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评估 inclisiran 在患有纯合子家族性高胆固醇血症的青少年中的疗效和安全性的研究 (ORION-13)

2024年3月21日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

两部分（双盲 Inclisiran 与安慰剂 [第 1 年]，然后是开放标签的 Inclisiran [第 2 年]）随机多中心研究，以评估 Inclisiran 在纯合子家族性青少年（12 岁至 18 岁以下）中的安全性、耐受性和有效性高胆固醇血症和升高的低密度脂蛋白胆固醇 (ORION-13)

这是一项关键的 III 期研究，旨在评估 inclisiran 在纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 和低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 升高的青少年中的安全性、耐受性和疗效。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项分为两部分（1 年双盲 inclisiran 对比安慰剂/1 年开放标签 inclisiran）的多中心研究，旨在评估 inclisiran 在患有纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 和低密度脂蛋白升高的青少年中的安全性、耐受性和疗效胆固醇（LDL-C）在稳定的护理标准背景下进行降脂治疗。 主要目标是评估 inclisiran 与安慰剂相比在第 330 天降低 LDL-C（百分比变化）的效果。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

13

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Quebec、加拿大、G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • 希腊
      • Athens、希腊、18547
        • Metropolitan Hospital
    • GR
      • Ioannina、GR、希腊、455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • 法国
      • Bron Cedex、法国、69677
        • Novartis Investigative Site
  • 火鸡
      • Izmir、火鸡、35040
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul、TUR、火鸡、34098
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、美国、33434
        • Excel Medical Clinical Trials LLC
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • 马来西亚
      • Kuala Lumpur、马来西亚、59100
        • Novartis Investigative Site
  • 黎巴嫩
      • Ashrafieh、黎巴嫩、166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Beirut、黎巴嫩、1107 2020
        • American University of Beirut Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 通过基因确认诊断的纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH)
  • 筛选时空腹 LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L)
  • 服用他汀类药物的最大耐受剂量（研究者自行决定），有或没有其他降脂疗法；筛选前稳定 ≥ 30 天
  • 估计肾小球滤过率 (eGFR) >30 mL/min/1.73 放映时平方米

排除标准：

  • 两个 LDLR 等位基因中的无效（负）突变的记录证据
  • 杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH)
  • 活动性肝病
  • 继发性高胆固醇血症，例如 甲状腺功能减退症或肾病综合征
  • 随机分组前 1 个月内的主要不良心血管事件
  • 既往使用针对 PCSK9 的单克隆抗体进行过治疗（筛选后 90 天内）
  • 用 mipomersen 或 lomitapide 治疗（筛选后 5 个月内）
  • 最近和/或计划使用其他研究性医药产品或设备

其他协议定义的包含/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：克利西兰
第 1 年 - inclisiran 钠 300 mg 皮下注射（在第 1、90 和 270 天给药）仅第 360 天 - 安慰剂皮下注射 第 2 年 - inclisiran 钠 300 mg 皮下注射（在第 450 和 630 天给药）
药品：克利西兰
Inclisiran 钠 300 mg（相当于 284 mg inclisiran）在 1.5 mL 溶液中用于皮下注射
其他名称：
  • KJX839
安慰剂比较：安慰剂
第 1 年 - 安慰剂皮下注射（在第 1、90 和 270 天给药）第 2 年 - inclisiran 钠 300 mg 皮下注射（在第 360、450 和 630 天给药）
药品：安慰剂
皮下注射用无菌生理盐水（0.9%氯化钠注射用水）
其他名称：
  • 生理盐水

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从基线到第 330 天低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比 (%) 变化
大体时间：基线和第 330 天
在第 330 天（第 1 年）评估 inclisiran 与安慰剂相比对降低 LDL-C [百分比变化] 的影响
基线和第 330 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从第 90 天到第 330 天，LDL-C 从基线的时间调整百分比变化
大体时间：基线，第 90 天后至第 330 天
评估 inclisiran 与安慰剂相比在第 1 年降低 LDL-C [时间调整百分比变化] 的效果
基线，第 90 天后至第 330 天
从基线到第 720 天，LDL-C 的百分比变化和绝对变化
大体时间：基线，直到第 720 天
评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比对随时间降低 LDL-C 的影响
基线，直到第 720 天
从基线到第 720 天，其他脂蛋白和脂质参数的百分比变化和绝对变化
大体时间：巴塞尔，直到第 720 天
评估 inclisiran 与安慰剂（直至第 330 天）和长期（直至第 720 天）相比对降低载脂蛋白 B (Apo B)、脂蛋白 (a) [Lp(a)]、非高密度脂蛋白的影响胆固醇（非 HDL-C）、总胆固醇、甘油三酯、高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C)、极低密度脂蛋白胆固醇 (VLDL-C)、载脂蛋白 A1 (Apo A1) 随着时间的推移
巴塞尔，直到第 720 天
从基线到第 720 天，前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 (PCSK9) 的百分比变化和绝对变化
大体时间：基线，直到第 720 天
评估 inclisiran 与安慰剂（最多第 330 天）和长期（最多第 720 天）相比对随时间降低 PCSK9 的影响
基线，直到第 720 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年2月16日

初级完成 (实际的)

2023年10月30日

研究完成 (估计的)

2024年12月2日

研究注册日期

首次提交

2020年12月2日

首先提交符合 QC 标准的

2020年12月2日

首次发布 (实际的)

2020年12月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月21日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CKJX839C12302
  • 2020-002755-38 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

此试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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