Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av Inclisiran hos ungdomar med homozygot familjär hyperkolesterolemi (ORION-13)

21 mars 2024 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

Tvådelad (dubbelblind Inclisiran kontra placebo [År 1] följt av Open-label Inclisiran [År 2]) Randomiserad multicenterstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av Inclisiran hos ungdomar (12 till mindre än 18 år) med homozygot familj Hyperkolesterolemi och förhöjt LDL-kolesterol (ORION-13)

Detta är en pivotal fas III-studie utformad för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av inclisiran hos ungdomar med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH) och förhöjt lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en tvådelad (1 år dubbelblind inclisiran kontra placebo/1 års öppen inclisiran) multicenterstudie utformad för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av inclisiran hos ungdomar med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH) och förhöjd lipoprotein med låg densitet kolesterol (LDL-C) på stabil lipidsänkande bakgrundsterapi. Det primära målet är att utvärdera effekten av inclisiran jämfört med placebo för att minska LDL-C (procentuell förändring) på dag 330.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

13

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials LLC
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 18547
        • Metropolitan Hospital
    • GR
      • Ioannina, GR, Grekland, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • Kalkon
      • Izmir, Kalkon, 35040
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Kalkon, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Ashrafieh, Libanon, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • American University of Beirut Medical Center
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Novartis Investigative Site
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH) diagnostiserad genom genetisk bekräftelse
  • Fastande LDL-C >130 mg/dL (3,4 mmol/L) vid screening
  • Vid maximalt tolererad dos av statin (utredarens bedömning) med eller utan annan lipidsänkande behandling; stabil i ≥ 30 dagar före screening
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) >30 ml/min/1,73 m2 vid visning

Exklusions kriterier:

  • Dokumenterade bevis på en noll (negativ) mutation i båda LDLR-allelerna
  • Heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH)
  • Aktiv leversjukdom
  • Sekundär hyperkolesterolemi, t.ex. hypotyreos eller nefrotiskt syndrom
  • Större ogynnsamma kardiovaskulära händelser inom 1 månad före randomisering
  • Tidigare behandling med monoklonala antikroppar riktade mot PCSK9 (inom 90 dagar efter screening)
  • Behandling med mipomersen eller lomitapid (inom 5 månader efter screening)
  • Nyligen och/eller planerad användning av andra prövningsläkemedel eller utrustning

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Inclisiran
År 1 - inclisiran natrium 300 mg subkutan injektion (given dag 1, 90 och 270) Endast dag 360 - placebo subkutan injektion År 2 - inclisiran natrium 300 mg subkutan injektion (ges på dag 450 och 630)
Läkemedel: Inclisiran
Inclisiran natrium 300 mg (motsvarande 284 mg inclisiran) i 1,5 ml lösning för subkutan injektion
Andra namn:
  • KJX839
Placebo-jämförare: Placebo
År 1 - placebo subkutan injektion (given dag 1, 90 och 270) År 2 - inclisiran natrium 300 mg subkutan injektion (ges på dag 360, 450 och 630)
Läkemedel: Placebo
Steril normal koksaltlösning (0,9 % natriumklorid i vatten för injektion) för subkutan injektion
Andra namn:
  • Saltlösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel (%) förändring av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinjen till dag 330
Tidsram: Baslinje och dag 330
Utvärdera effekten av inclisiran jämfört med placebo på att minska LDL-C [procentuell förändring] på dag 330 (år 1)
Baslinje och dag 330

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tidsjusterad procentuell förändring av LDL-C från baslinjen efter dag 90 och upp till dag 330
Tidsram: Baslinje, efter dag 90 upp till dag 330
Utvärdera effekten av inclisiran jämfört med placebo på att minska LDL-C [tidsjusterad procentuell förändring] under år 1
Baslinje, efter dag 90 upp till dag 330
% förändring och absolut förändring i LDL-C från baslinjen upp till dag 720
Tidsram: Baslinje, upp till dag 720
Utvärdera effekten av inclisiran jämfört med placebo (för år 1) och långsiktig (upp till dag 720), på sänkning av LDL-C över tiden
Baslinje, upp till dag 720
% förändring och absolut förändring i andra lipoprotein- och lipidparametrar från baslinjen upp till dag 720
Tidsram: Baselne, fram till dag 720
Utvärdera effekten av inclisiran jämfört med placebo (upp till dag 330) och långvarig (upp till dag 720), på sänkning av apolipoprotein B (Apo B), lipoprotein (a) [Lp(a)], icke-högdensitetslipoprotein kolesterol (icke-HDL-C), totalkolesterol, triglycerider, högdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), mycket lågdensitetslipoproteinkolesterol (VLDL-C), apolipoprotein A1 (Apo A1) över tiden
Baselne, fram till dag 720
% förändring och absolut förändring i proproteinkonvertas subtilisin/kexin typ 9 (PCSK9) från baslinjen upp till dag 720
Tidsram: Baslinje, upp till dag 720
Utvärdera effekten av inclisiran jämfört med placebo (upp till dag 330) och långsiktig (upp till dag 720), på sänkning av PCSK9 över tid
Baslinje, upp till dag 720

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 februari 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

30 oktober 2023

Avslutad studie (Beräknad)

2 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 december 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 december 2020

Första postat (Faktisk)

9 december 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CKJX839C12302
  • 2020-002755-38 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Familjär hyperkolesterolemi - Homozygot

Kliniska prövningar på Inclisiran

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera