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동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 청소년에서 인클리시란의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (ORION-13)

2024년 3월 21일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

2부(이중 맹검 인클리시란 대 위약[1년차]에 이어 공개 표지 인클리시란[2년차]) 동형접합 가족형을 가진 청소년(12~18세 미만)에서 인클리시란의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 무작위 다기관 연구 고콜레스테롤혈증 및 상승된 LDL-콜레스테롤(ORION-13)

이것은 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 및 상승된 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)이 있는 청소년을 대상으로 인클리시란의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 설계된 중추적인 3상 연구입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 및 저밀도 지단백 상승이 있는 청소년을 대상으로 인클리시란의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 설계된 2부작(1년 이중 맹검 인클리시란 대 위약/1년 공개 라벨 인클리시란) 다기관 연구입니다. 콜레스테롤(LDL-C)에 대한 안정적인 표준 치료 배경 지질 저하 요법. 1차 목표는 330일차에 LDL-C(변화율) 감소에 있어 위약과 ​​비교하여 인클리시란의 효과를 평가하는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

13

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Athens, 그리스, 18547
        • Metropolitan Hospital
    • GR
      • Ioannina, GR, 그리스, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • 레바논
      • Ashrafieh, 레바논, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Beirut, 레바논, 1107 2020
        • American University of Beirut Medical Center
  • 말레이시아
      • Kuala Lumpur, 말레이시아, 59100
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, 미국, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials LLC
  • 칠면조
      • Izmir, 칠면조, 35040
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, 칠면조, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • 캐나다
      • Quebec, 캐나다, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Bron Cedex, 프랑스, 69677
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 유전자 확인으로 진단된 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)
  • 스크리닝 시 공복 LDL-C >130mg/dL(3.4mmol/L)
  • 다른 지질 저하 요법을 포함하거나 포함하지 않는 스타틴의 최대 내약 용량(조사자의 재량); 스크리닝 전 ≥ 30일 동안 안정함
  • 예상 사구체 여과율(eGFR) >30mL/분/1.73 스크리닝 시 m2

제외 기준:

  • 두 LDLR 대립 유전자 모두에서 null(음성) 돌연변이의 문서화된 증거
  • 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)
  • 활성 간 질환
  • 속발성 고콜레스테롤혈증, 예. 갑상선기능저하증 또는 신증후군
  • 무작위 배정 전 1개월 이내의 주요 심혈관 부작용
  • PCSK9에 대한 단클론 항체로 이전 치료(스크리닝 90일 이내)
  • mipomersen 또는 lomitapide로 치료(스크리닝 5개월 이내)
  • 기타 연구 의약품 또는 기기의 최근 및/또는 계획된 사용

기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 인클리시란
1년차 - 인클리시란 나트륨 300mg 피하 주사(1일, 90일 및 270일에 제공) 360일만 - 위약 피하 주사 2년차 - 인클리시란 나트륨 300mg 피하 주사(450일 및 630일에 제공)
의약품: 인클리시란
인클리시란 나트륨 300mg(인클리시란 284mg에 해당) 1.5mL 피하주사액
다른 이름들:
  • KJX839
위약 비교기: 위약
1년 - 위약 피하 주사(1일, 90일 및 270일에 제공) 2년 - 인클리시란 나트륨 300mg 피하 주사(360, 450 및 630일에 제공)
의약품: 위약
피하주사용 멸균 생리식염수(0.9% 염화나트륨 주사용수)
다른 이름들:
  • 생리 식염수

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 330일까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 백분율(%) 변화
기간: 기준선 및 330일
330일차(1년 차)에 LDL-C[변화율] 감소에 대한 위약 대비 인클리시란의 효과 평가
기준선 및 330일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 90일 후부터 330일까지 LDL-C의 시간 조정 백분율 변화
기간: 기준선, 90일 이후부터 330일까지
1년 동안 LDL-C[시간 조정 백분율 변화] 감소에 대한 위약 대비 인클리시란의 효과 평가
기준선, 90일 이후부터 330일까지
기준선에서 720일까지 LDL-C의 % 변화 및 절대 변화
기간: 기준선, 최대 720일
인클리시란이 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)와 비교하여 시간 경과에 따른 LDL-C 저하에 미치는 영향을 평가합니다.
기준선, 최대 720일
기준선에서 720일까지 다른 지단백질 및 지질 매개변수의 % 변화 및 절대 변화
기간: 바젤, 720일까지
위약(최대 330일) 및 장기(최대 720일)와 비교하여 인클리시란이 아포지단백질 B(Apo B), 지단백질(a)[Lp(a)], 비고밀도 지단백질을 낮추는 효과를 평가합니다. 콜레스테롤(non-HDL-C), 총 콜레스테롤, 트리글리세리드, 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C), 초저밀도 지단백 콜레스테롤(VLDL-C), 시간 경과에 따른 아포지단백 A1(Apo A1)
바젤, 720일까지
기준선에서 720일까지 프로단백질 전환 효소 서브틸리신/켁신 9형(PCSK9)의 % 변화 및 절대 변화
기간: 기준선, 최대 720일
위약(최대 330일) 및 장기(최대 720일)와 비교하여 시간 경과에 따른 PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과 평가
기준선, 최대 720일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 2월 16일

기본 완료 (실제)

2023년 10월 30일

연구 완료 (추정된)

2024년 12월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 12월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 12월 2일

처음 게시됨 (실제)

2020년 12월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 21일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CKJX839C12302
  • 2020-002755-38 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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