- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04659863
Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo inklisyranu u młodzieży z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (ORION-13)
Dwuczęściowe (podwójnie ślepe badanie Inclisiran w porównaniu z placebo [rok 1], a następnie otwarte badanie Inclisiran [rok 2]) Randomizowane, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność produktu Inclisiran u młodzieży (w wieku od 12 do mniej niż 18 lat) z homozygotyczną rodzinną Hipercholesterolemia i podwyższony poziom cholesterolu LDL (ORION-13)
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bron Cedex, Francja, 69677
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 18547
- Metropolitan Hospital
-
-
GR
-
Ioannina, GR, Grecja, 455 00
- University General Hospital of Ioannina
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Izmir, Indyk, 35040
- Novartis Investigative Site
-
-
TUR
-
Istanbul, TUR, Indyk, 34098
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ashrafieh, Liban, 166830
- Hotel Dieu de France Hospital
-
Beirut, Liban, 1107 2020
- American University of Beirut Medical Center
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 59100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33434
- Excel Medical Clinical Trials LLC
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia (HoFH) zdiagnozowana na podstawie potwierdzenia genetycznego
- LDL-C na czczo >130 mg/dl (3,4 mmol/l) podczas badania przesiewowego
- na maksymalnej tolerowanej dawce statyny (decyzja badacza) z lub bez innej terapii hipolipemizującej; stabilny przez ≥ 30 dni przed badaniem przesiewowym
- Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) >30 ml/min/1,73 m2 podczas seansu
Kryteria wyłączenia:
- Udokumentowany dowód zerowej (ujemnej) mutacji w obu allelach LDLR
- Heterozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia (HeFH)
- Aktywna choroba wątroby
- Hipercholesterolemia wtórna, np. niedoczynność tarczycy lub zespół nerczycowy
- Poważne niepożądane zdarzenia sercowo-naczyniowe w ciągu 1 miesiąca przed randomizacją
- Wcześniejsze leczenie przeciwciałami monoklonalnymi skierowanymi przeciwko PCSK9 (w ciągu 90 dni od skriningu)
- Leczenie mipomersenem lub lomitapidem (w ciągu 5 miesięcy od skriningu)
- Niedawne i/lub planowane użycie innych badanych produktów leczniczych lub wyrobów
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Inclisiran
Rok 1 - inclisiran sodowy 300 mg we wstrzyknięciu podskórnym (podawany w dniach 1, 90 i 270) Tylko dzień 360 - podskórne wstrzyknięcie placebo Rok 2 - inclisiran sodowy 300 mg we wstrzyknięciu podskórnym (podawany w dniach 450 i 630)
|
Sól sodowa inklisiranu 300 mg (co odpowiada 284 mg inklisiranu) w 1,5 ml roztworu do wstrzykiwań podskórnych
Inne nazwy:
|
Komparator placebo: Placebo
Rok 1 – podskórne wstrzyknięcie placebo (podane w dniach 1, 90 i 270) Rok 2 – inklisiran sodowy 300 mg we wstrzyknięciu podskórnym (podane w dniach 360, 450 i 630)
|
Sterylny roztwór soli fizjologicznej (0,9% roztwór chlorku sodu w wodzie do wstrzykiwań) do wstrzykiwań podskórnych
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Procentowa (%) zmiana cholesterolu w lipoproteinach o małej gęstości (LDL-C) od wartości początkowej do dnia 330
Ramy czasowe: Punkt odniesienia i dzień 330
|
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo na zmniejszenie stężenia LDL-C [zmiana procentowa] w dniu 330 (rok 1)
|
Punkt odniesienia i dzień 330
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Skorygowana czasowo procentowa zmiana stężenia LDL-C od wartości początkowej po dniu 90. do dnia 330.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, po dniu 90 do dnia 330
|
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo na zmniejszenie stężenia LDL-C [zmiana procentowa skorygowana w czasie] w ciągu roku 1
|
Wartość wyjściowa, po dniu 90 do dnia 330
|
% zmiany i bezwzględna zmiana stężenia LDL-C od wartości początkowej do dnia 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do dnia 720
|
Ocena wpływu inclisiranu w porównaniu z placebo (przez rok 1) i długoterminowym (do dnia 720) na obniżenie LDL-C w czasie
|
Linia bazowa, do dnia 720
|
% zmiany i bezwzględna zmiana innych parametrów lipoprotein i lipidów od wartości początkowej do dnia 720
Ramy czasowe: Baselne, do dnia 720
|
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (do dnia 330) i długoterminowym (do dnia 720) na zmniejszenie stężenia apolipoproteiny B (Apo B), lipoproteiny (a) [Lp(a)], lipoproteiny innej niż wysoka gęstość cholesterol (nie-HDL-C), cholesterol całkowity, trójglicerydy, cholesterol lipoproteinowy o dużej gęstości (HDL-C), cholesterol lipoproteinowy o bardzo małej gęstości (VLDL-C), apolipoproteina A1 (Apo A1) w czasie
|
Baselne, do dnia 720
|
Zmiana % i bezwzględna zmiana konwertazy probiałkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9) od wartości początkowej do dnia 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do dnia 720
|
Ocena wpływu inclisiranu w porównaniu z placebo (do dnia 330) i długoterminowym (do dnia 720) na obniżenie PCSK9 w czasie
|
Linia bazowa, do dnia 720
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Reijman MD, Schweizer A, Peterson ALH, Bruckert E, Stratz C, Defesche JC, Hegele RA, Wiegman A. Rationale and design of two trials assessing the efficacy, safety, and tolerability of inclisiran in adolescents with homozygous and heterozygous familial hypercholesterolaemia. Eur J Prev Cardiol. 2022 Jul 20;29(9):1361-1368. doi: 10.1093/eurjpc/zwac025.
- Warden BA, Duell PB. Inclisiran: A Novel Agent for Lowering Apolipoprotein B-containing Lipoproteins. J Cardiovasc Pharmacol. 2021 Aug 1;78(2):e157-e174. doi: 10.1097/FJC.0000000000001053.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CKJX839C12302
- 2020-002755-38 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.
Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Inclisiran
-
Novartis PharmaceuticalsRekrutacyjny
-
Novartis PharmaceuticalsJeszcze nie rekrutacjaDyslipidemia mieszana | Pierwotna hipercholesterolemia
-
The Medicines CompanyZakończonyZaburzenia czynności nerekNowa Zelandia
-
Novartis PharmaceuticalsAktywny, nie rekrutującyPierwotna hipercholesterolemia lub mieszana dyslipidemiaChiny
-
Federico II UniversityRekrutacyjny
-
Novartis PharmaceuticalsRekrutacyjnyHipercholesterolemia | Rodzinna hipercholesterolemiaJaponia
-
Novartis PharmaceuticalsRekrutacyjnyDyslipidemia mieszana | Pierwotna hipercholesterolemiaChiny
-
Novartis PharmaceuticalsRekrutacyjnyHeterozygotyczna lub homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemiaHolandia, Izrael, Węgry, Włochy, Niemcy, Hiszpania, Francja, Norwegia, Afryka Południowa, Indyk, Zjednoczone Królestwo, Kanada, Szwajcaria, Brazylia, Liban, Słowenia, Stany Zjednoczone, Federacja Rosyjska, Tajwan
-
Novartis PharmaceuticalsZakończonyMiażdżycowa choroba układu krążeniaStany Zjednoczone
-
Novartis PharmaceuticalsAktywny, nie rekrutujący