Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Inclisiran bei Jugendlichen mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (ORION-13)

18. Dezember 2025 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Zweiteilige (doppelblindes Inclisiran versus Placebo [Jahr 1], gefolgt von offenem Inclisiran [Jahr 2]), randomisierte, multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Inclisiran bei Jugendlichen (12 bis unter 18 Jahre) mit homozygoter Familie Hypercholesterinämie und erhöhtes LDL-Cholesterin (ORION-13)

Dies ist eine zulassungsrelevante Phase-III-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Inclisiran bei Jugendlichen mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) und erhöhtem Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine zweiteilige (1 Jahr doppelblindes Inclisiran versus Placebo/1 Jahr offenes Inclisiran) multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Inclisiran bei Jugendlichen mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) und erhöhtem Low-Density-Lipoprotein Cholesterin (LDL-C) auf stabilem Behandlungsstandard Hintergrund einer lipidsenkenden Therapie. Das primäre Ziel ist die Bewertung der Wirkung von Inclisiran im Vergleich zu Placebo bei der Senkung des LDL-Cholesterinspiegels (prozentuale Veränderung) an Tag 330.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 18547
        • Metropolitan Hospital
    • GR
      • Ioannina, GR, Griechenland, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • Kanada
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • American University of Beirut Medical Center
      • El Achrafiyé, Libanon, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Türkei (türkiye)
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Türkei (türkiye), 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials LLC

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HoFH) diagnostiziert durch genetische Bestätigung
  • Nüchternes LDL-C > 130 mg/dl (3,4 mmol/l) beim Screening
  • Bei maximal verträglicher Statindosis (Ermessen des Prüfarztes) mit oder ohne andere lipidsenkende Therapie; stabil für ≥ 30 Tage vor dem Screening
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) >30 ml/min/1,73 m2 bei der Vorführung

Ausschlusskriterien:

  • Dokumentierter Nachweis einer Null-(negativen)-Mutation in beiden LDLR-Allelen
  • Heterozygote familiäre Hypercholesterinämie (HeFH)
  • Aktive Lebererkrankung
  • Sekundäre Hypercholesterinämie, z.B. Hypothyreose oder nephrotisches Syndrom
  • Schwerwiegende unerwünschte kardiovaskuläre Ereignisse innerhalb von 1 Monat vor der Randomisierung
  • Vorherige Behandlung mit gegen PCSK9 gerichteten monoklonalen Antikörpern (innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening)
  • Behandlung mit Mipomersen oder Lomitapid (innerhalb von 5 Monaten nach dem Screening)
  • Kürzliche und/oder geplante Anwendung anderer Prüfpräparate oder -geräte

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1 - Inklisiran
Inklisiran Natrium 300 mg subkutane (SC) -injektion (an den Tagen 1, 90 und 270)
Arzneimittel: Inclisiran
Inclisiran-Natrium 300 mg (entsprechend 284 mg Inclisiran) in 1,5 ml Lösung zur subkutanen Injektion
Andere Namen:
  • KJX839
Placebo-Komparator: Teil 1 - Placebo
Placebo SC -Injektion (an Tag 1, 90 und 270)
Arzneimittel: Placebo
Sterile physiologische Kochsalzlösung (0,9 % Natriumchlorid in Wasser für Injektionszwecke) zur subkutanen Injektion
Andere Namen:
  • Kochsalzlösung
Experimental: Teil 2 - Inklisiran (Gesamt)
Inklisiran Natrium 300 mg SC -Injektion (an Tagen 450 und 630). Darüber hinaus erhielten die Teilnehmer, die Placebo in Teil 1 zugewiesen wurden, am Tag 360 ein inklisiranes Natrium 300 mg SC -Injektion, während die Teilnehmer, die in Teil 1 in Teil 1 zugewiesen waren, am Tag 360 eine Placebo -SC -Injektion erhielten.
Arzneimittel: Inclisiran
Inclisiran-Natrium 300 mg (entsprechend 284 mg Inclisiran) in 1,5 ml Lösung zur subkutanen Injektion
Andere Namen:
  • KJX839

