo
Solution saline normale stérile (chlorure de sodium à 0,9 % dans de l'eau pour injection) pour injection sous-cutanée
Autres noms:
  • Solution saline
Expérimental: Partie 2 - Inclisiran (total)
Injection de sodium inclusiran 300 mg SC (données aux jours 450 et 630). En outre, les participants affectés au placebo de la partie 1 ont reçu l'injection de sodium inclusiran 300 mg de SC le jour 360, tandis que les participants affectés à l'inclisiran dans la partie 1 ont reçu l'injection de placebo SC au jour 360.
Médicament: Inclisiran
Inclisiran sodique 300 mg (équivalent à 284 mg d'inclisiran) dans 1,5 mL de solution pour injection sous-cutanée
Autres noms:
  • KJX839

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation de LDL-C de la ligne de base au jour 330 (partie 1 / année 1)
Délai: BASELINE ET JOUR 330
Chariotage en pourcentage du cholestérol des lipoprotéines à basse densité (LDL-C) de la ligne de base au jour 330 (année 1)
BASELINE ET JOUR 330

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement en pourcentage ajusté dans le temps de LDL-C par rapport à la ligne de base après le jour 90 et jusqu'au jour 330 (partie 1 / année 1)
Délai: Baseline, après le jour 90 jusqu'au jour 330
Le pourcentage de pourcentage ajusté dans le temps de LDL-C (après le jour 90 et jusqu'au jour 330), calculé comme la moyenne de pourcentage des changements de la ligne de base aux jours 150, 270 et 330
Baseline, après le jour 90 jusqu'au jour 330
Pourcentage de variation de LDL-C de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Pourcentage de variation du LDL-C de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu de LDL-C de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu du LDL-C de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Pourcentage de variation de l'APO B de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Pourcentage de variation de l'apolipoprotéine B (APO B) de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu dans l'apo B de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu de l'apolipoprotéine B (APO B) de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Pourcentage de variation de LP (A) de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Pourcentage de variation de la lipoprotéine (A) [LP (A)] de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu du LP (A) du référence jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu de la lipoprotéine (a) [LP (A)] de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Pourcentage de variation de la non-HDL-C de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Chariotage en pourcentage du cholestérol des lipoprotéines non densité (non-HDL) de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu de la non-HDL-C de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu du cholestérol des lipoprotéines non haute densité (non-HDL-C) de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Pourcentage de variation du cholestérol total de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Pourcentage de variation du cholestérol total de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu du cholestérol total de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu du cholestérol total de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Pourcentage de modification des triglycérides de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Pourcentage de modification des triglycérides de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu des triglycérides de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu des triglycérides de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Pourcentage de variation de HDL-C de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Chariotage en pourcentage du cholestérol des lipoprotéines à haute densité (HDL-C) de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu du HDL-C du référence jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu du cholestérol des lipoprotéines à haute densité (HDL-C) de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Pourcentage de variation de VLDL-C de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Chariotage en pourcentage du cholestérol des lipoprotéines à très faible densité (VLDL-C) de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu dans le VLDL-C de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu du cholestérol des lipoprotéines à très faible densité (VLDL-C) de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Pourcentage de variation de l'APO A1 de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Pourcentage de variation de l'apolipoprotéine A1 (APO A1) de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu dans APO A1 de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu de l'apolipoprotéine A1 (APO A1) de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Pourcentage de variation de PCSK9 de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Pourcentage de variation de la proprotéine convertase subtilisin / kexin type 9 (PCSK9) de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu dans PCSK9 de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Base de base, jusqu'au jour 720
Changement absolu de la proprotéine Convertase Subtilisin / Kexin Type 9 (PCSK9) de la ligne de base à chaque temps d'évaluation jusqu'au jour 720.
Base de base, jusqu'au jour 720

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 février 2021

Achèvement primaire (Réel)

30 octobre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

18 novembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 décembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 décembre 2020

Première publication (Réel)

9 décembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

13 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CKJX839C12302
  • 2020-002755-38 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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