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Estudo para avaliar a eficácia e a segurança do inclisiran em adolescentes com hipercolesterolemia familiar homozigótica (ORION-13)

18 de dezembro de 2025 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudo Multicêntrico Randomizado em Duas Partes (Duplo-cego Inclisiran Versus Placebo [Ano 1] Seguido por Inclisiran Aberto [Ano 2]) para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do Inclisiran em adolescentes (12 a menos de 18 anos) com família homozigótica Hipercolesterolemia e colesterol LDL elevado (ORION-13)

Este é um estudo fundamental de fase III projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de inclisiran em adolescentes com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH) e colesterol elevado de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico em duas partes (1 ano, duplo-cego, inclisiran versus placebo/1 ano, aberto, inclisiran) desenvolvido para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do inclisiran em adolescentes com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HFH) e lipoproteína de baixa densidade elevada colesterol (LDL-C) em tratamento padrão estável de tratamento hipolipemiante. O objetivo principal é avaliar o efeito do inclisiran em comparação com o placebo na redução do LDL-C (alteração percentual) no dia 330.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

13

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canadá, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials LLC
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 18547
        • Metropolitan Hospital
    • GR
      • Ioannina, GR, Grécia, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Líbano
      • Beirut, Líbano, 1107 2020
        • American University of Beirut Medical Center
      • El Achrafiyé, Líbano, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Malásia
      • Kuala Lumpur, Malásia, 59100
        • Novartis Investigative Site
  • Turquia (Türkiye)
      • Izmir, Turquia (Türkiye), 35100
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Turquia (Türkiye), 34098
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Hipercolesterolemia familiar homozigótica (HFHo) diagnosticada por confirmação genética
  • LDL-C em jejum >130 mg/dL (3,4 mmol/L) na triagem
  • Em dose máxima tolerada de estatina (a critério do investigador) com ou sem outra terapia hipolipemiante; estável por ≥ 30 dias antes da triagem
  • Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) > 30 mL/min/1,73 m2 na triagem

Critério de exclusão:

  • Evidência documentada de uma mutação nula (negativa) em ambos os alelos LDLR
  • Hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HeFH)
  • doença hepática ativa
  • Hipercolesterolemia secundária, por ex. hipotireoidismo ou síndrome nefrótica
  • Eventos cardiovasculares adversos maiores dentro de 1 mês antes da randomização
  • Tratamento prévio com anticorpos monoclonais direcionados para PCSK9 (até 90 dias após a triagem)
  • Tratamento com mipomersen ou lomitapida (dentro de 5 meses após a triagem)
  • Uso recente e/ou planejado de outros medicamentos ou dispositivos experimentais

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte 1 - Incrisiran
Incrisiran Sodium 300 mg Injeção subcutânea (SC) (dada nos dias 1, 90 e 270)
Medicamento: Inclisiran
Inclisiran sódico 300 mg (equivalente a 284 mg de inclisiran) em 1,5 mL de solução para injeção subcutânea
Outros nomes:
  • KJX839
Comparador de Placebo: Parte 1 - placebo
Injeção de placebo sc (dada nos dias 1, 90 e 270)
Medicamento: Placebo
Solução salina normal estéril (cloreto de sódio a 0,9% em água para injeção) para injeção subcutânea
Outros nomes:
  • Solução salina
Experimental: Parte 2 - Incrisiran (total)
Incrisiran Sodium 300 mg de injeção de SC (dada nos dias 450 e 630). Além disso, os participantes designados para placebo na Parte 1 receberam o sódio inclisirano 300 mg de injeção de SC no dia 360, enquanto os participantes designados para Incrisiran na Parte 1 receberam injeção de placebo SC no dia 360.
Medicamento: Inclisiran
Inclisiran sódico 300 mg (equivalente a 284 mg de inclisiran) em 1,5 mL de solução para injeção subcutânea
Outros nomes:
  • KJX839

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança percentual no LDL-C de linha de base para o dia 330 (Parte 1/Ano 1)
Prazo: Linha de base e dia 330
Mudança percentual no colesterol de lipoproteínas de baixa densidade (LDL-C) de linha de base para o dia 330 (ano 1)
Linha de base e dia 330

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual ajustada ao tempo no LDL-C do início após o dia 90 e até o dia 330 (parte 1/ano 1)
Prazo: Linha de base, depois do dia 90 até o dia 330
Alteração percentual ajustada ao tempo no LDL-C (após o dia 90 e até o dia 330), calculado como a média de alterações percentuais da linha de base para os dias 150, 270 e 330
Linha de base, depois do dia 90 até o dia 330
Mudança percentual no LDL-C da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Mudança percentual no LDL-C de linha de base para cada avaliação no dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta no LDL-C da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta no LDL-C de linha de base para cada avaliação no tempo até o dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança percentual na APO B da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Alteração percentual na apolipoproteína B (APO B) da linha de base para cada avaliação no tempo até o dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta na APO B da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta na apolipoproteína B (APO B) da linha de base para cada avaliação de tempo até o dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança percentual no LP (a) da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Alteração percentual na lipoproteína (A) [LP (A)] da linha de base para cada avaliação no dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta no LP (a) da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta na lipoproteína (A) [LP (A)] da linha de base para cada avaliação de tempo até o dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança percentual em não-HDL-C da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Alteração percentual no colesterol de lipoproteínas de densidade não alta (não-HDL-C) da linha de base para cada avaliação no dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta em não-HDL-C da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta no colesterol de lipoproteínas de densidade não alta (não-HDL-C) da linha de base para cada avaliação no dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança percentual no colesterol total da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Mudança percentual no colesterol total da linha de base para cada avaliação de tempo até o dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta no colesterol total da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta no colesterol total da linha de base para cada avaliação no dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança percentual nos triglicerídeos da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Mudança percentual nos triglicerídeos da linha de base para cada avaliação de tempo até o dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta nos triglicerídeos da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta nos triglicerídeos da linha de base para cada avaliação no tempo até o dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança percentual no HDL-C da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Alteração percentual no colesterol de lipoproteínas de alta densidade (HDL-C) da linha de base para cada avaliação no dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta no HDL-C da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta no colesterol de lipoproteínas de alta densidade (HDL-C) da linha de base para cada avaliação no dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança percentual no VLDL-C da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Alteração percentual no colesterol de lipoproteínas de densidade muito baixa (VLDL-C) da linha de base para cada avaliação no tempo até o dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança Absolut no VLDL-C da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta no colesterol de lipoproteína de densidade muito baixa (VLDL-C) da linha de base para cada avaliação no dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança percentual na APO A1 da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Mudança percentual na apolipoproteína A1 (APO A1) da linha de base para cada avaliação no tempo 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta na APO A1 da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta na apolipoproteína A1 (APO A1) da linha de base para cada avaliação de tempo até o dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança percentual no PCSK9 da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Alteração percentual na proproteína convertase subtilisina/kexin tipo 9 (PCSK9) da linha de base para cada avaliação de tempo até o dia 720.
Linha de base, até o dia 720
Mudança absolut no PCSK9 da linha de base até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Mudança absoluta na proproteína convertase subtilisina/kexin tipo 9 (PCSK9) da linha de base para cada avaliação no dia 720.
Linha de base, até o dia 720

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de fevereiro de 2021

Conclusão Primária (Real)

30 de outubro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

18 de novembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de dezembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de dezembro de 2020

Primeira postagem (Real)

9 de dezembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

13 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CKJX839C12302
  • 2020-002755-38 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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