Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Inclisiranin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi nuorilla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (ORION-13)

torstai 21. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Kaksiosainen (kaksoissokkoutettu Inclisiran vs. lumelääke [vuosi 1], jota seurasi avoin Inclisiran [vuosi 2]) satunnaistettu monikeskustutkimus Inclisiranin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi nuorilla (12–18-vuotiailla) Homozygoon kanssa Hyperkolesterolemia ja kohonnut LDL-kolesteroli (ORION-13)

Tämä on keskeinen vaiheen III tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida inklisiraanin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa nuorilla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH) ja kohonnut matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (LDL-C).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on kaksiosainen (1 vuoden kaksoissokkoutettu inklisiraani vs. lumelääke / 1 vuoden avoin inklisiraani) monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida inklisiraanin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa nuorilla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH) ja kohonnut matalatiheyksinen lipoproteiini. kolesterolia (LDL-C) vakaan hoidon taustan lipidejä alentavalla hoidolla. Ensisijaisena tavoitteena on arvioida inklisiraanin vaikutus LDL-kolesterolin alentamiseen plaseboon verrattuna päivänä 330.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 18547
        • Metropolitan Hospital
    • GR
      • Ioannina, GR, Kreikka, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • Libanon
      • Ashrafieh, Libanon, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • American University of Beirut Medical Center
  • Malesia
      • Kuala Lumpur, Malesia, 59100
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Bron Cedex, Ranska, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Turkki
      • Izmir, Turkki, 35040
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Turkki, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials LLC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH), diagnosoitu geneettisellä vahvistuksella
  • Paasto-LDL-C >130 mg/dL (3,4 mmol/L) seulonnassa
  • Maksimi siedetyllä statiiniannoksella (tutkijan harkinnan mukaan) muun lipidejä alentavan hoidon kanssa tai ilman sitä; stabiili ≥ 30 päivää ennen seulontaa
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) >30 ml/min/1,73 m2 esittelyssä

Poissulkemiskriteerit:

  • Dokumentoitu näyttö nolla (negatiivisesta) mutaatiosta molemmissa LDLR-alleeleissa
  • Heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HeFH)
  • Aktiivinen maksasairaus
  • Toissijainen hyperkolesterolemia, esim. kilpirauhasen vajaatoiminta tai nefroottinen oireyhtymä
  • Tärkeimmät haitalliset kardiovaskulaariset tapahtumat kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
  • Aikaisempi hoito PCSK9:ää vastaan ​​suunnatuilla monoklonaalisilla vasta-aineilla (90 päivän sisällä seulonnasta)
  • Hoito mipomerseenilla tai lomitapidilla (5 kuukauden sisällä seulonnasta)
  • Muiden tutkimuslääkkeiden tai -laitteiden viimeaikainen ja/tai suunniteltu käyttö

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Inclisiran
Vuosi 1 - inklisiraaninatrium 300 mg ihonalainen injektio (annettu päivinä 1, 90 ja 270) Vain päivä 360 - lumelääke ihonalainen injektio Vuosi 2 - inklisiraaninatrium 300 mg ihon alle (annettu päivinä 450 ja 630)
Lääke: Inclisiran
Inclisiraaninatrium 300 mg (vastaa 284 mg inklisiraania) 1,5 ml:ssa liuosta ihonalaista injektiota varten
Muut nimet:
  • KJX839
Placebo Comparator: Plasebo
Vuosi 1 - lumelääke ihonalainen injektio (annettu päivinä 1, 90 ja 270) Vuosi 2 - inklisiraaninatrium 300 mg ihonalainen injektio (annettu päivinä 360, 450 ja 630)
Lääke: Plasebo
Steriili normaali suolaliuos (0,9 % natriumkloridia injektionesteisiin käytettävässä vedessä) ihonalaiseen injektioon
Muut nimet:
  • Suolaliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pienen tiheyden lipoproteiinikolesterolin (LDL-C) muutos prosentteina (%) lähtötasosta päivään 330
Aikaikkuna: Perustaso ja päivä 330
Arvioi inklisiraanin vaikutus LDL-kolesterolin alentamiseen plaseboon verrattuna [prosenttimuutos] päivänä 330 (vuosi 1)
Perustaso ja päivä 330

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aikasovitettu LDL-kolesterolin prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivän 90 jälkeen ja päivään 330
Aikaikkuna: Perustaso 90. päivän jälkeen päivään 330
Arvioi inklisiraanin vaikutus LDL-kolesterolin alentamiseen verrattuna lumelääkkeeseen [aikakorjattu prosentuaalinen muutos] vuoden 1 aikana
Perustaso 90. päivän jälkeen päivään 330
LDL-kolesterolin prosentuaalinen muutos ja absoluuttinen muutos lähtötasosta päivään 720
Aikaikkuna: Perustaso, päivään 720 asti
Arvioi inklisiraanin vaikutus LDL-kolesterolin alentamiseen ajan mittaan verrattuna lumelääkkeeseen (vuonna 1) ja pitkäaikaisesti (päivään 720 asti)
Perustaso, päivään 720 asti
% muutos ja absoluuttinen muutos muissa lipoproteiini- ja lipidiparametreissa lähtötasosta päivään 720
Aikaikkuna: Baselne, päivään 720 asti
Arvioi inklisiraanin vaikutus lumelääkkeeseen (päivään 330 asti) ja pitkäaikaiseen (päivään 720 asti) verrattuna apolipoproteiini B:n (Apo B), lipoproteiinin (a) [Lp(a)], ei-korkean tiheyden lipoproteiinin alentamiseen kolesteroli (ei-HDL-C), kokonaiskolesteroli, triglyseridit, korkeatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (HDL-C), erittäin matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (VLDL-C), apolipoproteiini A1 (Apo A1) ajan myötä
Baselne, päivään 720 asti
Proproteiinikonvertaasin subtilisiinin/keksiinityypin 9 (PCSK9) prosentuaalinen muutos ja absoluuttinen muutos lähtötasosta päivään 720
Aikaikkuna: Perustaso, päivään 720 asti
Arvioi inklisiraanin vaikutus PCSK9:n alentamiseen ajan myötä verrattuna lumelääkkeeseen (330. päivään asti) ja pitkäaikaisesti (päivään 720 asti)
Perustaso, päivään 720 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 16. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 30. lokakuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 2. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 2. joulukuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. joulukuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 9. joulukuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CKJX839C12302
  • 2020-002755-38 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perheellinen hyperkolesterolemia - homotsygoottinen

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Albania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa