Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az Inclisiran hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére homozigóta családi hiperkoleszterinémiában szenvedő serdülőknél (ORION-13)

2025. december 18. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Kétrészes (kettős vak Inclisiran versus placebo [1. év], majd a nyílt elnevezésű Inclisiran [2. év]) Randomizált multicentrikus vizsgálat az Inclisiran biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére serdülőknél (12-18 évnél fiatalabb) Homozygo-val Hiperkoleszterinémia és emelkedett LDL-koleszterin (ORION-13)

Ez egy kulcsfontosságú, III. fázisú vizsgálat, amelynek célja az inkliziran biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában (HoFH) és emelkedett alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterinben (LDL-C) szenvedő serdülőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy kétrészes (1 éves kettős-vak inkliziran kontra placebó/1 éves nyílt elrendezésű inclisiran) multicentrikus vizsgálat, melynek célja az inkliziran biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában (HoFH) és emelkedett alacsony sűrűségű lipoproteinben szenvedő serdülőknél. koleszterin (LDL-C) stabil ellátási háttér lipidcsökkentő terápia mellett. Az elsődleges cél az inclisiran hatásának értékelése a placebóhoz képest az LDL-C (százalékos változás) csökkentésében a 330. napon.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

13

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials LLC
  • Franciaország
      • Bron, Franciaország, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 18547
        • Metropolitan Hospital
    • GR
      • Ioannina, GR, Görögország, 455 00
        • University General Hospital Of Ioannina
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • American University of Beirut Medical Center
      • El Achrafiyé, Libanon, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Novartis Investigative Site
  • Törökország (Türkiye)
      • Izmir, Törökország (Türkiye), 35100
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Törökország (Türkiye), 34098
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikai megerősítéssel diagnosztizált homozigóta családi hiperkoleszterinémia (HoFH)
  • Éhgyomri LDL-C >130 mg/dL (3,4 mmol/L) a szűréskor
  • A statin maximálisan tolerálható dózisa mellett (a vizsgáló döntése alapján) egyéb lipidcsökkentő terápiával vagy anélkül; ≥ 30 napig stabil a szűrés előtt
  • Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) >30 ml/perc/1,73 m2 vetítéskor

Kizárási kritériumok:

  • Dokumentált bizonyíték a null (negatív) mutációra mindkét LDLR allélban
  • Heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (HeFH)
  • Aktív májbetegség
  • Másodlagos hiperkoleszterinémia, pl. hypothyreosis vagy nefrotikus szindróma
  • Jelentős szív- és érrendszeri nemkívánatos események a randomizálást megelőző 1 hónapon belül
  • PCSK9 elleni monoklonális antitestekkel végzett korábbi kezelés (a szűrést követő 90 napon belül)
  • Kezelés mipomerzennel vagy lomitapiddal (a szűrést követő 5 hónapon belül)
  • Egyéb vizsgálati gyógyszerek vagy eszközök közelmúltbeli és/vagy tervezett használata

Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. rész - Inclisiran
Inclisiran nátrium 300 mg szubkután (SC) injekció (1., 90. és 270. napon adva)
Drog: Inclisiran
300 mg Inclisiran-nátrium (284 mg inkliziránnak felel meg) 1,5 ml oldatban szubkután injekcióhoz
Más nevek:
  • KJX839
Placebo Comparator: 1. rész - placebo
Placebo SC injekció (az 1., 90. és 270. napon adva)
Drog: Placebo
Steril normál sóoldat (0,9%-os nátrium-klorid injekcióhoz való vízben) szubkután injekcióhoz
Más nevek:
  • Sóoldat
Kísérleti: 2. rész - Inclisiran (Összesen)
Inclisiran nátrium 300 mg SC injekció (450 és 630 napon adva). Ezenkívül az 1. részben a placebóba rendelt résztvevők 360. napon 300 mg SC injekciót kaptak, míg a résztvevők az 1. részben az Incliciranhoz rendelték a 360. napon.
Drog: Inclisiran
300 mg Inclisiran-nátrium (284 mg inkliziránnak felel meg) 1,5 ml oldatban szubkután injekcióhoz
Más nevek:
  • KJX839