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Änderung der LDL-C von Grundlinie bis Tag 330 (Teil 1/Jahr 1)
Zeitfenster: Grundlinie und Tag 330
Prozentuale Veränderung des Lipoproteincholesterins mit niedriger Dichte (LDL-C) von Grundlinie bis Tag 330 (Jahr 1)
Grundlinie und Tag 330

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeitlich angepasste prozentuale Veränderung des LDL-C von Ausgangswert nach Tag 90 und bis zum Tag 330 (Teil 1/Jahr 1)
Zeitfenster: Grundlinie nach Tag 90 bis Tag 330
Zeitlich angepasste prozentuale Änderung der LDL-C (nach 90 und bis zum Tag 330), berechnet als der Durchschnitt der prozentualen Änderungen von Ausgangswert zu Tagen 150, 270 und 330
Grundlinie nach Tag 90 bis Tag 330
Prozentuale Veränderung der LDL-C von Baseline bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Änderung der LDL-C von Grundlinie zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Änderung in LDL-C von Baseline bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Änderung des LDL-C von der Grundlinie zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Änderung der Apo B von Grundlinien bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Änderung der Apolipoprotein B (Apo B) von der Grundlinie zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Änderung in Apo B von der Basis bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Änderung der Apolipoprotein B (Apo B) von der Grundlinie zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Veränderung der LP (a) von Grundlinien bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Veränderung des Lipoproteins (a) [LP (a)] von der Grundlinie zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Änderung der LP (a) von der Basis bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Änderung des Lipoproteins (a) [LP (a)] von der Grundlinie zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Veränderung der Nicht-HDL-C von Baseline bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Veränderung des Lipoproteincholesterins nicht hohen Dichte (nicht-HDL-C) von der Ausgangswert bis zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Änderung des Nicht-HDL-C von Baseline bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Veränderung des Lipoproteincholesterins nicht hohen Dichte (nicht-HDL-C) von der Ausgangswert bis zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Veränderung des Gesamtcholesterinspiegels von Grundlinien bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Änderung des Gesamtcholesterinspiegels von Ausgangswert zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Veränderung des Gesamtcholesterinspiegels von Grundlinien bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Änderung des Gesamtcholesterinspiegels von der Grundlinie zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Veränderung der Triglyceride von Grundlinien bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Änderung der Triglyceride von der Ausgangswert zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Veränderung der Triglyceride von der Basis bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Änderung der Triglyceride von der Grundlinie zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Veränderung der HDL-C von Baseline bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Veränderung des Lipoproteincholesterins mit hoher Dichte (HDL-C) von Grundlinien zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Änderung in HDL-C von Baseline bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Veränderung des Lipoproteincholesterins mit hoher Dichte (HDL-C) von der Grundlinie zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Veränderung der VLDL-C von Baseline bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Veränderung des Lipoprotein-Cholesterins mit sehr niedriger Dichte (VLDL-C) von der Ausgangswert bis zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolut Änderung in VLDL-C von Baseline bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Veränderung des Lipoproteincholesterins mit sehr niedriger Dichte (VLDL-C) von Grundlinie zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Veränderung des Apo A1 von Baseline bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Änderung der Apolipoprotein A1 (Apo A1) von der Grundlinie zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Änderung in Apo A1 von der Basis bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Änderung des Apolipoproteins A1 (Apo A1) von der Grundlinie zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Veränderung der PCSK9 von Grundlinien bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Prozentuale Änderung der Proprotein -Konvertase -Subtilisin/Kexin Typ 9 (PCSK9) von der Grundlinie bis zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolut Änderung in PCSK9 von Baseline bis zum Tag 720
Zeitfenster: Grundlinie, bis zum Tag 720
Absolute Änderung der Proprotein -Konvertase -Subtilisin/Kexin Typ 9 (PCSK9) von der Grundlinie bis zu jeder Bewertungszeit bis zum Tag 720.
Grundlinie, bis zum Tag 720

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Februar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

13. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CKJX839C12302
  • 2020-002755-38 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Familiäre Hypercholesterinämie - Homozygot

Klinische Studien zur Inclisiran

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Malawi

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren