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Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de inclisiran en adolescentes con hipercolesterolemia familiar homocigota (ORION-13)

21 de marzo de 2024 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio multicéntrico aleatorizado de dos partes (doble ciego de inclisiran versus placebo [año 1] seguido de inclisiran de etiqueta abierta [año 2]) para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de inclisiran en adolescentes (de 12 a menos de 18 años) con familia homocigota Hipercolesterolemia y colesterol LDL elevado (ORION-13)

Este es un estudio fundamental de fase III diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de inclisiran en adolescentes con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH) y colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) elevado.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico de dos partes (inclisiran doble ciego de 1 año versus placebo/inclisiran de etiqueta abierta de 1 año) diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de inclisiran en adolescentes con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH) y lipoproteína de baja densidad elevada. colesterol (LDL-C) en el estándar estable de tratamiento de base para la reducción de lípidos. El objetivo principal es evaluar el efecto de inclisiran en comparación con el placebo en la reducción de LDL-C (cambio porcentual) en el día 330.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

13

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials LLC
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 18547
        • Metropolitan Hospital
    • GR
      • Ioannina, GR, Grecia, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • Líbano
      • Ashrafieh, Líbano, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Beirut, Líbano, 1107 2020
        • American University of Beirut Medical Center
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 59100
        • Novartis Investigative Site
  • Pavo
      • Izmir, Pavo, 35040
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Pavo, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hipercolesterolemia Familiar Homocigota (HoFH) diagnosticada por confirmación genética
  • C-LDL en ayunas >130 mg/dl (3,4 mmol/l) en la selección
  • En la dosis máxima tolerada de estatina (a criterio del investigador) con o sin otra terapia hipolipemiante; estable durante ≥ 30 días antes de la selección
  • Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) >30 ml/min/1,73 m2 en la proyección

Criterio de exclusión:

  • Evidencia documentada de una mutación nula (negativa) en ambos alelos LDLR
  • Hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH)
  • Enfermedad hepática activa
  • Hipercolesterolemia secundaria, p. hipotiroidismo o síndrome nefrótico
  • Eventos adversos cardiovasculares importantes en el mes anterior a la aleatorización
  • Tratamiento previo con anticuerpos monoclonales dirigidos contra PCSK9 (dentro de los 90 días posteriores a la selección)
  • Tratamiento con mipomersen o lomitapida (dentro de los 5 meses posteriores a la selección)
  • Uso reciente y/o planificado de otros productos o dispositivos médicos en investigación

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Inclisirán
Año 1: inyección subcutánea de 300 mg de inclisiran sódico (administrado en los días 1, 90 y 270) Solo día 360: inyección subcutánea de placebo Año 2: inyección subcutánea de 300 mg de inclisiran sódico (administrado en los días 450 y 630)
Droga: Inclisirán
Inclisiran sódico 300 mg (equivalente a 284 mg de inclisiran) en 1,5 ml de solución para inyección subcutánea
Otros nombres:
  • KJX839
Comparador de placebos: Placebo
Año 1: inyección subcutánea de placebo (administrada en los días 1, 90 y 270) Año 2: inyección subcutánea de 300 mg de inclisiran sódico (administrada en los días 360, 450 y 630)
Droga: Placebo
Solución salina normal estéril (cloruro de sodio al 0,9 % en agua para inyección) para inyección subcutánea
Otros nombres:
  • Solución salina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual (%) en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio hasta el día 330
Periodo de tiempo: Línea base y día 330
Evaluar el efecto de inclisiran en comparación con el placebo en la reducción de LDL-C [cambio porcentual] en el día 330 (año 1)
Línea base y día 330

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual ajustado en el tiempo en LDL-C desde el inicio después del día 90 y hasta el día 330
Periodo de tiempo: Línea de base, después del día 90 hasta el día 330
Evaluar el efecto de inclisiran en comparación con el placebo en la reducción de LDL-C [cambio porcentual ajustado en el tiempo] durante el año 1
Línea de base, después del día 90 hasta el día 330
% de cambio y cambio absoluto en LDL-C desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Evaluar el efecto de inclisiran en comparación con placebo (para el año 1) y a largo plazo (hasta el día 720), en la reducción del LDL-C con el tiempo
Línea de base, hasta el día 720
% de cambio y cambio absoluto en otros parámetros de lipoproteínas y lípidos desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Basilea, hasta el día 720
Evaluar el efecto de inclisiran en comparación con placebo (hasta el día 330) y a largo plazo (hasta el día 720), en la reducción de la apolipoproteína B (Apo B), lipoproteína (a) [Lp(a)], lipoproteína de no alta densidad colesterol (no-HDL-C), colesterol total, triglicéridos, colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C), colesterol de lipoproteínas de muy baja densidad (VLDL-C), apolipoproteína A1 (Apo A1) a lo largo del tiempo
Basilea, hasta el día 720
% de cambio y cambio absoluto en la proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Evaluar el efecto de inclisiran en comparación con placebo (hasta el día 330) y a largo plazo (hasta el día 720), en la reducción de PCSK9 con el tiempo
Línea de base, hasta el día 720

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de febrero de 2021

Finalización primaria (Actual)

30 de octubre de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

2 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de diciembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

9 de diciembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CKJX839C12302
  • 2020-002755-38 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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