Исследование по оценке эффективности и безопасности инклизирана у подростков с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (ORION-13)
21 марта 2024 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Рандомизированное многоцентровое исследование, состоящее из двух частей (двойное слепое исследование инклизирана в сравнении с плацебо [1-й год] и открытое исследование инклизирана [2-й год]) для оценки безопасности, переносимости и эффективности инклизирана у подростков (от 12 до 18 лет) с гомозиготными семейными Гиперхолестеринемия и повышенный уровень холестерина ЛПНП (ORION-13)
Это основное исследование III фазы, предназначенное для оценки безопасности, переносимости и эффективности инклизирана у подростков с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (ГСГ) и повышенным уровнем холестерина липопротеинов низкой плотности (ХС-ЛПНП).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое исследование, состоящее из двух частей (1 год двойного слепого инклизирана по сравнению с плацебо/1 год открытого инклизирана), предназначенное для оценки безопасности, переносимости и эффективности инклизирана у подростков с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (ГСГ) и повышенным уровнем липопротеинов низкой плотности. холестерина (ХС-ЛПНП) на стабильном стандарте лечения на фоне гиполипидемической терапии.
Основная цель состоит в том, чтобы оценить влияние инклизирана по сравнению с плацебо на снижение уровня холестерина ЛПНП (процентное изменение) на 330-й день.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
13
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Athens, Греция, 18547
- Metropolitan Hospital
-
-
GR
-
Ioannina, GR, Греция, 455 00
- University General Hospital of Ioannina
-
-
-
-
-
Quebec, Канада, G1V 4W2
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ashrafieh, Ливан, 166830
- Hotel Dieu de France Hospital
-
Beirut, Ливан, 1107 2020
- American University of Beirut Medical Center
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Малайзия, 59100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33434
- Excel Medical Clinical Trials LLC
-
-
-
-
-
Izmir, Турция, 35040
- Novartis Investigative Site
-
-
TUR
-
Istanbul, TUR, Турция, 34098
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Франция, 69677
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГоСГ), диагностированная генетическим подтверждением
- ХС-ЛПНП натощак >130 мг/дл (3,4 ммоль/л) при скрининге
- На максимально переносимой дозе статина (усмотрение исследователя) с или без другой гиполипидемической терапии; стабилен в течение ≥ 30 дней до скрининга
- Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) >30 мл/мин/1,73 м2 на просмотре
Критерий исключения:
- Документированные доказательства нулевой (отрицательной) мутации в обоих аллелях LDLR.
- Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (HeFH)
- Активное заболевание печени
- Вторичная гиперхолестеринемия, например гипотиреоз или нефротический синдром
- Серьезные нежелательные сердечно-сосудистые события в течение 1 месяца до рандомизации
- Предшествующее лечение моноклональными антителами, направленными против PCSK9 (в течение 90 дней после скрининга)
- Лечение мипомерсеном или ломитапидом (в течение 5 месяцев после скрининга)
- Недавнее и/или запланированное использование других исследуемых лекарственных средств или устройств
Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Инклисиран
1-й год — инклизиран натрия 300 мг подкожно (вводится в дни 1, 90 и 270) Только 360-й день — подкожно инъекция плацебо 2-й год — инклизиран натрия 300 мг подкожно (вводится в дни 450 и 630)
|
Инклизиран натрия 300 мг (эквивалентно 284 мг инклизирана) в 1,5 мл раствора для подкожной инъекции
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
1-й год — подкожная инъекция плацебо (вводится в дни 1, 90 и 270) 2-й год — инклизиран натрия 300 мг подкожно (вводится в дни 360, 450 и 630)
|
Стерильный физиологический раствор (0,9% раствор хлорида натрия в воде для инъекций) для подкожных инъекций
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное (%) изменение холестерина липопротеинов низкой плотности (ХС-ЛПНП) от исходного уровня до дня 330
Временное ограничение: Исходный уровень и 330-й день
|
Оценить влияние инклизирана по сравнению с плацебо на снижение уровня холестерина ЛПНП [процентное изменение] на 330-й день (год 1)
|
Исходный уровень и 330-й день
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорректированное по времени процентное изменение Х-ЛПНП по сравнению с исходным уровнем после 90-го дня и до 330-го дня.
Временное ограничение: Исходный уровень, после 90-го дня до 330-го дня
|
Оценить влияние инклизирана по сравнению с плацебо на снижение уровня холестерина ЛПНП [процентное изменение с поправкой на время] в течение 1 года.
|
Исходный уровень, после 90-го дня до 330-го дня
|
|
% изменение и абсолютное изменение LDL-C от исходного уровня до дня 720
Временное ограничение: Исходный уровень, до дня 720
|
Оценить влияние инклизирана по сравнению с плацебо (в течение 1 года) и в долгосрочной перспективе (до 720-го дня) на снижение уровня холестерина ЛПНП с течением времени.
|
Исходный уровень, до дня 720
|
|
% изменения и абсолютное изменение других параметров липопротеинов и липидов от исходного уровня до 720-го дня
Временное ограничение: Базельн, до 720 дня
|
Оценить влияние инклизирана по сравнению с плацебо (до 330-го дня) и долгосрочным (до 720-го дня) на снижение уровня аполипопротеина B (Apo B), липопротеина (а) [Lp(a)], липопротеинов низкой плотности. холестерин (не-HDL-C), общий холестерин, триглицериды, холестерин липопротеинов высокой плотности (HDL-C), холестерин липопротеинов очень низкой плотности (VLDL-C), аполипопротеин A1 (Apo A1) с течением времени
|
Базельн, до 720 дня
|
|
% изменения и абсолютное изменение пропротеинконвертазы субтилизина/кексина типа 9 (PCSK9) от исходного уровня до 720-го дня
Временное ограничение: Исходный уровень, до дня 720
|
Оценить влияние инклизирана по сравнению с плацебо (до 330-го дня) и долгосрочное (до 720-го дня) на снижение PCSK9 с течением времени.
|
Исходный уровень, до дня 720
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Reijman MD, Schweizer A, Peterson ALH, Bruckert E, Stratz C, Defesche JC, Hegele RA, Wiegman A. Rationale and design of two trials assessing the efficacy, safety, and tolerability of inclisiran in adolescents with homozygous and heterozygous familial hypercholesterolaemia. Eur J Prev Cardiol. 2022 Jul 20;29(9):1361-1368. doi: 10.1093/eurjpc/zwac025.
- Warden BA, Duell PB. Inclisiran: A Novel Agent for Lowering Apolipoprotein B-containing Lipoproteins. J Cardiovasc Pharmacol. 2021 Aug 1;78(2):e157-e174. doi: 10.1097/FJC.0000000000001053.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 февраля 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 октября 2023 г.
Завершение исследования (Оцененный)
2 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 декабря 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 декабря 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 декабря 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CKJX839C12302
- 2020-002755-38 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .