このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ホモ接合性家族性高コレステロール血症の青年におけるインクリシランの有効性と安全性を評価するための研究 (ORION-13)

2025年12月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

2 部構成 (二重盲検インクリシラン対プラセボ [1 年目]、続いて非盲検インクリシラン [2 年目]) ホモ接合体の家族性を持つ青年 (12 歳から 18 歳未満) におけるインクリシランの安全性、忍容性、および有効性を評価する無作為化多施設研究高コレステロール血症と高 LDL コレステロール (ORION-13)

これは、ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）および低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の上昇を伴う青年におけるインクリシランの安全性、忍容性、および有効性を評価するために設計された重要な第 III 相試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、ホモ接合性家族性高コレステロール血症 (HoFH) および低密度リポタンパク質の上昇を伴う青年におけるインクリシランの安全性、忍容性、および有効性を評価するために設計された 2 部構成 (1 年間の二重盲検インクリシラン対プラセボ/1 年間の非盲検インクリシラン) 多施設試験です。コレステロール（LDL-C）の安定した標準治療のバックグラウンド脂質低下療法。 主な目的は、330 日目の LDL-C の減少 (変化率) における inclisiran の効果をプラセボと比較して評価することです。

研究の種類

介入

入学 (実際)

13

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33434
        • Excel Medical Clinical Trials LLC
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • カナダ
    • Quebec
      • Québec、Quebec、カナダ、G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、18547
        • Metropolitan Hospital
    • GR
      • Ioannina、GR、ギリシャ、455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • トルコ（Türkiye）
      • Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul、TUR、トルコ（Türkiye）、34098
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Bron、フランス、69677
        • Novartis Investigative Site
  • マレーシア
      • Kuala Lumpur、マレーシア、59100
        • Novartis Investigative Site
  • レバノン
      • Beirut、レバノン、1107 2020
        • American University of Beirut Medical Center
      • El Achrafiyé、レバノン、166830
        • Hotel Dieu de France Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 遺伝的確認によって診断されたホモ接合性家族性高コレステロール血症 (HoFH)
  • スクリーニング時の空腹時 LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L)
  • 他の脂質低下療法の有無にかかわらず、スタチンの最大耐用量（治験責任医師の裁量）。 -スクリーニング前に30日以上安定している
  • 推定糸球体濾過率 (eGFR) >30 mL/分/1.73 スクリーニング時のm2

除外基準:

  • 両方の LDLR 対立遺伝子におけるヌル (ネガティブ) 突然変異の文書化された証拠
  • ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症 (HeFH)
  • 活動性肝疾患
  • 続発性高コレステロール血症。 甲状腺機能低下症またはネフローゼ症候群
  • -無作為化前の1か月以内の主要な有害心血管イベント
  • -PCSK9に対するモノクローナル抗体による以前の治療（スクリーニングから90日以内）
  • ミポメルセンまたはロミタピドによる治療（スクリーニングから5か月以内）
  • 他の治験薬またはデバイスの最近および/または計画中の使用

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パート1-インクリシラン
インクリシランナトリウム300 mg皮下（SC）注射（1、90、270日目に与えられます）
薬：インクリシラン
インクリシラン ナトリウム 300 mg (インクリシラン 284 mg に相当) の皮下注射用溶液 1.5 mL
他の名前：
  • KJX839
プラセボコンパレーター：パート1-プラセボ
プラセボSC注射（1日目、90日目、270日目に与えられます）
薬：プラセボ
皮下注射用滅菌生理食塩水（注射用水中0.9％塩化ナトリウム）
他の名前：
  • 生理食塩水
実験的：パート2-インクリシラン（合計）
インクリシランナトリウム300 mg SC注射（450日目と630日目に与えられます）。 さらに、パート1でプラセボに割り当てられた参加者は、360日目にインクリシランナトリウム300 mg SC注射を受けましたが、パート1のインクリシランに割り当てられた参加者は360日目にプラセボSC注射を受けました。
薬：インクリシラン
インクリシラン ナトリウム 300 mg (インクリシラン 284 mg に相当) の皮下注射用溶液 1.5 mL
他の名前：
  • KJX839

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから330日目までのLDL-Cの変化率（パート1/Year 1）
時間枠：ベースラインと330日目
ベースラインから330日目までの低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の変化率（1年目）
ベースラインと330日目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
90日目以降のベースラインから330日目までのLDL-Cの時間調整パーセント変化（パート1/Year 1）
時間枠：ベースライン、90日目まで330日目まで
LDL-Cの時間調整率の変化（90日目以降、330日目まで）。
ベースライン、90日目まで330日目まで
ベースラインから720日までのLDL-Cの変化率
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから各評価時間への720日目までのLDL-Cの変化率。
ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日までのLDL-Cの絶対的な変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの各評価時間へのLDL-Cの絶対的な変化。
ベースライン、720日目まで
720日目までのベースラインからAPO Bの変化率
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの各評価時間へのアポリポタンパク質B（APO B）の変化率。
ベースライン、720日目まで
720日目までのベースラインからAPO Bの絶対的な変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの各評価時間へのアポリポタンパク質B（APO B）の絶対変化。
ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日までのLP（a）の変化率
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの各評価時間へのリポタンパク質（a）[LP（a）]の変化率。
ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日までのLP（a）の絶対的な変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの各評価時間へのリポタンパク質（a）[LP（a）]の絶対変化。
ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日までの非HDL-Cの割合の変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの各評価時間への非高密度リポタンパク質コレステロール（非HDL-C）の変化率。
ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日までの非HDL-Cの絶対的な変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの各評価時間への非高密度リポタンパク質コレステロール（非HDL-C）の絶対変化。
ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの総コレステロールの変化率
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの各評価時間への総コレステロールの変化率。
ベースライン、720日目まで
720日目までのベースラインから総コレステロールの絶対的な変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの各評価時間への総コレステロールの絶対的な変化。
ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日までのトリグリセリドの変化率
時間枠：ベースライン、720日目まで
720日目までの各評価時間へのトリグリセリドの変化率。
ベースライン、720日目まで
720日目までのベースラインからトリグリセリドの絶対的な変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの各評価時間へのトリグリセリドの絶対的な変化。
ベースライン、720日目まで
HDL-Cのベースラインから720日目までの変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの各評価時間への高密度リポタンパク質コレステロール（HDL-C）の変化率。
ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日までのHDL-Cの絶対的な変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの各評価時間への高密度リポタンパク質コレステロール（HDL-C）の絶対変化。
ベースライン、720日目まで
VLDL-Cのベースラインから720日目までの変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの各評価時間への非常に低密度リポタンパク質コレステロール（VLDL-C）の変化率。
ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日までのVLDL-Cの絶対的な変更
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの各評価時間への非常に低密度リポタンパク質コレステロール（VLDL-C）の絶対変化。
ベースライン、720日目まで
720日目までのベースラインからAPO A1の変化率
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの各評価時間へのアポリポタンパク質A1（APO A1）の変化率。
ベースライン、720日目まで
720日目までのベースラインからAPO A1の絶対的な変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
ベースラインから720日目までの各評価時間へのアポリポタンパク質A1（APO A1）の絶対変化。
ベースライン、720日目まで
720日目までのベースラインからPCSK9の変化率
時間枠：ベースライン、720日目まで
プロタンパク質変化率の変化の割合Subtilisin/Kexin 9（PCSK9）のベースラインから720日目までの各評価時間まで。
ベースライン、720日目まで
720日目までのベースラインからPCSK9の絶対的な変更
時間枠：ベースライン、720日目まで
プロプロテインコンバーターゼーゼサブチリシン/ケキシン9型（PCSK9）の絶対変化は、720日目までの各評価時間まで。
ベースライン、720日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年2月16日

一次修了 (実際)

2023年10月30日

研究の完了 (実際)

2024年11月18日

試験登録日

最初に提出

2020年12月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年12月2日

最初の投稿 (実際)

2020年12月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2026年1月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月18日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CKJX839C12302
  • 2020-002755-38 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

インクリシランの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Denmark

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する