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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Inclisiran negli adolescenti con ipercolesterolemia familiare omozigote (ORION-13)

21 marzo 2024 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Studio multicentrico randomizzato in due parti (Inclisiran in doppio cieco contro placebo [anno 1] seguito da Inclisiran in aperto [anno 2]) per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Inclisiran negli adolescenti (da 12 a meno di 18 anni) con familiarità Ipercolesterolemia e colesterolo LDL elevato (ORION-13)

Questo è uno studio cardine di fase III progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di inclisiran negli adolescenti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) e colesterolo LDL (LDL-C) elevato.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico in due parti (1 anno in doppio cieco di inclisiran rispetto a placebo/1 anno di inclisiran in aperto) progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di inclisiran negli adolescenti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) ed elevata lipoproteina a bassa densità colesterolo (LDL-C) in terapia ipolipemizzante di base con uno standard di cura stabile. L'obiettivo primario è valutare l'effetto di inclisiran rispetto al placebo nella riduzione del C-LDL (variazione percentuale) al giorno 330.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 18547
        • Metropolitan Hospital
    • GR
      • Ioannina, GR, Grecia, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • Libano
      • Ashrafieh, Libano, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Beirut, Libano, 1107 2020
        • American University of Beirut Medical Center
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials LLC
  • Tacchino
      • Izmir, Tacchino, 35040
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Tacchino, 34098
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) diagnosticata mediante conferma genetica
  • C-LDL a digiuno >130 mg/dL (3,4 mmol/L) allo screening
  • Sulla dose massima tollerata di statine (a discrezione del ricercatore) con o senza altra terapia ipolipemizzante; stabile per ≥ 30 giorni prima dello screening
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) >30 ml/min/1,73 m2 allo screening

Criteri di esclusione:

  • Evidenza documentata di una mutazione nulla (negativa) in entrambi gli alleli LDLR
  • Ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH)
  • Malattia epatica attiva
  • Ipercolesterolemia secondaria, ad es. ipotiroidismo o sindrome nefrosica
  • Eventi cardiovascolari avversi maggiori entro 1 mese prima della randomizzazione
  • Precedente trattamento con anticorpi monoclonali diretti verso PCSK9 (entro 90 giorni dallo screening)
  • Trattamento con mipomersen o lomitapide (entro 5 mesi dallo screening)
  • Uso recente e/o programmato di altri medicinali o dispositivi sperimentali

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Inclisiran
Anno 1 - iniezione sottocutanea di inclisiran sodico 300 mg (somministrato ai giorni 1, 90 e 270) Solo giorno 360 - iniezione sottocutanea di placebo Anno 2 - iniezione sottocutanea di inclisiran sodico 300 mg (somministrato ai giorni 450 e 630)
Droga: Inclisiran
Inclisiran sodico 300 mg (equivalenti a 284 mg di inclisiran) in 1,5 ml di soluzione per iniezione sottocutanea
Altri nomi:
  • KJX839
Comparatore placebo: Placebo
Anno 1 - iniezione sottocutanea di placebo (somministrato ai giorni 1, 90 e 270) Anno 2 - iniezione sottocutanea di inclisiran sodico 300 mg (somministrato ai giorni 360, 450 e 630)
Droga: Placebo
Soluzione fisiologica sterile (cloruro di sodio allo 0,9% in acqua per preparazioni iniettabili) per iniezione sottocutanea
Altri nomi:
  • Soluzione salina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale (%) del colesterolo lipoproteico a bassa densità (C-LDL) dal basale al giorno 330
Lasso di tempo: Basale e giorno 330
Valutare l'effetto di inclisiran rispetto al placebo sulla riduzione del C-LDL [variazione percentuale] al giorno 330 (anno 1)
Basale e giorno 330

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale aggiustata nel tempo del C-LDL rispetto al basale dopo il giorno 90 e fino al giorno 330
Lasso di tempo: Basale, dopo il giorno 90 fino al giorno 330
Valutare l'effetto di inclisiran rispetto al placebo sulla riduzione del C-LDL [variazione percentuale aggiustata nel tempo] nell'anno 1
Basale, dopo il giorno 90 fino al giorno 330
Variazione % e variazione assoluta di LDL-C dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Linea di base, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del C-LDL nel tempo
Linea di base, fino al giorno 720
Variazione % e variazione assoluta di altri parametri lipoproteici e lipidici dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basilea, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran rispetto al placebo (fino al giorno 330) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione dell'apolipoproteina B (Apo B), della lipoproteina (a) [Lp(a)], della lipoproteina non ad alta densità colesterolo (non-HDL-C), colesterolo totale, trigliceridi, colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C), colesterolo lipoproteico a densità molto bassa (VLDL-C), apolipoproteina A1 (Apo A1) nel tempo
Basilea, fino al giorno 720
Variazione % e variazione assoluta della proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Linea di base, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran rispetto al placebo (fino al giorno 330) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del PCSK9 nel tempo
Linea di base, fino al giorno 720

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 febbraio 2021

Completamento primario (Effettivo)

30 ottobre 2023

Completamento dello studio (Stimato)

2 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

9 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CKJX839C12302
  • 2020-002755-38 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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