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az LDL-C százalékos változása a kiindulási értékről a 330-ra (1. rész, 1. év)
Időkeret: Kiindulási és 330. nap
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) százalékos változása a kiindulási értékről 330-ra (1. év)
Kiindulási és 330. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Idő-kiigazított százalékos változás az LDL-C-ben a kiindulási értékről a 90. napra és a 330. napra (1. rész 1. év)
Időkeret: Alapvonal, a 90. nap után a 330. napig
Idő-kiigazított százalékos változás az LDL-C-ben (a 90. nap után és a 330. napig), amelyet az alapértékről a 150, 270 és 330 napra való átlagos százalékos változásként számolnak.
Alapvonal, a 90. nap után a 330. napig
Az LDL-C százalékos változása a kiindulási értéktől a 720-ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
Az LDL-C százalékos változása a kiindulási értéktől az egyes értékelési időkig a 720. napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
Az LDL-C abszolút változása a kiindulási értéktől a 720-ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
Az LDL-C abszolút változása a kiindulási értéktől az egyes értékelési időkig a 720. napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
Százalékos változás az APO B -ben a kiindulási értéktől a 720 -ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
Az apolipoprotein B (APO B) százalékos változása az alapvonaltól az egyes értékelési időkig a 720 -as napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
Az APO B abszolút változása az alapvonaltól a 720 -ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
Az apolipoprotein B (APO B) abszolút változása az alapvonaltól az egyes értékelési időkig a 720 -as napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
Százalékos változás az LP (a) -ben a kiindulási állapottól a 720 -ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
A lipoprotein (A) [LP (A)] százalékos változása az alapvonaltól az egyes értékelési időkig a 720 -as napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
Abszolút változás az LP (a) -ben a kiindulási állapottól a 720 -ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
A lipoprotein (A) [LP (A)] abszolút változása az alapvonalról az egyes értékelési időkre a 720 -as napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
Százalékos változás a nem HDL-C-ben a kiindulási értéktől a 720-ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
A nem magas sűrűségű lipoprotein koleszterin (nem-HDL-C) százalékos változása az alapvonaltól az egyes értékelési időkig a 720. napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
A nem-HDL-C abszolút változása a kiindulási értéktől a 720-ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
A nem magas sűrűségű lipoprotein koleszterin (nem-HDL-C) abszolút változása az alapvonalról az egyes értékelési időkre a 720. napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
Százalékos változás a teljes koleszterinszintben a kiindulási állapottól a 720 -ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
A teljes koleszterinszint százalékos változása az alapértéktől az egyes értékelési időig a 720. napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
A teljes koleszterin abszolút változása az alapvonaltól a 720 -ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
A teljes koleszterin abszolút változása a kiindulási ponttól az egyes értékelési időig a 720. napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
A trigliceridek százalékos változása az alapvonaltól a 720 -ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
A trigliceridek százalékos változása a kiindulási ponttól az egyes értékelési időig a 720. napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
A trigliceridek abszolút változása az alapvonaltól a 720 -ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
A trigliceridek abszolút változása az alapvonaltól az egyes értékelési időkig a 720. napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
A HDL-C százalékos változása a kiindulási értéktől a 720-ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
A nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (HDL-C) százalékos változása az alapvonalról az egyes értékelési időkre a 720-as napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
A HDL-C abszolút változása a kiindulási értéktől a 720-ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
A nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (HDL-C) abszolút változása az alapvonalról az egyes értékelési időkre a 720-as napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
Százalékos változás a VLDL-C-ben a kiindulási értéktől a 720-ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
A nagyon alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (VLDL-C) százalékos változása a kiindulási értékről az egyes értékelési időkre a 720. napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
Absolut Change in VLDL-C a kiindulási értéktől a 720-ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
A nagyon alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (VLDL-C) abszolút változása a kiindulási értékről az egyes értékelési időkre a 720. napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
Százalékos változás az apo A1 -ben az alapvonaltól a 720 -ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
Az apolipoprotein A1 (APO A1) százalékos változása az alapvonaltól az egyes értékelési időkig a 720. napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
Az APO A1 abszolút változása a kiindulási állapottól a 720 -ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
Az apolipoprotein A1 (APO A1) abszolút változása az alapvonalról az egyes értékelési időkre a 720 -as napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
Százalékos változás a PCSK9 -ben a kiindulási értéktől a 720 -ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
A proprotein -konvertáz szubtilizin/9. típusú (PCSK9) százalékos változása az alapvonalról az egyes értékelési időkre a 720. napig.
Alapvonal, a 720 -as napig
Absolut Change in PCSK9 -ben az alapvonaltól a 720 -ig
Időkeret: Alapvonal, a 720 -as napig
A proprotein konvertáz szubtilizin/Kexin 9 (PCSK9) abszolút változása a kiindulási értékről az egyes értékelési időkre a 720. napig.
Alapvonal, a 720 -as napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. február 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. október 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. november 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. december 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. december 2.

Első közzététel (Tényleges)

2020. december 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2026. január 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 18.

Utolsó ellenőrzés

2025. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CKJX839C12302
  • 2020-002755-38 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel