Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az Inclisiran hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére homozigóta családi hiperkoleszterinémiában szenvedő serdülőknél (ORION-13)

2024. március 21. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Kétrészes (kettős vak Inclisiran versus placebo [1. év], majd a nyílt elnevezésű Inclisiran [2. év]) Randomizált multicentrikus vizsgálat az Inclisiran biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére serdülőknél (12-18 évnél fiatalabb) Homozygo-val Hiperkoleszterinémia és emelkedett LDL-koleszterin (ORION-13)

Ez egy kulcsfontosságú, III. fázisú vizsgálat, amelynek célja az inkliziran biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában (HoFH) és emelkedett alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterinben (LDL-C) szenvedő serdülőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy kétrészes (1 éves kettős-vak inkliziran kontra placebó/1 éves nyílt elrendezésű inclisiran) multicentrikus vizsgálat, melynek célja az inkliziran biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában (HoFH) és emelkedett alacsony sűrűségű lipoproteinben szenvedő serdülőknél. koleszterin (LDL-C) stabil ellátási háttér lipidcsökkentő terápia mellett. Az elsődleges cél az inclisiran hatásának értékelése a placebóhoz képest az LDL-C (százalékos változás) csökkentésében a 330. napon.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

13

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials LLC
  • Franciaország
      • Bron Cedex, Franciaország, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 18547
        • Metropolitan Hospital
    • GR
      • Ioannina, GR, Görögország, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Ashrafieh, Libanon, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • American University of Beirut Medical Center
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Novartis Investigative Site
  • Pulyka
      • Izmir, Pulyka, 35040
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Pulyka, 34098
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikai megerősítéssel diagnosztizált homozigóta családi hiperkoleszterinémia (HoFH)
  • Éhgyomri LDL-C >130 mg/dL (3,4 mmol/L) a szűréskor
  • A statin maximálisan tolerálható dózisa mellett (a vizsgáló döntése alapján) egyéb lipidcsökkentő terápiával vagy anélkül; ≥ 30 napig stabil a szűrés előtt
  • Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) >30 ml/perc/1,73 m2 vetítéskor

Kizárási kritériumok:

  • Dokumentált bizonyíték a null (negatív) mutációra mindkét LDLR allélban
  • Heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (HeFH)
  • Aktív májbetegség
  • Másodlagos hiperkoleszterinémia, pl. hypothyreosis vagy nefrotikus szindróma
  • Jelentős szív- és érrendszeri nemkívánatos események a randomizálást megelőző 1 hónapon belül
  • PCSK9 elleni monoklonális antitestekkel végzett korábbi kezelés (a szűrést követő 90 napon belül)
  • Kezelés mipomerzennel vagy lomitapiddal (a szűrést követő 5 hónapon belül)
  • Egyéb vizsgálati gyógyszerek vagy eszközök közelmúltbeli és/vagy tervezett használata

Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Inclisiran
1. év – 300 mg inklizirán-nátrium szubkután injekció (az 1., 90. és 270. napon adva) Csak 360. nap – placebo subcutan injekció 2. év – 300 mg inklizirán-nátrium szubkután injekció (a 450. és 630. napon adva)
Drog: Inclisiran
300 mg Inclisiran-nátrium (284 mg inkliziránnak felel meg) 1,5 ml oldatban szubkután injekcióhoz
Más nevek:
  • KJX839
Placebo Comparator: Placebo
1. év – placebo szubkután injekció (az 1., 90. és 270. napon adva) 2. év – 300 mg inclisiran-nátrium szubkután injekció (a 360., 450. és 630. napon adva)
Drog: Placebo
Steril normál sóoldat (0,9%-os nátrium-klorid injekcióhoz való vízben) szubkután injekcióhoz
Más nevek:
  • Sóoldat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) százalékos (%) változása a kiindulási értékről a 330. napra
Időkeret: Alapállapot és 330. nap
Értékelje az inclisiran hatását a placebóhoz képest az LDL-C [százalékos változás] csökkentésére a 330. napon (1. év)
Alapállapot és 330. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az LDL-C idővel kiigazított százalékos változása a kiindulási értékhez képest a 90. nap után és a 330. napig
Időkeret: Alapállapot, a 90. nap után a 330. napig
Értékelje az inclisiran hatását a placebóhoz képest az LDL-C [idővel kiigazított százalékos változás] csökkentésére az 1. év során
Alapállapot, a 90. nap után a 330. napig
Az LDL-C százalékos változása és abszolút változása a kiindulási értéktől a 720. napig
Időkeret: Alapvonal, egészen a 720. napig
Értékelje az inclisiran hatását a placebóhoz (1. évre) és hosszú távon (a 720. napig) összehasonlítva az LDL-C szint csökkenésére az idő múlásával
Alapvonal, egészen a 720. napig
Egyéb lipoprotein- és lipidparaméterek százalékos változása és abszolút változása a kiindulási értéktől a 720. napig
Időkeret: Baselne, a 720. napig
Értékelje az inkliziran hatását a placebóval (330. napig) és hosszú távú (720. napig) összehasonlítva az apolipoprotein B (Apo B), lipoprotein (a) [Lp(a)], nem nagy sűrűségű lipoprotein csökkentésére koleszterin (nem HDL-C), összkoleszterin, trigliceridek, nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (HDL-C), nagyon alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (VLDL-C), apolipoprotein A1 (Apo A1) idővel
Baselne, a 720. napig
A 9-es típusú proprotein konvertáz szubtilizin/kexin (PCSK9) százalékos változása és abszolút változása az alapvonaltól a 720. napig
Időkeret: Alapvonal, egészen a 720. napig
Értékelje az inclisiran hatását a placebóval (330. napig) és hosszú távú (720. napig) összehasonlítva a PCSK9 csökkentésére idővel
Alapvonal, egészen a 720. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. február 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. október 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. december 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. december 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. december 2.

Első közzététel (Tényleges)

2020. december 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 21.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CKJX839C12302
  • 2020-002755-38 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Családi hiperkoleszterinémia – homozigóta

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Latvia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel