Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere effektivitet og sikkerhed af Inclisiran hos unge med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (ORION-13)

21. marts 2024 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Todelt (dobbeltblind Inclisiran versus placebo [År 1] Efterfulgt af Open-label Inclisiran [År 2]) Randomiseret multicenterundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Inclisiran hos unge (12 til mindre end 18 år) med homozygot familie Hyperkolesterolæmi og forhøjet LDL-kolesterol (ORION-13)

Dette er et pivotal fase III-studie designet til at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af inclisiran hos unge med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH) og forhøjet lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et todelt (1 år dobbeltblindt inclisiran versus placebo/1 år åbent inclisiran) multicenterstudie designet til at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og effekt af inclisiran hos unge med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH) og forhøjet lavdensitetslipoprotein kolesterol (LDL-C) på stabil lipidsænkende baggrundsbehandling. Det primære formål er at evaluere effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo med hensyn til at reducere LDL-C (procent ændring) på dag 330.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials LLC
  • Frankrig
      • Bron Cedex, Frankrig, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 18547
        • Metropolitan Hospital
    • GR
      • Ioannina, GR, Grækenland, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkun
      • Izmir, Kalkun, 35040
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Kalkun, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Ashrafieh, Libanon, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • American University of Beirut Medical Center
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH) diagnosticeret ved genetisk bekræftelse
  • Fastende LDL-C >130 mg/dL (3,4 mmol/L) ved screening
  • Ved maksimalt tolereret dosis af statin (efterforskerens skøn) med eller uden anden lipidsænkende behandling; stabil i ≥ 30 dage før screening
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) >30 ml/min/1,73 m2 ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Dokumenteret bevis på en nul (negativ) mutation i begge LDLR-alleler
  • Heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH)
  • Aktiv leversygdom
  • Sekundær hyperkolesterolæmi, f.eks. hypothyroidisme eller nefrotisk syndrom
  • Større uønskede kardiovaskulære hændelser inden for 1 måned før randomisering
  • Tidligere behandling med monoklonale antistoffer rettet mod PCSK9 (inden for 90 dage efter screening)
  • Behandling med mipomersen eller lomitapid (inden for 5 måneder efter screening)
  • Nylig og/eller planlagt brug af andre forsøgslægemidler eller udstyr

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Inclisiran
År 1 - inclisiran natrium 300 mg subkutan injektion (givet på dag 1, 90 og 270) Kun dag 360 - placebo subkutan injektion År 2 - inclisiran natrium 300 mg subkutan injektion (givet på dag 450 og 630)
Medicin: Inclisiran
Inclisiran natrium 300 mg (svarende til 284 mg inclisiran) i 1,5 ml opløsning til subkutan injektion
Andre navne:
  • KJX839
Placebo komparator: Placebo
År 1 - placebo subkutan injektion (givet på dag 1, 90 og 270) År 2 - inclisiran natrium 300 mg subkutan injektion (givet på dag 360, 450 og 630)
Medicin: Placebo
Steril normal saltvand (0,9 % natriumchlorid i vand til injektion) til subkutan injektion
Andre navne:
  • Saltopløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis (%) ændring i low-density lipoprotein kolesterol (LDL-C) fra baseline til dag 330
Tidsramme: Baseline og dag 330
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo på reduktion af LDL-C [procent ændring] på dag 330 (år 1)
Baseline og dag 330

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tidsjusteret procentvis ændring i LDL-C fra baseline efter dag 90 og op til dag 330
Tidsramme: Baseline, efter dag 90 op til dag 330
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo på reduktion af LDL-C [tidsjusteret procentvis ændring] over år 1
Baseline, efter dag 90 op til dag 330
% ændring og absolut ændring i LDL-C fra baseline op til dag 720
Tidsramme: Baseline, op til dag 720
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo (for år 1) og langsigtet (op til dag 720) på sænkning af LDL-C over tid
Baseline, op til dag 720
% ændring og absolut ændring i andre lipoprotein- og lipidparametre fra baseline op til dag 720
Tidsramme: Baselne, op til dag 720
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo (op til dag 330) og langsigtet (op til dag 720), på sænkning af apolipoprotein B (Apo B), lipoprotein (a) [Lp(a)], ikke-højdensitetslipoprotein kolesterol (ikke-HDL-C), total kolesterol, triglycerider, højdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), meget lavdensitetslipoproteinkolesterol (VLDL-C), apolipoprotein A1 (Apo A1) over tid
Baselne, op til dag 720
% ændring og absolut ændring i proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) fra baseline op til dag 720
Tidsramme: Baseline, op til dag 720
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo (op til dag 330) og langsigtet (op til dag 720), på at sænke PCSK9 over tid
Baseline, op til dag 720

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. februar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. oktober 2023

Studieafslutning (Anslået)

2. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. december 2020

Først opslået (Faktiske)

9. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CKJX839C12302
  • 2020-002755-38 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær hyperkolesterolæmi - Homozygot

Kliniske forsøg med Inclisiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner